财务业绩 - 公司第三季度和九个月的财务业绩符合管理层预期[4] - 第三季度和九个月的净亏损分别为170万美元和520万美元[9,13] - 公司认为其稳健的财务表现增强了未来融资和支持临床项目推进的机会[4] - 公司现金和现金等价物为200万美元,营运资金为70万美元[14] - 公司未动用其与创始人兼CEO签订的1000万美元循环信贷额度[14] 研发费用 - 研发费用下降主要是由于ARDS研究和皮肤炎症研究的外部研究费用减少[6,10] 政府补助 - 获得加拿大政府创新基金的补助资金增加[8,12] - 公司相信政府ARDS临床研究为其创造了新的价值增长机会,将有助于公司将资源集中于其他项目[3] 未来计划 - 公司计划继续利用内部资源推进银屑病和肺纤维化项目,包括准备向FDA提交抗CXCL10技术用于中重度银屑病的IND申请[2] - 公司计划参加多个投资者会议推广业务[15]

文章核心观点 Edesa Biotech公布2024年第二季度和前九个月财务结果并更新业务进展，政府资助的ARDS临床研究有望带来新价值创造机会，公司财务表现符合预期，将继续推进管线项目 [1][2][3] 业务进展 - 公司抗TLR4候选药物EB05被美国卫生与公众服务部选中用于政府资助的ARDS平台研究，公司将自费提供药物和技术支持 [2] - 公司计划利用内部资源推进白癜风和肺纤维化项目，包括为中度至重度白癜风患者的抗CXCL10技术2期研究向美国FDA提交新药研究申请做准备 [2] 财务结果（三个月） - 截至2024年6月30日的三个月，总运营费用降至190万美元，较去年同期减少20万美元 [4] - 研发费用降至90万美元，较去年同期减少10万美元，主要因ARDS 3期研究和皮炎研究外部研究费用减少，部分被研究药物生产费用增加抵消 [5] - 一般及行政费用维持在100万美元 [6] - 其他收入增至26.4万美元，较去年同期增加18.5万美元，主要因加拿大政府战略创新基金报销资金增加 [6] - 本季度净亏损170万美元，合每股0.52美元，去年同期净亏损200万美元，合每股0.68美元 [7] 财务结果（九个月） - 截至2024年6月30日的九个月，总运营费用降至600万美元，较去年同期减少90万美元 [8] - 研发费用降至280万美元，较去年同期减少100万美元，主要因皮炎研究完成、非现金股份薪酬和劳动力成本降低，部分被ARDS研究和研究药物生产费用增加抵消 [8] - 一般及行政费用增至320万美元，较去年同期增加20万美元，主要因专业服务费用增加，部分被非现金股份薪酬减少抵消 [9] - 其他收入增至80万美元，较去年同期增加60万美元，主要因加拿大政府战略创新基金报销资金增加 [10] - 前九个月净亏损520万美元，合每股1.64美元，去年同期净亏损670万美元，合每股2.37美元 [10] 营运资金 - 2024年6月30日，公司现金及现金等价物为200万美元，营运资金为70万美元 [11] - 季度结束后，公司收到加拿大政府战略创新基金30万美元报销资金 [11] - 公司尚未从与创始人兼首席执行官的1000万美元循环信贷协议中提取资金 [11] 日程安排 - 公司管理层计划参加2024年8月13 - 15日在波士顿举行的Canaccord第44届年度增长会议、9月9 - 11日在纽约举行的H.C. Wainwright第26届年度全球投资会议以及11月12 - 14日在波士顿举行的皮肤病药物开发峰会 [12] 公司简介 - Edesa Biotech是临床阶段生物制药公司，专注开发免疫炎症疾病宿主导向疗法 [1][13] - 公司最先进候选药物EB05正进行ARDS 3期研究，也被纳入美国政府资助的宿主导向疗法平台研究 [13] - 公司EB06获加拿大监管批准开展白癜风2期试验，还在开发EB01用于治疗慢性过敏性接触性皮炎 [13]

