财务数据和关键指标变化 - 研发费用从2021年6月30日季度的550万美元增至2022年同期的1530万美元，增加980万美元，主要由于PH94B的PALISADE三期项目相关支出 [22] - 一般及行政费用从2021年6月30日季度的260万美元增至2022年同期的480万美元，主要由于新增高级管理人员及PH94B上市前商业化市场研究 [23] - 归属于普通股东的净亏损从2021年6月30日季度的810万美元扩大至2022年同期的1980万美元 [24] - 截至2022年6月30日，公司持有现金及现金等价物约5200万美元，并计划通过推迟研发和商业化活动显著减少外部支出以将现金跑道延长至少12个月 [24] 各条业务线数据和关键指标变化 - PH94B用于社交焦虑症(SAD)的PALISADE-1三期试验未达主要终点，但开放标签安全研究初步数据显示，近200名受试者使用三个月后，超过50%的人Liebowitz社交焦虑量表(LSAS)评分降低超过20分，显示SAD严重程度持续改善 [13][26][27] - PH94B用于伴焦虑的适应障碍的随机双盲安慰剂对照二期a研究正在进行中，采用汉密尔顿焦虑量表(HAM-A)作为主要终点，研究设计为28天门诊每日用药 [17][33][34] - PH10鼻喷雾剂作为潜在快速起效的独立治疗药物，用于重度抑郁症及其他抑郁症，非临床开发和外包生产活动持续推进 [18][22] - AV-101与丙磺舒联用的1b期试验计划在今年晚些时候完成，临床前研究显示该组合能显著增加AV-101活性代谢物在大脑中的浓度 [20] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于解决全球未满足的心理健康需求，开发能改善焦虑和抑郁等中枢神经系统疾病治疗范式的新疗法 [7][8] - 尽管PH94B近期遭遇挫折，公司仍决定继续其后期临床开发，并计划在今年晚些时候与FDA会晤，商讨包括长期多次给药评估及采用LSAS和SUDS作为疗效终点的新的三期研究设计 [9][10][16] - 公司认为目前已获批的SAD治疗药物未能充分满足患者需求，其产品管线中的药物具有快速起效且安全性好的潜力，有望改变治疗格局 [8][44] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 自疫情开始以来，焦虑和抑郁等疾病的患病率显著上升，当前已获批的治疗方法存在副作用和安全问题，市场需要新的、更快速起效的治疗选择 [8] - 公司对PH94B的潜力保持信心，开放标签安全研究中超过25000次给药的数据以及LSAS评分的持续改善为其提供了支持，未来将基于PALISADE-1、PALISADE-2中期分析和开放标签研究的数据与FDA讨论前进路径 [12][15][43] - 公司使命是彻底改变心理健康护理轨迹，改善全球数百万每日应对心理健康挑战的患者的生活，并对实现这一目标充满信心 [28][29] 其他重要信息 - PALISADE-2的中期分析由独立生物统计学家进行，公司预计在大约一个月或更长时间内获得数据，这些数据将为与FDA的讨论提供指导 [43] - 公司认为PALISADE-1结果可能受到CMC、方法论或COVID疫情等多种变量引入的噪音影响，具体原因仍在评估中 [41][42] - 公司计划在今年晚些时候为PH10和AV-101提供进一步的开发计划指导 [18][20] 问答环节所有的提问和回答 问题: 关于开放标签扩展(OLE)初步结果的更多细节，包括药物是改善急性反应还是整体焦虑，以及是否评估SUDS量表 [32] - 在OLE中，公司主要评估LSAS评分而非SUDS，近200名受试者使用PH94B三个月后，其LSAS评分较基线显示持续改善，约三分之一在一个月时评分即降低20分以上 [35] - 对于伴焦虑的适应障碍研究，采用HAM-A作为主要终点，因其为不同疾病和研究设计（28天每日用药）[34] 问题: 关于PALISADE-2中期分析的细节及对PALISADE-1结果的假设 [40] - PALISADE-2的中期分析由独立进行，公司尚未获得数据，预计约一个月后会有结果 [43] - 对PALISADE-1结果的假设仍为时过早，可能的原因包括CMC、方法论或COVID疫情等，需更多时间评估 [41][42] - 关于PALISADE-1中药效和安慰剂反应的具体数据，公司尚未准备披露，将留待未来公布 [47] 问题: 关于OLE中20分降低的参照点及安慰剂效应的考量 [50] - 20分降低是相对于每个受试者自身的基线LSAS评分，该评分评估过去一周的情况，是一种慢性临床评估工具 [52][55] - 公司承认开放标签设计中存在安慰剂效应的可能性，但指出患者通常不会长期留在安全研究中，且安慰剂效应可能随时间减弱，这些数据将为未来三期研究设计提供信号 [55][56]