财务数据和关键指标变化 - 2021年第四季度融资1480万美元，年末现金余额为3680万美元 [21] - 2021年第四季度净亏损850万美元，2020年同期净亏损950万美元 [21] - 2021年第四季度研发费用为620万美元，2020年同期为660万美元，主要因临床试验用品采购减少 [22] - 2021年第四季度总务和行政费用为210万美元，2020年同期为260万美元，主要因市场研究成本降低 [22] 各条业务线数据和关键指标变化 严重慢性瘙痒和结节性痒疹（PN）业务线 - PRISM试验是一项为期14周的2b/3期试验，预计今年第二季度公布顶线数据 [8] - 开放标签扩展研究中，约93%的受试者继续参与，将提供长期安全性和有效性数据 [9] 慢性咳嗽和特发性肺纤维化（IPF）业务线 - CANAL试验的预设中期分析显示，Haduvio在第22天的日间咳嗽频率较基线降低77%，与安慰剂相比差异为52%，p值小于0.0001，条件功效为100% [11] - 患者报告结果与客观咳嗽监测结果趋势一致，治疗第一周即有快速反应 [12] - 预计该研究共评估约40名受试者，计划今年第三季度公布全部受试者的顶线数据，并在秋季的医学会议上展示完整结果 [13] 各个市场数据和关键指标变化 - 全球PN患者约73万，其中美国30万，其他地区43万 [9] - 全球慢性咳嗽市场规模约为100亿美元 [14] - 美国和欧洲IPF患者各约13万 [15] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司将IPF咳嗽和PN作为数据优先事项，若试验成功，将致力于完成相关项目 [32] - 考虑将Haduvio用于难治性慢性咳嗽和其他间质性肺病咳嗽的治疗 [27] - 计划与FDA在第三季度进行会议，讨论下一步计划，并在美国和英国开展下一项研究 [30] - 公司在合作方面的重点是地理区域，包括亚洲、日本、中国及相关地区和欧洲 [50] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为PN疾病的难治性与药物的神经元机制相匹配，且该适应症尚无获批疗法，公司的口服疗法处于领先地位 [8] - Haduvio是治疗慢性咳嗽和IPF患者咳嗽减少方面唯一显示出积极结果的领先疗法 [12] - 公司认为该数据集令人兴奋，是对治疗咳嗽机制假设的初步验证 [13] 其他重要信息 - 公司将于3月30日上午8 - 9点举办Kol电话会议，届时将由首席开发官回顾中期结果并提供新分析，还将邀请范德比尔特大学医学院的Lisa Lancaster博士参加 [17] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: CANAL项目从现在起的预期发展路径，以及与P2X3空间其他慢性咳嗽研究的关系 - 公司认为其机制在咳嗽治疗中具有广泛适用性，一些P2X3抑制剂在IPF咳嗽研究中失败，而公司的疗法在该领域有效是个好迹象 [26] - 公司考虑将其应用于难治性慢性咳嗽和其他间质性肺病咳嗽，待试验数据全部公布后，将考虑最佳发展方式 [27] - 公司将完成研究并公布顶线结果，同时推进监管方面的工作，与美国的ILD中心展开讨论，预计下一项研究将在美国和英国进行，与FDA的会议预计在第三季度举行 [30] 问题2: 如何为项目未来发展提供资金 - 公司表示IPF咳嗽和PN将是优先事项，会综合考虑项目成本、定价和未满足的需求等因素 [32] - 目前的现金可支持临床试验数据公布以及为下一项临床试验做准备，之后需要筹集资金，公司会在年底结果公布后进行考虑 [33] 问题3: CANAL研究中患者在滴定期的恶心和呕吐问题，以及如何平衡早期副作用与病情 - 该患者群体本身咳嗽严重，呕吐是一个问题，研究中有5名受试者因不良事件退出，但不清楚其所在治疗组 [35] - 公司对研究中的耐受性总体满意，采用了剂量滴定，且抗纤维化药物本身也有很多胃肠道副作用 [36] 问题4: CANAL试验是否使用了与PRISM研究相同的剂量和滴定方案 - CANAL试验的方案有所调整，从27毫克增至54毫克，然后继续递增至108毫克和162毫克，最终剂量为162毫克，每日两次 [41] - 调整方案是为了在设计研究时获取每个剂量的反应数据，虽因新冠疫情取消了部分VitalChek记录，但仍保留了基线和第三周的记录 [43] 问题5: PRISM试验结果的公布时间 - 预计在第二季度末公布结果 [44] 问题6: Haduvio用于严重瘙痒患者的TN治疗，与生物制剂相比的意义和影响 - 生物制剂并非适用于所有人，从支付方角度看，根据产品定价，Haduvio有可能成为阶梯治疗方案，口服药物通常对患者更方便，且可能比生物制剂成本更低 [49] 问题7: 除了IPF咳嗽和PN，公司的其他管线是否有合作策略 - 公司过去几年一直在进行合作讨论，合作重点是地理区域，包括亚洲、日本、中国及相关地区和欧洲，寻找亚洲的合作伙伴和欧洲的营销合作伙伴对公司和资产有利 [50]