应收账款回收 - 公司从加拿大政府收回2023年SIF协议应收账款0.7百万美元[76] - 截至2024年3月31日，公司累计亏损5600万美元，营运资金210万美元，其中现金及现金等价物280万美元，季度后从加拿大政府收回2023年SIF协议应收款70万美元[101] 总运营费用变化 - 2024年3月31日止三个月总运营费用降至2.2百万美元，较去年同期减少0.2百万美元[88] - 2024年3月31日止六个月总运营费用降至4.1百万美元，较去年同期减少0.7百万美元[89] 总其他收入变化 - 2024年3月31日止三个月总其他收入增至360,000美元，较去年同期增加283,000美元[88] - 2024年3月31日止六个月总其他收入增至0.5百万美元，较去年同期增加0.4百万美元[91] 净亏损变化 - 2024年3月31日止三个月净亏损为1.9百万美元，合每股0.58美元，去年同期净亏损2.3百万美元，合每股0.82美元[88] - 2024年3月31日止六个月净亏损为3.5百万美元，合每股1.12美元，去年同期净亏损4.7百万美元，合每股1.70美元[92] 研发费用变化 - 2024年3月31日止六个月研发费用降至1.9百万美元，较去年同期减少0.9百万美元[89] - 2024年3月31日止三个月和六个月，公司研发费用分别为120万美元和190万美元，低于2023年同期的150万美元和280万美元[106] 资本支出情况 - 2024和2023年3月31日止三、六个月无重大资本支出[93] 经营活动净现金使用量 - 2024和2023年3月31日止六个月经营活动净现金使用量分别为3.1百万美元和3.4百万美元[95] - 2024年3月31日止六个月，公司经营活动净现金使用量为310万美元，投资活动无现金使用，融资活动净现金流入为50万美元[102][104][105] 政府协议情况 - 2023年10月公司与加拿大政府SIF达成协议，政府承诺提供最高2300万加元部分可偿还资金，其中580万加元无需偿还，1720万加元在公司获得总收入时从2029年起有条件偿还[96] 信贷协议情况 - 2023年10月公司与Pardeep Nijhawan Medicine Professional Corporation达成1000万美元循环信贷协议，信贷额度为350万美元，未提取资金[96][98] 股权分销协议情况 - 2022年8月公司提交1.5亿美元暂搁注册声明，2023年3月与Canaccord达成股权分销协议，最高可通过市场发售普通股获得2000万美元毛收入，截至2024年3月31日约有650万美元可用额度[99] 私募配售情况 - 2022年11月公司完成私募配售，获得约300万美元毛收入[100] 其他收入及损失情况 - 2024年3月31日止六个月，公司的赠款收入增加0.4百万美元至0.4百万美元，利息收入减少3.1万美元至10.4万美元，杂项其他收入为1.5万美元，外汇损失为4800美元[97] 未来经营及融资计划 - 公司预计未来几年将继续产生大量经营亏损，计划寻求额外融资以支持业务发展[102] 表外安排情况 - 公司没有对财务状况、经营成果等有重大影响的表外安排[107]

业务线进展 - 公司为ARDS药物候选者EB05的3期研究扩大了站点选择活动，此前已从加拿大政府获得高达2300万加元的资金用于其开发[3] 第一季度财务数据关键指标变化 - 2024年第一季度总运营费用降至220万美元，较去年同期减少20万美元[6] - 2024年第一季度其他收入增至36万美元，较去年同期增加28.3万美元[7] - 2024年第一季度净亏损为190万美元，合每股亏损0.58美元，去年同期净亏损230万美元，合每股亏损0.82美元[7] - 2024年第一季度研发费用降至120万美元，较去年同期减少30万美元[8] - 2024年第一季度一般及行政费用增至100万美元，较去年同期增加10万美元[8] 前六个月财务数据关键指标变化 - 2024年前六个月总运营费用降至410万美元，较去年同期减少70万美元[9] - 2024年前六个月其他收入降至50万美元，较去年同期减少40万美元[9] - 2024年前六个月净亏损为350万美元，合每股亏损1.12美元，去年同期净亏损470万美元，合每股亏损1.70美元[10] 资金状况 - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物为280万美元，营运资金为210万美元，季度结束后收到70万美元的政府报销资金[11]

