财务数据关键指标变化：收入和利润 - 公司2021年净亏损720万美元，累计亏损1.638亿美元[94] - 公司2021年运营亏损940万美元，2020年为650万美元，同比增长44.6%[169] - 2021年其他收入约230万美元，其他费用约580万美元[170] - 净亏损从2020年的1233.7万美元改善至2021年的717.1万美元[209] - 每股净亏损从2020年的0.44美元改善至2021年的0.09美元[209] - 经营亏损从2020年的654.6万美元扩大至2021年的944.1万美元[209] - 市场证券损失174.3万美元，而2020年为收益100.1万美元[209] - 投资公允价值变动带来362.6万美元收益，2020年为损失681.1万美元[209] - 2021年投资公允价值增加1040万美元[170] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 公司每月支付约3,320美元租赁纽约办公室，另支付约2,000美元租赁德克萨斯州办公室[146] 财务数据关键指标变化：现金流和营运资金 - 2021年营运现金流净流出660万美元，2020年净流出400万美元[175] - 2021年投资活动现金流净流出890万美元，2020年净流出2500万美元[176] - 2021年购买有价证券9340万美元，出售有价证券1.03亿美元[176] - 2021年融资活动现金流入7830万美元，主要来自股票及认股权证发行[178] - 截至2021年12月31日营运资金约8980万美元[173] - 现金从2020年的271.5万美元大幅增至2021年的6556.2万美元[206] - 有价证券从2020年的2480.1万美元降至2021年的1142.7万美元[206] - 总资产从2020年的3049.5万美元增至2021年的1.02656亿美元[206] 财务数据关键指标变化：投资和证券 - 对私营公司投资达946.5万美元，其估值被列为关键审计事项[194] - 普通股流通股数从2020年的3492.0222万股增至2021年的8968.1258万股[206] - 截至2021年12月31日，已发行股票期权479,654份，加权平均行权价为32.35美元[153] - 股权补偿计划中剩余可供未来发行的股票数量为4,555,144股[153] 产品管线与临床前进展 - DHA-dFdC在临床前研究中抑制胰腺癌细胞生长的效力比当前标准疗法吉西他滨强高达100,000倍[11][16][19] - 胰腺癌候选药物DHA-dFdC在临床前研究中效力比吉西他滨强达10万倍[162] - 公司目前没有临床阶段的产品候选药物，处于早期开发阶段[107][108] - 公司计划在2021年提交DHA-dFdC的新药临床试验申请(IND)并开始人体测试[108] - 公司主要专注于开发治疗胰腺癌、AML和ALL的小分子抗癌疗法[158] 许可与合作协议 - 公司与马里兰大学巴尔的摩分校签署赞助研究协议，将在两年内支付总计310万美元的研究支持费用[33] - 公司获得西洛制药关于使用psilocybin治疗癌症的全球独家专利许可[14] - 公司投资Convergent Therapeutics进行针对前列腺癌的下一代双作用肽受体放射性核素治疗高级人体试验[13] - 公司获得UMB三项抗病毒化合物专利的独家全球许可，相关PCT申请包括PCT/US2020036482（国际申请日2020年6月5日）和PCT/US2021/06183（国际申请日2021年12月3日）[39][51] - 公司从Wake Forest大学获得KPC34许可，该药物针对AML和ALL，目前处于临床前阶段，具有克服gemcitabine耐药性的潜力[40][46] - 公司与肯塔基大学研究基金会签署固定价格协议，支付67,000美元获得G4-1固体肿瘤治疗专利的独家许可选项，相关专利有效期至2035年[52] - 公司计划在2022年12月31日前向UMB提交商业化计划，涵盖许可产品的研发和整体商业化策略[51] - 公司持有UTA专利许可，684专利和633专利分别预计于2035年10月和5月到期[162] 专利与知识产权 - KPC34相关专利US7309696已于2021年8月11日到期，所有许可专利将在2022年底前到期[47] 疾病流行病学与市场背景 - 胰腺癌患者5年总相对生存率为10%，局部疾病诊断患者5年生存率为39%，远处转移阶段诊断患者5年生存率仅为3%[17] - 