研发支出 - 2023年9月30日三个月的研发支出为580,000美元，同比下降59%[55] - 2023年9月30日九个月的研发支出为1,491,000美元，同比下降69%[55] 总支出 - 2023年9月30日三个月的总支出为6,015,000美元，同比增长33%[66] - 2023年9月30日九个月的总支出为11,156,000美元，同比下降22%[66] 总营收 - 2023年9月30日三个月的总营收为0美元，同比下降100%[66] - 2023年9月30日九个月的总营收为0美元，同比下降100%[66] 总亏损 - 2023年9月30日三个月的总亏损为6,015,000美元，同比增长33%[66] - 2023年9月30日九个月的总亏损为11,156,000美元，同比下降21%[66] 现金流 - 2023年9月30日，公司的无限制现金及现金等价物约为910万美元[68] - 2023年9月30日，公司的经营活动中使用的净现金为1970.4万美元，较2022年同期减少了41%[71] - 2023年9月30日，公司的投资活动中提供的净现金为1040.2万美元，主要来自处置已停止运营业务的现金收入[72] - 2023年9月30日，公司的融资活动中提供的净现金为500万美元，主要来自2023年5月的股票购买协议[73] 资金需求与筹资 - 公司预计截至2025年，现金、现金等价物和可市场交易证券将足以支持运营，但需要额外融资以维持运营[74] - 公司的未来资金需求将取决于多个因素，包括研发费用、监管审查成本、市场推广费用等[75] - 公司可能通过公开或私人股本发行、债务融资、合作、战略联盟或许可安排等方式筹集资金[76] 风险与控制 - 公司排除与不确定税务立场相关的资产、负债或义务，因为无法可靠估计与各税务机关的现金结算期限[77] - 公司没有与未合并实体或金融合作伙伴关系，因此不涉及可能导致资产负债表之外安排的风险[78] - 公司的首席执行官和首席财务官认为截至报告期结束，公司的披露控制和程序是有效的[81]

合作与收购 - 公司与Akebia签订许可协议，有望获得高达5.85亿美元的未来开发、监管和商业化里程碑付款及分级销售版税[97] - 2023年7月28日，Tisento以800万美元现金、240万美元运营费用补偿和10%股权收购zagociguat和CY3018[99] - 2023年7月28日，公司完成资产购买协议，获得800万美元现金、约240万美元运营费用报销及买方母公司10%的股权[122] 财务数据对比 - 2023年Q2研发费用为88.6万美元，较2022年Q2的1021.8万美元下降91%；2023年上半年研发费用为465.9万美元，较2022年上半年的1996.1万美元下降77%[102][111] - 2023年Q2总收入为0，较2022年Q2的30.6万美元下降100%；2023年上半年总收入为0，较2022年上半年的101.7万美元下降100%[111] - 2023年Q2运营亏损为424.3万美元，较2022年Q2的1343.3万美元下降68%；2023年上半年运营亏损为1128.5万美元，较2022年上半年的2641.7万美元下降57%[111] - 2023年Q2净亏损为418.1万美元，较2022年Q2的1338.8万美元下降69%；2023年上半年净亏损为1113.5万美元，较2022年上半年的2636.6万美元下降58%[111] - 2023年上半年公司净亏损1110万美元，累计亏损2.703亿美元，预计未来仍将产生运营亏损[126] - 2023年上半年经营活动净现金使用量为1280万美元，较2022年减少1090万美元，降幅46%[130][131] 费用减少原因 - 2023年Q2研发费用减少930万美元，主要因工资、非现金股票薪酬、专业服务和外部研究成本下降[114] - 2023年上半年研发费用减少1530万美元，主要因工资、非现金股票薪酬、专业服务和外部研究成本下降[115] - 2023年Q2行政费用减少20万美元，主要因股票薪酬、专业服务和工资费用下降，部分被法律费用增加抵消[116] - 2023年上半年行政费用减少80万美元，主要因非现金股票薪酬、工资和专业服务成本下降，部分被法律费用增加抵消[117] 股票交易 - 公司自2020年9月3日签订销售协议后，通过ATM发售已出售3353059股普通股，净收益1250万美元，2023年上半年未发行或出售普通股[119] - 