股权发行与融资情况 - 2023年12月31日后，公司按市价发行计划出售股权，发行7,038股普通股，扣除销售代理佣金后净现金收入为3万美元[52] - 2023年10月，公司获得创始人提供的1000万美元信贷额度，还获得加拿大政府高达2300万加元的部分可偿还资金[69] - 2023年10月公司与Pardeep Nijhawan Medicine Professional Corporation签订1000万美元循环信贷协议，信贷额度350万美元，年利率为加拿大帝国商业银行美国基准利率加3%，到期日为2026年3月31日[83] - 2022年8月公司提交1.5亿美元暂搁注册声明，2023年3月与Canaccord达成股权分销协议，可通过市价发行普通股，最高总收益2000万美元，当前允许出售普通股总销售价格最高840万美元，截至2023年12月31日，Canaccord ATM剩余可用额度约670万美元[86] - 2022年11月公司完成私募配售，发行384,475股普通股等，总收益约300万美元[87] - 2023年第四季度融资活动提供净现金30万美元，2022年同期为290万美元，本季度从Canaccord ATM获得收益30万美元，部分被发行成本9500美元抵消，上一年度同期私募配售获得收益300万美元，发行成本10万美元，净收益290万美元[92] 业务临床研究进展 - 2023年11月，公司公布EB01作为中度至重度慢性过敏性接触性皮炎单一疗法的2b期临床研究最终结果，1.0% EB01乳膏在主要终点和一个关键次要终点上比安慰剂有显著改善[66][67] 财务数据关键指标变化 - 2023年第四季度总运营费用降至190万美元，较去年同期减少50万美元[71] - 2023年第四季度研发费用降至70万美元，较去年同期减少70万美元，主要因EB01研究外部研究费用减少[71] - 2023年第四季度一般及行政费用增至110万美元，较去年同期增加10万美元，主要因专业服务费用和非现金股份薪酬增加[73] - 2023年第四季度其他收入增至17.9万美元，较去年同期增加13.6万美元，其中赠款收入增至10万美元，利息收入增至6.1万美元[74][75] - 2023年第四季度净亏损为170万美元，合每股亏损0.54美元，去年同期净亏损为230万美元，合每股亏损0.89美元[77] - 2023年和2022年第四季度经营活动净现金使用量分别为140万美元和180万美元[81] - 截至2023年12月31日，公司累计亏损5410万美元，营运资金340万美元，其中现金及现金等价物430万美元[88] - 2023年第四季度经营活动净现金使用量为140万美元，2022年同期为180万美元，主要因研发费用减少70万美元，部分被非现金股票薪酬减少10万美元和营运资金回收减少10万美元抵消[90] - 2023年和2022年第四季度投资活动均无现金使用[91] - 2023年和2022年第四季度研发费用分别为70万美元和140万美元，减少主要因正在进行的临床研究相关外部研究费用降低[93] 财务报告与内部控制情况 - 公司管理层认为截至2023年12月31日的披露控制和程序有效[96] - 2023年第四季度公司财务报告内部控制无重大变化[97] - 截至2023年12月31日的季度内，公司财务报告内部控制无重大变化[97] 法律相关情况 - 公司目前未参与非日常业务的重大法律诉讼或索赔[98] 公司协议签订情况 - 2023年10月12日，Edesa Biotech Research、Edesa Biotech与加拿大工业部长代表的加拿大国王签订战略创新基金协议[100] - 2023年10月20日，公司与Pardeep Nijhawan Medicine Professional Corporation签订信贷协议[101] - 2023年9月21日，Edesa Biotech Research与Dr. Saul