资产出售和授权许可 - 公司已将两项中枢神经系统资产(zagociguat和CY3018)出售给Tisento,获得8.0百万美元现金对价、240万美元运营费用报销以及Tisento母公司10%的股权[110][115] - 公司已与Akebia签订许可协议,将praliciguat的全球开发、生产、医学事务和商业化权利独家授权给Akebia,最高可获得5.85亿美元里程碑付款及销售提成[113] - 公司将寻求将olinciguat授权给具有心血管和/或心肺疾病领域实力的公司[114] - 公司于2023年7月完成了对Tisento的资产出售,获得8.0百万美元现金对价、240万美元运营费用报销以及Tisento母公司10%的股权[137] 业务重点调整 - 公司将重点发展非sGC刺激剂资产,主要集中在中枢神经系统治疗领域,并寻求外部合作开发和生产[111] 费用管控 - 公司研发费用在2024年上半年同比下降84%,主要由于人员和设施成本的减少[129][130] - 公司一般及行政费用在2024年上半年同比下降33%,主要由于法律服务、保险和IT服务等费用的减少[131][132] 财务状况 - 公司在2023年7月完成了对Tisento的资产出售,不再产生已终止经营业务的亏损[133] - 公司于2023年5月向前CEO发行了225,000股普通股和351,037股优先股A,获得约500万美元资金[136] - 公司预计现金和现金等价物将足以支持运营至2025年中期,但需要获得额外资金以维持运营[141] - 公司在2024年6月30日拥有约460万美元的无限制现金和现金等价物[139] - 公司自成立以来一直亏损,2024年上半年净亏损290万美元,截至2024年6月30日累计亏损2.673亿美元[141] - 公司认为存在持续经营能力存疑[140][141][142] - 公司于2023年5月实施了1比20的股票反向拆分[143] - 2024年上半年经营活动产生的现金流出为297.7万美元[144][146] - 2023年上半年经营活动产生的现金流出为1,276.9万美元[144][147] - 2023年上半年筹资活动产生的现金流入为502.4万美元[144][148]

公司经营情况 - 公司主要经营领域为人类治疗[47] 费用和成本情况 - 2024年3月31日，研发费用为44千美元，较2023年同期减少528千美元[49] - 2024年3月31日，总成本和费用为1,618千美元，较2013年同期减少1,657千美元[53] 现金流和资金需求 - 公司目前的现金及现金等价物约为5.7百万美元，预计可支持至2025年第二季度的运营[55] - 公司预计截至2024年3月31日的现金及现金等价物将足以支持运营至2025年第二季度，但需要额外融资以维持运营[60] - 公司未能估计确切的工作资本需求，未来的资金需求将取决于多个因素，包括研发费用、监管审查成本、未来活动成本等[61] - 公司计划通过公开或私人股本发行、债务融资、合作、战略联盟或许可安排等方式筹集资金，但无法保证成功[62] 其他财务信息 - 公司于2023年5月15日进行了1比20的股票合并[58] - 2024年第一季度，公司经营活动产生的净现金流为负187.1万美元，较去年同期减少了70%[59] - 公司于2024年3月31日没有不确定的税务义务[63] - 公司将向前首席财务官支付分离福利，如果前首席财务官在2023年11月15日的六个月和九个月周年纪念日之前未能获得全职工作[64] - 公司没有与未合并实体或金融合作伙伴关系，因此不会涉及可能导致融资、流动性、市场或信用风险的资产[65] - 公司没有在本季度内发生对财务报告的内部控制变化，这可能会对财务报告的内部控制产生重大影响[68]