2021年美国预计有60,430例胰腺癌新确诊病例，超过48,220例将死于该疾病[17] - AML在美国2021年预计新发病例20,240例（男性11,230例，女性9,010例），占所有白血病病例的31%，预计死亡11,400例（男性6,620例，女性4,780例）[41] - ALL在美国2021年预计新发病例5,690例（男性3,000例，女性2,690例），占儿童白血病病例的74%，预计死亡1,580例（男性900例，女性680例）[41] - 截至2022年2月，全球COVID-19确诊病例超过4.19亿例，死亡人数超过580万[34][38] - 2014年西非埃博拉疫情导致超过28,000人感染，造成超过11,000人死亡[35] - MERS冠状病毒自2012年以来零星传播，导致约2,500例感染，病死率约为35%[35] - 2002-2003年SARS-CoV感染超过8,000人，9个月内死亡率约为10%[35] 药物开发与监管流程 - 药物开发需完成临床前研究、IND申请、三期临床试验（Phase 1-3）及NDA提交，整个过程受FDA严格监管[58][59][62][63][64] - FDA标准新药申请（NDA）审查周期目标为10个月[71] - FDA通常在收到NDA后60天内决定是否受理[71] - NDA申请需支付高额用户费用，但小企业首款人用药物可豁免[70] - FDA可能要求风险评估和减灾策略（REMS）作为批准前提[75] - 临床数据可能被FDA重新分析导致审查延迟[72] - 完成回应函（Complete Response Letter）可能要求追加三期临床试验[73] - 产品批准后可能被限制适应症、剂量或要求四期临床试验[75] 商业化策略 - 公司无自主生产能力，需依赖第三方cGMP制造商进行药物生产[54] - 公司计划建立美国市场内部营销能力，或与大型药企合作商业化，同时寻求美国以外的战略合作伙伴[53] - 医疗保险D部分（Medicare Part D）覆盖政策将影响产品商业化潜力[77] 运营与人力资源 - 公司员工总数为4名全职和1名兼职（截至2021年12月31日）[87] - COVID-19疫情对公司纽约业务运营造成持续负面影响[105][106] 风险因素：临床与开发 - 临床开发成本可能高于预期且存在重大失败风险[112][115] - 公司依赖第三方机构进行临床试验，若其未按合同履行将影响产品获批[118][120] 风险因素：财务与内控 - 公司财务报告内部控制无效，因职责分离不足及缺乏确保重大交易反映在财务报表中的控制[97] 风险因素：市场与股价 - 公司面临从纳斯达克资本市场退市风险，因股价未满足1美元最低收盘价要求[127] - 公司需在2022年2月7日前连续10个交易日股价达到1美元以上以重新符合上市规则[128] - 纳斯达克持续上市标准要求股东权益至少250万美元及300名整手股东[126] - 公司于2021年8月10日收到纳斯达克违规通知，因股价不符合最低报价要求[127] - 公司股价在2021年期间波动剧烈，最高价为2.35美元，最低价为0.58美元[132] - 公司股票交易清淡，可能无法维持当前交易水平或发展更活跃的公开交易市场[135] - 截至2022年3月24日，公司普通股收盘价为0.45美元[152] - 公司面临从纳斯达克退市的风险，退市可能导致股价下跌和流动性大幅受限[131] 股东信息与股息政策 - 截至2022年3月24日，公司普通股记录持有人约为127名[152] - 过去五年未支付现金股息，且预计在可预见的未来也不会支付现金股息[139]

运营亏损 - 公司2021年第三季度运营亏损约180万美元，较2020年同期的100万美元增加80%[92] - 公司2021年前九个月运营亏损约690万美元，较2020年同期的520万美元增加32.7%[95] 其他收入/费用 - 2021年第三季度其他收入约170万美元，而2020年同期为其他费用约110万美元[93] - 2021年前九个月其他收入约150万美元，而2020年同期为其他费用约750万美元[96] 筹资活动 - 公司完成公开发行53,905,927股普通股，获得净收益约7800万美元[99] - 2021年前九个月筹资活动净现金流入7810万美元，2020年同期为3160万美元[106] 经营活动现金流 - 2021年前九个月经营活动净现金流出约460万美元，2020年同期为360万美元[104] 投资活动现金流 - 2021年前九个月投资活动净现金流出约7030万美元，2020年同期为2720万美元[105] 监管与风险 - 公司收到纳斯达克通知，因股价低于1美元最低要求面临退市风险[102] 收入前景 - 公司过去两年几乎没有收入，预计未来多年仍无收入直至生物技术产品完全开发[94][97]