Yedgar签订独家许可协议第一修正案[102] - 2023年12月7日，公司与Pardeep Nijhawan签订修订和重述雇佣协议第一修正案[103] 公司文件提交与签署情况 - 公司首席执行官和首席财务官根据相关法规进行认证并提交文件[104][105][106][107] - 公司提交XBRL相关文档[108][109] - 报告于2024年2月9日由Pardeep Nijhawan和Stephen Lemieux代表公司签署[109] 政府资金情况 - 加拿大政府根据2023年SIF协议承诺提供高达2300万加元的部分可偿还资金，其中580万加元无需偿还，其余1720万加元在公司获得总收入时从2029年起有条件偿还[81]

政府资金支持 - 公司获得超3700万加元的政府竞争性赠款和资金奖励[14] - 2023年10月，公司子公司与加拿大政府战略创新基金达成多年资助协议，获最多2300万加元部分可偿还资金，其中575万加元无需偿还，剩余1725万加元在2029年有营收时偿还[37] - 2021年2月协议中，加拿大政府为EB05的国际2期研究和临床前实验提供1410万加元非偿还资金，公司已收到全部资金并满足相关要求[38] - 2021年2月，加拿大政府为国际2期研究和某些临床前实验提供1410万加元非偿还性资金[155] - 2023年10月12日，加拿大政府为EB05的开发和商业化提供最高2300万加元部分可偿还资金[156] 疾病市场情况 - ARDS约占全球ICU入院人数的10%，每年影响超300万患者，七大国和加拿大每年约有60万例相关ICU入院病例[15][23] - 美国ARDS患者平均ICU住院时长为7 - 21天，平均每位患者花费超10万美元[23] - 美国接触性皮炎相关疾病每年造成高达20亿美元损失，七大主要市场和加拿大约有3000万人患变应性接触性皮炎，其中40%有慢性或频繁反复暴露于过敏原情况[46] 临床研究进展 - 2023年11月公司公布EB01治疗中重度慢性变应性接触性皮炎的2b期临床研究最终结果，1.0% EB01乳膏在主要和关键次要终点上显著优于安慰剂[13] - 公司EB06获得加拿大卫生部批准，将开展中重度非节段型白癜风的2期研究[13] - 公司正为EB07向美国提交研究性新药申请，以开展纤维化疾病的2期研究[13] - 公司最先进的候选药物EB05正在进行急性呼吸窘迫综合征的3期研究招募[12] - 2022年9月公司公布EB05治疗成人住院新冠患者的2/3期临床研究2期最终结果[26] - 帕里迪普鲁巴特在1期研究中剂量范围为0.001mg/kg至15mg/kg，共60名受试者；2期类风湿关节炎研究中患者每两周接受一次5mg/kg剂量，共61名患者，两研究中治疗组与安慰剂组不良事件发生率无显著差异[37] - EB06在三项共65名受试者的临床研究中显示出良好安全性和耐受性，首次1期研究剂量范围为0.1至20mg/kg，第二次1期研究剂量为180和720mg，第三次2期研究患者每两周接受10mg/kg剂量共6次[43][44] - 公司获加拿大卫生部批准对中度至重度非节段型白癜风患者开展EB06的2期研究，正评估潜在资金选项[43] - 2023年11月公布EB01治疗慢性中重度ACD的2b期临床研究最终结果，约200名受试者接受28天治疗，1.0% EB01乳膏在主要和次要疗效终点上均显著优于安慰剂[52][53] - 此前两项2期临床研究显示EB01对ACD有效，1% EB01乳膏治疗组疾病评分较基线平均变化69.9%，安慰剂组为36.5%（p=0.0024）；2% EB01乳膏治疗组第21天较基线平均改善56%，安慰剂组为24%（p<0.001）[55] - 2% EB01乳膏疗效维持至第42天，治疗组总CDSI评分降低49%，安慰剂组为15%（p<0.001）[56] - 包括当前2b期研究在内，daniluromer的临床经验涉及约270名受试者，未出现严重不良事件[57] - 公司准备在美国提交EB07的IND申请，用于纤维化疾病研究；已获加拿大卫生部门批准对EB02开展探索性2a期临床研究，用于治疗I - III级内痔[60] 临床研究数据 - EB05在2/3期研究的2期试验中，危重症患者队列28天死亡率，EB05+标准治疗组为7.7%，安慰剂+标准治疗组为40%，EB05组死亡风险降低84%；60天死亡率，EB05+标准治疗组为23.1%，安慰剂+标准治疗组为45%，EB05组死亡风险降低61%[28] - 对于WCSS 5和6级的重症COVID - 19患者，28天无需氧支持存活比例，EB05+标准治疗组为45.8%，安慰剂+标准治疗组为36.1%；WCSS至少改善2分的比例，EB05+标准治疗组为46.7%，安慰剂+标准治疗组为36.1%[29][30] - 1.0% EB01乳膏治疗组在CDSI主要终点上症状平均改善60%，安慰剂组为40%（p=0.027）；在ISGA次要终点上，53%患者达到“清除”或“几乎清除”且较基线改善至少2分，安慰剂组为29%（p=0.048）[53] 业务战略与竞争优势 - 公司业务战略是开发和商业化创新药物，优先发展后期候选产品，扩大适应症，最大化商业潜力，引进有前景的候选药物[17][19][21][22] - 公司认为自身竞争优势在于技术和研发能力、创新管线、知识产权保护和经验丰富的领导团队[14][15][16][17] 专利与许可协议 - 公司从Yissum获得EB01和EB02在美国、加拿大、澳大利亚和欧洲多国的专利独家许可，相关使用方法专利将于2024年到期，预计在美国申请专利期限延长3 - 5年[62] - 公司从NovImmune获得利用抗TLR4和抗CXCL10单克隆抗体技术的产品候选药物专利独家许可，相关物质组成专利分别于2033年和2028年到期，预计在美国申请专利期限延长[63] - 公司与NovImmune的许可协议规定，公司负责Constructs和许可产品的研发、制造等，为此发行250万美元A - 1系列可转换优先股，并承诺根据里程碑支付最高3.56亿美元[66] - 若新药候选产品成功商业化，公司在美国EB01和EB02可获长达5年、EB05和EB06可获长达12年的数据/市场独占权，在加拿大和欧盟分别可获8年和10年独占权[63] - 公司以500万美元的总价从NovImmune收购了TLR4抗体库存[68] - 公司与Yissum签订独家许可协议，承诺在满足特定里程碑时向Yissum支付最高达1840万美元[71] - 公司与产品发明者签订许可协议，承诺支付最高达6910万美元，主要与未来潜在商业批准和销售里程碑相关[72] 潜在竞争对手 - 公司EB01和EB02产品候选的潜在竞争对手包括Aclaris Therapeutics、Citius Pharmaceuticals等[75] - 公司EB05产品候选的潜在竞争对手包括Aqualung Therapeutics、Eli Lilly等[75] - 公司未来产品针对白癜风或纤维化疾病的潜在竞争对手包括Bausch Health、Eli Lilly等[76] 药品审批法规 - 美国FDA要求产品候选在上市前进行临床前测试、提交IND申请、获得IRB批准以及进行多阶段人体临床试验[81] - IND申请提交给FDA后，若30天内FDA无疑问或担忧则自动生效[81] - 人体临床试验通常分为3个阶段，包括测试安全性的1期、确定不良反应和疗效的2期等[83] - FDA需在60天内审查NDA或BLA是否完整，90%的原始标准NDA或BLA需在60天备案日期后的10个月内完成审查，90%的原始优先NDA或BLA需在60天备案日期后的6个月内完成审查，若需补充信息，审查过程和目标日期可延长3个月[88] - 孤儿药指用于治疗美国患者人数少于20万的罕见病药物，或患者人数超20万但开发成本无法通过美国销售收回的药物[93] - 获得孤儿药指定的产品若首次获FDA批准，可享有7年的孤儿药市场独占权[95] - 优先审查下，FDA对营销申请采取行动的目标日期为6个月，标准审查为10个月[100] - 加速批准通常要求申办者进行额外的批准后研究，若验证性试验未证实产品的临床获益，FDA可撤销批准[101] - 