财务业绩 - 2022年Q2和H1净亏损分别约为345.2万美元和622.4万美元，2021年同期分别约为359.7万美元和763.4万美元[117] - 2022年Q2总营收约为54.2万美元，同比增长127%；H1总营收约为73.7万美元，同比增长23%[118] - 2022年Q2 Trappsol® HPB销售额约为35.7万美元，同比增长538%；H1约为42.2万美元，同比增长64%[119] - 2022年H1公司四大客户占销售额的66%，最大客户占25%；2021年同期三大客户占64%，最大客户占29%[123] - 2022年Q2产品销售成本（不含间接费用）约为7.4万美元，同比增长147%；H1约为9万美元，同比增长38%[124] - 2022年Q2人员费用约为97.1万美元，同比增长79%；H1约为218.8万美元，同比增长99%[127] - 2022年Q2研发费用约为187.4万美元，同比下降29%；H1约为295.8万美元，同比下降50%[128] - 2022年Q2专业费用约为65万美元，同比增长74%；H1约为106万美元，同比增长78%[130] - 2022年第二季度办公及其他费用约为29.2万美元，较2021年同期的约24.2万美元增长21%；2022年上半年约为58.6万美元，较2021年同期的约55.6万美元增长5%[131] 业务转型与规划 - 公司核心业务已从转售基础环糊精产品过渡到开发基于环糊精的生物制药[116] - 公司预计2022年开始招募Trappsol® Cyclo™治疗阿尔茨海默病的II期研究患者[114] 现金状况 - 截至2022年6月30日，公司现金降至约745.3万美元，而截至2021年12月31日约为1661.3万美元；2022年6月30日，流动资产减流动负债约为967.5万美元，而2021年12月31日约为1560.5万美元；2022年上半年经营活动使用的现金约为918.6万美元，2021年同期约为936.7万美元[133] 债务情况 - 2020年5月公司根据薪资保护计划借款约15.8万美元，2022年3月该贷款本金及应计利息全额豁免[134] 资金需求与筹集 - 公司持续经营亏损，但近期公开发行后，认为至少未来12个月有足够现金满足预期运营成本和资本支出需求，未来需筹集额外资金支持运营和临床试验，预计将不时出售证券筹集资金[135] 税务情况 - 截至2021年12月31日，公司有净州和联邦经营亏损结转约3751万美元，2022 - 2037年到期，其中2900万美元不会到期，可用于抵消当前和未来应纳税净收入并减少所得税负债，已对递延所得税资产提供100%估值备抵[137] 表外安排与会计政策 - 2022年6月30日公司无表外安排[139] - 2022年第二季度公司关键会计政策无重大变化[141]

临床试验与市场机会 - Trappsol® Cyclo™在Niemann-Pick Disease Type C的关键临床试验中，93名受试者参与，试验持续96周，主要终点为NPC综合严重度评分[34] - Trappsol® Cyclo™在Niemann-Pick Disease Type C的市场机会预计为美国3亿美元，全球6亿美元[25] - Trappsol® Cyclo™在Phase 1/2研究中，88%的患者在一个或多个疗效指标上有临床显著改善[32] - Trappsol® Cyclo™的Phase 3研究正在进行中，2000 mg/kg的剂量通过静脉注射给药[34] - 目前美国没有批准的Niemann-Pick Disease治疗药物，欧盟仅有一种治疗药物但无系统性效果[25] - Trappsol® Cyclo™在多个临床研究中显示出有效清除细胞内胆固醇的能力[29] - Trappsol® Cyclo™在阿尔茨海默病患者中表现出积极的认知稳定性，18个月内未见疾病进展[46] - FDA已授权在老年患者中使用Trappsol® Cyclo™，并获得IND批准以推进第二阶段研究[46] - 公司在Niemann-Pick Disease Type C的关键第三阶段研究中正在招募和给药患者[54] - 公司在阿尔茨海默病领域的管线扩展已获得FDA的研究许可，预计在2022年下半年开始首次患者入组[55] 财务状况 - 公司在2022年3月31日的现金余额为1180万美元[49] - 市场资本为约1800万美元，流通股数为840万股[49] - 公司在2022年5月13日的收盘价为2.11美元，平均交易量为46000股[51] 领导团队与未来展望 - 公司在过去10年中已证明其平台技术的安全性和有效性，具有显著的市场机会[54] - 公司领导团队在执行和价值创造方面具有良好的业绩记录[55] - 预计将有多个价值驱动的里程碑事件发生[55]