2023年5月19日，公司向首席执行官出售225000股普通股和351037股A类优先股，总收益约500万美元[120] - 2023年5月15 - 16日，公司进行1比20的反向股票分割[128] 现金状况 - 截至2023年6月30日，公司有560万美元无限制现金及现金等价物[124] - 2023年上半年融资活动净现金流入为500万美元，主要来自2023年5月的股票购买协议[130][132] 持续经营与税务状况 - 基于2023年6月30日的现金状况和计划支出，公司持续经营能力存疑，需筹集额外资金[133] - 截至2023年6月30日，公司无不确定税务状况，与临床研究组织的合同可取消且无重大取消罚款[138][139]

公司业务与产品 - 公司是生物制药公司，专注人类治疗学业务，核心产品Zagociguat是开创性CNS穿透性sGC刺激剂[108][109] - 公司CY3018处于临床前开发阶段，Praliciguat已授权开发，Olinciguat拟对外授权[122][123][124] 公司股权与投资 - 2023年3月31日，公司CEO将以500万美元现金对公司进行股权投资[119] - 2023年5月11日，公司与投资者集团达成资产购买协议，成功完成交易后将获800万美元现金、相关运营费用报销及买方母公司10%已发行股权证券[120] - 自2020年9月3日签订销售协议以来，公司通过股权销售协议已出售3353059股普通股，净收益1250万美元，2023年第一季度未发行或出售普通股[141] 产品临床研究 - 2023年5月11日，公布Zagociguat治疗伴有血管病变的阿尔茨海默病的信号探索性临床研究顶线数据，因参与者少无法得出结论[121] 公司合作与收益 - 公司与Akebia达成独家全球许可协议，Cyclerion最多可获5.85亿美元潜在未来开发、监管和商业化里程碑付款及分级销售版税[123] 产品管线与研发费用 - 2023年第一季度，Zagociguat产品管线外部成本为229.4万美元，低于2022年的445.2万美元[126] - 2023年第一季度，公司研发总费用为377.3万美元，低于2022年的974.3万美元[126] - 2023年第一季度研发费用为377.3万美元，较2022年同期减少约600万美元，降幅61%[137][138] 公司财务状况 - 2023年第一季度总营收为0，较2022年同期减少约71.1万美元，降幅100%[137] - 2023年第一季度行政费用为326.9万美元，较2022年同期减少约70万美元，降幅17%[137][139] - 2023年第一季度净亏损为695.4万美元，较2022年同期减少约602.4万美元，降幅46%[137] - 截至2023年3月31日，公司有720万美元的无限制现金及现金等价物[145] - 2023年第一季度经营活动净现金使用量为620万美元，较2022年同期减少660万美元，降幅52%[154][155] 公司研发风险 - 公司产品研发面临诸多风险，包括资金筹集、临床试验时长、监管审批等不确定性[129][130][135] 公司财务处理方式 - 公司研发费用在发生时计入运营成本，非退还预付款在相关货物或服务完成前递延并资本化[110][134] 公司未来展望 - 公司预计未来将继续产生经营亏损，现有资金不足以支持未来至少12个月的运营，需额外融资[147] - 公司预计费用将随产品研发和临床试验而波动，未来资金需求取决于多种因素，可能需通过多种方式融资[156][158][159] 公司退市风险 - 公司股票收盘价连续低于纳斯达克最低要求，若在2023年5月29日前未能连续10个工作日达到每股1美元或以上，将面临退市[149][152]

