财务数据和关键指标变化 - 2023年第一季度净亏损880万美元，基本和摊薄后每股净亏损约0.04美元，而2022年3月31日止季度净亏损510万美元，基本和摊薄后每股净亏损约0.02美元 [5] - 截至2023年3月31日，现金、现金等价物和银行存款为3280万美元，2022年12月31日约为4000万美元 [42] - 2023年3月31日止季度，G&A费用为220万美元，2022年同期为260万美元，减少约40万美元或16%，主要因非现金股份支付费用和保险费用减少 [55] - 2023年3月31日止季度，R&D费用为690万美元，2022年同期为270万美元，增加约410万美元或151%，主要因临床和临床前活动增加 [69] 各条业务线数据和关键指标变化 CM - 101在NASH的IIa期肝纤维化试验 - 随机安慰剂对照试验，招募23名患者，评估皮下注射8剂5毫克/千克的CM - 101 [45] - CM - 101表现安全，多数不良事件轻微，有1例无关严重不良事件，无明显注射部位反应和ADA证据 [46] - 约60%的CM - 101组患者至少在三种生物标志物上有改善，安慰剂组无患者改善 [48] CM - 101在PSC的II期试验 - 在美国、欧洲和以色列的临床试验点积极招募患者，新增试验点，增加高剂量队列和开放标签扩展 [51] - 预计2024年下半年公布双盲部分的顶线数据 [51] CM - 101在SSc的II期试验 - 随机安慰剂对照试验，招募45名SSC患者，30名接受CM - 101，15名接受安慰剂，目标是约一半为局限性SSc患者，一半为弥漫性SSc患者 [66] - 预计年中开放美国初始试验点，2024年下半年公布数据 [27] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 确保为CM - 101寻求最佳开发路径，审慎管理财务，尽可能节约资金，同时严格推进临床试验项目 [4] - 继续评估NASH和其他适应症的合作机会 [25] - 积极在美欧主要医学会议上进行科学展示，并预计未来几个月在知名期刊发表多篇科学论文 [27] - 认识到有其他参与者对其资产感兴趣 [9] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 生物技术股票市场仍具挑战性，但公司会专注于自身发展，推进CM - 101的临床试验项目 [4] - 认为CM - 101在治疗纤维化炎症性疾病方面有潜力，尤其对PSC和SSc这两种罕见病前景乐观 [24][30] - 相信有多种选择解决推进试验至2024年下半年数据读出所需的资金问题，未来几个月会有更多说明 [54] 其他重要信息 - 公司新增两名高级管理人员，首席医疗官Matt Frankel和企业发展与战略副总裁Mitch Jones [31] - 独立药物监测委员会审查CM - 101安全数据后，批准在PSC试验中增加20毫克/千克剂量组 [26] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 2023年在不同医学会议上发言的计划以及是否会展示之前研究的新数据发现 - 公司计划6月在维也纳的EASL胆汁会议和EASL大型会议上展示基于临床样本、患者样本和临床前研究的数据，NASH研究数据仍在审核中，有望作为最新进展展示；今年晚些时候还计划向美国的会议提交新数据；系统性硬化症方面，即将召开的EULAR会议会有相关数据，希望年底的ACR会议也能展示 [73] 问题2: 在与合作伙伴的对话中，是否讨论了NASH或其他肝纤维化疾病，还是仅关注两个主要资产适应症 - 公司虽不打算自行开展NASH试验，但认为这是CM - 101的合适适应症；目前专注于原发性硬化性胆管炎和系统性硬化症的试验；公司对纤维化炎症性疾病的独特见解得到更多关键意见领袖和业内人士认可，与多家公司的对话中包括NASH [75] 问题3: SSc试验为何选择10毫克/千克的较低剂量，以及为何在相对小型研究中同时招募弥漫性和局限性患者，如何解读结果 - 选择10毫克/千克剂量是因为与FDA合作时，认为这是在2a期项目中观察组织效应并进行展示的可行方式 [62] - 同时招募弥漫性和局限性患者，一是因为患者群体不同，疾病进展差异大，两种患者群体都受疾病严重影响，这是探索CM - 101对两种患者群体影响的机会；二是很多其他分子只针对弥漫性患者，公司希望关注被忽视的局限性患者群体 [63][78]