财务数据关键指标变化：运营亏损 - 2021年第二季度运营亏损约为280万美元，较上年同期的180万美元增加[84] - 2021年上半年运营亏损约为510万美元，较上年同期的420万美元增加[87] 财务数据关键指标变化：其他收入/费用 - 2021年第二季度其他收入约为140万美元，而去年同期其他费用约为50万美元[85] - 2021年上半年其他费用约为20万美元，较上年同期的约650万美元大幅减少[88] 财务数据关键指标变化：现金流 - 2021年上半年经营活动所用净现金约为270万美元，2020年同期为240万美元[95] - 2021年上半年投资活动所用净现金约为7040万美元，2020年同期为2650万美元[96] - 2021年上半年融资活动提供现金7810万美元，主要来自股票发行净收益7800万美元[97] 业务线表现与收入状况 - 公司近期无收入，预计在生物技术产品完全开发前不会有收入，这可能需多年时间[86][89] 融资与资本状况 - 公司于2021年完成公开发行53,905,927股普通股，获得净收益约7800万美元[91] - 公司拥有充足现金，预计至少可支持未来12个月的运营[91]

财务数据关键指标变化：收入与利润 - 2021年第一季度运营亏损约为230万美元，较上年同期240万美元有所减少[74] - 2021年第一季度净亏损为400万美元，部分被200万美元未实现证券损失和100万美元许可研发费用所抵消[82] 财务数据关键指标变化：成本与费用 - 研发费用减少13,000美元，一般及行政费用减少92,000美元，但被许可收购相关的研发费用增加23,000美元部分抵消[74] - 2021年第一季度其他费用约为170万美元，较上年同期590万美元大幅下降[75] 财务数据关键指标变化：现金流 - 2021年第一季度净现金用于运营活动约为110万美元，上年同期为140万美元[82] - 2021年第一季度净现金用于投资活动约为7180万美元，主要用于购买8360万美元的有价证券和200万美元的可转换票据[83] - 2021年第一季度融资活动提供的现金为7810万美元，主要来自股票发行获得的净收益7800万美元[84] 融资活动 - 公司通过公开发行53,905,927股普通股获得净收益约7800万美元[78] 管理层讨论和指引：收入预期与现金状况 - 公司预计在未来多年内不会有任何收入，直至生物技术产品完全开发[76] - 公司拥有充足现金，预计至少可支持未来12个月的运营[78]

财务数据关键指标变化：资产与权益 - 现金从2019年的9.1万美元大幅增至2020年的271.5万美元，增幅达2883.5%[186] - 有价证券从2019年的85.7万美元增至2020年的2480.1万美元，增幅达2794.4%[186] - 公司总资产从2019年的1128.2万美元增至2020年的3049.5万美元，增幅达170.3%[186][189] - 股东权益从2019年的1053.2万美元增至2020年的2961.8万美元，增幅达181.2%[189] - 2020年末现金及现金等价物为271.5万美元，较2019年末的9.1万美元大幅增加[199] 财务数据关键指标变化：亏损与每股数据 - 2020年净亏损为1233.7万美元，较2019年的418.3万美元亏损扩大194.9%[192] - 2020年运营亏损为654.6万美元，较2019年的568.5万美元亏损扩大15.1%[192] - 2020年净亏损为1233.7万美元，较2019年的418.3万美元亏损扩大195%[199] - 2020年普通股加权平均流通股数增至28,074,116股，较2019年的2,511,566股激增1018.1%[192] - 2020年每股净亏损（基本和稀释后）为0.44美元，较2019年的1.67美元有所收窄[192] 财务数据关键指标变化：现金流 - 2020年经营活动所用现金净额为402.1万美元，较2019年的301.7万美元增加33%[199] - 2020年投资活动所用现金净额为2496.3万美元，主要用于购买有价证券[199] 融资活动 - 2020年通过发行普通股、认股权证及预融资权证净融资655.9万美元[199] - 2020年通过发行普通股净融资1784.5万美元[199] - 