财务盈亏情况 - 2022年第一季度净亏损约277.2万美元，2021年同期约403.7万美元[117] 营收情况 - 2022年第一季度总营收约19.5万美元，较2021年同期下降46% [118] - 2022年第一季度Trappsol® Cyclo HPBCDs未销售，2021年同期约2000美元[118] - 2022年第一季度Trappsol® HPB销售额约6.5万美元，较2021年同期下降68% [119] 费用情况 - 2022年第一季度人员费用约121.7万美元，较2021年同期增长118% [126] - 2022年第一季度研发费用约108.4万美元，较2021年同期下降67% [127] - 2022年第一季度专业费用约41.6万美元，较2021年同期增长87% [129] 现金情况 - 截至2022年3月31日现金约1179.9万美元，较2021年12月31日减少[131] - 公司认为近期公开发行后至少未来12个月有足够现金满足运营和资本支出需求[133] 资金筹集 - 公司未来需筹集额外资金支持运营和临床试验，预计通过出售证券筹集[133] 财务报表编制基础 - 截至2022年3月31日的三个月和2021年12月31日的年度合并财务报表按持续经营基础编制，持续经营能力取决于股权融资的可得性[134] 净经营亏损与所得税 - 截至2021年12月31日，公司约有3751万美元的州和联邦净经营亏损结转，有效期从2022年至2037年，其中2900万美元不会过期，可用于抵消当前和未来应纳税净收入并减少所得税负债[135] - 公司基于临床试验和其他开发计划的预期未来费用，对递延所得税资产计提了100%的估值准备[135] 表外安排 - 截至2022年3月31日，公司没有表外安排[137] 会计政策 - 截至2022年3月31日的季度，公司关键会计政策无重大变化[139]

业绩总结 - 公司现金余额为1660万美元，市值约为2600万美元[43] - 截至2021年12月31日，流通股数为840万股[45] 临床研究进展 - Trappsol® Cyclo™在Niemann-Pick Disease Type C的关键临床试验中，当前正在进行的Pivotal Phase 3研究招募93名受试者，试验持续96周，48周进行中期分析[30] - 在Niemann-Pick Disease Type C的Phase 1/2研究中，88%的患者在17个领域的NPC严重程度评分中表现出临床显著改善[27] - Trappsol® Cyclo™在Phase 1研究中显示出良好的耐受性，药物在静脉注射后数小时内可在脑脊液中检测到[26] - Trappsol® Cyclo™在Niemann-Pick Disease Type C的Phase 3研究中，主要终点为NPC综合严重程度评分[30] - 目前在Niemann-Pick Disease Type C领域，Cyclo Therapeutics是唯一活跃的晚期临床项目[32] - Trappsol® Cyclo™在Phase 1研究中显示出对胆固醇合成和代谢的影响，清除细胞内胆固醇[26] - 公司已获得IND批准，推进阿尔茨海默病的2期研究[46] - Trappsol® Cyclo™在阿尔茨海默病的Phase 2研究已获得美国FDA的IND批准，旨在减少淀粉样β和tau蛋白[41] 市场机会与展望 - Trappsol® Cyclo™在Niemann-Pick Disease Type C的市场机会在美国为3亿美元，全球为6亿美元[21] - 阿尔茨海默病在美国影响超过500万人，是美国第六大死亡原因，每年新增病例约50万，预计到2050年将达到1380万[35] - Trappsol® Cyclo™平台技术有机会扩展到多个适应症[47] 公司战略与团队 - 公司领导团队在执行和价值创造方面具有良好的业绩记录[47] - 公司正在进行全球站点激活，目前正在招募Niemann-Pick疾病类型C的关键3期研究患者[46]

公司业务转型 - 公司核心业务已转变为开发基于环糊精的生物制药，同时继续经营传统精细化工业务[23] Trappsol® Cyclo™治疗NPC研究进展 - 公司主导药物Trappsol® Cyclo™用于治疗NPC的美国I期研究于2019年10月完成入组，2020年5月公布数据显示其安全性和耐受性良好[15] - 欧洲/以色列的I/II期研究于2021年3月公布结果，100%完成试验的患者病情改善或保持稳定，89%的患者在NPC严重程度量表的至少两个领域达到改善的疗效指标[16] - 2021年6月，公司启动了Trappsol® Cyclo™治疗NPC的关键III期研究TransportNPC的患者入组工作[17] - 首批完成临床试验的7名患者中，6人达到终点（完成者的86%）[37] - 公司选择2000mg/kg剂量用于关键的III期试验[41] - 美国I期临床研究中，10名NPC患者接受治疗后，6人tau水平降低，2人稳定，2人升高[47] Trappsol® Cyclo™治疗NPC市场情况 - 全球每年约有8例新的NPC病例，全球现有超9000名NPC患者，公司估计Trappsol® Cyclo™治疗NPC患者的美国年度潜在市场约为3亿美元，全球约为6亿美元[27] - 