资产交易与合作 - 2023年7月28日，公司将两项中枢神经系统穿透性sGC刺激剂资产出售给Tisento，获800万美元现金、240万美元运营费用报销及10%股权[27] - 公司与Akebia签订许可协议，Akebia支付300万美元预付款，公司有望获最高5.85亿美元里程碑付款及一定比例净销售分层特许权使用费[34][35] - 公司出售中枢神经系统穿透性sGC刺激剂资产后，停止中枢神经系统sGC刺激剂研发，计划用授权特许权使用费和里程碑款项构建新资产组合[30] - 公司与Tisento签订资产购买协议，自2023年7月28日至2028年7月不与Tisento竞争[37][38] - 与Akebia的授权协议中，公司最多可获1200万美元和5.85亿美元里程碑付款及特许权使用费，但协议可能终止[136] - 对Tisento的投资有风险，公司缺乏对其运营控制，可能失去全部投资[138][139] - 未来的合作或授权安排可能不成功，依赖第三方进行研究也有风险[140][141][142] 专利情况 - 公司拥有19项已授权美国专利、9项待批美国专利申请及众多外国专利和待批申请[43] - 普拉西胍专利组合包括13项美国已授权专利、5项待批美国专利申请及众多外国专利和待批申请，部分专利2031 - 2039年到期[45] - 奥林西胍专利组合包括13项美国已授权专利、5项待批美国专利申请及众多外国专利和待批申请[51] - 公司拥有多个美国专利，涉及olinciguat及其相关化合物，有效期从2031年到2039年不等，部分专利可能符合专利期限延长条件[52] - 有多个美国专利申请待决，若获批，有效期从2031年到2042年不等[53] - 公司拥有9个欧洲专利、8个日本专利、6个中国专利及其他外国司法管辖区的大量已发布专利，有效期在2031年到2039年之间，部分专利可能符合期限延长条件[54] - 多数国家专利期限为自最早提交非临时专利申请日期起20年，美国专利期限可能因调整而延长或缩短[55] - 覆盖FDA批准药物的美国专利可能符合《药品价格竞争和哈奇 - 瓦克斯曼法案》下的专利期限延长条件，延长不超5年或自药物FDA批准日期起14年[56][57] - 公司有19项已发布的美国专利和9项待决的美国专利申请，还有众多外国专利和待决专利申请[152] - 专利申请结果不确定，已发布的专利可能被挑战、无效或规避，无法提供有效保护[154][156][157][158] - 执行或捍卫专利权利的诉讼成本高、耗时长，可能分散管理层注意力，且结果不确定[155][159] - 公司可能侵犯他人知识产权，若被起诉可能需承担高额成本，甚至停止产品开发和商业化[163][164][165] - 专利相关风险可能对公司业务、财务状况和经营成果产生重大不利影响，如无法有效分配知识产权、未遵守专利保护要求等[166,167,169] - 若无法根据《哈奇 - 瓦克斯曼法案》等获得专利期限延长和数据独占权，公司业务可能受到重大损害，符合条件的专利最多可延长5年，产品专利总寿命从批准日期起不超过14年[174] - 美国专利法变化可能增加公司获取和执行专利的不确定性和成本，影响公司业务[176] 公司战略与运营 - 公司战略转向构建中枢神经系统治疗领域非sGC刺激剂资产新组合，目标是为患者推进资产并最大化股东价值[39] - 公司继续评估提升股东价值的活动，包括收购新资产、潜在合作、许可、合并、收购和其他有针对性投资[32] - 公司子公司Cyclerion GmbH清算程序结束，待从商业登记处注销[33] - 公司2023年底因资产出售和战略调整大幅裁员，截至2023年12月31日仅有1名员工和若干顾问[100] - 公司无自有制造设施，计划依赖第三方合同制造组织满足原材料、药物物质和产品的需求[98] - 公司若未来扩大内部运营，成功与否取决于吸引、留住和激励高技能人员，计划提供有竞争力的薪酬福利[99] - 公司目前不寻求为严重儿科应用开发新药候选物[92] 监管与合规 - 美国FDA依据相关法案监管医疗产品，产品开发、审批和合规需耗费大量时间和资金，违规会面临多种制裁[59] - 药物在美国获批上市前需完成非临床研究、提交IND申请、获IRB批准等，开发和审批过程耗时长、成本高且结果不确定[60][61] - 临床试验通常分三个阶段，获批后可能需进行4期试验，FDA或IRB可随时暂停或终止试验[64][65][66] - 提交NDA申请需支付用户费用，FDA有审批裁量权，标准申请审查时间为10个月，优先审查为6个月，审查可能因要求补充信息而延长[67][68] - 