业绩总结 - Vertex预计2023年第一季度实现收入增长，主要来自于治疗更多囊性纤维化（CF）患者和即将推出的新疾病领域产品[7] - 2023年第一季度CF产品总收入为23.7亿美元，较2022年第一季度的21亿美元增长了12.8%[26] - TRIKAFTA/KAFTRIO的收入为21亿美元，较2022年第一季度的17.6亿美元增长了19.8%[26] - 2023年第一季度的非GAAP净收入为7.94亿美元，较2022年第一季度的9.07亿美元下降了12.5%[26] - 2023年第一季度的GAAP净收入为7亿美元，较2022年第一季度的7.62亿美元下降了8.1%[34] - 2023年第一季度的非GAAP运营利润为9.02亿美元，运营利润率为38%[26] - 2023年全年的CF产品收入指导范围为95.5亿至97亿美元[30] - 2023年第一季度的现金、现金等价物及市场证券总额为115亿美元，较2022年第一季度的82亿美元增长了40.2%[26] 研发与产品管线 - Vertex计划在未来五年内实现五个潜在产品的上市，包括exa-cel和vanzacaftor三联疗法[8] - exa-cel的监管提交已在美国、欧洲和英国完成，预计将成为首个获得批准的CRISPR基因编辑治疗[11][12] - VX-548针对中度至重度急性疼痛的III期临床试验预计将在2023年底或2024年初完成[13] - Vertex的CFTR mRNA疗法正在开发中，预计将覆盖约5,000名无法受益于CFTR调节剂的CF患者[10] - Inaxaplin是针对APOL1介导的肾病的潜在首个治疗药物，计划在2023年完成II/III期临床试验的剂量选择部分[15][16] - VX-880针对1型糖尿病的临床试验已完成部分A，正在准备2023年启动部分C的试验[19] - 2023年，Vertex计划完成VX-522的单次递增剂量研究，并启动多次递增剂量研究[10] - 公司在小分子药物方面有多个研发项目，包括VX-522 CFTR mRNA和Exa-cel用于镰状细胞病和β地中海贫血[37] - VX-548用于急性疼痛和神经性疼痛的治疗[37] - 针对APOL1介导的肾病的Inaxaplin正在研发中[37] - VX-880用于1型糖尿病的治疗[37] - VX-264和VCTX-211也在研发中[38] - VX-864和VX-634均为α-1抗胰蛋白酶缺乏症的修正剂[38][39] - 公司在细胞治疗或核酸治疗方面的研究处于不同阶段，包括21个项目在研发中[40] 财务指导与费用 - Vertex的财务指导保持不变，预计2023年将维持强劲的运营利润率，同时在研发和商业能力上进行重大投资[7][4] - 预计2023年非GAAP研发、收购的IPR&D和SG&A费用为43.5亿至46亿美元[30] - 2023年第一季度的非GAAP研发、收购的IPR&D和SG&A费用为12.1亿美元，较2022年第一季度的6.87亿美元增长了76.5%[34] - 预计2023年非GAAP有效税率为21%-22%[30]