目前NPC的主要治疗药物Zavesca有多种副作用，且未获FDA批准用于治疗NPC，公司认为存在显著未满足的治疗需求[29] Trappsol® Cyclo™治疗NPC药物优势 - Trappsol® Cyclo™被FDA指定为治疗NPC的孤儿药，获批后可获得7年独家销售权；在欧洲获得孤儿药指定，获批后可获得10年市场独占期，若儿科调查计划被EMA接受可延长至12年[20] - Trappsol® Cyclo™已在全球超20名NPC患者的同情用药项目中使用，患者表现出肝脏缩小、语言技能恢复等益处[33] - 公司认为自己可能是唯一有药物候选者可同时治疗NPC全身性和神经症状的公司[55] 环糊精治疗阿尔茨海默病研究进展 - 公司正在探索环糊精治疗阿尔茨海默病，预计2022年开始II期研究的患者入组[21] - 公司于2019年10月提交了用环糊精治疗阿尔茨海默病的国际专利申请，若维持费用支付到位，相关专利预计2039年到期[22] - 2018年1月FDA授权使用Trappsol® Cyclo™治疗阿尔茨海默病的单患者IND扩大准入计划，患者病情未进展[52] - 2021年11月公司向FDA提交Trappsol® Cyclo™治疗阿尔茨海默病的II期研究IND申请，12月获批准，预计2022年开始招募[53] 研发费用情况 - 2021年研发费用增至约915.4万美元，2020年为609.6万美元[59] 药物审批流程 - 美国FDA规定药物上市前需完成多项流程，包括临床前测试、IND申请、临床试验等[63] - 提交IND申请不一定能让FDA允许开展临床试验，FDA可能因患者安全问题实施临床搁置[65] - 公司开展扩大使用研究性药物需满足患者有严重或危及生命疾病且无替代疗法、潜在获益大于风险、不干扰临床试验等条件[68] - 2016年《21世纪治愈法案》要求公司在开展II期或III期临床试验或研究性药物获指定后公开扩大使用政策[69] - 2018年《尝试权法案》为特定患者提供获取完成I期试验的研究性产品的联邦框架，公司无义务提供[70] - 临床试验分I、II、III、IV期，需按GCP要求进行，每年至少向FDA提交进展报告[71][76][77] - 公司需在临床试验同时完成动物研究、明确产品化学物理特性、确定商业化生产工艺等[78] - FDA审批NDA前会检查生产设施，要求符合cGMP，公司及相关方需注册[79] - 提交NDA需缴纳费用，FDA目标是10个月审查标准NDA、6个月审查优先NDA[81] - 部分NDA需含儿科数据，FDA可批准延期或豁免提交，特定情况会要求提交REMS计划[82][84][85] - FDA先对NDA进行60天初步审查，可要求补充信息，可能将新药申请提交咨询委员会[86][87] - FDA评估NDA后可能发批准信或完整回复信，批准产品后可能设使用限制或要求后续研究[92][93] Trappsol® Cyclo™治疗NPC的FDA资格及优势 - Trappsol® Cyclo™获FDA孤儿药资格，用于治疗NPC，符合条件的赞助商获批后可享税收抵免和7年市场独占期[94][95] - 2017年1月，Trappsol® Cyclo™获FDA快速通道指定，用于治疗NPC，符合条件的产品可滚动提交新药申请部分内容[98][99] - 符合条件的药物获FDA优先审评指定后，审评目标时间为6个月，而非标准的10个月[100] - 2017年12月1日，FDA将NPC指定为罕见儿科疾病，获批药物的赞助商可获优先审评凭证，将未来新药申请审评时间从10个月减至6个月[105] 市场及政策影响 - 产品商业成功部分取决于政府和第三方支付方的覆盖和报销水平，美欧市场对医疗产品价格的限制或影响公司销售和运营[106] - 美国和部分外国司法管辖区的医疗改革提案或影响公司产品盈利销售能力，ACA的不确定性也带来潜在影响[107][110] - 公司产品在国外上市需获相应监管机构批准，各国审批要求和流程差异大，时间可能长于美国[112] 公司传统业务收入情况 - 公司目前收入主要来自传统精细化工业务，包括环糊精销售等，Trappsol®和Aquaplex®产品线产品可用于多个行业[113] - Trappsol®产品线有超261种不同环糊精产品，Aquaplex®产品线有超116种不同产品，分别占2021年产品销售的约88%和12%[113][114] - 历史上，Aquaplex®产品主要销售给Sigma - Aldrich Fine Chemical[114] - 2021年公司收入中88%为基础天然和化学改性环糊精，12%为环糊精复合物[124] - 2021年和2020年，分别有4个和3个客户占公司销售额的73%和69%，Sigma - Aldrich Fine Chemical公司在2021年和2020年分别占Aquaplex®年销售额的近99%和83%[126] 公司财务状况 - 2021年和2020年公司分别净亏损约1440万美元和890万美元，主要源于Trappsol® Cyclo™产品研发及一般运营费用[131] - 