财务数据和关键指标变化 - 2021年第四季度公司净亏损410万美元，即每股基本和摊薄亏损0.09美元，而2020年同期净亏损为180万美元，即每股基本和摊薄亏损0.10美元，亏损增加230万美元，主要因总体成本上升且当期无赠款收入 [18] - 2021年全年公司净亏损1280万美元，即每股基本和摊薄亏损0.31美元，而2020年同期净亏损为740万美元，即每股基本和摊薄亏损0.50美元，亏损增加540万美元，原因是研发人员相关费用增加和临床试验成本上升，超过了较低的药物开发成本 [19] - 2021年全年经营活动使用的净现金总计1020万美元，与上一年的约1030万美元基本相同；2021年公司收回约410万美元的未偿赠款应收款，而前一年为80万美元；研发成本增加约160万美元，主要因总体人员成本和临床试验支出增加，再次超过了较低的药物开发成本；一般和行政成本同比基本持平 [20] - 2021年12月31日，公司资产负债表显示现金及现金等价物为2920万美元，而2020年底为1110万美元，资产负债表得到加强，主要因2021年第一季度出售股权证券筹集了超过2830万美元 [21] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司目前有两个主要业务线，分别是基于seclidemstat的蛋白质抑制项目和基于SP - 3164的靶向蛋白质降解项目 [10][12] - seclidemstat目前正在进行两项单独的1/2期临床试验，一项针对肉瘤患者，另一项针对血液癌症患者，患者正在持续入组 [11] - SP - 3164是一种口服小分子cereblon结合蛋白降解剂，公司计划在2023年将其推进到临床阶段，用于治疗血液癌症和实体瘤，并在2022年准备提交研究性新药申请（IND） [17] 各个市场数据和关键指标变化 - 靶向蛋白质降解领域是一个快速增长的癌症药物研究领域，第一代蛋白质降解剂如BMS、Celgene的REVLIMID和POMALYST在2020年的全球销售额超过150亿美元，用于治疗非霍奇金淋巴瘤和多发性骨髓瘤等癌症 [12] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司2022年的优先事项明确，将继续推进seclidemstat的临床开发，并探索进一步扩大其开发管线的机会；同时，将专注于推进SP - 3164进入临床阶段 [10][17] - 公司认为靶向蛋白质降解领域具有巨大的商业潜力，且与公司现有的科学专业知识和临床基础设施相契合，是一个很好的战略选择 [14] - 行业内其他制药公司也看好靶向蛋白质降解领域，近期有多项相关交易，如辉瑞、拜耳、诺华和安进等公司都有涉及该领域的重大交易 [13] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为2021年是成功的一年，公司在药物开发和财务方面都取得了进展；2022年将是充满乐观的一年，公司将继续推进临床项目，有望取得更多数据和成果 [9][49] - 公司拥有足够的财务资源来推进正在进行的临床项目，并认为seclidemstat和SP - 3164都具有很大的潜力 [21][39] 其他重要信息 - 公司在2021年1月从DeuteRx, LLC收购了包括药物候选物SP - 3164在内的资产组合，形成了新的癌症药物开发项目 [7] - 公司与福克斯蔡斯癌症中心的癌症表观遗传学研究所建立了研究合作关系，以帮助扩大seclidemstat的应用 [24] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 关于3164项目，会看到什么样的临床前数据，是否计划披露，以及披露时间和方式 - 公司正在进行多种类型的研究，包括体外研究、体内模型研究以及免疫调节探索等，预计在今年第三、四季度公布数据，可能会在会议上展示 [28][29] 问题2: 披露的临床前数据是否会有针对实体瘤的特定数据 - 公司正在探索血液学领域和实体瘤领域，认为3164在多种实体瘤中具有有前景的活性，并正在积极研究，今年将在该领域产生一些数据 [32] 问题3: 如何评论最近提交的Form 4s - 公司首席执行官David Arthur和首席财务官Mark Rosenblum提交Form 4s是因为参与了公司范围内的项目，允许用年度奖金的一部分购买股票；David Arthur表示对公司非常看好，认为seclidemstat有潜力，对收购3164感到兴奋 [36] 问题4: 新资产的现金消耗和资金跑道情况 - 公司每个季度的现金消耗约为350 - 380万美元，对3164的初步研究和对seclidemstat的持续研究已经在预算内，目前的现金流可以承受这些活动的成本；公司认为目前有足够的现金跑道来支持未来一段时间的运营 [38][39] 问题5: 靶向蛋白质降解领域竞争激烈是否会让公司担忧 - 公司认为竞争激烈是好事，说明该领域有吸引力；公司对3164的数据有信心，认为其具有竞争力，并期待公布更多数据来支持这一观点；此外，该领域仍相对较新，大部分项目处于1期开发或临床前发现阶段，公司在时机上处于有利位置 [40][42] 问题6: 为什么总是将3164与avadomide进行比较 - 3164是avadomide的改进版本，avadomide是一种外消旋混合物，只有其中一种对映体具有抗癌活性，而3164纯化了具有抗癌活性的物种，因此在临床前模型中显示出比avadomide更好的治疗活性；avadomide在临床中已经显示出良好的安全性和治疗活性，所以如果3164能显示出对其的改进，将是非常好的 [43] 问题7: 未来12个月的主要里程碑有哪些，投资者应该关注什么 - seclidemstat的三个患者群体（尤因肉瘤、黏液样脂肪肉瘤、FET重排肉瘤）的临床试验正在持续入组，预计年中或第三季度左右公布一些中期数据；3164的一系列研究预计在第三季度末或第四季度初完成，并开始公布数据，可能通过会议或新闻稿的形式 [44]