财务数据和关键指标变化 - 公司2024年底现金、受限现金、现金等价物和投资共计7510万美元 [31] - 2024年第四季度结束后公司通过ATM发行计划筹集了约1880万美元的总收益 [31] - 2024年与麒麟协议相关的合作和许可收入为20万美元，公司目前已从该协议获得超2000万美元，还有资格获得高达1.55亿美元的额外里程碑付款 [31] - 2024年研发费用为5440万美元，一般和行政费用为1380万美元 [32] 各条业务线数据和关键指标变化 埃索非替莫德（Esophitimod） - 肺结节病（Pulmonary Sarcoidosis）：全球关键III期EFSOFIT研究已完成268名患者入组，预计今年第三季度公布顶线数据 [9] - 系统性硬化症相关间质性肺病（SSC - ILD）：EBSCO Connect II期研究正在招募患者，预计今年第二季度发布中期数据，聚焦约8名患者的皮肤评估 [23] 研发管线 - 公司目前有两个临床前候选药物ATIR 101和ATIR 750，分别在肺和肾纤维化、肝脏疾病领域进行探索 [29] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国结节病患者接近20万，90%患者有肺部受累，诊断为肺部受累且与III期试验入组人群相似的患者数量比之前估计高30% [16][17] - 近75%诊断患者会被开类固醇药物，高于美国之前的估计 [18] 公司战略和发展方向和行业竞争 战略和发展方向 - 致力于将tRNA合成酶生物学转化为纤维化和炎症的新疗法，推进埃索非替莫德临床项目 [7] - 计划扩大埃索非替莫德在其他ILD疾病的应用，推进ATIR 101和ATIR 750进入临床 [109][110] - 为埃索非替莫德商业化做准备，任命Eric Benovich为董事会成员 [21] 行业竞争 - 结节病和SSC - ILD目前标准治疗有局限性，缺乏安全有效的治疗方法，埃索非替莫德有潜力成为一线类固醇减少剂 [15][22] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对埃索非替莫德项目进展满意，对2025年充满期待，认为可能为结节病带来突破性进展，提升公司在生物技术领域的地位 [34][35] 其他重要信息 - 埃索非替莫德是一流的生物免疫调节剂，通过NRP2选择性调节活化的髓样细胞，解决炎症而不抑制免疫，可能预防纤维化进展 [7] - 公司在《Science Translational Medicine》发表文章，阐述埃索非替莫德的作用机制和临床前数据 [26] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：测量类固醇减少的方法改变对试验有何影响及试验的效力 - 之前测量方法较保守，新方法是从基线到第48周的绝对变化，更简化，能捕捉组间潜在类固醇差异，试验效力仍超90% [38][39] 问题2：试验患者转入扩大使用计划（EAP）的百分比 - 因各国和各中心监管要求不同，难以给出具体百分比，但患者兴趣浓厚，这是个积极信号 [42][43] 问题3：与FDA会议改变测量方法的原因及ATS会议基线数据关注点 - 改变是为简化分析，最大化试验信号；投资者应关注平均泼尼松剂量，帮助进行建模 [51][55] 问题4：安慰剂组患者在第48周处于减药中期时对主要终点测量的影响 - 试验时间长，预计多数患者能达到稳定剂量，新测量方法能最大化组间差异 [59][61] 问题5：药物影响的持久性 - 新测量方法可提示药物持久反应，还会将复发时间作为三级分析，公司对药物持久性持乐观态度 [62][64] 问题6：按新定义，之前试验中高剂量类固醇减少情况、效力是否降低及FDA对FEV1的讨论 - 未重新分析，但定性来看差异会更大；效力仍超90%；与FDA讨论主要围绕类固醇减少，FEV1作为三级终点 [70][72][73] 问题7：EsoConnect研究数据关注点及对其他纤维化疾病的指导作用 - 关注皮肤数据，若有积极结果可能为埃索非替莫德开辟其他系统性疾病的应用机会 [75][79] 问题8：未参加EAP患者不使用治疗干预实现类固醇减少或降至零的可能性 - EAP可研究药物长期效果，如诱导缓解，还会影响药物定价和公司市场策略 [84][85] 问题9：公司目前的制造准备情况 - 公司提前投资，从临床级合作伙伴转向商业级合作伙伴，目前进展顺利，需根据新数据评估是否扩大产能 [86][87] 问题10：FDA改变统计分析计划的驱动因素及之前试验对当前计划的支持 - 主要是为简化分析，公司会采纳FDA建议，认为这是更简化的方法 [93][94] 问题11：SSC项目中期分析患者剂量和安慰剂分布及结果对试验计划的影响 - 预计包括治疗和安慰剂患者；结果将通过皮肤组织病理学、免疫生物标志物和Rodman皮肤评分评估，若有积极结果可能开辟其他系统性机会 [95][99] 问题12：EAP数据是否用于生物制品许可申请（BLA）及BLA提交前是否有重要数据 - 不希望因EAP数据减慢BLA时间表，EAP数据是否有意义分析取决于研究者，若有数据可能有助于BLA讨论 [102][105] 问题13：下一个管线产品和潜在新药研究申请（IND）计划 - 公司希望扩大埃索非替莫德在其他ILD疾病的应用，同时推进ATIR 101和ATIR 750进入临床 [108][110]