财务数据和关键指标变化 - 2024年商品销售收入为5300万美元，较2023年的4040万美元增加1260万美元，增幅31%，主要因对Chiesi、巴西和辉瑞的销售额增加 [18] - 2024年许可和研发服务收入为40万美元，较2023年的2510万美元减少2470万美元，降幅98%，2023年包含Chiesi的2亿美元监管里程碑付款，剩余减少因Elfabrio相关研发义务完成和监管流程结束 [18] - 2024年商品销售成本为2430万美元，较2023年的2300万美元增加130万美元，增幅6%，主要因对Chiesi的销售额增加 [20] - 2024年研发总费用约1300万美元，较2023年的1710万美元减少410万美元，降幅24%，主要因Fabry临床项目和Elfabrio监管流程完成 [21] - 2024年销售、一般和行政费用为1220万美元，较2023年的1500万美元减少280万美元，降幅19%，主要因专业费用和薪资相关费用减少 [22] - 2024年净财务收入为20万美元，2023年净财务费用为190万美元，差异主要因2023年票据转换和2024年9月还清剩余票据致利息及相关费用减少约140万美元，以及净利息收入增加70万美元 [23] - 2024年所得税约120万美元，较2023年的30万美元增加90万美元，增幅300%，主要因GILTI收入的当期所得税规定 [23] - 2024年12月31日现金、现金等价物和短期银行存款约3480万美元，2024年净收入约290万美元，合每股0.04美元（基本和摊薄），2023年同期净收入830万美元，合每股0.12美元（基本）和0.09美元（摊薄） [24] 各条业务线数据和关键指标变化 - 商品销售业务2024年收入增长，主要得益于对Chiesi、巴西和辉瑞的销售增加 [18] - 许可和研发服务业务2024年收入大幅下降，因Elfabrio相关研发义务完成和监管流程结束 [18] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续聚焦PRX - 115、PRX - 119等早期候选药物的研发，利用ProCellEx平台和聚乙二醇化能力，评估药物递送系统，专注肾脏罕见病治疗领域 [13][14] - 计划在2025年下半年启动PRX - 115的2期临床试验 [10] - 与Chiesi合作，期待EMA对Pegunigalsidase alfa变更申请的审查结果 [11][12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2024年是公司的丰收年，带来创纪录的合作伙伴收入，还清所有未偿债务，对研发工作充满信心，为未来发展奠定基础 [7] - 公司战略、资产负债表和三条收入流将推动下一阶段的产品线开发，预计Chiesi未来会持续增长，有望在2030年为公司带来超1亿美元收入 [27][34] 其他重要信息 - 2024年9月，公司用可用现金全额偿还7.5%高级有担保可转换本票的所有未偿本金和利息 [15] - 自2024年12月31日起，公司因2020年发行的认股权证行权发行90.8万股普通股，产生约210万美元收益，认股权证于2025年3月11日到期，无未偿认股权证 [15][16] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 公司何时能提供收入指引，特别是Elfabrio的特许权使用费收入，以及Chiesi允许公司透露的Elfabrio收入进展情况 - 公司无法提供2025年的收入指引，因向Chiesi的销售是面向其库存而非直接销售 Chiesi是私人公司，公司不披露其患者数量和估计收入，但Chiesi每周都在全球增加Elfabrio患者，公司预计Chiesi到2030年为公司带来超1亿美元收入，该收入为高利润率 [33][34][37] 问题2: 请简要说明PRX - 119与历史项目PRX - 110的区别，以及PRX - 119在NETs市场的机会规模 - PRX - 119是长效DNS，PRX - 110是急性的 公司正在确定适应症选择，完成一些额外活动和临床前模型后，希望在未来一两个季度向市场更新潜在市场规模 [40] 问题3: 请提供PRX - 115的2期临床试验总成本、潜在顶线数据发布时间，以及假设结果积极的战略规划 - 公司计划用现有资金为2期试验融资，第三方费用预计超2000万美元，不包括内部劳动力成本 预计从现在起约两年出顶线结果，取决于患者入组速度，首名患者计划在今年下半年入组 若结果积极，公司将寻找商业合作伙伴 [42][43] 问题4: 能否提供第四季度Elfabrio的收入数据 - 未明确给出第四季度Elfabrio的收入数据，10 - K报告已提交 [58] 问题5: 请详细说明PRX - 115的作用机制及其对尿酸盐晶体的影响 - PRX - 115使用特定来源的尿酸酶，有特殊聚乙二醇覆盖酶 在高尿酸血症患者的1期研究中，能快速降低尿酸水平并维持较长时间 进入难治性痛风或严重痛风患者研究有结果后，会更新对疾病的影响 [55][56]