公司财务 - 2023年12月31日现金及等价物为6亿美元[6] - 2024年研发费用预计为5600 - 6200万美元，全年预计为2.4 - 2.6亿美元[34] - 2024年总运营费用预计为8200 - 8800万美元，全年预计为3.55 - 3.75亿美元[66] 产品管线进展 - 2024年完成复发/难治性KMT2Ar急性白血病的revumenib新药申请提交，预计1季度获得PDUFA行动日期[11] - 2024年启动axatilimab治疗特发性肺纤维化的2期试验[11] - 2024年启动revumenib与7 + 3化疗联合治疗新诊断mNPM1或KMT2Ar急性白血病的1期试验[37] 产品数据表现 - revumenib在复发/难治性KMT2Ar急性白血病患者中总体缓解率为63%，CR/CRh率为23%，CR/CRh缓解者中MRD阴性率为70%[16] - axatilimab在慢性移植物抗宿主病患者中总体缓解率为74%，60%的缓解者在1年时维持缓解[50] - axatilimab治疗0.3mg/kg Q2W方案下，66%的患者皮肤和关节紧绷严重程度改善，44%的患者硬化累及体表面积减少[2] 市场机会 - revumenib有望提供骨干疗法，触及超40亿美元美国市场机会[25] - axatilimab有潜力拓展到其他高价值适应症和新地区[55]