2020年通过认股权证行权获得现金720.4万美元[199] - 2020年3月3日，公司通过发行普通股和认股权证融资，扣除费用前总收益约为750万美元[254][255] - 2020年3月9日，公司通过注册直接发行普通股融资，扣除费用前总收益为580万美元[256] - 2020年4月14日，公司通过发行普通股融资，扣除费用前总收益为1400万美元[259] - 2021年第一季度完成公开发行，获得净收益约7820万美元，资金可支持未来至少12个月运营[207] - 2021年2月19日，公司完成公开发行，获得总收益约7,500万美元，承销商部分行使超额配售权后，总收益增至约8,620万美元[294] 投资与证券表现 - 2020年投资公允价值变动造成681.1万美元损失，而2019年为140.6万美元收益[192] - 2020年有价证券收益为100.1万美元，远高于2019年的1.4万美元[192] - 2020年公司可交易证券相关收益为93.1万美元，包括已实现收益50.9万美元、未实现亏损21.8万美元、股息收入63.6万美元及利息收入0.4万美元[226] - 2019年公司可交易证券相关净收益为1.4万美元，包括已实现亏损17.2万美元、未实现收益14.5万美元、股息收入3.8万美元及利息收入0.4万美元[226] - 截至2020年12月31日，公司持有的Hoth Therapeutics普通股公允价值为276.4万美元，持股数量为1,166,415股，每股公允价值2.37美元[233][234] - 2020年公司出售40万股Hoth普通股，获得净收益约50万美元[232] - 2020年公司向股东分发69,815股Hoth股票作为股息，记录日公允价值约为30万美元[231] - 截至2020年12月31日，公司其他投资余额为0美元，2019年同期为2.5万美元[239] - 2020年公司注销了对The BitDaily的2.5万美元投资[238] - 2019年公司注销了对CBM的投资，将其计入研发费用[237] - 截至2020年12月31日，按公允价值计量的可交易证券（共同基金和交易所交易基金）价值为2480.1万美元，全部归类为第一层级（活跃市场报价）[250] - 截至2020年12月31日，对Hoth公司的投资按公允价值计量为276.4万美元，全部归类为第一层级[250] - 截至2019年12月31日，按公允价值计量的可交易证券（共同基金和交易所交易基金）价值为85.7万美元，全部归类为第一层级[247] - 截至2019年12月31日，对Hoth公司的投资按公允价值计量为1012.8万美元[247] 股权与激励 - 截至2020年12月31日，可能在未来稀释每股收益的潜在普通股等价物总计为2,041,346股，主要包括认股权证1,656,354股和期权384,304股[253] - 截至2020年12月31日，流通在外的认股权证为1,723,020份，加权平均行权价为3.07美元，加权平均剩余合约期为1.11年[272] - 截至2020年12月31日，公司2014年股权激励计划下有359,464份期权流通在外，另有4,640,536股可供授予[273] - 截至2020年12月31日，公司未行权股票期权为384,304份，加权平均行权价为40.15美元，总内在价值为69,000美元[276] - 2020年已授予员工期权300,000份，加权平均行权价为0.64美元，加权平均剩余合约期为10.0年[276] - 2020年已归属且可行权的期权为234,304份，加权平均行权价为65.45美元，总内在价值为34,500美元[276] - 2020年和2019年股票期权费用摊销产生的股权激励支出分别为84,000美元和8,000美元[276] - 与未归属股票期权相关的未来股权激励费用预计约为77,000美元，将在2021年6月前确认[277] 税务相关 - 2020年所得税准备金（收益）为负85,000美元，而2019年为0美元[281] - 截至2020年12月31日，公司递延所得税资产净值为153.7万美元，估值备抵变动约为556万美元[281][283] - 截至2020年12月31日，公司拥有约4,100万美元联邦净经营亏损结转（NOLs），其中2,200万美元可无限期使用，以及约8,500万美元州和市NOLs[286] 业务管线与合作协议 - 公司管线包括针对胰腺癌、急性髓系白血病和急性淋巴细胞白血病的疗法，以及广谱抗病毒平台[201] - 公司完成对CBM的资产收购，总对价包括100万美元现金和1,939,058股公司普通股，每股价值3.61美元[241] - 2020年3月公司融资超过200万美元，根据协议需向CBM支付100万美元现金对价，该款项在2020年计入研发费用[245] - 2021年1月5日，公司与Silo Pharma签订独家专利许可协议，支付一次性不可退还现金付款50万美元，并将支付净销售额2%的持续特许权使用费[291][292] 其他重要事项 - 截至2020年12月31日，累计赤字为1.566亿美元，股东权益总额为2961.8万美元[196]

