财务数据和关键指标变化 - 2020年第二季度净亏损1100万美元，合每股0.50美元，2019年同期净亏损1180万美元，合每股0.84美元 [34] - 2020年上半年净亏损2370万美元，合每股1.20美元，2019年同期净亏损2900万美元，合每股2.21美元 [34] - 2020年上半年研发费用为2140万美元，2019年同期为2120万美元 [34] - 2020年上半年一般及行政费用为720万美元，2019年同期为880万美元 [35] - 截至2020年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为2.069亿美元，截至2020年3月31日为5370万美元，增长主要源于2020年6月公开发行股票所得净收益1.414亿美元以及与Cantor的股权发售协议所得净收益2370万美元，同时被第二季度经营活动所用现金1120万美元部分抵消 [35] - 截至2020年6月30日，公司有3910万股流通股 [35] 各条业务线数据和关键指标变化 CDX - 0159 - 在健康志愿者的1a期研究中，单剂量CDX - 0159能剂量依赖性地抑制血浆类胰蛋白酶水平，表明全身性肥大细胞受到抑制或清除，在单次1毫克/千克剂量后可观察到类胰蛋白酶抑制至检测水平以下，3毫克/千克和9毫克/千克单剂量的抑制效果可维持两个月以上，7月完成的随访分析显示，3毫克/千克队列中50%的回访受试者类胰蛋白酶水平在14周内低于检测水平，9毫克/千克队列中所有回访受试者在18周内低于检测水平 [13][14][15] - 该药物还表现出良好的安全性，最常见的不良事件为轻度输液相关反应，实验室检测中观察到中性粒细胞和白细胞计数无症状下降，但在研究结束时恢复正常，且血清半衰期长，未出现抗药物抗体 [15] CDX - 1140 - 在复发性、局部晚期或转移性实体瘤和B细胞淋巴瘤患者的1期研究中完成了单药及与CDX - 301联合用药的剂量递增，最大耐受剂量和推荐的2期剂量为1.5毫克/千克，是CD40激动剂类别中全身剂量水平最高的之一 [26] - 在该剂量下，与可管理的免疫相关不良事件相关，与已获批的有效疗法（如检查点抑制剂）观察到的情况一致，且显示出单药活性的迹象 [27] CDX - 527 - 临床前模型显示，该双特异性抗体比单个抗体的组合更有效，公司此前将CD27激动剂抗体Varlilumab与PD - 1阻断剂联合使用的临床经验，从剂量、安全性和活性角度支持了这两种抗体的整合 [29] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将资源集中于最有前景的项目，优先发展KIT抑制剂CDX - 0159、CD40激动剂CDX - 1140和双特异性项目的首个候选药物CDX - 527，决定推进ErbB3抑制剂CDX - 3379的探索性研究，但因患者耐受性问题，认为资源应更好地用于扩展CDX - 0159和其他管线项目的开发 [9][10] - 计划于今年秋季启动CDX - 0159在慢性诱导性荨麻疹和慢性自发性荨麻疹的两项1b期研究，今年晚些时候启动CDX - 527在难治性晚期癌症的1期研究以及CDX - 1140与化疗联合用于初治转移性胰腺癌的研究 [10] - 公司正在深入评估CDX - 0159在其他肥大细胞驱动疾病中的潜在机会，已将最初超过50个适应症的列表缩小至四个主要关注领域，计划在2021年夏季前启动第三个适应症的1b2期研究 [23][24] - 继续推进临床前管线，探索包括AXL、ILT4、CD24和Siglec - 15在内的多个有趣靶点，并将在今年和明年的科学会议上介绍相关进展 [32] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为CDX - 0159有潜力成为改变多个肥大细胞驱动适应症领域的产品，CDX - 1140正在确立其作为明显差异化的CD40激动剂的地位，对将CDX - 527引入临床感到兴奋，期待2020年剩余时间忙碌且充实 [32] - 公司持续关注COVID - 19，与临床试验站点密切合作以减轻其对研究的影响，目前这些努力非常成功，但对今秋和冬季持谨慎态度，并制定应急计划以降低对时间表的风险 [32] 其他重要信息 - 公司于2020年6月进行的公开发行股票由高质量医疗保健投资者推动，所得1.5亿美元收益将支持公司运营至2023年及多个重要里程碑 [8] - 公司已启动CDX - 0159皮下给药的配方工作，初步可行性研究显示150毫克/毫升的结果很有前景 [25] 问答环节所有提问和回答 问题1: CDX - 0159项目中，是否认为在1b期和2期研究中评估患者合并症有价值 - 公司打算在早期研究中尝试记录患者的合并症，并以某种方式评估反应 [40][42] 问题2: 明年第一季度慢性诱导性荨麻疹试验（CIndU）的结果是否会有助于确定第三个肥大细胞驱动适应症 - 公司认为CIndU试验的数据将提供关于药物对肥大细胞的影响、剂量和临床效果持续时间的信息，有助于为明年的决策提供参考 [43][44] 问题3: 1b期试验中评估的患者对抗组胺药耐药，是否预计大多数耐药患者已达到指南规定的4倍剂量，以及慢性自发性荨麻疹（CSU）试验中的患者是否可能之前使用过Xolair失败 - 公司不要求患者达到4倍剂量，只要求至少未通过批准剂量的治疗；对于CSU试验，允许有Xolair使用史的患者参加，但需停药至少三个月 [45][46] 问题4: 能否提供CDX - 1140部分队列在今年下半年有数据可用的患者数量或具体终点的更多信息 - 研究仍在进行中，无法提供确切患者数量，将有与301联合用药剂量递增队列的完整数据，以及几个扩展队列的中期数据，还将对与派姆单抗的联合用药有初步了解 [47][48] 问题5: 如何考虑新增试验和停止CDX - 3379项目后的支出趋势 - 公司在2023年的指导中已考虑到这些因素，未来12个月制定计划时会考虑是否可以延长支出计划 [49][50]