公司受美国联邦和外国反腐败法律约束，包括美国《反海外腐败法》[88] - 公司产品在获批后需满足FDA多项要求，如记录保存、定期报告等[83] - 公司产品营销、标签、广告和推广受FDA严格监管，禁止推广未批准用途[86] - 临床研究需符合FDA等监管机构的法规和指南，若不符合可能导致数据不可靠和额外研究[143] - 合同制造商的生产设施需通过FDA等机构的预批准检查，若不符合要求需寻找替代设施[148] - 违反医疗和其他法规会面临处罚，影响公司业务和财务状况，GDPR增加合规成本和数据保护义务[191,192] 财务状况 - 公司2023年和2022年净亏损分别为530万美元和4410万美元，预计未来数年将持续大幅亏损[110] - 截至2023年12月31日，公司拥有约760万美元的无限制现金及现金等价物，不足以支撑一年的运营费用和资本需求[115] - 公司需筹集额外资金以维持运营和推进产品候选药物，但资金可能无法以可接受条件获得[106][114] 业务风险 - 公司是生物制药公司，运营历史有限，尚无获批上市产品，未从产品销售获得过收入[106][108] - 公司研发产品候选药物可能无法获得监管批准，无法产生产品收入[106][123] - 公司临床研究可能面临受试者招募困难，导致产品候选药物开发延迟或受阻[106][122] - 公司依赖第三方进行非临床和临床研究及药品供应生产，若第三方执行不力，业务将受重大损害[107] - 公司可能无法充分保护自有技术和知识产权，或侵犯他人知识产权[107] - 公司股价交易历史有限、交易量低，股价可能大幅波动[113] - 公司未来可能签订合作或许可协议，但这些协议可能最终不成功[106] - 临床研究可能因多种原因延迟或终止，如监管机构不授权、结果不佳、招募困难等[125][126] - 产品候选药物可能导致副作用或不良事件，引发标签限制或审批受阻[127] - 监管要求变化或意外事件可能增加成本并延迟开发时间表[128] - 获得一个司法管辖区的监管批准不意味着在其他地区也能成功[129] - 数据/市场独占性可能比预期更有限，失去独占性会影响业务[131][132] - 新冠疫情及未来疫情可能扰乱业务，包括开发活动[133][134] - 公司未来寻求资本、能力和交易可能不成功，影响财务状况[135] - 依赖第三方进行临床研究，若第三方未履行义务或不符合监管要求，产品开发和商业化可能延迟或受损[144][145] - 依赖第三方供应商制造药物，无长期供应协议，面临价格波动和供应延迟风险[147] - 与第三方合作需分享机密信息，增加信息被挪用或披露风险，可能损害公司竞争地位[149][150] - 若无法充分保护专有技术和获得有效专利，可能面临直接竞争，对业务产生重大不利影响[151] - 公司可能因员工等不当使用或披露商业秘密面临索赔，若败诉可能失去知识产权或关键人员[178,179] - 公司产品候选目标患者群体的发病率和患病率未精确确定，若市场机会小于估计，公司营收和盈利能力可能受损[180,181] - 若无法建立销售和营销能力或与第三方达成销售协议，公司产品候选商业化可能不成功[182,183] - 即使产品候选获得监管批准，也可能无法获得医疗界广泛市场认可，影响公司营收和盈利[184,186] - 产品候选报销可能受限或不可用，价格控制可能影响公司未来盈利能力，获取报销批准耗时且成本高[187,188] - 处方药定价受政府管控，定价谈判耗时久，参考定价和并行分销会降低价格，报销受限或定价不佳会损害公司业务[189,190] - 公司面临激烈竞争，竞争对手可能先获监管批准或开发出更优疗法，影响公司产品商业化和财务状况[193,194] - 拜耳和默克在sGC刺激剂方面的合作产品可能与公司非CNS目标适应症的产品竞争[195] - 医疗改革、政府和私人支付方举措以及《2022年降低通胀法案》可能影响公司业务、运营和财务状况[200,201] - 公司未来增长和盈利可能依赖美国以外市场产品商业化，但会面临额外监管负担和风险[202] - 美国以外市场严格的价格控制和报销限制可能限制公司创收能力[204] - 