产品获加速批准后，营销批准后120天内的广告和促销材料需在批准前提交审查，120天后需至少提前30天提交[101] - 符合Hatch - Waxman修正案的美国专利可获得最长5年的专利期限延长，但延长后剩余专利期限从产品批准日期起总计不超过14年[105] - 产品申办者获得EUA需证明产品“可能有效”，且产品已知和潜在益处大于风险，无足够可用的替代产品[105] - 新药符合特定条件可获快速通道指定、突破性疗法指定，提交NDA或BLA后符合条件可获优先审查指定和加速批准[99][100] - 满足FDA法规要求通常需数年，时间因产品类型、复杂性和新颖性而异[92] - 《生物制品价格竞争与创新法案》规定参考产品首次许可或生物制品许可申请批准后有12年排他期，期间351(k)申请不得生效；首次许可后有4年排他期，期间不得提交351(k)申请[108] - 临床试验赞助商需在www.clinicaltrials.gov注册并披露信息，结果披露在特定情况下可延迟至多两年[110] - 《儿科研究公平法案》要求生物制品许可申请或补充申请含儿科数据，FDA可给予豁免或延期；《儿童最佳药品法案》满足条件可延长6个月非专利排他期[111] - 产品获批后需维持合规，制造商需注册、接受检查，有报告偏差、不良反应等多项要求，变更生产工艺或设施需FDA批准[112] - 公司需遵守FDA广告和促销要求，违规可能导致产品营销受限、退市及制裁[113] - 公司需遵守多项法规，包括联邦反回扣法、HIPAA、医师支付阳光法案等，各州也有类似法规[115][116][117] 公司基本情况 - 公司有16名全职员工，10人从事研发，6人从事管理、行政、业务发展和财务，均位于加拿大或美国，无员工加入工会[121] - 截至文件提交日，女性员工占比超50%，来自代表性不足的种族或族裔群体或外国出生的员工占比超50%[122] - 公司于2007年成立，2019年6月通过反向收购获得安大略省公司并更名为Edesa Biotech, Inc [123] - 公司是“较小报告公司”，可简化高管薪酬披露，免予《萨班斯 - 奥克斯利法案》第404(b)条规定，有其他减少披露义务[126] 财务状况与资金需求 - 截至2023年9月30日，公司累计亏损5240万美元[145] - 2023年10月，公司与Pardeep Nijhawan Medicine Professional Corporation达成最高1000万美元的无担保循环信贷协议[157] - 公司是后期生物制药公司，尚无获批商业销售产品，自成立以来持续亏损且可能无法盈利[129][144] - 公司需大量额外资金支持运营，若无法筹集资金，可能影响产品开发和商业化[130][148] - 公司预计研发费用未来将大幅增加，获批产品还将产生商业化费用[149] - 公司部分依赖政府赠款支持EB05开发项目，若违约可能需提前还款[154] - 公司现有和未来债务可能对业务运营产生不利影响[157] 公司面临的风险 - 公司主要运营实体于2015年7月成立，至今未成功完成任何候选产品开发、获批上市、商业化生产及销售等活动[164] - 美国、加拿大及全球经济状况恶化，包括通胀、利率上升等，可能使公司面临劳动力和材料成本上升、研发和收购支出减少等问题[162][163] - 公司大部分业务在美国境外开展，汇率变化会对以美元呈现的经营成果产生重大影响[165] - 若违反反腐败、出口管制、隐私等法律，公司可能面临民事或刑事处罚、法律费用等，影响业务和财务状况[166][167] - 公司运营涉及危险材料，若违反环境、健康和安全法规，可能承担损害赔偿、罚款等责任，影响业务成功[168][169] - 员工、调查人员等可能存在不当行为，导致公司承担重大责任、声誉受损，影响业务和经营结果[170][171] - 公司预计业务增长，若无法有效管理扩张、招聘和培训人员，可能无法实现研发和商业化目标[172][173] - 公司高度依赖关键高管，若其意外离职，可能影响研发、财务和商业化目标的实现[174] - 若候选产品临床试验未能证明安全性和有效性，公司可能产生额外成本、延误开发和商业化进程[179][180] - 