财务数据和关键指标变化 - 截至2022年6月30日，现金、现金等价物和银行存款为5180万美元，而3月31日为575亿美元 [42] - 2022年第二季度研发费用为290万美元，2021年同期为130万美元，主要因支持CM - 101临床项目活动增加 [43] - 2022年第二季度一般及行政费用为330万美元，2021年同期为140万美元，2022年数据含70万美元非现金股票薪酬支付 [43] - 2022年第二季度净亏损620万美元，约每股基本和摊薄普通股净亏损0.03美元；2021年同期净亏损280万美元，约每股基本和摊薄普通股净亏损0.01美元 [45] 各条业务线数据和关键指标变化 肝脏纤维化试验 - 2022年8月1日，23名入组并随机分配的患者均完成治疗，4人处于协议规定的安全随访期，预计第四季度最终结果读出 [27] 原发性硬化性胆管炎试验 - 修订后试验将入组患者总数增至93人，新增5毫克/千克和20毫克/千克剂量组，每组入组25名患者，安慰剂患者增至18人 [32] - 试验增加开放标签扩展部分，最多额外静脉输注11剂CM - 101，治疗最长持续时间达48周，主要结果变为评估CM - 101安全性和耐受性 [33] 系统性硬化症试验 - 与多位专家紧密合作，在确定临床试验设计方面取得良好进展，有望年底启动试验，未来几个月将公布最终设计细节 [37][38] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司持续推进CM - 101临床项目，包括肝脏纤维化、原发性硬化性胆管炎和系统性硬化症试验，以获取关键临床数据 [6][39] - 不断增加CM - 101知识产权组合，6月获美国专利商标局新使用方法专利，为CM - 101在美国的知识产权保护延长至少三年至2038年 [9][10] - 参加重要科学会议展示临床前研究数据，向科学界和医学界宣传CCL - 24在纤维炎症性疾病中的作用及CM - 101治疗潜力 [11] - 第二季度招聘多名高级管理人员和专业人员，增强公司科研和临床能力 [16][17] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 生物技术股票市场仍具挑战，但公司专注于为CM - 101寻求最佳开发路径，谨慎管理财务，推进临床项目，同时关注潜在机会和竞争挑战 [41] - 公司对目前进展满意，认为正朝着为Chemomab创造价值的正确方向前进，预计今年秋季举办虚拟活动介绍系统性硬化症试验，年底公布肝脏纤维化研究初步结果并完成原发性硬化性胆管炎试验中期安全评估 [46] 其他重要信息 - 今日电话会议含前瞻性陈述，基于管理层当前预期、假设和信念，实际结果可能与陈述有重大差异，听众不应过度依赖此类陈述 [4] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 肝脏纤维化研究中5毫克皮下剂量与原发性硬化性胆管炎试验中5毫克、10毫克和20毫克静脉剂量在暴露方面的比较，原发性硬化性胆管炎试验中期安全读出是否分享信息，系统性硬化症试验顶线或中期结果时间 - 皮下制剂在1b期的暴露约为静脉等效剂量的60%，10毫克/千克剂量数据基本与5毫克呈线性增加，20毫克/千克剂量待评估 [49][50] - 中期安全分析将是盲态，不打算按组详细描述安全数据，但会提供外部信息说明目前安全数据情况 [51] - 确定系统性硬化症试验最终设计后，将提供实际结果读出时间 [51] 问题2: 原发性硬化性胆管炎试验的入组节奏、站点数量及与其他研究的对比 - 公司大幅增加试验规模和站点数量，包括在欧盟和美国扩展，预计2024年下半年公布顶线数据，基于站点扩展和近期原发性硬化性胆管炎研究的历史入组率 [54][55] 问题3: 原发性硬化性胆管炎中CCL - 24靶点在不同患者群体中的重要性 - 初始试验聚焦无显著或活动性炎症性肠病的大导管疾病患者，公司内部正在讨论是否针对有并发炎症性肠病的患者开展小型试验 [57] - 鉴于CM - 101靶向CCL - 24的抗炎作用，预计可改善包括炎症性肠病在内的胃肠道合并症，有公开数据支持CCL - 24在炎症性肠病中的作用 [58] 问题4: 未来临床路径是否需进行更多以疗效为重点的2期试验再进入注册研究 - 原发性硬化性胆管炎试验若结果理想，可直接进入注册试验，具体需评估数据及监管和治疗环境 [61] - 系统性硬化症试验后可能需进行以临床为导向的概念验证2期研究，因疾病异质性，需在大型注册试验前读出临床结果 [62] 问题5: 公司同时开展两项中期研究的信心 - 公司组织在过去几个月发展良好，团队人员配备完善，有能力执行试验并推动项目前进 [63][64]