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Synlogic(SYBX) - 2021 Q4 - Earnings Call Presentation

合成生物疗法优势 - 可编程精准基因工程结合益生菌底盘,可靶向代谢和免疫疾病,安全且口服便利,能解决多种疾病[8][9] 苯丙酮尿症(PKU)项目 - 现有获批疗法全球收入5亿美元,渗透率仅20%,75%患者未治疗,Synlogic候选药物有望满足需求[11] - SYNB1618在2期中期分析中使苯丙氨酸(Phe)平均降低20%,高于沙丙蝶呤的10%,SYNB1934效力更强[35] - 预计2022年上半年公布2期完整数据,下半年启动3期试验[13][39] 同型胱氨酸尿症(HCU)项目 - SYNB1353预计2022年下半年公布健康志愿者1期数据,可降低同型半胱氨酸水平[13][56] 肠源性高草酸尿症项目 - SYNB8802可消耗肠道多余草酸盐,1期研究显示剂量相关草酸盐降低,耐受性良好,支持3e11剂量进一步开发[71][78] - 2022年在患者中确立概念验证,未来有多个上市途径[81] 财务状况 - 截至2021年12月31日,现金、现金等价物和有价证券为1.366亿美元,预计资金可支撑到2024年[13][100] 合作情况 - 与Ginkgo建立5年3000万美元战略研究合作,保留独家营销权,成果包括SYNB1353[91] - 与罗氏开展炎症性肠病(IBD)研究合作,2021年第三季度达成预设研究里程碑并获付款[92]