财务数据和关键指标变化 - 2020年第三季度净亏损740万美元，与2019年同期持平 [21] - 2020年第三季度研发费用为480万美元，低于2019年同期的570万美元，主要因IPF慢性咳嗽2期试验和慢性肝病1b期试验活动减少 [22] - 2020年第三季度G&A费用为240万美元，高于2019年同期的200万美元，主要因股票薪酬费用和咨询费增加 [23] - 截至2020年9月30日，现金及现金等价物总计5330万美元，低于2019年12月31日的5730万美元 [23] - 第三季度通过ATM出售约250万美元普通股，并从硅谷银行获得1400万美元定期贷款，预计将现金储备延长至2022年上半年 [24] 各条业务线数据和关键指标变化 严重瘙痒症（PRISM试验） - 目前已激活超60个试验点，随机入组约190名受试者，超过目标360人的一半 [9][11] - 超95%完成盲法给药期的受试者选择进入开放标签扩展部分，约30名受试者完成为期一年的研究 [11] 咳嗽和特发性肺纤维化（IPF） - 原计划招募56名患者，完成44例，修改方案后将潜在患者数量提高到60名 [30] - 3月暂停筛查和入组活动，修改方案获英国MHRA批准后部分站点恢复患者筛查，已有首例随机入组，部分站点预计年底重新开放 [17][18] - 正在德国设置潜在试验点，已完成可行性评估，部分站点表达兴趣，正安排资格访问并处理监管要求 [19] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司专注开发Haduvio，探索其在严重神经介导疾病的治疗潜力，重点关注瘙痒症、咳嗽和运动障碍 [6][7] - 领先临床适应症为结节性痒疹严重瘙痒，目前无获批疗法，Haduvio是唯一处于开发阶段的口服疗法 [7][8] - 咳嗽和IPF项目中，竞争对手Respivant药物失败，使公司在该领域领先 [33] - 公司认为生物制剂和口服疗法在管理结节性痒疹中都有重要且互补的作用 [9] - 优先发展瘙痒症和咳嗽项目，以优化开发执行和公司资源 [20] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司团队专注完成PRISM试验入组，适应新冠疫情变化，目前美国和欧盟试验点未因疫情限制筛查或入组 [12] - 基于入组率，重申PRISM试验预计2021年第三季度完成入组，第四季度公布顶线数据 [15] - IPF咳嗽试验受新冠疫情影响，难以确定完成时间，但公司希望明年完成入组 [31] - 公司认为当前IPF领域部分竞争对手退出，德国站点对临床试验有积极性，可能有助于试验推进 [33] 其他重要信息 - 结节性痒疹在美国约有25万患者，全球其他地区约有43万患者 [8] - 公司近期参加多个虚拟医学会议，包括2020年秋季临床皮肤科会议、欧洲皮肤病与性病学会会议等 [13][14] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: PRISM试验入组速度及是否会超过360人目标 - 入组速度在疫情后较强，8月稍缓，秋季良好，平均每月入组15 - 20人，保持此速度可顺利完成 [28] - 若有排队受试者，会让其完成试验，但不会刻意超过360人目标，该数量足以得出统计学意义 [29] 问题2: 慢性咳嗽试验目标人数和完成时间 - 修改方案后潜在患者数量提高到60人，完成者数量仍为44人 [30] - 难以确定完成时间，公司希望明年完成入组，但受疫情和站点情况影响，暂无明确时间线 [31] 问题3: PRISM试验的 dropout 率和不良事件情况 - Dropout 率在预期范围内，样本量重新估计也验证了这一点 [37] - 不良事件与其他试验相似，如头晕、嗜睡、恶心等，独立数据监测委员会已开会两次，试验按预期进行 [38] 问题4: 如何在完成PN研究的同时推进IPF咳嗽项目 - 两个项目有不同团队负责，资源充足，挑战主要在于招募和入组，公司专注支持两个试验的入组工作 [39][40] 问题5: PN首个试验成功后，第二个试验规模 - 团队已开始讨论，可能会选择相同的CRO，目前预计规模与首个试验大致相同，具体会根据数据调整 [41] 问题6: PRISM开放标签试验的转入率、完成率及患者是否持续用药 - 超过95%的受试者选择转入开放标签扩展部分，在让患者完成试验方面取得了良好效果，但尚未对开放标签数据进行详细分析 [46] 问题7: 开放标签扩展研究是否需要特定数量患者完成以满足FDA安全数据要求 - ICH指南要求100名患者有一年的数据，公司此前研究已有15 - 25名患者，此次试验已有30名患者完成，预计试验后情况良好，若进行第二个试验，开放标签扩展仍有优势 [47] 问题8: IPF咳嗽与慢性咳嗽的区别及能否从其他试验中获取信息 - 慢性咳嗽是一个较大领域，IPF咳嗽因肺部纤维化的神经机制触发信号，且该部位富含阿片受体，公司认为是合适的研究方向 [48] - 公司会完成自身试验、分析数据后，再结合慢性咳嗽的研究进行全面评估 [49] 问题9: 是否会在首个PN试验结果出来前开始第二个试验 - 同时开展第二个试验并非不可行，但公司认为先查看首个试验数据有助于优化第二个试验的方案细节，从长远来看可以节省时间 [55][56] 问题10: 竞争对手的活动是否能为公司试验提供信心 - Cara是与公司最相似的竞争对手，其数据支持公司的作用机制，公司还从研究人员处获得了很多积极反馈 [57] 问题11: 英国和德国的封锁措施是否会影响IPF试验入组，修改方案是否足够应对疫情 - 目前的封锁措施与之前不同，不会像之前那样影响站点接待患者的能力，公司已制定相关程序，但仍需关注疫情变化 [59][60]