业绩总结 - Vertex预计2023年收入将增长1亿至1.5亿美元，主要由于治疗更多囊性纤维化(CF)患者[7] - 2023年第二季度CF产品总收入为24.9亿美元，较2022年第二季度的22亿美元增长约13.6%[28] - TRIKAFTA/KAFTRIO在2023年第二季度的收入为22.4亿美元，较2022年第二季度的18.9亿美元增长约18.5%[28] - 预计2023年CF产品总收入将达到97亿至98亿美元，较之前的95.5亿至97亿美元的预期有所上调[30] - 2023年第二季度的非GAAP净收入为10.1亿美元，较2022年第二季度的9.3亿美元增长约8.6%[34] - 2023年第二季度的非GAAP运营利润为11.5亿美元，运营利润率为46%[28] - 2023年第二季度现金及现金等价物和市场证券总额为126亿美元，较2022年第二季度的93亿美元增长约35.5%[28] 用户数据与临床进展 - 目前在美国和欧洲有约10万名患者受到APOL1介导的肾病的影响，正在进行相关的临床试验[21] - VX-880在1型糖尿病患者中显示出积极的临床数据，所有6名参与者均表现出内源性胰岛素的产生和HbA1c水平的降低[19] - VX-880在所有患者中普遍耐受良好，绝大多数不良事件为轻度或中度[20] - 预计TRIKAFTA/KAFTRIO将在2023年底前获得欧盟、英国和加拿大对2-5岁患者的批准[23] - 目前正在进行的Inaxaplin AMKD的临床试验预计将在2023年底前完成Phase 2B部分[33] 未来展望与研发 - FDA已授予Exa-cel在镰状细胞病(SCD)的优先审查，PDUFA日期为2023年12月8日，TDT的PDUFA日期为2024年3月30日[12] - Vanzacaftor三重疗法的三项III期研究预计将在2023年底完成，数据将在2024年初发布[10] - VX-548用于中度至重度急性疼痛的关键项目预计将在2023年底完成，所有三项III期研究的结果预计在2023年底或2024年初发布[14] - 预计VX-522的单次上升剂量研究将在2023年完成，并将启动多次上升剂量研究[10] - Vertex计划在未来五年内推出五个潜在产品[8] 成本与支出 - Vertex将2023年非GAAP运营支出指导上调2亿美元，主要由于新业务开发的IPR&D费用增加[7] - 预计2023年非GAAP研发、收购知识产权和销售及管理费用将达到41亿至42亿美元[30] 其他信息 - Vertex的特殊业务模型维持了强劲的运营利润率，同时允许在研发和商业能力上进行重大投资[7]