财务数据和关键指标变化 - 2022财年研发费用（扣除政府补助后）为560万美元，2021财年为420万美元，主要用于GTX104、102和101三个候选药物的临床开发项目 [26] - 2022财年一般及行政费用（折旧和基于股票的薪酬费用前）为930万美元，2021财年为550万美元，增长原因是与Grace合并相关的法律、税务、会计等专业费用增加 [27] - 2022财年经营活动亏损为1560万美元，2021财年为1640万美元；2022财年净财务收益为510万美元，2021财年净财务亏损为330万美元，变化主要是由于资产负债表上认股权证负债公允价值的变化 [27][28] - 2022财年净亏损为980万美元，即每股亏损0.27美元，2021财年净亏损为1970万美元，即每股亏损1.33美元 [28] - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资总额为4370万美元，2021年3月31日为6070万美元 [28] - 过去九个月公司每月现金消耗约为80 - 100万美元，随着临床试验推进，预计未来几个月将增至每月200万美元 [40] 各条业务线数据和关键指标变化 GTX104 - 是用于蛛网膜下腔出血（SAH）患者的尼莫地平新型静脉注射制剂，美国每年约有5万名SAH患者，该药物潜在市场超3亿美元 [10][11] - PK桥接研究成功达到所有终点，与口服尼莫地平相比，静脉注射GTX104在最大和总暴露量上无统计学差异，且无严重不良事件，生物利用度为100%，而口服胶囊仅为8% [13] - 静脉注射尼莫地平血浆浓度个体间变异性显著低于口服给药，有助于减少高血压事件和血管痉挛的发生率 [15] - 计划尽快向FDA提交PK桥接研究结果和3期安全研究设计方案，安全研究预计在今年下半年开始，约需100 - 125名患者，预计2023年底至2024年初完成，之后约一个季度提交新药申请（NDA） [17][32] GTX102 - 是一种新型浓缩口腔粘膜喷雾，用于改善共济失调毛细血管扩张症（A - T）的神经症状，美国约有4080名患者，预计市场规模约1.5亿美元 [18][19] - 计划在2022年第三季度启动PK桥接研究，预计年底前公布结果，若达到主要终点，计划在2023年上半年开展3期安全和有效性试验，之后提交NDA [20] GTX101 - 是一种非麻醉性局部生物粘附布比卡因喷雾剂，用于缓解带状疱疹后神经痛（PHN）症状，约40%使用标准治疗的患者疼痛缓解不足 [21][22] - 预计在2022年第三季度初公布小型猪皮肤敏感性研究结果，并启动健康人体志愿者的单剂量和多次递增剂量研究，预计年底前公布结果，多次递增剂量研究结果出来后，预计2023年初启动2期项目 [24] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司在2021年8月收购Grace Therapeutics后进行战略转型，专注于为罕见和孤儿疾病重新配方和再利用已上市药物，采用505b2监管途径，有望更快、更低成本和更低风险地获得FDA批准 [8] - 公司拥有三个处于临床开发阶段的候选药物，均已获得FDA孤儿药指定，可在美国获得7年市场独占权，同时公司还扩大了专利组合，市场独占权可延长至2036年及以后 [9] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为2022财年是公司转型之年，对三个临床开发项目前景感到兴奋，认为2023财年可能是变革性的一年，有多个重要潜在价值拐点 [8][43] - 公司希望通过努力为罕见和孤儿疾病患者及其家属和医生提供更好的治疗选择 [44] 问答环节所有提问和回答 问题1: GTX104安全研究的设计、患者数量、结果公布时间，以及A - T相关专利预计颁发时间 - GTX104安全研究设计为双组，将比较GTX104与口服胶囊的安全性，预计需要100 - 125名患者，在全国大型中风中心招募，预计2023年底至2024年初完成研究，之后约一个季度提交NDA [32] - 关于A - T相关专利，管理层表示一切按计划进行，预计很快颁发 [34][35] 问题2: GTX102的PK桥接研究方案是否已制定或批准 - GTX102的PK桥接研究方案已完成，为全随机开放标签五组交叉研究，将评估GTX102与欧洲口服溶液和美国及加拿大注射用倍他米松的生物利用度和药代动力学比较，预计在未来一个月左右开始，研究对象为健康男女志愿者 [38] 问题3: 目前与临床试验开始后每月现金消耗情况 - 过去九个月每月现金消耗约为80 - 100万美元，随着临床试验推进，预计未来几个月将增至每月200万美元，这是计划内的规模扩大 [40]