公司经营状况 - 公司可能从纳斯达克摘牌，持续经营能力存疑[22] - 公司使命是开发严重疾病治疗方法，当前重点是为资产找到最佳资本、能力和交易组合以实现股东价值最大化[44] - 公司于2018年9月6日在马萨诸塞州注册成立，普通股在纳斯达克资本市场上市，代码为“CYCN”[120] 公司业务合作与资金获取 - 公司与Akebia签订协议，可获最高5.85亿美元潜在未来开发、监管和商业化里程碑付款及单位数至高位数百分比的分层销售版税[42] - 公司获得阿尔茨海默病协会200万美元赠款，用于支持扎戈西呱治疗阿尔茨海默病伴血管病变的信号探索性临床研究[39] 扎戈西呱临床研究进展 - 扎戈西呱2020年1月13日一期首次人体研究结果积极，耐受性良好[33] - 扎戈西呱2020年10月14日在健康老年参与者一期转化药理学研究中取得积极顶线结果，证实血脑屏障穿透性等[34] - 扎戈西呱2022年6月10日治疗线粒体脑肌病、乳酸酸中毒和中风样发作信号探索性临床研究取得积极顶线数据[35] - 扎戈西呱2022年7月28日治疗精神分裂症相关认知障碍信号探索性临床研究取得积极顶线数据[36] - 扎戈西呱治疗阿尔茨海默病伴血管病变信号探索性临床研究于2022年10月6日完成入组，预计2023年上半年出数据[39] 公司专利情况 - 公司拥有26项已授权美国专利、28项待决美国专利申请（其中6项处于临时阶段）、4项待决专利合作条约申请及众多外国专利和待决专利申请[47] - Zagociguat专利组合有4项美国已授权专利、8项美国待审申请、1项PCT申请及众多外国专利和待审申请，部分美国专利2037 - 2041年到期，外国专利多在2037和2039年到期[51][52][53][54] - CY3018专利组合有1项美国临时待审申请、2项PCT申请及多项外国申请，若获批2042年到期[55] - Praliciguat专利组合有10项美国已授权专利、8项美国待审申请及众多外国专利和待审申请，美国专利2031 - 2039年到期，外国专利2031 - 2037年到期[56][57][59][60][61][62] - Olinciguat专利组合有9项美国已授权专利、5项美国待审申请、1项PCT申请及众多外国专利和待审申请，美国专利2031 - 2039年到期，外国专利2031 - 2037年到期，PCT申请若获批2042年到期[63][64][65][66][67][68] - 公司还有7项美国已授权专利、8项外国已授权专利及多项美国和外国待审申请，涉及其他sGC刺激剂分子[69] - 多数国家专利期限为自最早提交非临时专利申请日期起20年，美国专利期限可能因调整而延长或缩短，部分美国和外国专利可能符合期限延长条件[70][71] 公司专利保护与竞争策略 - 公司依靠未申请专利的商业秘密、专有技术和持续技术创新来维持竞争地位，通过签订保密和发明转让协议保护专有信息[72] 美国药物监管政策 - 美国FDA依据FDCA及其实施条例监管医疗产品，产品开发、审批和合规需耗费大量时间和资金，违规会面临多种制裁[74] - 药物在美国获批上市前需完成非临床和临床试验，包括符合GLP的研究、提交IND申请、IRB批准、进行人体临床试验、提交NDA、接受FDA检查、支付用户费用及获得FDA批准等步骤[75][76][77] - IND申请在FDA收到30天后自动生效，除非FDA提前提出担忧或问题，此时赞助商需解决问题后才能进行临床试验[78] - 新药申请（NDA）提交后60天决定是否受理，标准申请FDA审核时间为10个月，优先审核为6个月[83] - 孤儿药指治疗美国少于20万患者的罕见病药物，首个获批孤儿药有7年市场独占期[87][88] - 快速通道产品可与FDA更频繁交流，FDA可滚动审核NDA部分内容[91] - 突破性疗法需初步临床证据显示比现有疗法有实质改善，FDA要及时开会并提供建议[92] - 加速批准产品需有临床获益，获批后要进行验证性研究，可能会被快速撤市[93] - 新化学实体NDA有5年排他期，含IV段专利认证的简略新药申请（ANDA）4年后可提交[96] - 特定条件下NDA可获3年非专利市场独占期[96] - 提交符合FDA要求的儿科数据，可获6个月儿科独占期[97][98] - 获批产品变更大多需FDA预先审核批准，有持续年度用户费和新申请费[99] 国际药物监管政策 - 欧盟新药研发公司需与EMA达成PIP并按其开展儿科临床试验，符合条件专利或证书可获6个月保护期延长，孤儿药可获2年市场独占期延长[106] - 美国PREA要求除获非肿瘤孤儿药认定外的药物NDA需附儿科开发计划，BPCA允许与FDA达成儿科书面请求，满足条件可延长数据独占期6个月[107] 行业竞争情况 - 生物制药行业竞争激烈，公司需构建有差异化属性的产品组合以获竞争优势[108] - 公司认为Biogen、Sage等众多公司是zagociguat、CY3018等产品的直接竞争对手[111] - Bayer和Merck合作开发sGC刺激剂，有两款获批产品ADEMPAS®和VERQUVO®[112] 公司供应链情况 - 公司依赖第三方CMO供应临床试验和非临床研究所需的原材料、药物物质和产品[113] 公司员工情况 - 公司为员工提供包括竞争性薪资、年度酌情奖金、股票奖励等在内的强大薪酬和福利计划[115] - 截至2022年12月31日，公司有16名员工，其中8人拥有博士或药学博士学位[118] - 2022年公司进行了一定的裁员[119] 公司法律约束 - 公司受美国联邦和外国反贿赂法约束，如美国反海外腐败法（FCPA）[105]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2022 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number 001-38787 CYCLERION THERAPEUTICS, INC. (Exact Name of Registrant as Specified in its Charter) Massachusetts (State or other juri ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2022 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number 001-38787 CYCLERION THERAPEUTICS, INC. (Exact Name of Registrant as Specified in its Charter) Massachusetts (State or other jurisdict ...

产品研发资助 - 公司核心资产CY6463的ADv研究将获阿尔茨海默病协会200万美元为期两年的资助[110] 产品管线外部成本 - 2022年第一季度产品管线外部成本CY6463为445.2万美元，CY3018为93.3万美元，Olinciguat为2万美元，Praliciguat为1.2万美元，发现研究为14.6万美元，总计556.3万美元；2021年分别为116.6万美元、无、16.6万美元、 - 46.8万美元、70万美元，总计156.4万美元[114] 研发总费用 - 2022年第一季度研发总费用为974.3万美元，2021年为809.2万美元[114] 收入情况 - 2022年第一季度开发协议收入为6.2万美元，较2021年增长263%；赠款收入为48.6万美元，较2021年增长100%；总收入为64.9万美元，较2021年增长1047%[125] 成本及费用情况 - 2022年第一季度研发成本为809.2万美元，较2021年增长20%；一般及行政费用为536.5万美元，较2021年下降26%；总成本及费用为1345.7万美元，较2021年增长2%[125] 亏损情况 - 2022年第一季度运营亏损为1339.5万美元，较2021年下降3%；利息及其他收入（支出）净额为 - 4000美元，较2021年下降250%；净亏损为1339.9万美元，较2021年下降3%[125] 股权私募配售 - 2019年4月2日公司完成2019年股权私募配售，扣除直接融资费用后净筹集约1.65亿美元[128] - 2020年7月29日公司完成606.25万股普通股私募配售，总收益约2430万美元[129] - 2021年6月7日，公司完成5735988股普通股私募配售，总收益约1800万美元[132] ATM发行 - 2020年9月3日公司与Jefferies就ATM发行达成销售协议，最高可发售总价达5000万美元的普通股，公司需支付3%的佣金，自协议签订后已出售335.3059万股，净收益1250万美元，2022年第一季度未发售[130][131] 研发费用增加原因 - 2022年第一季度研发费用增加约170万美元，主要因CY6463临床试验外部研究成本增加约330万美元、CY3018成本增加约90万美元，以及2021年收到Praliciguat临床试验退款约50万美元，部分被发现研究减少约70万美元、其他员工相关费用减少约60万美元和研发设施及运营成本减少约170万美元所抵消[126] 现金及现金等价物 - 截至2022年3月31日，公司有4110万美元无限制现金及现金等价物[134] 经营活动净现金使用量 - 2022年第一季度经营活动净现金使用量为1280万美元，2021年同期为1450万美元，减少11% [136][137] 