业绩总结 - 公司截至2022年6月30日的现金和限制现金余额为4870万美元[81] - 公司预计现金将支持运营至2023年第三季度[81] - 公司与Hercules Capital, Inc.的协议包含最低现金契约，该契约将于2022年9月1日生效[81] - 截至2022年6月30日，公司的未偿债务余额为3250万美元[81] - 公司最近完成的PIPE融资预计将带来净收益，增加至101百万美元的现金[81] 用户数据 - 美国慢性中性粒细胞减少症患者超过5,000人，WHIM综合症患者超过1,000人[13] - 美国慢性中性粒细胞减少症患者人数超过20,000人，每年有超过25%的患者经历两次或更多严重感染事件[62][63] 新产品和新技术研发 - 公司预计在2022年9月底公布慢性中性粒细胞减少症的1b期临床试验结果[8] - 公司计划在2022年第四季度公布WHIM综合症的全球关键3期临床试验结果[8] - 公司预计在2023年上半年向美国FDA提交WHIM综合症的新药申请(NDA)[8] - Mavorixafor是唯一在开发中的口服CXCR4拮抗剂，具有高效能和选择性[20] - Mavorixafor的安全性支持长期使用，已有超过200名患者接受治疗[21] - Mavorixafor的专利保护预计将持续到2038年及以后[21] 市场扩张和并购 - Mavorixafor的市场机会显著，预计美国市场规模在1.2亿到4.6亿美元之间[59] 未来展望 - 公司计划在2022年第四季度公布全球WHIM综合临床试验的顶线数据[80] 负面信息 - 无负面信息相关内容提及 其他新策略和有价值的信息 - WHIM II期试验显示绝对中性粒细胞计数(TATANC)增加超过600%[44] - 年感染率减少超过80%[44] - 在治疗期间，患者的疣数量减少75%[46] - WHIM II期开放标签扩展(OLE)研究中，100%的参与者报告了显著的治疗获益[48] - 75%的WHIM参与者报告整体感染愈合时间减少[48] - Mavorixafor的主要终点为绝对中性粒细胞计数(TATANC)超过500个细胞/微升[52] - Mavorixafor在慢性中性粒细胞减少症患者中单剂量后绝对中性粒细胞计数(ANC)增加超过2倍[71]