财务数据和关键指标变化 - 2022年第一季度综合收入为1860万美元，较去年同期的1540万美元增长20% [29] - 2022财年第一季度EGRIFTA SV净销售额达1170万美元，较去年第一季度的870万美元增长35% [29] - 2022财年第一季度Trogarzo净销售额为690万美元，较去年的670万美元增长1.6% [29] - 2022年第一季度商品销售成本为490万美元，高于去年同期的420万美元 [30] - 2022年第一季度研发费用为800万美元，高于去年同期的490万美元 [31] - 2022年第一季度销售费用为780万美元，高于去年同期的620万美元 [33] - 2022年第一季度管理费用为440万美元，高于去年第一季度的350万美元 [34] - 2022年第一季度净财务成本稳定在130万美元 [34] - 2022年第一季度净亏损为900万美元，去年同期为590万美元 [35] - 2022年第一季度经营活动使用资金410万美元，去年同期为190万美元 [35] - 2022年第一季度经营资产和负债变化对现金流产生6.9万美元的积极影响，去年第一季度为负面影响330万美元 [36] - 2022财年第一季度末现金、债券和货币市场基金为3430万美元 [37] - 公司预计2022财年全年收入在7900万至8400万美元之间，商业投资组合较2021年增长13% - 20% [20] 各条业务线数据和关键指标变化 EGRIFTA SV业务 - 2022财年第一季度净销售额达1170万美元，较去年第一季度的870万美元增长35%，增长原因是销量增加和净售价提高 [29] Trogarzo业务 - 2022财年第一季度净销售额为690万美元，较去年的670万美元增长1.6%，北美和欧洲的销量均有所提高，但收入增长受到返利增加的影响，主要是在欧洲 [29] 肿瘤学业务 - TH1902的1期研究进展顺利，已完成300毫克/平方米的给药方案，预计4月底完成该组6名患者的入组 [9][10] - 若在300毫克/平方米剂量下确认无剂量限制性毒性，该剂量将成为推荐的2期剂量，预计最早5月底开始更大规模的开放标签篮子试验 [11] - 公司正在推进TH1902在大中华区的授权合作，与多家制药和生物技术公司的谈判正在进行中 [14] NASH业务 - 因抑菌注射用水全球供应商的制造工厂接受FDA检查并需进行改造，公司暂停了与NASH 3期试验相关的所有外部活动，并推迟了F8配方补充生物制品许可申请的提交 [16] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司战略业务模式包括研发管线和商业药物业务，肿瘤学管线具有潜在的新技术和广泛商业机会 [7][8] - 推进TH1902的临床试验，计划在确认推荐的2期剂量后立即启动篮子试验，以评估其安全性和耐受性，并期望在2022年下半年显示出初步疗效 [11][12] - 继续推进TH1902在大中华区的授权合作，早期疗效迹象将有助于支持其开发权的商业评估 [14] - 完善NASH开发计划，等待FDA对协议修正案的反馈，寻找理想合作伙伴，审查替代融资方案，并确定产品商业化的竞争示范方法 [19] - 加强内部销售团队建设，预计到4月底全面入职，以提高员工参与度、减少人员流动并吸引顶级人才，支持销售目标的实现 [21] - 公司Trogarzo的静脉推注模式补充生物制品许可申请已被FDA接受，目标行动日期为2022年10月3日，同时正在评估肌肉注射模式 [22] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对当前业务充满信心，认为新报告年度开局良好，商业业务持续增长，研发管线取得进展 [7] - 尽管NASH项目因供应链中断受到短期影响，但公司仍对2022年充满乐观，期待TH1902篮子试验的早期疗效迹象和内部销售团队的全面投入 [60][61] - 公司将继续推进各项目的发展，寻求合作伙伴和替代融资，以实现商业目标和满足收入预期 [61] 其他重要信息 - 公司在2022年美国癌症研究协会年会上展示了TH1902的三项海报，包括新的体内临床前数据，证明其对三阴性乳腺癌和卵巢癌中人类癌症干细胞样细胞的肿瘤生长抑制作用 [15] - 公司首席医疗官介绍了SORT1受体作为癌症药物开发靶点的优势，以及公司基于SORT1阳性技术平台的肿瘤学治疗方法的潜力 [23] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 公司在欧洲的主要商业重点国家、代表人数及对较小欧洲国家的计划 - 公司在欧洲的商业活动需先获得定价报销，这是一个逐国进行的过程 公司已在许多小欧洲国家确定了较好的价格，但在主要国家中，除意大利外，仍在谈判中 公司拒绝了德国政府的报价，认为其价格与药物的创新性不匹配 法国的谈判正在进行中，但由于选举进程可能会放缓 公司在欧洲有资源用于全球活动和肿瘤学临床项目的准备 [39][40][41] 问题2: 是否会在6月的美国临床肿瘤学会年会上公布TH1902的数据 - 由于美国临床肿瘤学会年会的摘要提交截止日期已过，公司不会在该会议上公布数据，但希望在今年年底前更新药物在患者中的潜在活性 [43] 问题3: 中国的停工是否影响公司的谈判和合作战略 - 中国的停工未对谈判和合作战略产生影响，公司与多家生物技术和大型制药公司的谈判正在按计划进行，随着接近早期疗效迹象，预计兴趣将增加 [48] 问题4: 从体内和体外研究中看到的哪些元素使公司认为Sortilin作为靶点的概念及其功能与之前的发现一致 - 体外和体内研究结果令人印象深刻且一致，在表达Sortilin受体的细胞系中观察到细胞毒性药物在癌细胞内的浓度显著增加，与在人体中使用多西他赛的剂量相似时，安全性良好 目前在人体中观察到的安全性与动物研究预期相似，300毫克/平方米的TH1902剂量未观察到剂量限制性毒性，且癌细胞内细胞毒性药物的积累预计是多西他赛的7.5 - 10倍 [51][52][53] 问题5: TH1902获得快速通道指定后，是否有通过加速批准获得收入的机会 - 公司计划在看到令人信服的结果和早期疗效迹象后，利用快速通道指定与监管机构沟通，设计更大规模的试验作为关键试验以获得适应症批准 近年来有许多药物通过加速途径获得FDA批准的例子，如果在某些实体瘤中看到疗效迹象，公司将与FDA会面，争取设计有限患者数量的试验以尽快上市 [54][55] 问题6: 300毫克剂量的6名患者入组情况及预计完成时间 - 目前已有3名患者接受了300毫克剂量的治疗，未观察到剂量限制性毒性 另外3名患者正在筛选中，预计4月接受治疗 治疗周期完成后，如果没有剂量限制性毒性，公司有信心在5月底左右启动篮子试验 [56] 问题7: NASH项目的进展计划 - 公司仍在等待FDA对协议修正案的反馈，同时正在与不同公司进行合作谈判，并寻找非稀释性融资方式 项目推进的前提是使用F8配方，但目前抑菌注射用水的全球短缺阻碍了进展 公司希望在未来能够获得该原料，结合其他因素确定NASH项目的前进计划和时间表 [57][58] 问题8: 关于可转换债券的提及及与NASH融资的关系 - 可转换债券的到期还有一年多时间，但公司已开始着手处理 非稀释性融资受到关注，任何非稀释性融资方都会希望解决可转换债券问题，因此这是一个整体方案 [59]