财务数据和关键指标变化 - 截至2023年9月30日，现金及现金等价物总计3120万美元，而2022年12月30日为4180万美元 [18] - 2023年第三季度，基于股票的薪酬费用为9.5万美元，2022年同期为9.3万美元；研发费用从2022年第三季度约260万美元增至400万美元，增幅56%；其他收入从2022年第三季度16.1万美元增至38.8万美元 [53][54] - 2023年第三季度，一般及行政费用从2022年同期240万美元降至21.2万美元，降幅91%；基于股票的薪酬费用为4万美元，2022年同期为2.8万美元 [68][69] - 2023年第三季度末，公司确认140万美元税收抵免应收款和递延研发税收抵免 [70] 各条业务线数据和关键指标变化 VCN - 01相关业务 - VIRAGE试验是VCN - 01联合标准化疗用于PDAC一线治疗的IIb期试验，在美国和西班牙各地点给药进展顺利，VCN - 01耐受性良好，安全状况与先前临床试验一致，计划2024年上半年完成92名患者入组，主要终点为总生存期，数据2025年中至年末可得，其他评估终点包括缓解率等 [23][40][62] - VCN - 01联合durvalumab治疗复发性转移性头颈癌的研究数据显示，低剂量组平均生存期15.5个月，高剂量组17.3个月，肿瘤中抗PD - L1阳性免疫细胞浸润显著增加与患者生存相关 [35][65] - 宾夕法尼亚大学开展的VCN - 01联合huCART - meso细胞治疗卵巢癌和胰腺癌的I期研究者发起研究正在招募和治疗患者，初步结果显示联用可行 [74] SYN - 004相关业务 - SYN - 004的Ib/IIa期临床试验第二队列正在进行，旨在评估其与哌拉西林和他唑巴坦联用情况，中期分析显示SYN - 004耐受性良好 [51] 视网膜母细胞瘤项目 - 视网膜母细胞瘤项目的I期研究持续招募患者，公司12月将与FDA开会讨论该项目前进路径 [31] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司主要精力和资源集中于为VCN - 01寻求多种治疗机会，认为其多种作用模式使其能在多个适应症和不同疗法组合中实现优化肿瘤杀伤 [60] - 公司追求新的溶瘤病毒候选药物，以利用新型白蛋白屏蔽技术，该技术旨在保护全身给药的溶瘤病毒免受宿主免疫系统影响，促进溶瘤病毒疗法重复给药 [45] - 公司认为VCN - 01有潜力满足PDAC患者对新治疗方案的迫切需求，VIRAGE试验若能确定VCN - 01重复给药可行性，可能改变治疗模式，改善PDAC和其他实体瘤患者临床结局 [40][47] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为其强大现金状况和即将到来的催化剂为执行和创造价值提供坚实基础，有望按计划完成VIRAGE试验入组、与FDA讨论视网膜母细胞瘤临床项目和潜在注册途径、完成SYN - 004临床试验第二队列入组 [52] - 管理层对公司管道进展和临床数据感到鼓舞，强调VCN - 01在关键适应症和组合中的前景，将继续推进临床项目，探索利用新技术的机会 [67] 其他重要信息 - 自2024年第一季度起，递延研发税收抵免将在2024年和2025年按月摊销作为抵减费用，公司预计2024年底前收到该计划全额现金付款 [18] - 作为参与西班牙政府研发计划的条件，公司需在未来24个月维持一定劳动力水平和研发支出 [55] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: G&A在本季度显著下降，这是未来应预期的水平吗，还是会回到之前每季度约200万美元的水平？ - 这是与或有对价会计处理相关的异常情况，公司向Grifols有一笔付款，且每季度会重新调整和评估未来里程碑驱动的付款，未来会回到约200万美元的水平 [3][26] 问题2: 对PDAC的IIb期VIRAGE试验，若预计2024年上半年完成入组，何时能得到最终数据，该试验下一步预期是什么，数据良好时是否可能提交FDA进行注册？ - 计划2024年上半年完成试验入组，目前入组符合预期。主要终点总生存期数据2025年中至年末可得，还有其他评估终点如缓解率，若观察到的缓解率与I期研究结果相近，公司可能与欧洲监管机构和FDA进行讨论 [23][24] 问题3: 之前预计2023年底提交视网膜母细胞瘤辅助化疗的潜在IND申请，以及下一代溶瘤腺病毒VCN - 11在2023年第四季度提交潜在IND申请并启动试验，目前进展如何？ - 公司与全球关键意见领袖就视网膜母细胞瘤项目潜在设计有了一些想法，12月会议后会更清楚该项目和试验设计情况，之后再讨论项目时间安排；研发团队正在积极开发新候选药物 [7][8][9] 问题4: 利兹大学的视网膜母细胞瘤IST研究进展如何，目前各试验中是否有1 - 2个看起来比其他更有前景？ - 利兹大学研究中，研究者对方案进行修订以解决手术安排问题，该修订方案最近获MHRA批准，公司正在为其准备合适的药物供应。该研究是PK研究，已治疗1名患者，最终结果未出，因方案修订获批耗时较长，研究进展相对缓慢 [13][14]