研发进展 - Apitegromab的FDA和EMA申请计划在2025年第一季度提交，预计美国市场将在2025年第四季度推出[23] - Scholar Rock在2025年第二季度将公布EMBRAZE II期研究结果[10] - SRK-439的IND提交计划在2025年第三季度进行[11] - Scholar Rock的目标是通过Apitegromab在脊髓性肌萎缩症(SMA)领域实现超过20亿美元的市场机会[8] - 预计2025年将启动针对2岁以下SMA患者的早期治疗OPAL研究[9] - Apitegromab在SAPPHIRE试验中显示出显著的临床益处，30%的患者在HFMSE评分中实现了≥3分的改善[87] - Apitegromab的全球收入潜力超过20亿美元，成为首个显示临床益处的肌肉靶向治疗[64] - Apitegromab的治疗效果在所有年龄组（2-21岁）中均观察到一致的临床意义改善[87] - Apitegromab的安全性与在TOPAZ试验中超过48个月的经验一致，显示出良好的安全性[87] - 研究中，apitegromab的治疗耐受性良好，未出现因不良事件导致的治疗中断[127] 市场动态 - 全球范围内，SMA患者超过2万人，过去一年内的相关治疗年收入达到18亿美元[39] - SMA患者在美国和欧盟的数量约为25,000人，且100%进行新生儿筛查[67] - 研究中，apitegromab的目标参与度在10 mg/kg和20 mg/kg剂量组之间相似，表明其剂量依赖性良好[129] - 研究中，apitegromab治疗组的HFMSE评分在12个月内持续改善，而安慰剂组则出现下降趋势[116] 新产品与技术 - Scholar Rock的抗肌肉抑制剂项目正在向心血管代谢适应症扩展[21] - SRK-439在与Semaglutide联合使用时，能够在小鼠模型中保持瘦体重，且在0.3 mg/kg的剂量下也能观察到效果[177] - SRK-439的预临床数据表明其在保持肌肉质量和改善代谢参数方面具有强大的潜力[170] - SRK-439在与GLP-1受体激动剂联合使用时，能够提高瘦体重并减轻脂肪质量的再增加[178] - SRK-439在改善长期代谢特征中强调了肌肉保护的作用[189] 未来展望 - Scholar Rock的研发成功将推动其成为一家多亿美元的生物制药公司[24] - 到2029年，预计将有4000万人使用GLP-1受体激动剂，销售额将达到1260亿美元[148] - SRK-439在维持瘦体重方面的效力高于抗ActRII抗体，且在较低剂量下有效[190] 安全性与有效性 - 研究中，apitegromab的安全性与既往治疗一致，未发现与药物相关的严重不良事件[127] - SRK-439的抗肌肉萎缩作用在不同剂量下均表现出显著性差异，p < 0.0001[191] - SRK-439与Metformin联合使用时，瘦体重和脂肪质量的变化均显著，p < 0.0001[196]