运营亏损 - 2020年第三季度运营亏损约为100万美元，较上年同期90万美元有所增加[79] - 2020年前九个月运营亏损约为520万美元，较上年同期250万美元有所增加[81] 其他费用 - 2020年第三季度其他费用约为110万美元，较上年同期250万美元有所减少[80] - 2020年前九个月其他费用约为750万美元，较上年同期270万美元有所增加[82] 经营活动现金流 - 2020年前九个月经营活动所用现金净额约为360万美元，上年同期为220万美元[88] 投资活动现金流 - 2020年前九个月投资活动所用现金净额约为2720万美元，上年同期为投资活动提供现金120万美元[89] - 2020年前九个月购买有价证券金额为9850万美元[89] - 2020年前九个月出售有价证券金额为7200万美元[89] 融资活动现金流 - 2020年前九个月融资活动提供现金3160万美元，主要来自股票及权证发行[90] 流动性状况 - 公司当前现金足以支持未来至少12个月的运营[86]

财务数据关键指标变化：运营亏损 - 2020年第二季度运营亏损约180万美元，较上年同期90万美元增加100%[80] - 2020年上半年运营亏损约420万美元，较上年同期160万美元增加162.5%[82] 财务数据关键指标变化：其他费用 - 2020年第二季度其他费用约50万美元，主要因对Hoth的投资价值减少180万美元，部分被有价证券收益增加120万美元所抵消[81] - 2020年上半年其他费用约650万美元，主要因对Hoth的投资价值减少640万美元，部分被有价证券收益增加20万美元所抵消[83] 财务数据关键指标变化：现金流活动 - 2020年上半年经营活动所用现金净额约240万美元，主要源于1060万美元净亏损，部分被投资公允价值减少670万美元及与收购许可相关的110万美元研发费用所抵消[89] - 2020年上半年投资活动所用现金净额约2650万美元，主要用于购买7800万美元有价证券及支付与收购许可相关的110万美元研发费用，部分被出售5220万美元有价证券所抵消[90] - 2020年上半年融资活动提供现金3160万美元，主要来自发行普通股、认股权证及预融资认股权证的净收益[91] 管理层讨论和指引：财务状况 - 公司当前现金足以支持未来至少12个月的运营[86] 各条业务线表现：研发管线进展 - 胰腺癌候选药物DHA-dFdC在临床前研究中显示其效力比当前标准疗法吉西他滨强高达100,000倍[75] - 公司拥有马里兰大学巴尔的摩分校广谱抗病毒药物平台的全球独家许可，该技术旨在抑制包括流感病毒、SARS-CoV、MERS-CoV、埃博拉病毒和马尔堡病毒在内的多种病毒复制[76]

财务数据关键指标变化：收入与利润 - 2020年第一季度运营亏损约240万美元，较上年同期70万美元大幅增加[70] - 2020年第一季度净亏损830万美元，部分被投资公允价值减少510万美元及与收购许可相关的100万美元研发费用所抵消[76] 财务数据关键指标变化：成本与费用 - 研发费用增加100万美元，一般及行政费用增加60万美元，是运营亏损扩大的主因[70] - 2020年第一季度其他费用约为590万美元，上年同期约为40万美元[71] - 其他费用激增主要由于对Hoth的投资价值减少500万美元，以及有价证券损失增加90万美元[71] 财务数据关键指标变化：现金流 - 2020年第一季度经营活动所用现金净额约为140万美元，上年同期为90万美元[76] - 2020年第一季度投资活动所用现金净额约为1720万美元，上年同期为提供130万美元[77] - 2020年第一季度融资活动提供现金1880万美元，主要来自发行普通股、认股权证及行权所得净收益[79] 业务运营与投资活动 - 投资活动现金流出主因购买2040万美元有价证券及支付与收购许可相关的100万美元研发费用[77] - 公司2020年第一季度筹集了超过200万美元资金，并因此根据协议向CBM支付了100万美元[70]

