财务数据和关键指标变化 - 第三季度总收入为4.59亿美元，其中包括与Sobi就EMPAVELI特许权购买协议相关的2.75亿美元预付款[21] - SYFOVRE第三季度净产品收入为1.51亿美元，本季度共交付约10.1万剂SYFOVRE，包括8.6万剂商业剂量和1.5万剂免费药品剂量[21] - EMPAVELI在所有适应症（包括PNH、C3G和原发性ICMPGN）的第三季度总净产品收入为2700万美元[23] - 第三季度运营费用为2.35亿美元，低于去年同期的2.44亿美元，预计全年运营费用将与2024年水平一致[24] - 季度末现金及现金等价物为4.75亿美元，得益于本季度与Sobi特许权交易获得的2.75亿美元预付款，公司已停止保理业务，预计每年将节省约500万美元成本[24] - SYFOVRE第三季度总注射需求环比增长4%，但免费药品的使用对报告收入造成了约1500万美元的逆风，全年免费药品对SYFOVRE收入的逆风估计接近4000万美元[21] - SYFOVRE的总额到净额调整保持在20%中低段范围，预计第四季度将略高于此前范围，第四季度SYFOVRE收入预计与第三季度基本一致[22] 各条业务线数据和关键指标变化 - SYFOVRE在第三季度估计占新患者起始的52%，在整体市场中占比超过60%，公司已度过早期采用者阶段，预计近期将出现稳定、有节制的注射增长[15][16] - EMPAVELI针对C3G和原发性ICMPGN的适应症获得FDA批准，将可寻址患者群体扩大了约5000人，截至9月底已收到152份患者起始表格，其中约50名患者来自扩展访问计划（EAP），预计到年底累计起始表格将达到225份或更多[6][10][12][14] - EMPAVELI是约三分之二（约5000名患者中）患者群体的唯一获批疗法，其广泛的标签涵盖了成人C3G、成人ICMPGN、儿科C3G、12岁及以上原发性ICMPGN患者以及移植后C3G疾病复发患者[10] - EMPAVELI采用紧凑型一次性随身自动注射器给药，患者可在家中自行给药，无需看到针头，市场早期反馈非常积极[11] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司的科学基础是靶向C3（补体系统的中枢），通过其首创的C3抑制剂pegcetacoplan，采取根本不同的方法，从根源上实现全面的疾病控制[3][4] - SYFOVRE是首个用于地理萎缩（GA）的治疗方法，在最广泛的患者群体中显示出减缓疾病进展的强大疗效，而EMPAVELI在PNH中展示了同类最佳的血红蛋白改善能力，并能完全清除肾脏中的C3沉积物[5] - 针对GA，目前只有约10%的确诊患者接受治疗，视网膜专家平均仅治疗其诊所中五分之一的GA患者，这表明通过扩大处方医生总数和增加现有诊所内的采用率，存在巨大的增长空间[7][16] - 为驱动GA市场增长，公司正专注于疾病意识和教育，包括与早期职业视网膜专家互动、加强关于早期干预重要性的教育以及完善信息传递[17] - 公司正在为SYFOVRE开发预充式注射器，并开发人工智能工具，以帮助医生更好地了解GA患者的体验以及SYFOVRE的治疗益处[18] - EMPAVELI的开发正扩展到另外两种罕见肾脏疾病：原发性局灶节段性肾小球硬化症（FSGS）和延迟移植物功能（DGF），预计将在年底前启动关键试验[19][20] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 在管理GA方面，许多视网膜专家采取了观望态度，尽管SYFOVRE具有完善的临床特征，公司预计近期将出现稳定、有节制的注射增长，下一个增长拐点将由未来12至18个月内推出的新工具和有针对性的市场教育计划驱动[7][8] - 对于EMPAVELI在C3G和ICMPGN的推出，来自肾脏病学界的反馈非常出色，公司对长期增长潜力充满信心[10][14] - 公司认为SYFOVRE的长期市场机会仍然巨大，具有重磅炸弹潜力[16] - 