2021年公司运营使用约1540万美元现金，年末现金余额约1660万美元，流动负债约400万美元[132] - 2021年11月公司公开发行筹集约1070万美元，行使认股权证筹集约800万美元，但仍需额外资金[132] 公司人员情况 - 公司目前全职员工9人，无员工加入工会[128] 公司业务风险 - 公司主要依赖Trappsol® Cyclo™产品成功，但该产品可能无法获得疾病治疗监管批准[138] - 即使Trappsol® Cyclo™获监管批准，商业化努力可能不成功，市场接受度可能低于预期[140] - 临床试验结果可能不支持产品声明或发现不良副作用，且公司临床试验经验有限[143][146] - 公司预计随着业务向环糊精基疾病治疗产品开发转型，费用将大幅增加[135] - 公司Trappsol® Cyclo™后期临床试验结果未知，若不利将影响产品获批[147] - 产品若发现未知问题，可能面临审批受阻、市场限制、召回等风险[148] - 公司缺乏临床试验经验，可能影响产品在目标地区获批[152] - 公司依赖第三方进行研究、临床试验和生产，若其违规将影响产品获批和生产[153][157] - 公司无营销和销售组织，需投入资源建立或与第三方合作，否则无法产生产品收入[154] - 公司面临来自资金雄厚企业的竞争，若竞争失败产品销售和财务状况将受影响[158] - 公司面临计算机系统故障和安全漏洞风险，可能导致业务中断和数据损失[159] - 公司受COVID - 19影响，可能导致临床试验、供应链和生产运输中断[160] - 公司知识产权保护存在风险，包括商业秘密保护不足和专利申请不确定[163][165] - 制药行业受政府监管和改革影响，产品可能面临价格控制和报销不足问题[173] - 2021年四大客户占总营收73%，应收账款占比94%，失去任一客户或致营收大幅下降[191] - 公司依赖第三方供应商，供应中断或价格上涨会对业务和财务产生不利影响[192] - 公司盈利和现金流受汇率波动影响，美元贬值或影响经营和财务状况[194] - 公司普通股价格可能高度波动，受多种因素影响，投资者可能损失部分或全部投资[196] - 若公司从纳斯达克资本市场摘牌且股价低于5美元，将被视为低价股，交易难度增加[199] - 公司未能满足纳斯达克持续上市要求可能导致摘牌，影响股价和股票流动性[201] - 公司预计近期不支付股息，寻求现金股息的投资者不应购买普通股[205] 公司场地情况 - 2016年公司出售佛罗里达州办公室和制造设施获80万美元，现租赁2500平方英尺场地，月租金1650美元[209] 公司监管压力 - 公司面临药品定价、报销和数据处理等监管压力，可能影响营收和利润[175][179] 公司人员合规风险 - 公司依赖高管，员工等可能存在不当行为，违反反回扣法将面临严重后果[182][184][186]

营收情况 - 2021年第三季度总营收约40.4万美元，同比增长82%；前九个月总营收约100.1万美元，同比增长32%[123] 产品销售情况 - 2021年前九个月Trappsol® Cyclo销售额约2000美元，较2020年的约3万美元下降93%；第三季度销售额从0增至约90美元[124] - 2021年前九个月Trappsol® HPB销售额约54.3万美元，同比增长18%；第三季度销售额约28.6万美元，同比增长209%[127] - 2021年前九个月Trappsol®其他产品销售额约42.5万美元，同比增长63%；第三季度销售额约11.6万美元，同比下降10%[128] - 2021年前九个月Aquaplex®销售额约2.3万美元，2020年同期约1000美元；第三季度销售额从0增至约200美元[129] 亏损情况 - 2021年前九个月公司净亏损约1149.4万美元，2020年同期约626.2万美元；第三季度净亏损约386万美元，2020年同期约143.6万美元[125] 成本费用情况 - 2021年前九个月产品销售成本（不含直接和间接管理及处理成本分摊）约8.7万美元，同比增长71%；第三季度约2.3万美元，同比增长92%[131] - 2021年前九个月人员费用约277万美元，同比增长109%；第三季度约166.8万美元，同比增长293%[135] - 2021年前三季度研发费用约773.9万美元，较2020年同期的约486万美元增长59%，占总运营费用比例从69%降至62%；2021年第三季度研发费用约183.8万美元，较2020年同期的约108.7万美元增长69%[136] - 2021年前三季度专业费用约104.7万美元，较2020年同期的约43.5万美元增长141%；2021年第三季度专业费用约45万美元，较2020年同期的约7.2万美元增长525%[137] - 2021年前三季度办公及其他费用约80万美元，较2020年同期的约30.6万美元增长161%；2021年第三季度办公及其他费用约24.4万美元，较2020年同期的约4.8万美元增长407%[138] 研发进展 - 