财务数据和关键指标变化 - 第一季度净亏损3350万美元，合每股0.58美元，去年第四季度净亏损3140万美元，合每股0.54美元 [5][18] - 截至2025年3月31日，公司持有现金和投资5250万美元 [5] - 第一季度持续经营业务的固定费用（扣除利息和其他收入前）为3500万美元，较去年第四季度减少69.1万美元 [19] - 第一季度研发费用主要集中在那索普利单抗和扎尔替尼巴特 [19] - 第一季度利息费用为370万美元，较去年第四季度增加47.7万美元 [20] - 第一季度利息和其他收入总计110万美元，去年第四季度为230万美元 [21] - 第一季度终止经营业务收入为410万美元，较去年第四季度减少110万美元 [22] - 预计2025年第二季度持续经营业务的总体运营费用将低于第一季度 [25] - 预计第二季度利息和其他收入约为62.5万美元，利息费用（不包括与OMIDRIA特许权使用费义务相关的任何非现金调整）约为760万美元 [25] - 预计第二季度高级定期贷款利息费用为60万美元 [26] - 预计第二季度终止经营业务收入在600 - 700万美元之间（不包括对Midrea合同资产的任何非现金重计量调整） [26] 各条业务线数据和关键指标变化 那索普利单抗（Narsoplimab） - 美国FDA已接受公司重新提交的那索普利单抗治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病（TATMA）的生物制品许可申请（BLA），目标行动日期为9月25日 [8] - 主要分析结果显示，那索普利单抗与匹配良好的对照组相比，生存率有统计学意义上的三倍改善，风险比为0.32，p值小于0.00001 [8] - 预计那索普利单抗将成为TATMA的首个获批疗法，该市场年规模近10亿美元 [11] 扎尔替尼巴特（Zaltanibart） - 扎尔替尼巴特是针对MASP - 3的领先抗体，初始适应症为阵发性夜间血红蛋白尿（PNH） [12] - 全球PNH市场预计每年增长约11%，到2032年将超过100亿美元，补体抑制剂市场预计同期将从约22亿美元增至47亿美元 [12] PDE7抑制剂OMS527 - 评估OMS527治疗可卡因使用障碍（CUD）的项目由美国国家药物滥用研究所（NIDA）资助，即将进行的住院临床试验正在进行中，预计今年晚些时候或明年初公布临床数据 [16] 肿瘤学平台Oncotox - Oncotox旨在靶向并杀死分裂中的癌细胞，急性髓系白血病（AML）是主要适应症 [16] - Oncotox AML疗法在体外和体内人细胞系中均显示出优于当前AML标准治疗的疗效，预计18 - 24个月内进入临床试验 [16][17] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司积极加强资产负债表，管理债务到期情况，本周宣布与部分2026年可转换债券持有人达成交换协议，将约7100万美元本金交换为2029年到期的新的9.5%可转换优先债券 [5] - 与两家关联持有人达成协议，将1000万美元的2026年债券在90 - 120天内转换为股权，全部金额将于今年9月完成转换 [6] - 暂停或搁置某些活动和项目，优先将现有资金分配用于那索普利单抗的开发和商业基础设施建设，以及完成正在进行的扎尔替尼巴特临床试验 [7] - 继续推进那索普利单抗在欧洲药品管理局（EMA）的营销授权申请（MAA）提交，目标是本季度完成 [9] - 暂停那索普利单抗的扩大使用计划（EAP），以消除与供应药物和EAP外部管理相关的直接成本 [9] - 扎尔替尼巴特治疗初治PNH患者的临床试验、扩展研究以及C3G的2期研究将继续进行，3期PNH项目暂时暂停 [13][14] - 市场研究表明，扎尔替尼巴特的目标特征与不断发展的PNH市场有所区别，其优势包括疗效和安全性良好、治疗负担低、每年给药4 - 6次、静脉注射不频繁等 [15] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司致力于尽快将那索普利单抗推向市场，认为其有望成为移植专家的基石资产，并在其他移植并发症和疾病领域有标签扩展机会 [11] - 预计扎尔替尼巴特将在不断增长的PNH市场中占据重要份额 [12] - 公司对那索普利单抗的获批和成功推出持乐观态度，商业团队已做好充分准备 [31] 问答环节所有的提问和回答 问题1：请详细介绍那索普利单抗的推出计划、公司的准备情况以及对患者获取药物的意义 - 公司商业团队已做了大量工作，对推出那索普利单抗准备充分，预计若获批，推出将非常成功 [31] - 公司有一个专注的小团队，了解移植中心情况，已确定了负责约60%同种异体移植量的前40个中心，并进一步拓展到约占80%移植量的前80个中心，培养了快速启动账户，了解这些账户的决策过程和移植冠军 [32][33] - 团队与支付方进行了沟通，重新提交BLA后，有多家支付方主动联系进行产品信息交流，预计临近PDUFA日期时会有更多请求 [34] 问题2：请介绍那索普利单抗针对的患者情况以及他们是如何患上TATMA的 - TATMA是干细胞移植的并发症，完全不可预测，患者及其家人在经历了高压力、高成本的移植过程后，可能突然患上TATMA，该疾病发展迅速，可能在数天至数周内导致死亡，目前没有获批的治疗方法，非标签治疗效果不一且有安全风险，公司期望那索普利单抗成为首个获批药物 [41][42][43] 问题3：请详细说明治疗这些患者的医疗成本以及那索普利单抗对患者的支持意义 - 未治疗患者的重症监护室（ICU）或住院治疗是主要成本驱动因素，那索普利单抗作为TATMA的唯一指定治疗药物，具有显著的生存益处，与患者发生终末器官损伤、肾脏衰竭、透析、器官移植或死亡的成本相比，能降低成本并保护患者 [44] - 那索普利单抗可用于门诊治疗，这也是一个重要的价值驱动因素，目标是让患者尽快从ICU转到住院部，再从住院部转到门诊部 [45]