财务数据关键指标变化：运营亏损与费用 - 2019年运营亏损为570万美元，较2018年的690万美元有所减少[210] - 2019年其他费用（收入）约为150万美元，较2018年的860万美元大幅下降[211] 财务数据关键指标变化：现金流 - 2019年净现金用于运营活动为300万美元，2018年为270万美元[217] - 2019年投资活动提供的净现金约为130万美元，2018年投资活动使用的净现金约为20万美元[218] - 2019年融资活动提供的净现金为180万美元，2018年为270万美元[219] 财务数据关键指标变化：营运资金 - 截至2019年12月31日，公司营运资金约为40万美元[213] 成本和费用（同比环比） - 2019年研发费用因许可收购增加了250万美元[210] - 2019年无形资产摊销减少140万美元，无形资产减值减少220万美元[210] 投资活动表现 - 对DatChat的投资造成90万美元损失，对Hoth的投资产生240万美元未实现损失[211] 管理层讨论和指引：收入预期 - 公司预计在生物技术产品完全开发前不会有任何收入，这可能还需要多年时间[209]

财务数据关键指标变化：运营亏损 - 2019年第三季度运营亏损约90万美元，较2018年同期的200万美元有所减少，主要归因于专利组合摊销减少30万美元及无形资产减值减少110万美元[103] - 截至2019年9月30日的九个月内运营亏损约250万美元，较2018年同期的480万美元减少，主要因专利组合摊销减少100万美元、无形资产减值减少110万美元等[105] 财务数据关键指标变化：其他费用/收入 - 2019年第三季度其他费用约为250万美元，而2018年同期为其他收入约6万美元，减少主因是公允价值计量的投资变动减少240万美元[104] - 截至2019年9月30日的九个月内其他费用约为270万美元，而2018年同期为其他收入约100万美元，减少主因是投资公允价值变动减少340万美元及权证负债公允价值变动减少50万美元[107] 财务数据关键指标变化：现金流与净亏损 - 截至2019年9月30日的九个月内，经营活动所用现金净额约为220万美元，净亏损为520万美元[111] - 截至2019年9月30日的九个月内，投资活动提供现金净额约120万美元，主因是出售有价证券获得840万美元[112] - 截至2019年9月30日的九个月内，融资活动提供现金净额130万美元，包括股权发行净收益80万美元及ATM发行净收益50万美元[113] 财务数据关键指标变化：营运资本与持续经营能力 - 截至2019年9月30日，公司营运资本约为50万美元，并对其持续经营能力存在重大疑虑[109] 投资与收购活动 - 公司以总购买价35万美元收购了CBM BioPharma Inc. 20%的股权及DatChat的证券和权利[86] - 公司持有Hoth Therapeutics Inc.约19%的股份，该公司IPO发行了125万股，每股发行价5.6美元[87] - 公司与CBM的资产收购协议总对价为800万美元，包括价值700万美元的股票对价和100万美元的现金对价[91] - 公司于2019年5月22日完成了一笔交易，以35万美元总价购买了CBM的5万股普通股及DatChat的相关证券[86] 投资与收购协议条款 - 股票对价中，普通股对价部分基于每股3.61美元的价格，使CBM对公司的投票权上限为9.9%[91] - 现金对价100万美元在公司完成一笔总额超过200万美元的合格融资后支付，CBM将获得超过200万美元部分的全部收益[91] - 公司需将股票对价的10%存入托管账户，作为CBM履约担保，托管期为6个月[93] - 若资产收购协议在2019年12月31日前因公司违约或股东未批准而终止，公司需向CBM支付25万股普通股作为终止费[96] - 根据资产收购协议，CBM在21个月的限售期内，每月出售的股票不得超过公司已发行普通股的5%[97] 咨询与顾问费用 - 公司每年向CBM的首席科学官支付5万美元咨询费，并向五位科学顾问委员会成员每人每年支付2万美元[90] 股权融资活动 - 公司于2019年5月29日以每股2.60美元的价格出售221,000股普通股，并以每股2.5999美元的价格出售86,692份认股权证，获得总收益约79.9991万美元，净收益约79.9979万美元[101] - 截至2019年9月30日的九个月内，公司通过ATM（市场发行）计划以平均每股2.51美元的价格出售239,359股普通股，获得总收益约60万美元，扣除佣金和其他成本后净收益约50万美元[102]