财务数据和关键指标变化 - 2023年商品销售成本为2300万美元，较2022年的1960万美元增加340万美元，增幅17%，主要因对Chiesi巴西和辉瑞的商品销量增加 [8] - 2023年研发费用较2022年减少1220万美元，降幅42%，主要因PRX - 102临床试验的分包商相关费用减少1150万美元和材料相关费用减少80万美元 [9] - 2023年销售、一般和行政费用为1500万美元，较2022年的1170万美元增加330万美元，增幅28%，主要因一次性现金奖金、股份支付、工资及相关费用增加约230万美元，以及差旅会议和员工培训费用增加30万美元 [10] - 2023年所得税约为30万美元，较2022年的50万美元减少20万美元，降幅40%，主要源于美国应税全球无形资产低税收入税 [11] - 2023年商品销售收入为4040万美元，较2022年的2530万美元增加1510万美元，增幅60%，主要因FDA和EMA批准Elfabrio后，对Chiesi的Elfabrio药品销售额增加1410万美元，对辉瑞销售额增加10万美元，对巴西销售额增加90万美元 [25] - 2023年许可和研发服务收入为2510万美元，较2022年的2230万美元增加280万美元，增幅13%，源于Chiesi因FDA批准Elfabrio支付的2000万美元监管里程碑付款，但Chiesi协议下研发绩效义务确认的收入减少1720万美元部分抵消了该增长 [26] - 2023年财务费用净额为190万美元，较2022年的140万美元增加50万美元，增幅36%，主要因汇率相关收入减少90万美元、利息费用增加70万美元，部分被2024年部分票据转换收益40万美元和利息收入增加60万美元抵消 [28] - 2023年12月31日现金及现金等价物和短期银行存款约为4460万美元，2023年净收入约为830万美元，即每股基本收益0.12美元、摊薄收益0.09美元，而2022年同期净亏损1490万美元，即每股基本和摊薄亏损0.31美元 [29] 各条业务线数据和关键指标变化 - 商品销售业务2023年收入增长显著，主要得益于Elfabrio获批后对Chiesi的销售增加 [25] - 许可和研发服务业务收入增长，主要是Chiesi的监管里程碑付款，但研发绩效义务收入减少 [26] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续专注于开发用于治疗遗传和非遗传罕见病的创新资产管线，下一个临床开发候选药物PRX - 115用于潜在治疗严重痛风，PRX - 119用于潜在治疗与中性粒细胞胞外诱捕网相关疾病 [4][23] - 公司拥有多个临床前项目正在进行中，待项目更成熟时会提供更新 [5] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司强大的资产负债表为运营提供了充足的现金支持，预计随着Chiesi在全球更多国家获得批准和推出产品，Elfabrio的销售将逐步增长 [6] - 公司对Chiesi将Elfabrio推向成功充满信心，期待Elfabrio业务持续增长 [22] 问答环节所有的提问和回答 问题: PRX - 102在日本和美国儿科研究的时间线及获批下一步步骤 - 该研究由Chiesi负责，公司暂无具体时间线，Chiesi会投入大量精力和资源拓展该业务 [31] 问题: 从收入和支出角度，如何看待自由现金流平衡 - 自由现金流取决于在早期和后期研发的投入，预计对Chiesi的销售最终会增长，相信Chiesi能在市场上取得良好表现 [17] 问题: 假设PRX - 115结果积极，下一步计划 - 公司正在寻找合适的适应症继续推进，还需更多时间来决定 [18] 问题: 2024年研发方面的其他里程碑 - 公司会积极增加早期资产，但会谨慎决策，有进展会及时更新 [34] 问题: 是否会在今年年底前开始PRX - 115的2期试验 - 预计在明年年底到明年上半年之间开始 [38] 问题: PRX - 119的下一步计划，是否今年进入临床 - 文档未给出明确回复