投资活动净现金使用量 - 2022年第一季度投资活动净现金使用量相比2021年同期的150万美元降至极小值，减少100% [136][138] 融资活动净现金使用量 - 2022年第一季度融资活动净现金使用量相比2021年同期的27000美元降至极小值，减少100% [136] 薪资保护计划贷款 - 2020年4月21日，公司获得约350万美元薪资保护计划贷款，2021年11月该贷款及应计利息360万美元获豁免[142][143] 现金满足运营需求情况 - 公司预计2022年3月31日的现有现金及现金等价物至少能满足未来12个月运营费用和资本支出需求[135][145] 费用及资金需求影响因素 - 公司费用会因产品候选药物临床前活动和临床试验推进而波动，未来资金需求受多种因素影响[144][146] 税务状况 - 截至2022年3月31日，公司无不确定税务状况[152] 表外安排风险 - 公司无未合并实体或金融伙伴关系，不存在表外安排相关风险[154]

公司基本信息 - 公司于2019年4月1日从Ironwood Pharmaceuticals完成免税分拆成为独立上市公司[16] - 截至2021年12月31日，公司有32名员工，其中15人拥有医学博士或哲学博士学位[107] - 公司是临床阶段生物制药公司，运营历史有限且无获批上市产品，从未从产品销售中获得收入，预计未来仍会有重大亏损且可能无法盈利[112][126][127][128][129] 产品研发进展 - 2020年1月13日，公司宣布CY6463的1期首次人体研究取得积极结果[20] - 2020年10月14日，公司宣布CY6463在健康老年参与者中的1期转化药理学研究取得积极顶线结果[21] - 2020年10月，公司公布奥林西呱在镰状细胞病参与者2期研究的顶线结果[25] - 公司正在进行CY6463和下一代化合物CY3018的临床开发活动，生物制药产品研发有风险[142] - 2020年10月14日，公司公布CY6463的1期转化药理学研究的topline结果，支持其在严重中枢神经系统疾病中的持续开发[143] 产品专利情况 - 公司拥有21项已发布的美国专利、30项待决的美国专利申请（其中8项处于临时阶段）、3项待决的PCT申请以及众多外国专利和待决专利申请[30] - CY6463专利组合包括2项已发布美国专利、4项待决美国申请、2项PCT申请以及众多外国专利和待决专利申请，部分美国专利2037年到期，部分PCT申请若获批2041年到期[34][35][36] - 普拉西呱专利组合包括6项已发布美国专利、10项待决美国专利申请、1项PCT申请以及众多外国专利和待决专利申请，美国专利到期时间从2031年到2037年不等[38][39][40] - 奥林西呱专利组合包括6项已发布美国专利、8项待决美国专利申请（含3项临时申请）以及众多外国专利和待决专利申请，美国专利到期时间从2031年到2037年不等[43][44][45] - 除CY6463、普拉西呱和奥林西呱相关专利外，公司还有7项已发布美国专利、6项外国授予专利以及多项待决美国和外国专利申请[47] - 多数国家专利期限为自提交非临时专利申请最早日期起20年，美国专利期限可能因专利期限调整而延长或因终端弃权而缩短[48] - 美国覆盖FDA批准药物的专利可根据《药品价格竞争和哈奇 - 瓦克斯曼法案》申请专利期限延长，延长后的期限不能超过非延长到期日起5年或自药物FDA批准日起14年中的较短者[49] - 公司有21项已发布的美国专利、30项待决的美国专利申请（其中8项处于临时阶段）、3项待决的专利合作条约（PCT）申请以及众多外国专利和待决专利申请[187] - 公司涵盖6463的已发布美国专利将于2037年到期（可申请专利期限延长），涵盖olinciguat、praliciguat及相关化合物的已发布美国和外国专利将于2031 - 2037年到期（可申请专利期限延长），涵盖CY6463、praliciguat和olinciguat不同方面的多项待决美国和外国专利申请将于2031 - 2041年到期（可申请专利期限延长）[188] 产品监管相关 - 美国FDA依据FDCA等法规监管医疗产品，不遵守相关要求可能面临多种制裁[53] - 药物在美国获批上市前需完成非临床研究、提交IND申请、经IRB批准、进行临床试验、提交NDA等步骤，IND在FDA收到30天后自动生效[54][58] - 