财务数据和关键指标变化 - 2024年总营收200万美元，2023年为260万美元；2024年第四季度营收50万美元，2023年同期为90万美元，2024年营收降低是因来自Indivior的盈利分成收入减少、与其他公司可行性协议确认的收入降低以及辅料销售额下降 [5] - 2024年研发费用1040万美元，2023年为2940万美元；2024年第四季度研发费用190万美元，2023年同期为560万美元，减少主要是因Affirm试验完成后临床试验相关费用降低，同时合同制造费用、其他外部费用和员工相关成本也有所下降 [6] - 2024年销售、一般和行政费用（SG&A）为1000万美元，2023年为1270万美元；2024年第四季度SG&A为200万美元，2023年同期为220万美元，减少主要是因员工费用降低，以及咨询、专利和审计相关费用减少 [7] - 截至2024年底，公司现金及投资为1200万美元，2023年12月31日为2980万美元，公司认为手头现金足以支持运营至2025年第三季度 [8] 各条业务线数据和关键指标变化 - 2024年第四季度出售了Allset产品线，使用部分收益偿还了剩余定期贷款，目前已无债务 [8][9] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略是精简运营，专注于开发用于治疗酒精性肝炎的larsucosterol [10] - 公司正探索为larsucosterol临床开发提供资金的所有选择，包括战略合作伙伴关系和通过资本市场融资 [10] - 公司唯一重点是推进larsucosterol的3期试验，有资金支持就会启动该试验，启动后预计约两年可公布顶线数据 [14][15] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 酒精性肝炎在美国每年导致超过4万人死亡，每天超100人死亡，但该疾病的认知度仍然有限，公司认为larsucosterol有潜力拯救大量患者 [11][12] - larsucosterol在2b期试验中，两种剂量与安慰剂相比，死亡率均降低近60%，该结果在医学和科学界引起了广泛关注，获得了FDA的突破性疗法认定等 [13][14] 问答环节所有提问和回答 问题1: 3期试验预计成本是多少 - 公司估计约为2000万美元，有些考虑因素可能会使成本略低于此 [17][18] 问题2: 3期试验到公布数据是否需要两年 - 是的，预计约两年可公布顶线数据 [19][21] 问题3: 能否详细说明《新英格兰医学杂志》文章中提到的从住院到首次用药时间差异的问题 - 这是基于肝脏慢性状况的急性发作，类似于心脏病发作，时间干预非常重要；之前试验无有效疗法，时间不是因素，但有有效疗法时，早期用药效果明显；时间是导致美国和美国以外患者群体结果差异的重要因素之一；公司计划在3期试验中让所有患者在约9天内用药，有望获得更强信号 [22][23][26][29][30] 问题4: 能否分享关于支持3期研究的潜在战略合作伙伴关系或业务发展讨论的最新情况 - 公司一直在积极探索各种可能性，但无法评论具体情况和时间，对找到解决方案持乐观态度 [36][38] 问题5: 鉴于2b期Affirm研究中观察到的90天死亡率降低的统计学意义，是否有可能寻求资金进行规模较小但更严格的2b期研究，以在更严格的环境下在美国市场生成新数据 - 公司认为目前计划的3期试验是一个非常严谨的研究，利用美国医疗系统更统一、疾病诊断和患者就诊更及时的优势，采用按站点随机化、控制用药时间等措施；进行另一个2b期试验需要约200名患者，到那时3期试验也已完成，所以进行3期试验更快且更具成本效益；之前的2b期试验相当于两个2期试验，且FDA对产品很有热情，认为有好结果就会考虑批准，所以应直接进行3期试验 [40][41][45][47][48] 问题6: 是否有机会在非美国国家进行无资金资助的研究以生成新数据 - 公司目前专注于酒精性肝炎，但与非美国合作伙伴进行区域研究的可能性是会考虑的 [49][50]