业绩总结 - 2023年公司收入为2540万英镑，较2022年的1750万英镑增长45.7%[21] - 2023年研发费用为4400万英镑，较2022年的3560万英镑增加23.5%[21] - 2023年公司运营亏损为4960万英镑，较2022年的4850万英镑增加2.3%[21] - 2023年税后亏损为4330万英镑，较2022年的4050万英镑增加6.9%[21] - 2023年现金余额为6880万英镑[28] 资金状况 - 2024年1月获得约3000万美元的资金[29] - 2024年2月通过PIPE融资获得约1.2亿美元[30] - 2024年PIPE融资后预计现金余额为2.18亿英镑[31] 新产品与技术研发 - Zerlasiran在高Lp(a)患者中显示出高达99%的Lp(a)降低[11] - Divesiran在健康志愿者研究中证明了其机制的有效性[53] - 治疗目标是将红细胞比容（HCT）控制在45%以下，HCT在45%-50%之间的患者死于心血管原因或重大血栓事件的风险约为低于45%的患者的4倍[57] - 在24名健康志愿者中，单次给药后平均肝素蛋白（hepcidin）水平增加约4倍，血清铁水平减少约50%[65] - 该研究的效果持续至少两个月，且耐受性良好，没有严重或重大的治疗相关不良事件[68] - Divesiran在多血症患者中的1/2期研究正在进行中，旨在评估其安全性、耐受性和疗效[66] - 该公司获得了多血症的快速通道认证和孤儿药认证[67][70] - 计划在2024年第一季度发布Zerlasiran的36周顶线数据，Divesiran的多血症数据也在计划中[73] 市场扩张与合作 - 该公司正在进行合作讨论，并为3期研究做好准备[73] - 该研究的主要终点是治疗相关不良事件的发生率以及在不同时间间隔内的放血次数[71]