2021年6月公司启动Trappsol® Cyclo治疗NPC的关键III期研究TransportNPC，若进展顺利最早2023年获监管批准[117] - 公司打算在2021年下半年向FDA提交Trappsol® Cyclo治疗阿尔茨海默病的II期研究新药申请[120] 资金状况 - 截至2021年9月30日，公司现金降至约844.1万美元，较2020年12月31日的约1284.6万美元减少；运营使用现金约1239.4万美元，较2020年同期的约547.9万美元增加[140] 资金筹集情况 - 2020年4月和8月，公司通过私募分别筹集200万美元和283.1万美元[141] - 2020年12月，公司公开发行获得总收益1437.5万美元，扣除费用约170.3万美元[144][145] - 2020年12月公开发行结束至2021年9月30日，行使认股权证使公司获得约898.1万美元收益[147] - 2021年8月，公司签订股权分配协议，可出售总价达2000万美元的普通股，截至9月30日未出售[148] 经营亏损结转 - 截至2020年12月31日，公司有2516.8万美元净州和联邦经营亏损结转，其中1700万美元不会过期[151] 持续经营能力 - 公司持续运营亏损，未来需筹集额外资金，其能力受多种因素影响，对持续经营能力存疑[149]

营收情况 - 2021年Q2总收入约为23.9万美元，同比增长14%；H1总收入约为59.7万美元，同比增长11%[105] 产品销售情况 - 2021年Q2 Trappsol® Cyclo销售额从0增至90美元，增幅100%；H1从约3万美元降至约2000美元，降幅94%[105] - 2021年Q2 Trappsol® HPB销售额从约15.1万美元降至约5.6万美元，降幅63%；H1从约36.6万美元降至约25.7万美元，降幅30%[107] - 2021年Q2其他Trappsol®产品销售额从约5.6万美元增至约16.6万美元，增幅199%；H1从约13.4万美元增至约30.9万美元，增幅131%[108] - 2021年Q2 Aquaplex®销售额从约1000美元增至约1.2万美元；H1从约1000美元增至约2.3万美元[109] 成本与费用情况 - 2021年H1销售成本（不含直接和间接管理及处理成本分摊）从约3.9万美元增至约6.5万美元，增幅64%；Q2从约1.3万美元增至约3万美元，增幅131%[111] - 2021年Q2人员费用从43.4万美元增至约54.2万美元，增幅25%；H1从约90.3万美元增至约110.2万美元，增幅22%[114] - 2021年Q2研发费用从约171.3万美元增至约264.4万美元，增幅54%；H1从约377.3万美元增至约590.2万美元，增幅56%[116] - 2021年第二季度专业费用增至约37.4万美元，同比增长162%；上半年增至约59.6万美元，同比增长64%[117] - 2021年第二季度办公室及其他费用增至约24.2万美元，同比增长202%；上半年增至约55.6万美元，同比增长116%[118] 亏损情况 - 2021年Q2和H1净亏损分别约为359.7万美元和763.4万美元，2020年同期分别约为219.2万美元和482.6万美元[104] 产品审批预期 - 公司预计若III期试验顺利，Trappsol® Cyclo最早2023年获监管批准[97] 现金情况 - 截至2021年6月30日，公司现金降至约1146.3万美元，较2020年12月31日的约1284.6万美元减少[120] - 2021年上半年经营活动使用现金约936.7万美元，较2020年同期的约387万美元增加[120] 资金筹集情况 - 2020年4月和8月，公司通过私募分别筹集200万美元和283.1万美元[121] - 2020年12月，公司公开发行股票，总毛收入达1437.5万美元，扣除费用约170.3万美元[123][124] - 2020年12月公开发行结束至2021年6月30日，行使认股权证使公司获得约897.6万美元毛收入[127] 资金需求与不确定性 - 公司预计未来需筹集额外资金支持运营和临床试验，能否成功筹资不确定[128] 经营亏损结转情况 - 截至2020年12月31日，公司有2516.8万美元净州和联邦经营亏损结转，其中1700万美元不会过期[129] 资产负债表外安排情况 - 截至2021年6月30日，公司无资产负债表外安排[130]

