公司概况 - Longeveron是开发用于治疗适应症的间充质干细胞（MSCs）的领导者，拥有经验丰富的管理、科学和制造团队，有现场GMP设施生产Lomecel - B™，资产负债表稳健，现金可维持到2024年第一季度[21],[109],[120] 产品特点 - Lomecel - B™是特征明确的异基因MSC产品，具有多种作用机制，优势为增强安全性、免疫逃逸、抗炎、促血管生成和组织修复等[14],[15],[16],[22] 临床试验 - 开展三项临床阶段项目，包括日本进行的与衰老相关的虚弱症2期试验、美国进行的左心发育不全综合征（HLHS）2期试验和阿尔茨海默病2a期试验[12],[20],[24] HLHS项目 - HLHS是罕见先天性心脏缺陷，美国每年约1000例患者，总体存活至青春期的比例仅50% - 60%[26],[27],[42] - Lomecel - B™在HLHS的ELPIS 1（1b期）试验（N = 10）中，10名患者在一年研究期间无需移植，获得FDA多项指定[33] - ELPIS II（2期）试验主要终点是12个月时右心室射血分数（RVEF）的变化，预计改变5%就可能使Lomecel - B™成为HLHS的标准治疗[43],[72] 衰老相关虚弱症项目 - 衰老相关虚弱症普遍患病率约15%（65岁以上人群），无获批治疗方法[56],[73] - 2b期研究（N = 143）显示，多个Lomecel - B™治疗组在单次输注9个月后6分钟步行测试（6MWT）有统计学显著增加，且有剂量反应[59],[74] 阿尔茨海默病项目 - 1b期随机安慰剂对照试验（N = 33）中，低剂量Lomecel - B™组认知功能（MMSE评分）较安慰剂和高剂量组有统计学显著改善[85],[98] - 2a期研究（N = 48）正在进行，预计2023年10月公布 topline 数据，主要评估多次给药的安全性[90],[123] 市场潜力 - 衰老相关虚弱症、阿尔茨海默病和HLHS市场潜力分别高达10亿美元、40 - 80亿美元和50 - 100亿美元[112] 近期里程碑 - 2023年ELPIS I试验的完整数据将发表在《欧洲心脏杂志开放版》，日本衰老相关虚弱症2期试验将迎来首位患者入组，阿尔茨海默病2a期试验预计10月公布 topline 数据[107]