产品获批后可能面临仿制药竞争，若专利被挑战成功，产品销售可能大幅下降[206,208] - 公司成功依赖于留住总裁Regina Graul以及吸引和留住合格人员[209] - 因行业竞争，公司可能无法吸引或留住合格管理和科研人员，影响产品开发和商业化[210] - 公司面临产品责任索赔风险，若败诉可能承担巨额赔偿，还会带来多种不利影响[211] - 公司有产品责任保险，但可能不足以赔偿损失，未来也可能无法以合理成本维持足够保险[212] - 患者治疗中出现不良事件可能导致公司面临诉讼、影响产品审批和商业化[213] - 不利全球经济状况会损害公司业务、财务状况和经营成果，如需求减弱、融资困难、供应中断[219] - 公司信息技术系统或数据若被泄露，会带来监管调查、诉讼、声誉受损等不利影响[220] - 网络攻击等威胁增多且难检测，战时风险更高，勒索软件攻击危害大，公司可能不愿或无法支付赎金[221] - 公司依赖第三方处理敏感信息和提供产品，对其信息安全监控有限，供应链攻击增加[222] - 公司虽采取安全措施，但无法保证有效，可能无法及时检测和修复漏洞[223] 上市信息 - 公司普通股在纳斯达克资本市场上市，代码为“CYCN”[101] 公司身份与报告要求 - 公司作为新兴成长公司和较小报告公司有部分法规豁免，新兴成长公司身份将于2024年12月31日结束，届时将面临更严格报告要求[214][215][216] - 公司需进行内部控制评估，可能发现弱点导致财务报表重大错报，无法及时合规会带来诸多危害[216][217][218]

研发支出 - 2023年9月30日三个月的研发支出为580,000美元，同比下降59%[55] - 2023年9月30日九个月的研发支出为1,491,000美元，同比下降69%[55] 总支出 - 2023年9月30日三个月的总支出为6,015,000美元，同比增长33%[66] - 2023年9月30日九个月的总支出为11,156,000美元，同比下降22%[66] 总营收 - 2023年9月30日三个月的总营收为0美元，同比下降100%[66] - 2023年9月30日九个月的总营收为0美元，同比下降100%[66] 总亏损 - 2023年9月30日三个月的总亏损为6,015,000美元，同比增长33%[66] - 2023年9月30日九个月的总亏损为11,156,000美元，同比下降21%[66] 现金流 - 2023年9月30日，公司的无限制现金及现金等价物约为910万美元[68] - 2023年9月30日，公司的经营活动中使用的净现金为1970.4万美元，较2022年同期减少了41%[71] - 2023年9月30日，公司的投资活动中提供的净现金为1040.2万美元，主要来自处置已停止运营业务的现金收入[72] - 2023年9月30日，公司的融资活动中提供的净现金为500万美元，主要来自2023年5月的股票购买协议[73] 资金需求与筹资 - 公司预计截至2025年，现金、现金等价物和可市场交易证券将足以支持运营，但需要额外融资以维持运营[74] - 公司的未来资金需求将取决于多个因素，包括研发费用、监管审查成本、市场推广费用等[75] - 公司可能通过公开或私人股本发行、债务融资、合作、战略联盟或许可安排等方式筹集资金[76] 风险与控制 - 公司排除与不确定税务立场相关的资产、负债或义务，因为无法可靠估计与各税务机关的现金结算期限[77] - 公司没有与未合并实体或金融合作伙伴关系，因此不涉及可能导致资产负债表之外安排的风险[78] - 公司的首席执行官和首席财务官认为截至报告期结束，公司的披露控制和程序是有效的[81]

