财务数据和关键指标变化 - 2022年第三季度研发费用为1560万美元，2021年同期为630万美元，增长主要源于临床试验执行成本 [29] - 2022年第三季度一般及行政费用为750万美元，2021年第三季度为450万美元 [30] - 2022年第三季度净亏损约2190万美元，合每股净亏损0.10美元，2020年第三季度净亏损约1080万美元，合每股净亏损0.05美元 [30] - 截至2022年9月30日，公司现金、现金等价物和受限现金总计1.016亿美元，2021年12月31日为9510万美元 [31] 各条业务线数据和关键指标变化 疫苗业务 - COVAXIN候选疫苗2/3期免疫桥接和扩大临床试验已完成入组，预计2023年初公布顶线数据，目前未发现安全问题，技术转移方面已在Jubilant HollisterStier完成示范批次 [19] - 9月公司宣布与华盛顿大学达成许可协议，将在美国、日本和欧洲开发、制造和商业化其专有的黏膜疫苗OCU500，该疫苗可在鼻腔、口腔、上呼吸道和肺部产生快速局部免疫，有望降低传播率 [17][18] 基因治疗业务 - OCU400用于色素性视网膜炎的1/2期临床试验中，独立数据和安全监测委员会完成了对队列2受试者安全数据的审查，并建议开始队列3的受试者入组，已对第一名患者给药，预计年底完成队列3入组 [21] - OCU410用于治疗干性年龄相关性黄斑变性，本季度宣布增加OCU410ST用于治疗斯塔加特病，已成功完成支持临床试验的CGMP生产，目前正在进行IND启用研究，计划于2023年第二季度提交IND申请以启动1/2期临床试验 [23][24] - OCU200基于新型融合蛋白，旨在治疗糖尿病性黄斑水肿、糖尿病性视网膜病变和湿性年龄相关性黄斑变性等疾病，目前正在执行IND启用研究，计划于2023年第一季度提交IND申请以启动针对糖尿病性黄斑水肿的1期试验 [25] 再生细胞治疗业务 - 5月公司将业务拓展至骨科细胞治疗领域，推出NeoCart，该产品有加速愈合、减轻疼痛、重建受损膝关节软骨和限制骨关节炎进展的潜力，公司正在与FDA合作完成3期试验方案以推进其开发，并正在建设自己的制造套件以准备进行该研究 [26] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于成为一家完全整合的以患者为中心的生物技术公司，专注于细胞和基因疗法的研发，并拓展疫苗项目 [12][14] - 公司计划在2023 - 2027年每年进行生物制品许可申请（BLA）提交和产品发布 [68] - 公司将优先考虑基因疗法的资源投入，同时寻求与政府机构合作以支持疫苗项目，短期内支持公共卫生，长期内加强产品线，成为所在疾病领域的领导者 [69] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为COVID - 19仍然持续存在，全球迫切需要更有效、安全的疫苗选择，现有疫苗在持久性和降低传播能力方面存在局限性 [15] - 公司对其修饰基因治疗平台的潜力感到兴奋，相信团队有能力为患者开辟新方向 [13][14] 问答环节所有的提问和回答 问题1: 如何看待未来研发和行政费用的运营支出情况 - 本季度的研发和行政费用可作为未来费用的参考 [37] 问题2: COVAXIN 2/3期试验顶线数据公布后的下一步计划和时间线 - 预计2023年初公布顶线结果，之后完成研究，数据将为接种过mRNA疫苗的患者的给药提供方向，公司已在与FDA合作制定美国研究的下一安全协议，加强针数据将为后续行动提供指引 [38][40] 问题3: OCU400试验扩展至Leber先天性黑蒙（LCA）患者时，是否在队列3剂量下扩展，以及需要多少LCA患者才能进入3期试验 - 计划在最耐受剂量下与FDA合作招募3名LCA患者 [41] 问题4: NeoCart完成3期试验方案和启动临床试验的时间框架 - 一是与FDA确定试验方案，二是准备好制造设施，制造设施是最主要的限制因素，预计到明年年底准备好 [46][48] 问题5: COVAXIN和OCU500两种疫苗的战略关系 - OCU500作为黏膜疫苗有助于控制病毒传播，COVAXIN可提供广泛的免疫反应，理想情况下，先接种COVAXIN建立广泛免疫，再用OCU500作为加强针，且OCU500基于腺病毒载体平台，易于生产 [53][55] 问题6: OCU400是否仍预计在2023年年中报告初始数据，以及应关注的关键指标 - 目标是在明年年中提供丰富数据，1/2期临床试验的主要终点是安全性，但也在基于观察性终点监测疗效，包括视网膜结构的稳定性和功能性指标 [56] 问题7: 接种OCU500前的黏膜疫苗接种状态对其有效性的影响 - 对于大多数接种过mRNA疫苗的美国人来说，接种过黏膜疫苗会有帮助，公司目标是将其作为通用加强针 [59] 问题8: 随着疫苗支付从政府支付转向商业支付，COVAXIN和OCU500的角色定位 - COVAXIN可作为主要疫苗和加强针，OCU500对于控制病毒传播很重要，短期内政府应支持其开发，未来可能转向私人市场 [63][64] 问题9: OCU500在中国和印度的有效性和使用情况 - 在印度，相关公司公布的3期数据显示其与COVAXIN相比表现良好，能中和新兴变异株；在中国，吸入式疫苗已在许多大城市广泛推广，公开数据显示效果良好 [66]