临床试验通常分三个阶段，获批后可能需进行4期临床试验，未按计划进行可能导致执法行动或撤销批准[60][62] - 提交NDA需支付用户费用，FDA接受申请60天后设定用户费用目标日期，标准申请审查时间为10个月，优先审查申请为6个月[64][65] - 符合条件的药物可申请孤儿药指定，首个获批的孤儿药可获得7年排他权[70][71] - 符合条件的药物申请可获得快速通道指定、突破性疗法指定或加速批准[73][74][75] - 美国罕见病或特定情况下影响少于20万患者的药物可申请孤儿药指定，申请需在提交NDA前进行[70] - 新药申请获优先审评时FDA需在6个月内完成审评，标准审评为10个月[77] - 新化学实体新药申请可获5年排他期，含IV段专利认证的简略新药申请可在4年后提交；特定条件下新药申请可获3年非专利市场排他期[79] - 儿科排他性若获批，药品和生物制品现有监管排他期及未到期橙皮书专利可额外增加6个月营销保护[80] - 欧盟新药开发公司需与EMA达成儿科调查计划并开展儿科临床试验，符合条件可获6个月补充保护证书延期或孤儿药市场排他期2年延期[87] - 公司尚未请求或获得任何产品候选药物的监管批准，FDA和外国监管机构的批准过程漫长、耗时且不可预测[150] 市场情况 - 美国有6种获批治疗阿尔茨海默病症状的产品，暂无获批治疗ADv的产品[95] - 美国暂无获批治疗MELAS或线粒体疾病、CIAS的产品[94][99] - 拜耳和默克合作开发sGC刺激剂，有2种获批产品，分别用于治疗PAH和CTEPH、射血分数降低的心力衰竭[101] 产品生产供应 - 公司依靠第三方合同制造组织满足CY6463临床试验和非临床研究的原材料、药物物质和药品需求[102] - 公司认为CY6463药物物质和产品可由现成原材料制造，现有供应商能满足当前临床和非临床需求[104] - 公司正与供应商改进制造工艺以满足进一步开发需求，并评估能满足潜在商业需求的供应商[104] 财务数据 - 2021年和2020年年底，公司净亏损分别为5160万美元和7780万美元[130] - 截至2021年12月31日，公司拥有约5400万美元的无限制现金及现金等价物[135] 公司风险因素 - 公司需筹集额外资金推进产品候选项目，资金可能无法以可接受条件获得，会稀释现有股东权益或限制运营[112][134] - 公司研发针对严重中枢神经系统疾病的产品候选药物的方法可能无法产生适销产品[113][140] - 公司临床研究可能会遇到重大延误，或无法向监管机构证明产品的安全性和有效性[114] - 公司依赖第三方进行非临床或临床研究以及生产药品供应，若第三方执行不成功，业务可能会受到严重损害[117] - 公司可能无法充分保护其专有技术或获得和维持足够的专利来保护产品候选药物[118] - 公司普通股交易历史有限、交易量相对较低，股价可能大幅波动[125] - 新冠疫情持续扰乱公司业务，包括临床开发活动，可能限制公司接触患者和医生的能力，延迟和扰乱已完成的研究[145] - 若临床研究招募参与者遇到困难，公司产品候选药物的临床试验可能会延迟或无法进行[148] - CY6463重复剂量临床研究中最常见的不良事件是头痛和胃肠道相关症状，可能导致严重出生缺陷[156] - 公司未来的合作或许可安排可能不成功，会阻碍产品候选药物的开发和商业化[166] - 数据/市场独占权可能比预期更有限，若失去孤儿药地位或相关独占权，公司业务可能受到重大损害[163] - 公司依赖第三方进行非临床或临床研究，若第三方未成功履行合同义务或未按时完成，公司可能无法获得产品候选药物的监管批准或实现商业化，业务将受到重大损害[171] - 公司依赖第三方供应商制造非临床和临床药物供应品，并计划依赖第三方生产获批产品候选药物的商业供应品，若CMO价格上涨，公司业务、前景、财务状况和经营业绩可能受到重大损害[178][179] - 公司与第三方的合作和许可安排存在风险，如合作伙伴可能不投入足够资源、不维护知识产权、终止合作等，若合作终止，可能需要额外资金进行产品开发或商业化[168][170] - 公司依赖CRO进行临床研究，若CRO未按要求执行，产品候选药物的开发和商业化可能延迟或受到不可逆转的损害，公司可能需重复、延长或扩大临床研究，导致商业化延迟和支出增加[174][176] - 公司依赖第三方需共享机密信息，增加了机密信息被挪用或披露的可能性，可能损害公司竞争地位和业务[181][184] - 