财务盈亏情况 - 2021年第一季度净亏损约403.7万美元，2020年同期约为263.4万美元[97] 营收情况 - 2021年第一季度总营收约35.8万美元，较2020年同期增长10% [98] 产品销售情况 - 2021年第一季度Trappsol® Cyclo销售额降至2000美元，较2020年同期下降94% [98] - 2021年第一季度Trappsol® HPB销售额约20.1万美元，较2020年同期下降6% [99] - 2021年第一季度Trappsol其他产品销售额约14.2万美元，较2020年同期增长82% [101] - 2021年第一季度Aquaplex®销售额约1.1万美元，2020年同期无销售[101] 费用情况 - 2021年第一季度人员费用约55.9万美元，较2020年同期增长19% [106] - 2021年第一季度研发费用约325.8万美元，较2020年同期增长58% [107] 现金情况 - 截至2021年3月31日现金约1550.7万美元，较2020年12月31日增加[112] 产品审批预期 - 预计若III期试验顺利，Trappsol® Cyclo最早2023年获监管批准[90] 借款情况 - 2020年5月公司根据薪资保护计划借款约15.8万美元，计划用于符合条件的支出并申请贷款豁免[114] 公开发行情况 - 2020年12月11日公司公开发行250万股，每股5美元，承销商获45天超额配售权，部分行使购买37.5万份认股权证[115] - 公开发行初始收盘获毛收入1250.375万美元，扣除8%承销折扣和佣金及费用，后续超额配售获187.125万美元，总毛收入达1437.5万美元，总费用约170.3万美元[116] - 公司向承销商发行认股权证，可购买最多5.75万股普通股，行权价6.25美元，期限5年[117] - 2020年12月公开发行结束至2021年3月31日，认股权证行权购买171.6984万股普通股，公司获毛收入约856.9万美元[118] 运营资金情况 - 公司运营持续亏损，但公开发行后预计至少未来12个月有足够现金满足运营成本和资本支出需求，未来需筹集额外资金支持运营和临床试验[119] 经营亏损结转情况 - 截至2020年12月31日，公司约有2516.8万美元净州和联邦经营亏损结转，其中1700万美元不会过期，可用于抵减应税净收入和所得税负债，对递延所得税资产提供100%估值准备[120] 资产负债表外安排情况 - 截至2021年3月31日，公司无资产负债表外安排[122] 财务报表编制情况 - 公司财务报表按美国公认会计原则编制，需进行判断、估计和假设，实际结果可能与估计不同[123] 关键会计政策情况 - 2021年第一季度公司关键会计政策无重大变化[124]

公司业务与核心产品 - 公司是临床阶段生物技术公司，核心业务已转向开发基于环糊精的生物制药[14][21] - 公司主要候选药物Trappsol® Cyclo™用于治疗NPC病，2016年FDA批准其IND申请，2017年获快速通道指定[14] - Trappsol® Cyclo™是首个用作活性药物的环糊精，已在全球超20名NPC患者的同情用药项目中使用[30] - 公司探索Trappsol® Cyclo™治疗阿尔茨海默病，计划2021年初向FDA提交早期方案概要[20] - 公司探索用Trappsol® Cyclo™治疗阿尔茨海默病，细胞和动物研究显示HPBCD可降低淀粉样β斑块、改善记忆等[45][46] - 公司2018年获FDA授权开展单患者IND扩大使用计划，治疗18个月患者病情未进展[48] - 公司2019年与合同研究组织达成协议，开展Trappsol® Cyclo™治疗阿尔茨海默病临床试验，计划2021年初向FDA提交早期方案大纲[49] - 公司治疗阿尔茨海默病的国际专利申请待决，获批专利预计2039年到期；Trappsol® Cyclo™被指定为孤儿药，美欧获批后分别有7年和10 - 12年市场独占期[50] - 公司在美、欧、以开展临床项目，争取生物制药产品治疗NPC的市场授权[54] - 公司认为自身在治疗NPC药物研发上有临床进展、与患者权益组织联系紧密、有成品在用等竞争优势[51] 临床试验进展 - 美国I期研究于2019年10月完成入组，2020年5月公布数据显示该药物安全性和耐受性良好[14] - 欧洲/以色列I/II期研究于2020年2月完成12名患者入组，9月公布7名完成试验患者的积极数据[15] - 欧洲和以色列I/II期研究三个剂量组为1500mg/kg、2000mg/kg和2500mg/kg，7名完成试验患者中6人达到主要疗效终点（86%）[34][35] - 未接受干预的NPC患者预计一年总评分恶化1.5分[35] - 首批完成临床试验的7名患者中，5人改善，2人病情稳定，且所有剂量组患者均有改善[37][38] - 公司选定2000mg/kg剂量用于关键III期试验[38] - 美国I期临床研究中，10名患者脑脊液tau水平，6人降低，2人稳定，2人升高；I/II期研究3名患者在24周和48周tau水平均降低[40][44] - 美国I期研究于2017年9月开始患者入组，2019年10月完成入组，2020年5月公布数据显示药物安全性和耐受性良好[211] - 公司向多个欧洲监管机构及以色列提交I/II期临床试验申请并获批[212] - 欧洲/以色列研究于2017年7月对首位患者给药，2020年2月完成12名患者入组[212] - 2020年9月公司公布7名完成试验患者的积极数据，支持药物治疗NPC患者的有效性[212] 市场与商业前景 - 全球现有NPC患者约3000人，每年新增约1370例，治疗NPC的潜在年市场约5.5亿美元[24] - 