财务数据和关键指标变化 - 2021年全年收入为57.1万美元，2020年为36.5万美元，大部分收入来自与安进的合作及其他材料转让协议下提供的研发服务 [32] - 2021年和2020年的收入成本分别为37.3万美元和30万美元，主要是为安进和其他材料转让协议提供研发服务的薪资及相关费用 [33] - 2021年总运营费用为1240万美元，包括670万美元的研发费用和570万美元的一般及行政费用；2020年总运营费用为1120万美元，包括640万美元的研发费用和480万美元的一般及行政费用 [34] - 2021年净亏损为1220万美元，合每股0.47美元；2020年净亏损为1120万美元，合每股摊薄亏损0.67美元 [36] - 截至2021年12月31日，公司现金及现金等价物为2490万美元；截至2022年3月1日，预计现金及现金等价物约为2170万美元，基于当前运营计划，预计现金状况足以支持运营至2022年第四季度 [37] 各条业务线数据和关键指标变化 EB613业务线 - 2021年第二季度，口服甲状旁腺激素（PTH）产品EB613治疗骨质疏松症的2期临床研究达到主要和关键次要终点，PTH剂量与关键合成代谢生化标志物P1NP、骨钙素以及骨矿物质密度存在线性且统计学显著的剂量反应，P值小于0.001 [10] - 2021年10月，三个月的生物标志物结果在临床骨病会议ASBMR上被接受并展示；六个月的骨矿物质密度结果由首席医学官作为重要的最新突破口头报告在ASBMR上展示 [10] - 2021年底与FDA的2期结束会议积极，确认将骨矿物质密度作为3期主要终点，预计2022年下半年启动3期研究 [13] EB612业务线 - EB612用于治疗罕见病甲状旁腺功能减退症，其2a期数据已发表在《骨与矿物质研究杂志》上 [21] - EB612添加到标准治疗中，可使补充钙的使用量显著下降，降低血清磷酸盐水平，并显著改善生活质量 [22] - 公司有了改进配方，已在临床前研究中测试，并将于2022年在健康志愿者中进行评估，若结果符合预期，将与FDA讨论并确定单一2b期临床前关键研究的设计 [23] 与安进合作业务线 - 与安进合作开发口服抗炎药的项目已进入第三年，安进完成了多项临床前研究，对结果满意 [25] - 公司从安进获得年度研究资金，涵盖所有费用，包括员工成本 [26] GLP - 2业务线 - 公司的GLP - 2类似物口服制剂在临床前模型中显示出与皮下注射相当的药代动力学特征 [27] 各个市场数据和关键指标变化 - 全球约有2亿人受骨质疏松症影响，美国有5400万美国人患有骨质疏松症或骨量低下 [15] - 50岁以上女性中每两人就有一人、男性中每四人就有一人会因骨质疏松症骨折 [16] - 目前骨质疏松症治疗市场每年超过70亿美元，但只有三种有效的骨生成治疗药物，均为注射剂，美国每年费用在2万至3.5万美元之间，接受合成代谢药物治疗的患者不到5% [16] - 超过90%的骨质疏松症患者正在接受口服药物治疗，公司认为安全有效的口服骨生成药物可能会显著增加接受治疗的患者数量 [17] - 唯一的GLP - 2类似物Teduglutide于2012年获批，2020年全球销售额超过6亿美元 [26] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于利用平台技术创造价值，通过自主产品（如EB613和EB612）或与合作伙伴合作开发，或应用技术于其他公司的化合物（如与安进的合作） [11] - 已与多家生物制药公司签署材料转让协议，展示口服递送平台对各种专有目标化合物的可行性，有望实现多个合作机会，带来非稀释性资金和新闻流 [12] - 聘请投资银行Torreya支持骨质疏松症领域主要资产EB613的战略合作努力 [20] - 继续推进口服递送平台与其他公司的合作，协助开发其生物和大分子治疗药物内部管线 [25] - 增加利用技术平台的努力，与多家公司就口服递送平台用于可注射产品候选物进行对话，同时关注平台与新活性成分（API）评估相关的开发 [30] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2021年是执行之年，公司取得多个关键里程碑，对团队和技术有信心，认为公司正走上创造有价值业务的道路 [9] - 2022年也将是执行和达成有意义交易的一年，公司开局良好，有重要专利申请以及众多业务发展和战略合作讨论 [39] - 公司即将迎来许多重大催化剂，随着进入3期临床，将有坚实的临床里程碑，公司会持续更新主要项目和平台扩展机会的进展 [56] 其他重要信息 - 公司在2021年推进平台技术，确定潜在新治疗适应症，申请新专利，并在欧盟获得基础专利，代表新的知识产权和延长的专利寿命 [28] - 与英国东安格利亚大学研究人员合作的研究描述了平台的双重作用机制，于2021年10月发表在《国际药剂学杂志：X》上 [28] - 2021年在伦敦第31届欧洲制药大会的海报展示中公布了平台口服递送人生长激素的新数据 [29] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 是否会在即将进行的EB613 3期试验中滴定至2.5毫克剂量，以及如何设计试验以降低与Forteo相比不显示非劣效性的风险 - 公司会在3期试验中进行从1.5毫克到2.5毫克的滴定，但会采用更加速的滴定方式，在两周内完成，而不是2期的两个月 [43] - 2期滴定组患者保留率超90%，显示出良好的耐受性，3期试验为期12个月，患者将在整个期间使用2.5毫克剂量 [44][45] 问题2: EB613 3期试验的进展情况，是否有额外的关键因素，之前指引的启动时间是否仍在轨道上 - 预计在2022年下半年启动，可能是第三季度或第四季度 [46] - 已签署合同研究组织（CRO），正在确定试验地点，根据与FDA的2期结束会议对协议进行细化，最终协议确定后会向市场更新，预计试验患者为600 - 800人 [46] 问题3: EB613的业务发展机会如何，过去提到的区域兴趣对话是否仍在进行 - 亚洲地区对骨质疏松症产品有显著兴趣，相关讨论进展良好 [47] - 公司聘请Torreya Capital协助全球合作，认为其将有助于为项目达成最佳合作，推动产品获批 [47] 问题4: GLP - 2项目是否是下一个进入临床的项目，如何看待其推进时间线 - 公司将举办投资者日讨论平台和下一个活性成分（API）的选择，已组建科学顾问委员会协助选择 [48] - 可能是GLP - 2，但也有其他令人兴奋的可能性，预计在2022年上半年向投资者和市场更新 [48] 问题5: 公司收入持续增长，能否对收入方向发表评论，收入是否包括安进和新合作伙伴的款项 - 收入增长主要来自安进的付款，安进承担了与合作相关的所有成本 [50] - 新签署的材料转让协议也带来了收入增长，这些协议由合作公司资助进行初步可行性研究，预计今年将达成类似安进合作的大型新合作，为公司提供大量资金 [51] 问题6: 在迄今为止的研究中，患者使用了哪些背景疗法，3期试验中允许或不允许使用哪些疗法 - 患者在入组前很长一段时间内不能使用合成代谢药物，3期试验也是如此 [52] - 患者需要补充膳食钙和标准剂量的维生素D3，过去使用双膦酸盐类药物但间隔数年是允许的，3期试验中患者情况类似，不会直接从双膦酸盐或地诺单抗等先前疗法过渡到试验干预，会有2 - 3年的间隔 [53][54]