公司专利申请能否获批、专利的范围、有效性、可执行性和商业价值无法确定，即使获批，也可能被侵权、挑战、无效或规避[189][190] - 任何执行或捍卫专利权利的诉讼都将耗费成本和时间，分散管理层注意力，公司可能无法胜诉，且诉讼可能导致专利被无效、不可执行或解释狭窄[195][196] - 公司依赖第三方进行非临床和临床研究及药物制造，沟通困难可能导致错误和协调问题，第三方可能存在人员、合规、财务等问题，影响研究质量和进度[172][173] - 公司产品候选专利若被无效、判定未侵权或不可执行，业务、前景、财务状况和经营成果可能受重大损害[198] - 公司可能侵犯第三方知识产权，导致产品开发受阻、商业化成本增加[198] - 第三方可能指控公司产品候选或技术侵犯其专利或其他知识产权[199] - 若因专利侵权被起诉，公司可能需承担巨额成本，且管理层和科研人员精力会被分散[201] - 若无法避免侵犯他人专利权，公司可能需寻求许可、辩护侵权诉讼、挑战专利有效性或重新设计产品[202] - 公司可能面临对专利和其他知识产权的发明权或所有权的质疑[204] - 公司可能无法与所有相关方签订保密和知识产权转让协议，或协议可能无法有效转让知识产权[205] - 若未遵守政府专利机构的要求，公司的专利保护可能会减少或丧失[207] - 公司可能无法在全球所有司法管辖区寻求和执行知识产权保护，竞争对手可能在未受保护地区使用其技术[210] - 在外国司法管辖区执行专利权利可能导致巨额成本，且不一定能获得商业优势[214] 合作协议 - 2021年6月3日，公司与Akebia就praliciguat相关产品签订独家全球许可协议，公司在协议前18个月最多可获得1500万美元[165] - Akebia根据协议安排进行里程碑现金支付，还将按一定百分比支付分层特许权使用费，范围从个位数中段到十几的高位[165] 产品资助 - 公司核心资产CY6463在ADv的探索性临床试验将获阿尔茨海默病协会200万美元为期两年的资助[22] 商业秘密保护 - 公司通过与多方签订保密协议和发明转让协议保护商业秘密和专有信息，但协议可能被违反且公司可能无足够补救措施[52]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 Title of each class Trading Symbol(s) Name of each exchange on which registered Common Stock, no par value CYCN The Nasdaq Stock Market LLC (Nasdaq Global Select Market) FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2021 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transit ...

公司核心资产及业务布局 - 公司是临床阶段生物制药公司，核心资产CY6463是中枢神经系统穿透性sGC刺激剂，用于治疗MELAS、ADv和CIAS等疾病[125] - 下一代中枢神经系统资产CY3018基于非临床研究，脑脊液与血浆暴露比高于CY6463[133] - 2021年6月3日公司与Akebia就praliciguat签订全球独家许可协议[134] 产品临床试验进展 - 2020年1月CY6463一期健康参与者研究结果积极，耐受性良好；10月健康老年参与者一期转化药理学研究也有积极结果，证实血脑屏障穿透性等[129][130] - CY6463针对MELAS的2a期临床试验已启动，ADv的2a期临床试验预计2021年年中开始招募，CIAS的1b期临床研究预计2021年下半年开始招募[132] 产品管线外部成本 - 截至2021年6月30日的三个月，CY6463产品管线外部成本为288.4万美元，CY3018为60.6万美元，Olinciguat为7.4万美元，Praliciguat为5.4万美元，发现研究无成本，总计361.8万美元；截至2020年同期分别为150万美元、无、163.5万美元、7.9万美元、18.9万美元，总计340.3万美元[136] - 截至2021年6月30日的六个月，CY6463产品管线外部成本为405万美元，CY3018为60.6万美元，Olinciguat为24万美元，Praliciguat为 - 