财务数据和关键指标变化 - 2018年第四季度,GIAPREZA净产品销售额为420万美元,2018年第三季度为350万美元,第二季度为160万美元,第一季度为80万美元;2018年全年,GIAPREZA净产品销售额为1010万美元;公司预计2019年净产品销售额在2400万 - 2800万美元之间 [16] - 2018年第四季度和全年净亏损分别为4540万美元和1.995亿美元,即每股亏损1.73美元和7.85美元,而2017年同期分别为3850万美元和1.148亿美元,即每股亏损1.74美元和5.41美元 [16] - 截至2018年12月31日,公司现金及现金等价物为1.72亿美元,2017年12月31日为9090万美元;2018年第四季度和全年经营活动使用的净现金分别为3200万美元和1.524亿美元,2017年同期分别为2540万美元和8510万美元;公司预计2019年经营活动使用的净现金在8900万 - 9400万美元之间 [17] 各条业务线数据和关键指标变化 GIAPREZA业务线 - 自2018年3月在美国推出以来,约380家医院已订购该产品,公司商业努力聚焦于确保医院的处方批准,目标是覆盖约70%的分布性休克治疗患者 [13] - 公司预计2019年GIAPREZA净产品销售额在2400万 - 2800万美元之间 [16] LJPC - 0118业务线 - 计划在2019年第四季度向FDA提交用于治疗严重疟疾的新药申请(NDA) [20] LJPC - 401业务线 - 目前正在两项2期研究中进行评估,第一项针对β - 地中海贫血患者的研究预计2020年年中公布顶线结果,若成功将在欧盟提交上市许可申请(MAA);第二项针对遗传性血色素沉着症患者的研究预计在2019年下半年公布顶线结果 [22][23] 各个市场数据和关键指标变化 美国市场 - 每年约有80万例分布性休克病例,约30万患者无法达到足够血压 [12] 欧洲市场 - 成人败血症年发病率估计超过50万例,超过17万患者进展为感染性休克 [14] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于开发和商业化创新疗法,改善危及生命疾病患者的治疗结果,2018年推出首款商业产品GIAPREZA,其营销授权申请获欧洲监管机构验证,开发阶段项目也取得重要里程碑 [10] - 2019年计划为LJPC - 0118提交NDA,公布LJPC - 401针对遗传性血色素沉着症的2期研究顶线结果,预计2020年年中公布LJPC - 401针对β - 地中海贫血的关键研究顶线结果 [25] - 在GIAPREZA商业推广方面,目标是确保医院处方批准以覆盖更多患者,通过提供合同机会增加医院渗透率 [13][36] - 在LJPC - 401方面,若针对遗传性血色素沉着症的研究成功,有望成为首个获批疗法,替代放血疗法;针对β - 地中海贫血的研究若成功,也有机会在美国获批 [22][23][46] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为GIAPREZA有潜力改变感染性或其他分布性休克患者的治疗格局,LJPC - 0118和LJPC - 401也有良好的发展前景 [10][25] - 对于GIAPREZA在欧洲的获批,若获批有望在2020年初上市销售 [14] 其他重要信息 - 公司在电话会议中作出的前瞻性陈述涉及已知和未知风险、不确定性等因素,实际结果可能与预期有重大差异,公司提醒听众不要过度依赖此类陈述 [3][4] - 公司在重症医学学会大会上有多项数据展示,强调了GIAPREZA快速提升血压的核心优势,以及在潜在儿科适应症方面的积极数据 [15] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 对于hepcidin资产,药物要具备多大的心脏铁诱导量才能具备商业可行性?目前螯合剂的心脏铁诱导量是多少? - 螯合剂去除心脏铁的效果高度依赖于使用的螯合剂及其使用方式,目前没有针对心脏铁过载的最佳螯合疗法;若试验达到主要终点,将具有临床意义,有望改善心脏铁水平 [28][29] 问题2: 之前的研究中,是否按疾病类型分层披露过数据? - 公司认为在欧洲血液学协会(EHA)的海报或展示中有个体患者数据,研究中不同疾病类型在LJPC - 401的铁减少效果上无差异 [31][32] 问题3: 公司的现金储备能维持多久? - 基于目前现金余额和预期净消耗,公司现金可维持到2020年下半年 [33] 问题4: 目前有多少分布性休克患者能够使用GIAPREZA? - 公司目标是今年覆盖美国约70%的分布性休克患者,目前约380家机构订购,预计覆盖比例在35% - 40%之间 [35] 问题5: 如何提高已订购GIAPREZA的医院的渗透率? - 公司主要通过向使用过GIAPREZA且希望增加使用量但对成本敏感的医院提供合同机会,包括常见的批量折扣层级;对于未使用过且认为成本是障碍的医院,提供短期折扣以推动使用量 [36] 问题6: LJPC - 401针对β - 地中海贫血在美国的计划如何?能否将关键数据提交给美国监管机构? - FDA知晓公司的试验方案并已批准,公司未与FDA进行特殊方案评估或其他批准讨论;公司认为试验终点具有临床意义,若达到统计学显著性,有很大机会在美国获批 [38] 问题7: 现金消耗指引是否意味着季度运营费用大幅削减?费用削减主要来自研发(R&D)还是销售、一般和行政费用(SG&A)? - 2019年公司支出与2018年相比将有显著变化,第四季度已进行调整,各领域支出均匀减少,同时保持对GIAPREZA销售的关注和效率 [39] 问题8: LJPC - 401针对遗传性血色素沉着症的研究,若获批,需要展示什么才能占领市场份额并替代现有标准治疗放血疗法? - 目前没有获批的遗传性血色素沉着症治疗方法,放血疗法虽被医生认为可控制铁水平,但患者希望有替代方案,因其不便且有不良反应;LJPC - 401每周一次皮下注射,有望显著替代放血疗法;公司还将开展教育和诊断工作,以覆盖更多患者 [44][45][47] 问题9: LJPC - 401的每周皮下注射剂量是多少? - 当前剂量为1毫升 [47] 问题10: GIAPREZA若在欧洲获批,何时会有合作伙伴?还是独自与欧洲各国政府进行价格谈判? - 预计6月收到欧洲药品管理局(EMA)的决定,公司已在欧洲开展必要的基础工作,如与各国定价当局会面;会评估潜在合作伙伴,但没有明确的合作时间表 [49] 问题11: 关于LJPC - 0118,用于潜在NDA提交的数据有哪些?申请优先审评券(PRV)需要采取哪些步骤?获得的可能性如何? - 公司正在完成FDA要求的临床研究,预计今年晚些时候提交NDA;已有两项大型随机对照试验显示LJPC - 0118活性成分的生存益处,有信心有足够数据支持提交;申请PRV是NDA提交的一部分,公司认为满足所有法定要求,有很大机会获得 [52][54] 问题12: LJPC - 0118获批后,是自行营销还是寻找合作伙伴? - 由于美国每年约有1700例疟疾患者,近300例进展为严重疟疾,且无其他治疗方法,公司认为不需要太多营销努力;公司现有基础设施可支持该药物的分销、药物警戒和医学事务等工作 [55] 问题13: LJPC - 0118用于疟疾的NDA所需临床试验正在进行且已完全招募,试验设计如何?什么情况算成功?之前临床试验数据是否有发布策略? - 目前正在收集的试验数据主要关注LJPC - 0118的药代动力学和分布情况,试验已完全入组,正在完成最后数据收集;完成试验后会更新NDA预期时间;公司有明确的发布策略,会向公众和医学界更新数据及药物获批后的可用性 [58]
Innoviva(INVA) - 2018 Q4 - Earnings Call Transcript