财务数据和关键指标变化 - 2022年第二季度和上半年净收入分别为1080万美元和2130万美元，较2021年同期的1100万美元和1630万美元分别下降1%和增长30%，2022年包含100万美元许可收入，2021年为200万美元 [27] - 2022年第二季度和上半年DANYELZA产品收入分别为980万美元和2030万美元，较2021年同期分别增长9%和42%，第二季度较第一季度的1050万美元下降7% [28] - 2022年第二季度和上半年研发费用分别增至2640万美元和4930万美元，增加660万美元和800万美元，主要因外包制造和临床试验活动增加 [29] - 2022年第二季度和上半年销售、一般和行政费用分别增至2310万美元和3650万美元，增加960万美元和1110万美元，主要因前首席执行官离职福利和DANYELZA商业化 [30] - 2022年第二季度净亏损4110万美元，合每股0.94美元，2021年同期净亏损2290万美元，合每股0.53美元；2022年上半年净亏损6920万美元，合每股1.58美元，2021年同期净收入1050万美元，合每股0.25美元（基本）和0.23美元（摊薄） [32] - 2022年第二季度末现金为1.337亿美元，较2021年末的1.816亿美元减少4790万美元，较第一季度减少2300万美元，第二季度现金消耗减少约8% [34] 各条业务线数据和关键指标变化 DANYELZA - 2022年第二季度产品收入980万美元，较上一季度下降7%，4 - 5月新患者略有减少，6月反弹并持续至7月，国际收入因合作伙伴销售特许权使用费增加但订单时间致销量下降 [8] - 第二季度末美国有36个治疗中心使用该药物，较上季度末的34个增加6%，两个新中心将其纳入处方集 [14] omburtamab - 生物制品许可申请（BLA）获FDA优先审评，咨询委员会会议定于2022年10月，处方药用户付费法案（PDUFA）日期为11月30日 [18] SADA技术 - GD2 - SADA的研究性新药申请（IND）已获批，预计2022年第四季度治疗首批患者，采用双管齐下策略，验证其在成人小细胞肺癌和儿科GD2适应症的应用 [20] Y - BiClone平台 - CD33双特异性儿科急性髓系白血病（AML）的IND已获批，6月治疗了首例AML患者 [24] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司重新确定项目优先级，通过内部执行和外部合作释放管线近期价值，推进DANYELZA商业化和omburtamab潜在上市，发展早期项目 [26] - DANYELZA方面，制定新的罕见病战略路线图，实施新患者寻找策略，推出护理人员Facebook社区倡议，目标是加速市场扩张和扩大站点激活 [10][11] - omburtamab若获批，将作为DANYELZA产品线延伸，利用现有商业基础设施，有标签扩展机会，获批后公司有望获优先审评券 [19] - SADA技术方面，计划将较大适应症授权出去，专注儿科未满足医疗需求，探索合作机会，优化和重新利用先前失败的临床靶点 [21][22][23] - Y - BiClone平台，为节省资金，寻求nivatrotamab的许可合作伙伴，专注DANYELZA和omburtamab [24] - 公司与SciClone Pharmaceuticals合作推进DANYELZA和omburtamab在大中华区的扩张，还与其他地区建立合作以扩大全球市场 [25] - 行业竞争上，DANYELZA市场上的竞争对手Unituxin已上市七年，而DANYELZA上市19个月，公司通过强调自身在骨和骨髓治疗的优势、使用灵活性等与对手竞争 [92] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对DANYELZA长期前景有信心，认为其有加速市场扩张潜力，核心是继续扩大市场和开展教育活动 [16] - 公司有望实现多个临床和商业里程碑，当前现金状况足以支持运营至2024年年中，为商业计划和管线项目提供财务支持 [26][35] 其他重要信息 - 公司与SciClone Pharmaceuticals合作推进DANYELZA在大中华区的扩张，预计今年晚些时候获批，获批将触发1500万美元监管里程碑 [25] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：omburtamab潜在获批前的商业准备活动，是否采取类似DANYELZA的以医院为中心的方法，需要多少销售人员，以及对欧盟市场的预期；SADA平台的研究设计，是否确定最佳有效载荷剂量及剂量递增速度 - 美国团队积极准备omburtamab上市，采取以医院为中心的方法，因需有核医学给药能力的认证设施，目前招聘了相关人员，认为现有人员数量足够；公司持续与欧盟药品管理局（EMA）沟通，希望获批并做好商业化准备 [43] - SADA 1001试验是一项I期剂量递增研究，分为三部分，A部分研究GD2 SADA剂量递增，B部分研究镥 - 177剂量递增，C部分进行重复给药分析，各部分在前一部分完成后启动，采用经典的3 + 3试验设计确定最大耐受剂量，主要终点是剂量限制性毒性（DLTs）的发生和不良事件的数量及严重程度 [44][45] 问题2：目前难以进入的中心每年平均有多少神经母细胞瘤患者；是否计划启动naxitamab一线神经母细胞瘤的II期试验，今年是否会有额外的IND提交 - 美国约有700例神经母细胞瘤患者，其中约350例为高危患者，约310例符合DANYELZA治疗标签；公司认为优先账户仍有增长潜力，新的罕见病计划将带来新的增长 [50][51] - 计划在2023年第一季度提交额外的IND，此前专注于在临床中验证GD2；对于一线神经母细胞瘤试验，公司正在收集数据，之后与FDA讨论，不计划进行头对头研究，而是基于非劣效性基础进行讨论 [52][53] 问题3：omburtamab在即将到来的SIOP 2022会议上可能展示的数据类型；B7H3阳性中枢神经系统转移瘤的潜在开发步骤 - 在SIOP 2022会议上，将有两项研究的报告，分别是多中心Y - mAbs主导的101研究中期分析和斯隆凯特琳单中心的03 - 133研究，将分享安全性和有效性的详细信息，初步数据显示omburtamab在提高生存率和疾病控制方面有临床益处 [59][60][61] - 若omburtamab获FDA批准，公司将探索其在表达B7H3的神经外胚层肿瘤和中枢神经系统肿瘤（包括儿科和成人）中的应用，支持研究者主导的项目和公司赞助的研究 [64] 问题4：对omburtamab 10月预期结果的讨论焦点及团队准备情况；成功上市后的关键驱动因素 - 预计咨询委员会和FDA的讨论焦点包括：03 - 133研究是单臂、单中心试验，依赖外部对照数据，需讨论数据的稳健性和统计假设；101研究样本量较小，需讨论可测量疾病患者的反应率能否在更大患者群体中复制；公司与FDA进行了多次讨论，有信心解决这些问题，且FDA在评估罕见病药物时会考虑灵活性 [68][69][70][71][72] 问题5：公司新的罕见病战略路线图，下半年销售人数增加和其他举措的效果是在今年下半年体现还是更倾向于2023年，下半年业绩拐点是否可实现；目前患者二线和三线治疗的比例及治疗持续时间 - 公司认为目前人员配置合理，第二季度实施的材料、计划和基础设施已被销售团队采用，预计今年能实现预测目标，第三季度的新举措也将带来增长，2023年将有更多增长 [76][77] - 公司正在研究优化信息传递方式，希望将治疗提前到早期阶段，目前一些大型卓越中心的晚期患者治疗周期较短，通常为2 - 3个周期 [79] 问题6：DANYELZA第二季度患者新增数量疲软的原因；omburtamab咨询委员会会议的FDA日期是否确定 - 第二季度患者新增数量疲软是季度性波动，已出现反弹，公司认为基础稳固，团队积极，将努力实现今年目标 [83] - 尚未公布FDA咨询委员会会议日期，预计很快会确定，可能在10月下旬 [84][87] 问题7：在有DANYELZA使用权限的36个站点中，医生选择竞争对手药物而非DANYELZA的因素及如何改变决策过程；CEO搜索进展及更新时间 - 竞争对手Unituxin上市七年，在多个治疗中心开发，而DANYELZA上市19个月，在四个多中心站点开发；公司通过强调DANYELZA在骨和骨髓治疗的优势、使用灵活性等与医生沟通，并计划在秋季进行咨询委员会和市场研究以优化宣传 [92][93] - CEO搜索进展顺利，公司有吸引力，预计今年晚些时候提供更新 [96] 问题8：omburtamab在弥漫性内生性脑桥胶质瘤（DIPG）和促结缔组织增生性小圆细胞肿瘤（DSRCT）的三级扩展进展及临床更新时间 - DIPG方面，已将同位素从124改为131，计划在omburtamab CNS转移瘤获批后启动多中心试验；DSRCT适应症小，难以开展适当试验，希望未来作为标签外扩展 [100]