公司产品未来商业成功部分取决于政府和第三方支付方的覆盖和报销水平，美欧市场对医疗产品价格的限制或影响公司销售和运营[101] - 公司目前收入主要来自传统精细化工业务，Trappsol®和Aquaplex®产品分别占2019年产品销售的约85%和15%[109] - Trappsol®产品线有超261种不同环糊精产品，Aquaplex®产品线有超116种不同产品[109] - 全球至少有四家主要环糊精商业制造商，公司历史上获取环糊精未遇困难，预计未来也不会[111] - 2020年公司收入中生物制药占3%，基础天然和化学改性环糊精占96%，环糊精复合物占1%[119] - 2020年和2019年，分别有3个和4个客户占公司销售额的69%和70%，Sigma - Aldrich Fine Chemical公司在2020年和2019年分别占Aquaplex®年销售额的近83%和100%[121] - 2020财年最大客户占总销售额34%，前五大客户合计占81%[185] 财务状况 - 2020年研发费用约609.6万美元，高于2019年的486.9万美元[54] - 2020年和2019年公司净亏损分别约为890万美元和750万美元，亏损主要源于Trappsol® Cyclo™产品研发及一般运营费用[126] - 2020年公司运营使用现金约854万美元，年末现金余额约1284.6万美元，流动负债约367.3万美元，虽2020年12月公开发行筹集约1267.2万美元及行使认股权证获约98.5万美元，但仍需额外资金[127] 监管政策与法规 - 21世纪治愈法案要求药企公开针对严重疾病产品的扩大使用政策，在II期或III期临床试验启动时或研究药物获得突破性疗法等指定后15天内公开[64] - 2018年5月30日，尝试权法案签署成为法律，符合条件患者在特定情况下可寻求未获批研究产品治疗，制造商无义务提供[65] - 人体临床试验分三个连续阶段，可能重叠或组合，获批后可能需额外研究[70] - 临床研究进展报告至少每年提交给FDA，严重不良事件发生时需更频繁提交[72] - 与临床试验同时，公司需完成额外动物研究，开发产品化学和物理特性信息，确定商业生产工艺[73] - FDA批准新药申请前会检查生产设施，确保符合cGMP要求，制造和分销产品相关方需向FDA和州机构注册[74] - 提交新药申请通常需支付申请费，FDA目标是10个月审查标准申请，6个月审查优先申请[76] - 部分新药申请需包含儿科数据，FDA可应申请给予延期或豁免[77][79] - FDA可能要求提交REMS计划，确保药物获益大于风险[80] - Trappsol® Cyclo™获FDA孤儿药认定，用于治疗NPC，孤儿药认定不缩短审批时间[89] - 2017年1月FDA授予Trappsol® Cyclo™快速通道指定用于治疗NPC[93] - 优先审评指定的药物FDA审评目标时间为6个月，标准审评时间为10个月[95] - 2017年12月1日，FDA将NPC指定为罕见儿科疾病，获批药物可获优先审评凭证，使未来NDA提交的FDA审评时间从10个月减至6个月[100] - ACA对公司业务有影响，包括设立费用、折扣计划、增加回扣等，其未来仍不确定[105] 风险因素 - 公司主要依赖Trappsol® Cyclo™产品成功，但该产品可能无法获得疾病治疗监管批准[132] - Trappsol® Cyclo™即使获监管批准，商业化努力可能不成功，市场接受度可能低于预期[134] - 临床试验结果可能不支持产品声明或发现不良副作用，且公司进行和管理临床试验经验有限[137] - 公司预计Trappsol® Cyclo™治疗NPC的临床试验将持续数年，但可能耗时更久，且试验各阶段都可能失败[139] - 若Trappsol® Cyclo™后期发现未知问题，可能限制销售并面临产品责任索赔[142] - 公司在任何司法管辖区进行临床试验经验不足，可能影响Trappsol® Cyclo™在目标地区的审批和销售[144] - 公司依赖第三方进行Trappsol® Cyclo™产品的研究和临床试验，可能导致监管审批延迟或无法获批[145] - 公司目前没有营销和销售组织，若无法建立相关能力或与第三方合作，可能无法产生产品收入[146] - 公司依赖第三方制造Trappsol® Cyclo™，若制造商未达标准或出现问题，会严重损害业务[148] - 公司在治疗NPC方面面临来自资金雄厚公司的竞争，若无法有效竞争，产品销售和财务状况可能受影响[149] - 计算机系统故障或安全漏洞会损害公司业务和运营，新冠疫情增加了数据泄露和网络安全风险[150] - 新冠疫情可能扰乱公司临床试验、供应链和产品制造运输，影响业务、财务状况和运营结果[152] - 公司依靠未申请专利的商业秘密生产产品，保护困难，若失去保护，竞争地位可能受影响[154] - 公司无法确保专利申请获批，获批专利也可能被挑战，影响产品商业化[156] - 公司可能面临知识产权诉讼，需承担高昂成本，还可能被禁止销售产品[160] - 制药行业受政府监管和改革影响，产品定价、报销和准入面临压力，可能影响未来收入和盈利能力[166] - 