财务表现 - 2023财年总营收2.453亿美元，较2022财年的2.056亿美元增长19.3%；净亏损1011.9万美元，而2022财年净利润为1367.4万美元[30] - 2023年第四季度总营收5460万美元，2022年第四季度为4830万美元；运营亏损1460万美元，2022年第四季度运营利润为110万美元[105,112] - 2024财年营收指引为2.8 - 2.95亿美元，较2023财年增长14 - 20%[119] 产品情况 - RUCONEST®用于急性遗传性血管性水肿（HAE），2023财年营收2.271亿美元（+10%），第四季度7330万美元（+34%），新患者注册量较2022财年增长25%[84] - Joenja®（leniolisib）用于治疗激活的磷酸肌醇3 - 激酶δ综合征（APDS），2023财年美国市场营收1820万美元，已在美上市，欧洲、加拿大、澳大利亚、以色列等地监管审查中[80,93] 研发进展 - 针对1 - 6岁儿童的研究正在进行，首位患者于2023年11月给药，招募按计划继续[1] - 针对4 - 11岁儿童的研究招募接近完成，开展扩大获取和指定患者计划[108] - 针对与PI3Kδ信号相关的原发性免疫缺陷病（PIDs）的2期概念验证临床试验准备进入最后阶段，设计为单臂、开放标签、剂量范围探索性研究（N = 12）[36,110] 市场策略 - 通过医学教育、基因检测、家庭检测等策略寻找APDS患者，已在美国确定超1100名意义未明变异（VUS）患者，预计2024年第四季度完成相关研究[24,39] - 与Genomenon合作开发基因组图谱，通过公共数据库分享结果，生成变异效应图谱[24]