合作与收购 - 公司与Akebia签订许可协议，有望获得高达5.85亿美元的未来开发、监管和商业化里程碑付款及分级销售版税[97] - 2023年7月28日，Tisento以800万美元现金、240万美元运营费用补偿和10%股权收购zagociguat和CY3018[99] - 2023年7月28日，公司完成资产购买协议，获得800万美元现金、约240万美元运营费用报销及买方母公司10%的股权[122] 财务数据对比 - 2023年Q2研发费用为88.6万美元，较2022年Q2的1021.8万美元下降91%；2023年上半年研发费用为465.9万美元，较2022年上半年的1996.1万美元下降77%[102][111] - 2023年Q2总收入为0，较2022年Q2的30.6万美元下降100%；2023年上半年总收入为0，较2022年上半年的101.7万美元下降100%[111] - 2023年Q2运营亏损为424.3万美元，较2022年Q2的1343.3万美元下降68%；2023年上半年运营亏损为1128.5万美元，较2022年上半年的2641.7万美元下降57%[111] - 2023年Q2净亏损为418.1万美元，较2022年Q2的1338.8万美元下降69%；2023年上半年净亏损为1113.5万美元，较2022年上半年的2636.6万美元下降58%[111] - 2023年上半年公司净亏损1110万美元，累计亏损2.703亿美元，预计未来仍将产生运营亏损[126] - 2023年上半年经营活动净现金使用量为1280万美元，较2022年减少1090万美元，降幅46%[130][131] 费用减少原因 - 2023年Q2研发费用减少930万美元，主要因工资、非现金股票薪酬、专业服务和外部研究成本下降[114] - 2023年上半年研发费用减少1530万美元，主要因工资、非现金股票薪酬、专业服务和外部研究成本下降[115] - 2023年Q2行政费用减少20万美元，主要因股票薪酬、专业服务和工资费用下降，部分被法律费用增加抵消[116] - 2023年上半年行政费用减少80万美元，主要因非现金股票薪酬、工资和专业服务成本下降，部分被法律费用增加抵消[117] 股票交易 - 公司自2020年9月3日签订销售协议后，通过ATM发售已出售3353059股普通股，净收益1250万美元，2023年上半年未发行或出售普通股[119] - 2023年5月19日，公司向首席执行官出售225000股普通股和351037股A类优先股，总收益约500万美元[120] - 2023年5月15 - 16日，公司进行1比20的反向股票分割[128] 现金状况 - 截至2023年6月30日，公司有560万美元无限制现金及现金等价物[124] - 2023年上半年融资活动净现金流入为500万美元，主要来自2023年5月的股票购买协议[130][132] 持续经营与税务状况 - 基于2023年6月30日的现金状况和计划支出，公司持续经营能力存疑，需筹集额外资金[133] - 截至2023年6月30日，公司无不确定税务状况，与临床研究组织的合同可取消且无重大取消罚款[138][139]

公司业务与产品 - 公司是生物制药公司，专注人类治疗学业务，核心产品Zagociguat是开创性CNS穿透性sGC刺激剂[108][109] - 公司CY3018处于临床前开发阶段，Praliciguat已授权开发，Olinciguat拟对外授权[122][123][124] 公司股权与投资 - 2023年3月31日，公司CEO将以500万美元现金对公司进行股权投资[119] - 2023年5月11日，公司与投资者集团达成资产购买协议，成功完成交易后将获800万美元现金、相关运营费用报销及买方母公司10%已发行股权证券[120] - 自2020年9月3日签订销售协议以来，公司通过股权销售协议已出售3353059股普通股，净收益1250万美元，2023年第一季度未发行或出售普通股[141] 产品临床研究 - 2023年5月11日，公布Zagociguat治疗伴有血管病变的阿尔茨海默病的信号探索性临床研究顶线数据，因参与者少无法得出结论[121] 公司合作与收益 - 公司与Akebia达成独家全球许可协议，Cyclerion最多可获5.85亿美元潜在未来开发、监管和商业化里程碑付款及分级销售版税[123] 产品管线与研发费用 - 2023年第一季度，Zagociguat产品管线外部成本为229.4万美元，低于2022年的445.2万美元[126] - 2023年第一季度，公司研发总费用为377.3万美元，低于2022年的974.3万美元[126] - 