公司对其现金状况能够支持业务实现可持续盈利充满信心[24][25] - 公司已实现四年内的第三次批准，早期反馈显示患者和肾脏病学界对EMPAVELI的疗效特征及其作为新治疗选择的价值表示认可[26] 其他重要信息 - 公司将其现场团队规模扩大到约100人，确保覆盖美国每一位管理C3G和ICMPGN患者的肾脏科医生[12] - 在20个最有影响力和高处方量的机构中，19个拥有REMS认证的处方医生，并且这些中心中的大多数已提交了起始表格[13] - 公司将在下周的美国肾脏病学会会议上分享7篇摘要，进一步展示EMPAVELI的深远而持久的益处[19] - 公司指出，缺乏共付额援助对GA市场产生了巨大影响，许多视网膜专家因此不治疗GA患者，甚至不与GA患者进行应有的沟通，这造成了后勤和财务上的逆风[61][95] 问答环节所有的提问和回答 问题: 关于EMPAVELI在C3G/ICMPGN的推出，在度过最初的患者激增后，渗透是否会保持分散和缓慢，还是强劲的渗透表明推出可能比预期更快？[29][30] - 回答：公司对推出进展感到兴奋，预计到年底将度过最初阶段，之后将看到稳定、持续的增长进入下一年[31] 问题: 关于SYFOVRE的免费药品（样品），其使用率处于此前讨论的10%-15%范围的高端，预计是会稳定下来还是可能继续上升？[33][34][35] - 回答：公司持续审查免费药品计划的使用情况，确保其按预期方式运作，随着市场增长，将继续为患者提供获取途径[37] 问题: 关于C3G推出的152名患者，能否按适应症（C3G vs ICMPGN）、移植状态（移植前 vs 移植后）、年龄（成人 vs 青少年）进行细分？是否有患者从Fabhalta转换到EMPAVELI？在C3G中的市场份额如何？[39][40][41] - 回答：152份起始表格中约50份来自EAP项目，符合标签要求，公司看到了跨广泛标签的起始表格，包括从Fabhalta转换过来的患者，原因包括EMPAVELI的疗效、耐受性以及每周两次给药相较于竞争产品每日两次给药的便利性[41] 问题: 关于EAP患者（50名）向商业药品转换的状态，另外102名患者中有多少已经开始了EMPAVELI治疗？治疗了多长时间？[45][46][47][48] - 回答：EAP患者的目标是在年底前全部转换为商业药品，对于新的起始表格，许多患者仍在处理过程中，通常需要4-6周才能开始治疗[49] 问题: 关于EMPAVELI从起始到获得治疗的4-6周时间框架，何时可能看到加速？正常化后预计会缩短到多长时间？[51] - 回答：这对于大多数罕见病推出是典型的，特别是涉及REMS和疫苗接种的情况，公司正在与支付方合作更新政策，以缩短这一时间框架[52] 问题: SYFOVRE收入环比持平为1.51亿美元，注射增长为4%，这是否是SYFOVRE的底部？何时能恢复增长？[55][56] - 回答：公司对4%的潜在需求增长感到满意，免费药品是过去三个季度的主要逆风，总额接近4000万美元，长期来看，预充式注射器等计划将重振增长[56] 问题: 在C3G/ICMPGN推出的早期阶段，对处方医生习惯有哪些了解？对推出有何影响？[57] - 回答：公司对广泛的标签和跨适应症的患者起始感到满意，正在努力对前20名账户及其他账户进行教育，医生对数据感到兴奋[58][59][60] 问题: 在与Good Days共付额援助慈善机构合作方面是否有进展？何时可能获得资金以协助GA患者？[61] - 回答：据了解，最大的援助组织对现有患者开放，但对新患者不开放，预计本季度患者援助组织的情况不会改变[62] 问题: 对于C3G/ICMPGN中与Fabhalta共享的三分之一市场，预计将如何分化？哪些患者更适合SYFOVRE，哪些更适合EMPAVELI？[65][66][67][68][69][70] - 回答：EMPAVELI在Valiant试验中建立的疗效特征非常突出，其广泛标签提供了按患者细分的机会，例如移植后患者、有晚期肾病风险的患者以及儿科患者都是特别有吸引力的群体[70][71] 问题: SYFOVRE上市已有几年，在治疗持久性方面看到了什么情况？