临床试验与产品研发 - SRK-181在ccRCC患者中的客观缓解率(ORR)为21.4%，其中6例患者获得部分缓解（PR），4例患者仍在研究中[31] - SRK-181与pembrolizumab联合治疗的疾病控制率为57%，最佳肿瘤缩小率在33%至93%之间，数据基于28名患者[44] - Apitegromab在非行走型脊髓性肌萎缩症患者中，经过36个月的治疗显示出持续的运动功能改善[63] - SRK-439是一种新型抗肌肉生长因子的抗体，预计将在2024年启动II期临床试验[24] - SRK-181的临床试验在2023年12月完成入组，预计将进行与监管机构的会议以确定下一步计划[45] - Apitegromab的III期SAPPHIRE试验已于2023年第三季度完成入组，预计2024年第四季度将公布数据[63] - SRK-181的生物标志物数据支持其机制证明，显示出优于单独使用PD-1的临床反应[45] - SRK-439的IND启用研究预计将在2024年进行，计划在2025年提交IND申请[24] - 预计2024年将启动与apitegromab联合GLP-1 RA的概念验证试验[89] - 公司计划在2025年推进SRK-439的IND提交[89] 财务状况 - 截至2023年9月30日，公司现金余额为2.19亿美元，并在2023年10月的公开募股中获得9250万美元的净收益[115] - 预计现金流将持续到2025年下半年[115] 治疗效果与市场前景 - Apitegromab在约250名患者中显示出良好的耐受性和低的中断率，持续受益超过36个月[23] - SRK-439在体外对前体和潜在肌肉抑制素具有高亲和力，mTLL2 IC50为0.145 nM，mAb KD为0.579 nM[73] - GLP-1受体激动剂治疗导致的体重减轻中，25%-40%可能归因于瘦体重的损失[71] - SRK-439在与GLP-1 RA联合使用时，能够保持瘦体重并改善脂肪质量损失[93] - 在小鼠饮食诱导肥胖模型中，SRK-439的剂量依赖性保留瘦体重，最低剂量为0.3 mg/kg[101] 其他重要信息 - 公司在第一年观察到PROMIS疲劳（代理）的平均值为4[133] - 第二年观察到PROMIS疲劳（代理）的平均值为3[133] - 第三年观察到PROMIS疲劳（代理）的平均值为2[133] - 在12个月的阶段2中，完成了24个月的扩展[134] - 36个月的阶段3扩展已完成[134] - 预计2023年第四季度完成入组，2024年启动[134] - 针对2岁以下的患者（包括接受基因治疗的患者）进行长期扩展[134] - 第一年的观察数量为31，第二年为29，第三年为30[133] - 在第52周的观察数量为25[133] - 在第156周的观察数量为14[133]