2023年第一季度研发费用为377.3万美元，较2022年同期减少约600万美元，降幅61%[137][138] 公司财务状况 - 2023年第一季度总营收为0，较2022年同期减少约71.1万美元，降幅100%[137] - 2023年第一季度行政费用为326.9万美元，较2022年同期减少约70万美元，降幅17%[137][139] - 2023年第一季度净亏损为695.4万美元，较2022年同期减少约602.4万美元，降幅46%[137] - 截至2023年3月31日，公司有720万美元的无限制现金及现金等价物[145] - 2023年第一季度经营活动净现金使用量为620万美元，较2022年同期减少660万美元，降幅52%[154][155] 公司研发风险 - 公司产品研发面临诸多风险，包括资金筹集、临床试验时长、监管审批等不确定性[129][130][135] 公司财务处理方式 - 公司研发费用在发生时计入运营成本，非退还预付款在相关货物或服务完成前递延并资本化[110][134] 公司未来展望 - 公司预计未来将继续产生经营亏损，现有资金不足以支持未来至少12个月的运营，需额外融资[147] - 公司预计费用将随产品研发和临床试验而波动，未来资金需求取决于多种因素，可能需通过多种方式融资[156][158][159] 公司退市风险 - 公司股票收盘价连续低于纳斯达克最低要求，若在2023年5月29日前未能连续10个工作日达到每股1美元或以上，将面临退市[149][152]

公司经营状况 - 公司可能从纳斯达克摘牌，持续经营能力存疑[22] - 公司使命是开发严重疾病治疗方法，当前重点是为资产找到最佳资本、能力和交易组合以实现股东价值最大化[44] - 公司于2018年9月6日在马萨诸塞州注册成立，普通股在纳斯达克资本市场上市，代码为“CYCN”[120] 公司业务合作与资金获取 - 公司与Akebia签订协议，可获最高5.85亿美元潜在未来开发、监管和商业化里程碑付款及单位数至高位数百分比的分层销售版税[42] - 公司获得阿尔茨海默病协会200万美元赠款，用于支持扎戈西呱治疗阿尔茨海默病伴血管病变的信号探索性临床研究[39] 扎戈西呱临床研究进展 - 扎戈西呱2020年1月13日一期首次人体研究结果积极，耐受性良好[33] - 扎戈西呱2020年10月14日在健康老年参与者一期转化药理学研究中取得积极顶线结果，证实血脑屏障穿透性等[34] - 扎戈西呱2022年6月10日治疗线粒体脑肌病、乳酸酸中毒和中风样发作信号探索性临床研究取得积极顶线数据[35] - 扎戈西呱2022年7月28日治疗精神分裂症相关认知障碍信号探索性临床研究取得积极顶线数据[36] - 扎戈西呱治疗阿尔茨海默病伴血管病变信号探索性临床研究于2022年10月6日完成入组，预计2023年上半年出数据[39] 公司专利情况 - 公司拥有26项已授权美国专利、28项待决美国专利申请（其中6项处于临时阶段）、4项待决专利合作条约申请及众多外国专利和待决专利申请[47] - Zagociguat专利组合有4项美国已授权专利、8项美国待审申请、1项PCT申请及众多外国专利和待审申请，部分美国专利2037 - 2041年到期，外国专利多在2037和2039年到期[51][52][53][54] - CY3018专利组合有1项美国临时待审申请、2项PCT申请及多项外国申请，若获批2042年到期[55] - Praliciguat专利组合有10项美国已授权专利、8项美国待审申请及众多外国专利和待审申请，美国专利2031 - 2039年到期，外国专利2031 - 2037年到期[56][57][59][60][61][62] - Olinciguat专利组合有9项美国已授权专利、5项美国待审申请、1项PCT申请及众多外国专利和待审申请，美国专利2031 - 2039年到期，外国专利2031 - 2037年到期，PCT申请若获批2042年到期[63][64][65][66][67][68] - 公司还有7项美国已授权专利、8项外国已授权专利及多项美国和外国待审申请，涉及其他sGC刺激剂分子[69] - 