财务数据和关键指标变化 - 公司第二季度现金、现金等价物和短期投资为1.61亿美元，相比2021年底的1.97亿美元有所下降 [89] - 公司预计当前现金余额加上7500万美元的信贷额度将足以支持运营至2024年 [89] 各条业务线数据和关键指标变化 - VRDN-001在甲状腺眼病（TED）治疗中表现出显著的疗效，83%的患者在治疗后6周内表现出整体反应，83%的患者眼球突出（proptosis）减少至少2毫米，75%的患者基线复视完全缓解 [12][13] - VRDN-002在健康志愿者中显示出30至40天的半衰期，显著优于VRDN-001的12天半衰期 [59][60] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国每年有2万至2.5万名新诊断的TED患者，慢性TED患者超过7.5万人，欧洲每年有3.5万至4万名新诊断患者，慢性患者超过15万人 [70][72] - 公司计划通过THRIVE项目在美国和欧洲市场推出VRDN-001，并计划在2024年中期和年底分别获得活跃和慢性TED的III期数据 [75][77] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划加速VRDN-001的III期临床试验，目标是在2024年推出一种新的静脉注射疗法，并在之后推出皮下注射疗法 [6][10] - 公司计划通过THRIVE项目在全球范围内注册VRDN-001，并在美国和欧洲市场推出 [75][76] - 公司计划开发VRDN-002和VRDN-003作为皮下注射疗法，预计在2023年下半年获得VRDN-002的初步数据，并在2024年初启动III期试验 [80][85] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为VRDN-001在TED治疗中表现出比Tepezza更高的疗效，尤其是在眼球突出和临床活动评分（CAS）方面 [14][15] - 公司认为VRDN-001的独特机制使其成为TED治疗中的潜在最佳疗法，尤其是在完全抑制IGF-1R方面 [17][49] - 公司对VRDN-002和VRDN-003的皮下注射疗法充满信心，认为其半衰期延长技术将带来显著的商业优势 [67][80] 其他重要信息 - VRDN-001在安全性方面表现出色，未报告严重不良事件，未出现高血糖或输液反应 [14][42] - VRDN-002在健康志愿者中的安全性良好，未报告严重不良事件、听力损伤、高血糖或肌肉痉挛 [60] 问答环节所有的提问和回答 问题: 关于听力损失的观察 - 公司观察到一名患者出现短暂的耳鸣，但未影响听力功能，且症状在短时间内自行缓解 [96][98] 问题: 皮下注射策略的决策依据 - 公司已经掌握了VRDN-002的Dupixent类似药代动力学特征，并计划通过VRDN-003结合VRDN-001的独特药理特性，进一步优化皮下注射疗法 [99][101] 问题: 关于肌肉痉挛和听力损伤的时间进程 - 肌肉痉挛通常发生在治疗早期，而听力损伤可能在治疗中期或后期出现，但通常是可逆的 [110][112] 问题: 关于THRIVE项目的FDA沟通和患者招募 - 公司计划与FDA进行正式沟通，并认为其THRIVE项目将超越FDA的要求，预计在2024年中期和年底分别获得活跃和慢性TED的III期数据 [117][119] 问题: 关于VRDN-001的定价策略 - 公司认为VRDN-001的5次输液疗程相比Tepezza的8次输液疗程将带来显著的价值提升，但具体定价策略尚未确定 [125] 问题: 关于MRI和Hertel眼球突出测量仪的差异 - MRI测量显示VRDN-001治疗组的眼球突出减少幅度略高于Hertel测量仪的结果，而安慰剂组的MRI测量显示眼球突出略有恶化 [129][131] 问题: 关于慢性TED试验的患者基线特征 - 慢性TED试验将纳入症状开始超过15个月的患者，且不纳入曾接受过IGF-1R治疗的患者 [157]