业绩总结 - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物为1.61亿美元，外加7500万美元的信贷额度，预计可支持运营至2024年[102] - 2022年第二季度的净亏损为2949.1万美元，较2021年同期的1796.4万美元有所增加[101] - 2022年第二季度的总运营费用为2982万美元，较2021年同期的1908万美元增加[101] - 2022年第二季度的每股净亏损为1.06美元，较2021年同期的2.21美元有所改善[101] 用户数据 - VRDN-001在治疗TED患者中，整体反应率为83%（5/6患者）[10] - VRDN-001治疗后，基线到第6周的眼球突出变化为-2.4mm[10] - VRDN-001的临床活动评分（CAS）达到0或1的患者比例为83%（5/6患者）[10] - VRDN-001在第6周的双眼复视完全缓解率为75%（3/4患者）[11] - VRDN-001的中位眼球突出反应时间为3周[10] 新产品和新技术研发 - VRDN-001的安全性和耐受性在临床试验中表现良好，数据预计在2023年上半年公布[16] - VRDN-001的临床试验样本量为6名患者，安慰剂组为2名患者[23] - VRDN-001的患者基线特征与Tepezza的试验相似，CAS评分均在4以上[17] - 预计在2024年初启动VRDN-002或VRDN-003的三期临床试验[92] - 计划在2023年下半年获得VRDN-002和VRDN-003的皮下给药数据[93] 市场竞争 - 与Tepezza相比，VRDN-001在第6周的眼球突出改善率为83%，而Tepezza为44%[12] - VRDN-001的CAS评分平均变化为-4.3，而Tepezza为-2.1[12] - VRDN-001在第6周的临床活动评分（CAS）平均改善为-4.3，相比Tepezza的-2.5显著优越[34] - VRDN-001的CAS评分在第6周达到0或1的患者比例为83%，而Tepezza为21%[34] - VRDN-001的副作用包括肌肉痉挛（2例，33%）和疲劳（1例，17%），而Tepezza的肌肉痉挛发生率为25%[37] 未来展望 - VRDN-001的半衰期约为6天，而VRDN-002的半衰期为30-40天[56] - VRDN-001的治疗方案包括标准8次输注和加速5次输注，研究显示18周后Tepezza的治疗益处有限[51] - VRDN-001在IGF-1R的抑制率达到100%，显示出其作为完全拮抗剂的优势[44] - VRDN-001在TED的所有疗效指标上在第6周显示出显著改善，超越了之前的TED试验[61] - Tepezza在美国的年销售额约为20亿美元，预计在首次产品批准后两年内实现[64] 其他新策略 - VRDN-001的平均反应时间为3.0周，Tepezza Phase 3的反应时间为6.4周[46] - VRDN-001在第6周的复视完全改善率为75%，Tepezza Phase 2为36%[35] - VRDN-001的临床数据表明，30分钟的输注时间比Tepezza的60-90分钟短43%[82]