多数国家专利期限为自最早提交非临时专利申请日期起20年，美国专利期限可能因调整而延长或缩短，部分美国和外国专利可能符合期限延长条件[70][71] 公司专利保护与竞争策略 - 公司依靠未申请专利的商业秘密、专有技术和持续技术创新来维持竞争地位，通过签订保密和发明转让协议保护专有信息[72] 美国药物监管政策 - 美国FDA依据FDCA及其实施条例监管医疗产品，产品开发、审批和合规需耗费大量时间和资金，违规会面临多种制裁[74] - 药物在美国获批上市前需完成非临床和临床试验，包括符合GLP的研究、提交IND申请、IRB批准、进行人体临床试验、提交NDA、接受FDA检查、支付用户费用及获得FDA批准等步骤[75][76][77] - IND申请在FDA收到30天后自动生效，除非FDA提前提出担忧或问题，此时赞助商需解决问题后才能进行临床试验[78] - 新药申请（NDA）提交后60天决定是否受理，标准申请FDA审核时间为10个月，优先审核为6个月[83] - 孤儿药指治疗美国少于20万患者的罕见病药物，首个获批孤儿药有7年市场独占期[87][88] - 快速通道产品可与FDA更频繁交流，FDA可滚动审核NDA部分内容[91] - 突破性疗法需初步临床证据显示比现有疗法有实质改善，FDA要及时开会并提供建议[92] - 加速批准产品需有临床获益，获批后要进行验证性研究，可能会被快速撤市[93] - 新化学实体NDA有5年排他期，含IV段专利认证的简略新药申请（ANDA）4年后可提交[96] - 特定条件下NDA可获3年非专利市场独占期[96] - 提交符合FDA要求的儿科数据，可获6个月儿科独占期[97][98] - 获批产品变更大多需FDA预先审核批准，有持续年度用户费和新申请费[99] 国际药物监管政策 - 欧盟新药研发公司需与EMA达成PIP并按其开展儿科临床试验，符合条件专利或证书可获6个月保护期延长，孤儿药可获2年市场独占期延长[106] - 美国PREA要求除获非肿瘤孤儿药认定外的药物NDA需附儿科开发计划，BPCA允许与FDA达成儿科书面请求，满足条件可延长数据独占期6个月[107] 行业竞争情况 - 生物制药行业竞争激烈，公司需构建有差异化属性的产品组合以获竞争优势[108] - 公司认为Biogen、Sage等众多公司是zagociguat、CY3018等产品的直接竞争对手[111] - Bayer和Merck合作开发sGC刺激剂，有两款获批产品ADEMPAS®和VERQUVO®[112] 公司供应链情况 - 公司依赖第三方CMO供应临床试验和非临床研究所需的原材料、药物物质和产品[113] 公司员工情况 - 公司为员工提供包括竞争性薪资、年度酌情奖金、股票奖励等在内的强大薪酬和福利计划[115] - 截至2022年12月31日，公司有16名员工，其中8人拥有博士或药学博士学位[118] - 2022年公司进行了一定的裁员[119] 公司法律约束 - 公司受美国联邦和外国反贿赂法约束，如美国反海外腐败法（FCPA）[105]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2022 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number 001-38787 CYCLERION THERAPEUTICS, INC. (Exact Name of Registrant as Specified in its Charter) Massachusetts (State or other juri ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2022 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number 001-38787 CYCLERION THERAPEUTICS, INC. (Exact Name of Registrant as Specified in its Charter) Massachusetts (State or other jurisdict ...