公司依赖高管，若失去他们可能无法有效执行当前业务战略[175] - 公司面临员工等相关方不当行为风险，可能导致监管制裁和声誉损害[177] - 若违反美国联邦反回扣法等相关法律，公司将面临刑事和民事处罚及被排除在联邦资助医疗项目之外[179] - 少数客户占公司收入很大比例，失去任何一个大客户可能导致收入大幅下降[184] - 公司依赖第三方供应商，供应中断或价格上涨可能对业务产生重大不利影响[186] - 公司普通股市场价格可能高度波动，若从纳斯达克资本市场摘牌，交易将更困难[189] 其他信息 - 2016年12月公司以80万美元出售佛罗里达办公室和制造工厂，后租赁2500平方英尺办公和仓库空间，2020年12月续租，月租金1650美元，租约至2023年1月31日[199] - 截至2021年3月10日，普通股登记持有人约253人[206] - 公司2020年未支付股息，2021年也不打算支付，未来股息由董事会根据公司财务等状况决定[207] - 2014年公司为主要候选药物Trappsol® Cyclo™向美国FDA提交II类药物主文件[211] - 2015年公司针对Trappsol® Cyclo™启动国际临床项目用于治疗NPC疾病[211] - 2016年公司向FDA提交新药研究申请，同年9月获批，2017年1月该药物获快速通道认定[211]

财务状况 - 截至2020年9月30日，公司现金降至约223.8万美元，2019年12月31日为278.4万美元；流动资产减流动负债为负58.8万美元，2019年12月31日为81.7万美元；2020年前九个月运营使用现金547.9万美元，2019年同期为436.8万美元[114] - 2020年4月和8月，公司通过两次私募证券发行分别筹集200万美元和283.1万美元；2020年5月，公司根据薪资保护计划借款15.8524万美元[115] - 2020年9月29日，公司向美国证券交易委员会提交S - 1注册声明，拟通过出售普通股和认股权证筹集资金，但无法保证发行成功[116] 盈利情况 - 2020年第三季度和前九个月，公司净亏损分别为143.6万美元和626.2万美元，2019年同期分别为162.5万美元和489.8万美元[121] - 2020年第三季度总收入降至22.2万美元，较2019年同期下降23%；前九个月总收入降至75.8万美元，较2019年同期下降3%[122] 产品销售情况 - 2020年前九个月，Trappsol® Cyclo™销售额降至3万美元，较2019年同期下降71%；Trappsol® HPB销售额增至45.9万美元，较2019年同期增长28%；其他Trappsol®产品销售额增至26.1万美元，较2019年同期增长；Aquaplex®销售额降至1000美元，2019年同期为15万美元[122][123][124][126] - 2020年前九个月，公司三大客户占销售额的66%，最大客户占31%；2019年前九个月，五大客户占销售额的75%，最大客户占18%[127] 业务转型与探索 - 公司核心业务已从主要转售基本环糊精产品转变为主要专注于开发用于治疗疾病的环糊精基生物制药的生物技术公司[113] - 公司正在探索环糊精在治疗阿尔茨海默病中的应用，计划在2021年初向FDA提交早期阶段方案概要[111] 成本费用情况 - 2020年前九个月，公司产品销售成本（不包括直接和间接管理及处理成本分摊）降至5.1万美元，较2019年同期下降19%；第三季度降至1.2万美元，较2019年同期下降54%[128] - 2020年第三季度人员费用降至42.5万美元，较2019年同期减少19%；前九个月增至132.8万美元，较2019年同期增加7%[131] - 2020年第三季度研发费用增至108.7万美元，较2019年同期增加15%；前九个月增至486万美元，较2019年同期增加58%，占总运营费用比例从54%增至69%[132] - 2020年第三季度专业费用降至7.2万美元，较2019年同期减少53%；前九个月降至43.5万美元，较2019年同期减少29%[134] - 2020年第三季度办公室及其他费用降至4.8万美元，较2019年同期减少80%；前九个月降至30.6万美元，较2019年同期减少48%[135] - 2020年第三季度董事会费用及成本降至1万美元，较2019年同期减少；前九个月降至3.8万美元，较2019年同期减少，原因是公司普通股市场价格下跌[136] 成本费用预期 - 公司预计短期内维持员工数量和相关成本水平[131] - 公司预计未来研发成本将因开展Trappsol® Cyclo™的III期临床试验和寻求监管批准而进一步增加[132] - 专业费用未来可能因新的融资举措和产品开发的持续进行而增加[134] 销售成本构成 - 公司商品销售成本仅包含产品销售成本，不包含运费、间接管理费用等[129] 外部因素影响 - 美元兑欧元和人民币汇率变化、美国进口关税变化以及海外运输成本对公司库存采购成本有显著影响，可能导致销售利润率下降[130]