财务数据和关键指标变化 - 2023年第二季度总营收4430万美元，较2022年同期的2980万美元增长49% [53] - 2023年第二季度记录了1430万美元的罗沙司他原料药或活性药物成分的药品销售收入，而2022年第二季度为110万美元 [54] - 2023年第二季度与合作伙伴共同开发罗沙司他的开发收入为410万美元，而2022年第二季度为520万美元 [54] - 2023年第二季度记录了100万美元的与Eluminex生物合成角膜项目里程碑付款相关的许可收入 [55] - 2023年第二季度来自中国罗沙司他净销售的净转移价格为2380万美元，较2022年第二季度的1820万美元增长31% [56] - 2023年第二季度运营成本和费用为1.324亿美元，而2022年第二季度为1.08亿美元，同比差异2430万美元主要是由于最近收购Fortis Therapeutics的在研研发一次性费用2460万美元 [57] - 2023年第二季度研发费用为9550万美元，而2022年第二季度为7100万美元；若排除一次性费用，研发费用为7090万美元，与去年同期基本持平 [58][87] - 2023年第二季度销售、一般和行政费用为3120万美元，与2022年第二季度的3030万美元相比相对持平 [59] - 2023年第二季度净亏损8770万美元，即每股基本和摊薄净亏损0.90美元，而2022年第二季度净亏损7260万美元，即每股基本和摊薄净亏损0.78美元 [59] - 截至6月30日，公司报告现金、现金等价物、投资和应收账款为3.613亿美元，现金余额包括通过与摩根士丹利战术价值的债务融资获得的7130万美元净收益 [61] 各条业务线数据和关键指标变化 帕姆瑞珠单抗（Pamrevlumab） - 2023年6月，3期LELANTOS - 1研究未达到主要终点，即与基线相比第52周上肢2.0评分的表现 [30][31] - 2023年6月，ZEPHYRUS - 1研究未达到主要终点，即第48周用力肺活量（FVC）较基线的变化，p值为0.29；次要终点疾病进展时间也未达到，风险比为0.78；基于此结果，公司停止了ZEPHYRUS - 2试验 [32][33] - 预计本季度晚些时候公布LeLantos 2治疗可走动杜氏肌营养不良（DMD）的顶线数据；预计2024年第一季度公布LAPIS治疗局部晚期不可切除胰腺癌（LAPC）的结果；预计2024年上半年公布胰腺癌行动网络的Precision Promise适应性试验平台评估帕姆瑞珠单抗与标准治疗联合用于转移性胰腺癌一线和二线治疗的结果 [34] 罗沙司他（Roxadustat） - 2023年第二季度，FibroGen和与阿斯利康共同拥有的分销实体在中国的罗沙司他总净销售额为7640万美元，较2022年第二季度的5310万美元增长44% [18] - 2023年第二季度，罗沙司他在中国的净产品收入为2390万美元，较2022年第二季度的2330万美元增长3% [83] - 2023年5月，罗沙司他治疗输血依赖性低风险骨髓增生异常综合征的MATTERHORN 3期临床研究公布顶线数据；同月，罗沙司他在中国治疗非髓系恶性肿瘤患者化疗引起的贫血的3期临床研究公布积极顶线数据，显示与重组人促红细胞生成素α相比在主要终点血红蛋白水平从基线到第9至12周平均水平的变化上具有非劣效性 [17][74] - 公司已向中国卫生当局提交罗沙司他用于化疗引起的贫血的补充新药申请，预计2024年年中获批，认为该适应症可能带来可观的增量净收入，有望使罗沙司他在中国的年净销售额超过5亿美元 [44] - 2023年第二季度，罗沙司他在中国的品牌份额升至39%；在欧洲的推出正在加速，季度环比增长强劲 [45] 早期肿瘤学管线 - 2023年5月8日，公司与Fortis Therapeutics达成独家许可协议，引进FibroGen - 3246，这是一种潜在的同类首创抗体药物偶联物（ADC），用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）；预计2024年下半年启动mCRPC的2期试验，并有针对其他表达CD46的癌症进行额外试验的潜力 [76][80] - 正在对两种创新肿瘤学分子进行研究性新药（IND）启用活动，计划于2024年开始临床活动 [26] 各个市场数据和关键指标变化 - 罗沙司他在中国市场表现出色，2023年第二季度总净销售额增长44%，品牌份额升至39%；在欧洲市场推出加速，季度环比增长强劲 [18][45] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司有四个关键战略支柱：帕姆瑞珠单抗有三个即将到来的后期读出结果；罗沙司他在全球40多个国家获批，通过与阿斯利康和安斯泰来制药的合作产生可观净收入；早期肿瘤学管线，包括引进FibroGen - 3246和开展两种创新肿瘤学分子的IND启用活动；强大的现金状况，实施全公司成本降低计划将现金跑道延长至2026年 [15][25][26] - 