产品研发资助 - 公司核心资产CY6463的ADv研究将获阿尔茨海默病协会200万美元为期两年的资助[110] 产品管线外部成本 - 2022年第一季度产品管线外部成本CY6463为445.2万美元，CY3018为93.3万美元，Olinciguat为2万美元，Praliciguat为1.2万美元，发现研究为14.6万美元，总计556.3万美元；2021年分别为116.6万美元、无、16.6万美元、 - 46.8万美元、70万美元，总计156.4万美元[114] 研发总费用 - 2022年第一季度研发总费用为974.3万美元，2021年为809.2万美元[114] 收入情况 - 2022年第一季度开发协议收入为6.2万美元，较2021年增长263%；赠款收入为48.6万美元，较2021年增长100%；总收入为64.9万美元，较2021年增长1047%[125] 成本及费用情况 - 2022年第一季度研发成本为809.2万美元，较2021年增长20%；一般及行政费用为536.5万美元，较2021年下降26%；总成本及费用为1345.7万美元，较2021年增长2%[125] 亏损情况 - 2022年第一季度运营亏损为1339.5万美元，较2021年下降3%；利息及其他收入（支出）净额为 - 4000美元，较2021年下降250%；净亏损为1339.9万美元，较2021年下降3%[125] 股权私募配售 - 2019年4月2日公司完成2019年股权私募配售，扣除直接融资费用后净筹集约1.65亿美元[128] - 2020年7月29日公司完成606.25万股普通股私募配售，总收益约2430万美元[129] - 2021年6月7日，公司完成5735988股普通股私募配售，总收益约1800万美元[132] ATM发行 - 2020年9月3日公司与Jefferies就ATM发行达成销售协议，最高可发售总价达5000万美元的普通股，公司需支付3%的佣金，自协议签订后已出售335.3059万股，净收益1250万美元，2022年第一季度未发售[130][131] 研发费用增加原因 - 2022年第一季度研发费用增加约170万美元，主要因CY6463临床试验外部研究成本增加约330万美元、CY3018成本增加约90万美元，以及2021年收到Praliciguat临床试验退款约50万美元，部分被发现研究减少约70万美元、其他员工相关费用减少约60万美元和研发设施及运营成本减少约170万美元所抵消[126] 现金及现金等价物 - 截至2022年3月31日，公司有4110万美元无限制现金及现金等价物[134] 经营活动净现金使用量 - 2022年第一季度经营活动净现金使用量为1280万美元，2021年同期为1450万美元，减少11% [136][137] 投资活动净现金使用量 - 2022年第一季度投资活动净现金使用量相比2021年同期的150万美元降至极小值，减少100% [136][138] 融资活动净现金使用量 - 2022年第一季度融资活动净现金使用量相比2021年同期的27000美元降至极小值，减少100% [136] 薪资保护计划贷款 - 2020年4月21日，公司获得约350万美元薪资保护计划贷款，2021年11月该贷款及应计利息360万美元获豁免[142][143] 现金满足运营需求情况 - 公司预计2022年3月31日的现有现金及现金等价物至少能满足未来12个月运营费用和资本支出需求[135][145] 费用及资金需求影响因素 - 公司费用会因产品候选药物临床前活动和临床试验推进而波动，未来资金需求受多种因素影响[144][146] 税务状况 - 截至2022年3月31日，公司无不确定税务状况[152] 表外安排风险 - 公司无未合并实体或金融伙伴关系，不存在表外安排相关风险[154]