财务数据和关键指标变化 - 2018年第四季度，GIAPREZA净产品销售额为420万美元，2018年第三季度为350万美元，第二季度为160万美元，第一季度为80万美元；2018年全年，GIAPREZA净产品销售额为1010万美元；公司预计2019年净产品销售额在2400万 - 2800万美元之间 [16] - 2018年第四季度和全年净亏损分别为4540万美元和1.995亿美元，即每股亏损1.73美元和7.85美元，而2017年同期分别为3850万美元和1.148亿美元，即每股亏损1.74美元和5.41美元 [16] - 截至2018年12月31日，公司现金及现金等价物为1.72亿美元，2017年12月31日为9090万美元；2018年第四季度和全年经营活动使用的净现金分别为3200万美元和1.524亿美元，2017年同期分别为2540万美元和8510万美元；公司预计2019年经营活动使用的净现金在8900万 - 9400万美元之间 [17] 各条业务线数据和关键指标变化 GIAPREZA业务线 - 自2018年3月在美国推出以来，约380家医院已订购该产品，公司商业努力聚焦于确保医院的处方批准，目标是覆盖约70%的分布性休克治疗患者 [13] - 公司预计2019年GIAPREZA净产品销售额在2400万 - 2800万美元之间 [16] LJPC - 0118业务线 - 计划在2019年第四季度向FDA提交用于治疗严重疟疾的新药申请（NDA） [20] LJPC - 401业务线 - 目前正在两项2期研究中进行评估，第一项针对β - 地中海贫血患者的研究预计2020年年中公布顶线结果，若成功将在欧盟提交上市许可申请（MAA）；第二项针对遗传性血色素沉着症患者的研究预计在2019年下半年公布顶线结果 [22][23] 各个市场数据和关键指标变化 美国市场 - 每年约有80万例分布性休克病例，约30万患者无法达到足够血压 [12] 欧洲市场 - 成人败血症年发病率估计超过50万例，超过17万患者进展为感染性休克 [14] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于开发和商业化创新疗法，改善危及生命疾病患者的治疗结果，2018年推出首款商业产品GIAPREZA，其营销授权申请获欧洲监管机构验证，开发阶段项目也取得重要里程碑 [10] - 2019年计划为LJPC - 0118提交NDA，公布LJPC - 401针对遗传性血色素沉着症的2期研究顶线结果，预计2020年年中公布LJPC - 401针对β - 地中海贫血的关键研究顶线结果 [25] - 在GIAPREZA商业推广方面，目标是确保医院处方批准以覆盖更多患者，通过提供合同机会增加医院渗透率 [13][36] - 在LJPC - 401方面，若针对遗传性血色素沉着症的研究成功，有望成为首个获批疗法，替代放血疗法；针对β - 地中海贫血的研究若成功，也有机会在美国获批 [22][23][46] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为GIAPREZA有潜力改变感染性或其他分布性休克患者的治疗格局，LJPC - 0118和LJPC - 401也有良好的发展前景 [10][25] - 对于GIAPREZA在欧洲的获批，若获批有望在2020年初上市销售 [14] 其他重要信息 - 公司在电话会议中作出的前瞻性陈述涉及已知和未知风险、不确定性等因素，实际结果可能与预期有重大差异，公司提醒听众不要过度依赖此类陈述 [3][4] - 公司在重症医学学会大会上有多项数据展示，强调了GIAPREZA快速提升血压的核心优势，以及在潜在儿科适应症方面的积极数据 [15] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 对于hepcidin资产，药物要具备多大的心脏铁诱导量才能具备商业可行性？目前螯合剂的心脏铁诱导量是多少？ - 螯合剂去除心脏铁的效果高度依赖于使用的螯合剂及其使用方式，目前没有针对心脏铁过载的最佳螯合疗法；若试验达到主要终点，将具有临床意义，有望改善心脏铁水平 [28][29] 问题2: 之前的研究中，是否按疾病类型分层披露过数据？ - 公司认为在欧洲血液学协会（EHA）的海报或展示中有个体患者数据，研究中不同疾病类型在LJPC - 401的铁减少效果上无差异 [31][32] 问题3: 公司的现金储备能维持多久？ - 基于目前现金余额和预期净消耗，公司现金可维持到2020年下半年 [33] 问题4: 目前有多少分布性休克患者能够使用GIAPREZA？ - 公司目标是今年覆盖美国约70%的分布性休克患者，目前约380家机构订购，预计覆盖比例在35% - 40%之间 [35] 问题5: 如何提高已订购GIAPREZA的医院的渗透率？ - 公司主要通过向使用过GIAPREZA且希望增加使用量但对成本敏感的医院提供合同机会，包括常见的批量折扣层级；对于未使用过且认为成本是障碍的医院，提供短期折扣以推动使用量 [36] 问题6: LJPC - 401针对β - 地中海贫血在美国的计划如何？能否将关键数据提交给美国监管机构？ - FDA知晓公司的试验方案并已批准，公司未与FDA进行特殊方案评估或其他批准讨论；公司认为试验终点具有临床意义，若达到统计学显著性，有很大机会在美国获批 [38] 问题7: 现金消耗指引是否意味着季度运营费用大幅削减？费用削减主要来自研发（R&D）还是销售、一般和行政费用（SG&A）？ - 2019年公司支出与2018年相比将有显著变化，第四季度已进行调整，各领域支出均匀减少，同时保持对GIAPREZA销售的关注和效率 [39] 问题8: LJPC - 401针对遗传性血色素沉着症的研究，若获批，需要展示什么才能占领市场份额并替代现有标准治疗放血疗法？ - 目前没有获批的遗传性血色素沉着症治疗方法，放血疗法虽被医生认为可控制铁水平，但患者希望有替代方案，因其不便且有不良反应；LJPC - 401每周一次皮下注射，有望显著替代放血疗法；公司还将开展教育和诊断工作，以覆盖更多患者 [44][45][47] 问题9: LJPC - 401的每周皮下注射剂量是多少？ - 当前剂量为1毫升 [47] 问题10: GIAPREZA若在欧洲获批，何时会有合作伙伴？还是独自与欧洲各国政府进行价格谈判？ - 预计6月收到欧洲药品管理局（EMA）的决定，公司已在欧洲开展必要的基础工作，如与各国定价当局会面；会评估潜在合作伙伴，但没有明确的合作时间表 [49] 问题11: 关于LJPC - 0118，用于潜在NDA提交的数据有哪些？申请优先审评券（PRV）需要采取哪些步骤？获得的可能性如何？ - 公司正在完成FDA要求的临床研究，预计今年晚些时候提交NDA；已有两项大型随机对照试验显示LJPC - 0118活性成分的生存益处，有信心有足够数据支持提交；申请PRV是NDA提交的一部分，公司认为满足所有法定要求，有很大机会获得 [52][54] 问题12: LJPC - 0118获批后，是自行营销还是寻找合作伙伴？ - 由于美国每年约有1700例疟疾患者，近300例进展为严重疟疾，且无其他治疗方法，公司认为不需要太多营销努力；公司现有基础设施可支持该药物的分销、药物警戒和医学事务等工作 [55] 问题13: LJPC - 0118用于疟疾的NDA所需临床试验正在进行且已完全招募，试验设计如何？什么情况算成功？之前临床试验数据是否有发布策略？ - 目前正在收集的试验数据主要关注LJPC - 0118的药代动力学和分布情况，试验已完全入组，正在完成最后数据收集；完成试验后会更新NDA预期时间；公司有明确的发布策略，会向公众和医学界更新数据及药物获批后的可用性 [58]