业绩总结 - 2023年第三季度末现金及现金等价物总额为1.427亿美元，预计资金可支持运营至2025年[5] - X4公司已完成1.15亿美元的贷款设施，以支持其运营和研发[5] 临床试验进展 - Mavorixafor的WHIM新药申请已被FDA接受进行优先审查，PDUFA日期定为2024年4月30日[5] - 超过15名参与者已注册进入第二阶段慢性中性粒细胞减少症试验，关键学习和FDA反馈已促成全球第三阶段试验设计的最终确定[5] - Mavorixafor在WHIM综合症的三期临床试验中显示出显著的感染率、严重性和持续时间的减少，以及绝对中性粒细胞计数的持久增加[19] - 第一阶段b CN试验数据显示，在25名受试者中100%反应，初步数据支持G-CSF的减少或撤回[19] - 计划在2024年上半年公布三名参与者的完整数据，已完成6个月的研究[18] - 公司计划在2024年上半年启动全球慢性中性粒细胞减少症的第三阶段临床试验[22] - 预计在2024年上半年将公布超过15名参与者的第二阶段临床试验的综合数据[23] - 公司预计在2024年第二季度获得WHIM综合症的首个治疗方案的潜在批准和上市[23] - 公司已确定大量潜在试验参与者，预计完全入组需约12个月[22] 市场与战略 - WHIM综合症在美国的患者人数估计约为1000人，早期诊断可能改善患者生活质量，降低发病率和死亡率[7] - X4公司正在与患者倡导团体和专业协会建立战略合作，以提高WHIM综合症的疾病意识和早期诊断[15] - Mavorixafor的临床开发旨在为WHIM综合症患者提供首个潜在的疾病修饰治疗[8]