罗沙司他是欧盟唯一获批用于治疗非透析和透析慢性肾病（CKD）贫血的低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF - PHI），随着葛兰素史克撤回达普司他的上市许可申请以及罗沙司他2030年后的市场独占权，其在本十年有望继续增长 [19] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管近期面临挫折，但鉴于帕姆瑞珠单抗在杜氏肌营养不良和胰腺癌试验的近期读出结果、中国蓬勃发展的罗沙司他业务以及令人兴奋的早期管线，管理层对公司机会仍持乐观态度 [4] - 公司认为很少有与其市值相当的生物技术公司拥有如此有吸引力的商业、后期和早期资产组合，结合资产、强大的资产负债表和优秀的团队，有坚实的基础为股东创造显著价值 [28] 其他重要信息 - 2023年7月14日，公司宣布重组计划以降低运营费用，包括预计将美国员工人数减少约32%（104名员工），估计相关非经常性重组支付在1300万至1500万美元之间，大部分将在2023年第三季度产生；预计2023年第三季度实现季度节省的20%，2023年第四季度实现60% - 80%，2024年第一季度实现预期的季度运行率节省 [89][90] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：罗沙司他在中国的专利和独家情况，以及潜在仿制药进入的时间和延长独家性的方法；对FOR46 ADC项目兴奋的原因，是否也在追求多发性骨髓瘤适应症或其他适应症 - 公司在中国的化合物专利将于2024年年中到期，鉴于中国的专利链接系统，预计至少在该独家日期之后才会有罗沙司他仿制药上市；公司打算在中国大力捍卫其专利组合中的所有专利 [69] - 对FOR46兴奋是因为在难以治疗的患者群体中看到了单药治疗疗效，这些患者经过了大量预处理；该机制经过充分验证，有五种获批的ADC使用MMAE作为有效载荷；CD46表达主要局限于肿瘤，只有少数正常组织有明显表达 [110][96] - 公司正在进行转化医学工作，以确定可用于在其他实体瘤适应症患者中开展BASKET试验的免疫组化（IHC）抗体，选择CD46高表达的患者进入试验；多发性骨髓瘤和其他实体瘤似乎都由CD46驱动，该ADC有新颖性和深厚的生物学基础，还有平行的PET成像生物标志物策略 [111][112] 问题2：中国专利方面，与仿制药挑战者的过程是否完全是专利有效性问题，如果专利有效，是否直到晶型知识产权到期才有障碍，或者仿制药挑战者是否有可能有不同的非侵权晶型分子找到非侵权途径；帕姆瑞珠单抗治疗可走动DMD与非可走动DMD相比更有效的重要机制差异 - 公司竞争物质专利有效，所有在中国专利链接系统中的仿制药申请人都声明尊重这些专利；晶型专利不属于专利链接系统，卫生当局无法强制执行，但可通过法院强制执行 [123][101] - 可走动DMD患者更年轻，仍有更多功能，北星行走评估是更全面的终点，公司认为在该患者群体中仍有可能显示出益处，期待近期的顶线结果 [125] 问题3：罗沙司他化疗引起的贫血（CIA）适应症是否最终只是中国战略，还是也会进入美国；LAPIS研究中无事件生存期作为加速批准替代指标的潜在用途 - 截至目前，CIA适应症是中国独有的机会 [118] - LAPIS研究的主要终点是总生存期，曾对无事件生存期作为潜在替代标志物进行过中期分析，未达到高标准分析，因此继续以总生存期为主要终点进行试验，预计2024年上半年读出结果 [118] 问题4：在可走动DMD试验中，如果未看到功能改善，但在其他标志物如射血分数或FVC上看到益处，是否有途径提交申请 - 任何在可走动试验中看到的阳性数据都将是公司探索与FDA监管途径的基础，将根据数据驱动决策，会查看所有终点并寻找疗效迹象 [127] 问题5：与摩根士丹利战术价值的7500万美元初始定期贷款的状态，是否有计划在2026年5月到期日前提前偿还 - 7500万美元的初始提款已于2023年5月8日完成，目前没有提前还款计划 [150] 问题6：对ZEPHYRUS数据的见解，以及帕姆瑞珠单抗表现不佳的原因 - ZEPHYRUS - 1研究在主要和次要终点上结果令人失望，大部分结果显示帕姆瑞珠单抗数值上优于安慰剂，但均无统计学意义；试验中有三个主要关注点：第48周安慰剂组FVC下降330毫升，与300毫升相近；约一半患者有治疗经验，一半为治疗初治患者，这对结果无实际有意义的影响；约14%的患者在开始标准治疗或研究时就已参与，这也未对研究结果产生有意义的影响 [151][152] 问题7：LELANTOS - 2中帕姆瑞珠单抗在北星评估的哪个组成部分可能显示出特别益处；FG - 3246与XTANDI的联合研究预期反应，以及与单药治疗研究或其他XTANDI化疗研究结果的比较框架 - 目前难以回答帕姆瑞珠单抗在北星评估的哪个组成部分可能显示出特别益处，需等待数据 [134] - 对于FG - 3246与XTANDI的联合研究，公司有单药治疗结果作为基线，将关注是否有额外益处，会同时关注PSA50和总缓解率；如果恩杂鲁胺增加CD46表达，有望看到更高程度的临床疗效 [154][155]