是否有患者停药？[72][73][74][75][76] - 回答：公司听到医生反馈患者对每两月一次的治疗依从性良好，明年将有来自开放标签扩展的长期数据[77] 问题: SYFOVRE的新患者份额本季度下降了几个点，是潜在动态变化还是正常波动？[81][82][83][84] - 回答：公司对竞争地位充满信心，新患者份额为52%，整体份额超过60%，此类波动是正常的，对报告的数字有信心[86] 问题: 关于SYFOVRE的预充式注射器，何时可用？将如何改变增长轨迹？是抢占份额还是扩大市场？季度后起始表格趋势如何？[88][89] - 回答：预充式注射器对提高诊所工作效率很重要，目前正在临床测试中，出于竞争原因未提供时间表，预计将吸引更多偶尔使用SYFOVRE的医生甚至尚未开始治疗的医生[89][90][91] 关于推出趋势，除已提供的起始表格指导外，未进一步指导，将在年底更新[92] 问题: 鉴于竞争对手将SYFOVRE指导值下调2亿美元，且公司预计低至中个位数注射增长，这是否是由于治疗不足？什么能改变视网膜专家的动态？[94][95] - 回答：缺乏共付额援助对市场产生了巨大影响，许多专家因此不治疗GA患者或不进行沟通，公司正通过科学数据、人工智能教育工具、预充式注射器等多种举措来影响医生和患者[95][96] 问题: C3G/ICMPGN的患者起始表格是否符合内部预期？关于SYFOVRE的免费药品，有多少是自身驱动，多少是竞争动态？[101][102] - 回答：起始表格符合预期，5000名患者的估计是稳健保守的，关于免费药品，竞争动态并非主因，免费药品反映了真实需求，公司确保其符合指南[102][103] 问题: EMPAVELI针对C3G/ICMPGN首次向患者提供的确切日期是什么时候？SYFOVRE与APL-3007的二期研究顶线结果大致时间表？[106][107][108][109][110][111] - 回答：产品在7月28日那一周推出，APL-3007试验正在入组中，该研究结合SYFOVRE和一种皮下给药的siRNA产品，旨在将给药间隔从每两月延长至每三月一次，并提高疗效，研究有一年终点读数，未提供完成时间指导[111][112] 问题: 缺乏共付额支持是否导致诊所积压或运营挑战？是因为处理福利裁定和随访耗时，还是患者期望不切实际？[114] - 回答：这对医生和患者来说都非常复杂，涉及确定谁能负担共付额，占用了医生大量的诊室时间，导致今年增长放缓，许多诊所甚至暂停接收新患者以避免讨论，公司正努力帮助诊所，但根本问题需要解决[115][116] 问题: 现在有了EMPAVELI这样有效的治疗方法，临床医生是否比过去更频繁或更积极地进行活检来诊断C3G/ICMPGN？[118][119][120][121][122] - 回答：当一种疾病有了新的治疗方法时，通常会出现这种情况，会有更多患者被诊断出来，医生也更有动力进行诊断以便有效治疗[123] 问题: 能否分解EMPAVELI收入中PNH和新的罕见肾脏适应症各占多少？152份起始表格对罕见肾脏适应症收入的贡献如何？[128][129][130][131] - 回答：上季度PNH收入约为2030万美元，市场相对稳定，收入还包括分销商库存，公司不计划分拆收入，因为难以做到，考虑到从起始到用药需4-6周，可从年底225份起始表格的指导来推算[133][134][135][136][137][138][139][140] 问题: FSGS和DGF的关键试验设计是什么？[141] - 回答：试验刚开始，除ClinicalTrials.gov上的信息外不提供更多细节，FSGS影响美国约13000名患者，DGF针对每年约21000例死者捐赠的肾脏移植，其中约30%会发生DGF，公司正研究EMPAVELI进行三个月治疗以保护这些肾脏[142] 问题: 预充式注射器是否也会作为样品提供，还是仅限于商业药品？[148][149][150][151] - 回答：将首先推出商业产品，随着时间的推移，在推出后会提供样品[152]