41.4万美元，发现研究为70万美元，总计518.2万美元；截至2020年同期分别为283.8万美元、无、426.1万美元、21.5万美元、20.2万美元，总计751.6万美元[136] 研发相关内部成本及总费用 - 截至2021年6月30日的三个月，人员及相关内部成本为248.8万美元，设施及其他成本为594.8万美元，研发总费用为1205.4万美元；截至2020年同期分别为673.8万美元、365.3万美元、1379.4万美元[136] - 截至2021年6月30日的六个月，人员及相关内部成本为631.2万美元，设施及其他成本为865.2万美元，研发总费用为2014.6万美元；截至2020年同期分别为1447.4万美元、862.9万美元、3061.9万美元[136] 研究资金支持 - 公司ADv研究将获得阿尔茨海默病协会Part the Cloud - Gates合作赠款计划提供的200万美元资金，为期两年[132] 营收情况 - 2021年第二季度总营收300万美元，较2020年同期的7.49万美元增加225.1万美元，增幅301%；2021年上半年总营收306.2万美元，较2020年同期的176.3万美元增加129.9万美元，增幅74%[150] 费用情况 - 2021年第二季度研发费用1205.4万美元，较2020年同期的1379.4万美元减少174万美元，降幅13%；2021年上半年研发费用2014.6万美元，较2020年同期的3061.9万美元减少1047.3万美元，降幅34%[150] - 2021年第二季度行政费用624.1万美元，较2020年同期的662.7万美元减少38.6万美元，降幅6%；2021年上半年行政费用1160.6万美元，较2020年同期的1351.8万美元减少191.2万美元，降幅14%[150] - 2021年第二季度租赁修改和终止损失88.1万美元，2020年同期无此项；2021年上半年租赁修改和终止损失88.1万美元，较2020年同期的收益211.3万美元增加299.4万美元，增幅142%[150] 净亏损情况 - 2021年第二季度净亏损161.82万美元，较2020年同期的195.34万美元减少33.52万美元，降幅17%；2021年上半年净亏损295.81万美元，较2020年同期的397.62万美元减少101.81万美元，降幅26%[150] 股权私募配售情况 - 2019年4月2日完成股权私募配售，扣除直接融资费用后净筹集约1.65亿美元[162] - 2020年7月29日完成普通股私募配售，总收益约2430万美元[164] - 2021年6月7日完成普通股私募配售，总收益约1800万美元[166] 现金及现金等价物情况 - 截至2021年6月30日，公司拥有约7040万美元的无限制现金及现金等价物[168] 现金流量情况 - 2021年上半年经营活动净现金使用量为2000万美元，较2020年同期的4340万美元减少2340万美元，降幅54%；投资活动净现金流入为150万美元，较2020年同期的流出140万美元增加290万美元，增幅203%；融资活动净现金流入为3070万美元，较2020年同期的370万美元增加2700万美元，增幅737%[170] 贷款情况 - 2020年4月21日公司收到约350万美元贷款，年利率1.0%，初始到期日为2022年4月20日，初始延期可从6个月延长至10个月，贷款期限可从2年延长至5年[175] - 贷款本金和应计利息在符合条件下可豁免，但公司目前不能保证贷款会部分或全部豁免[176] 资金需求及满足方式 - 截至2021年6月30日，公司现有现金及现金等价物预计至少能满足未来12个月运营费用和资本支出需求[178] - 公司未来资金需求受产品研发、监管审查、市场活动等多因素影响，可能大幅增减[179][181] - 公司预计通过股权、债务融资、合作等方式满足资金需求，可能导致股权稀释、增加限制条款等[183] 税务及其他财务状况 - 截至2021年6月30日，公司无不确定税务状况[186] - 截至2021年6月30日，公司有多项处于不同阶段的临床试验，与临床研究组织的合同通常可取消且无重大取消罚款[187] - 公司无可能产生表外安排的非合并实体或金融伙伴关系，仅在日常业务中提供自身履约担保[188] 会计声明及披露信息 - 关于新会计声明的讨论见本季度报告合并财务报表附注2[190] - 公司作为较小报告公司，无需提供市场风险的定量和定性披露信息[191]