候选产品在临床试验中可能引发不可接受的不良事件，导致试验中断、无法获批或商业化，或限制商业潜力[183][184] - 多种事件可能延迟临床试验完成并影响产品获批和销售，如FDA条件、审批延迟、供应不足等[186] - 临床试验延迟会增加产品开发成本，影响商业前景和营收获取[188] - 药物候选者获批所需的试验设计、终点和结果不确定，可能需额外试验[189][190] - 若目标疾病商业机会小于预期，公司未来营收和业务将受不利影响[191] - 公司对目标疾病患者数量的估计可能有误，识别患者难度或增加[192] - 产品候选者的作用机制理解可能不完整或错误，导致试验无效[193][194] - sPLA2、anti - TLR4和anti - CXCL10产品候选者的疗效和长期副作用未知，开发和商业化无保证[195][196] - 获批产品可能无法获得足够市场认可，影响营收和利润[197][198] - 公司需建立销售和营销能力或与第三方合作，否则难以商业化产品[199][200] - 公司面临激烈竞争，对手可能先于或更成功地开发和商业化产品[201][202]

员工股权授予 - 公司授予员工和董事497,000份股票期权，向特定员工授予326,200份受限股单位[52] 项目研究计划 - EB05的3期研究计划在美国和加拿大招募约600名可评估的住院受试者，主要终点是28天死亡率[64] - 公司计划将美国和加拿大的研究中心数量从23家增加到最多60家[66] 财务数据关键指标变化（2023年第二季度） - 2023年第二季度总运营费用降至206万美元，较去年同期减少374万美元[70] - 2023年第二季度研发费用降至103万美元，较去年同期减少352万美元[70] - 2023年第二季度一般及行政费用降至104万美元，较去年同期减少21万美元[71] - 2023年第二季度其他收入增至8万美元，较去年同期增加7万美元[72] 财务数据关键指标变化（2023年前六个月） - 2023年前六个月总运营费用降至685万美元，较去年同期减少868万美元[74] - 2023年前六个月研发费用降至384万美元，较去年同期减少770万美元[74] - 2023年前六个月净亏损665万美元，去年同期为1474万美元[77] 历史股权出售收益 - 2021年11月至2022年3月，公司通过“市价”股权分销计划出售626,884股普通股，扣除佣金和直接成本后净收益为262万美元[84] 研发费用赠款报销 - 公司与加拿大政府战略创新基金的协议中，有资格获得高达1405万加元（约1100万美元）的研发费用现金报销，2022年和2021年分别记录赠款收入78万美元和1034万美元，所有赠款报销在2022年12月31日前收到[85] 财务状况（截至2023年6月30日） - 截至2023年6月30日，公司现金及现金等价物为646万美元，营运资金为539万美元，股东权益为785万美元，累计亏损为5070万美元[86] 研发成本对比（2023年和2022年截至6月30日九个月） - 2023年和2022年截至6月30日的九个月，公司研发成本分别为384万美元和1154万美元，减少主要因临床研究和试验药物制造的外部研究费用减少[88] 首席执行官雇佣协议 - 2023年8月4日，公司与首席执行官Pardeep Nijhawan签订修订和重述的雇佣协议，其年薪为357,700美元，目标年度奖金为基本工资的40%，每月汽车津贴为2,701.50美元[96][98][99] - 若Pardeep Nijhawan因“正当理由”被终止雇佣，有权获得截至终止日期的基本工资和假期工资，未归属的股权奖励将自动取消[101] - 若Pardeep Nijhawan无“正当理由”被终止雇佣，有权获得最高24个月基本工资的一次性付款等多项补偿[103] - 公司与Pardeep Nijhawan于2023年8月4日签订修订重述雇佣协议，其年薪357,700美元，目标年度奖金为基本工资40%[96][98] - Pardeep Nijhawan每月汽车津贴2,701.50美元，可参与公司团体保险福利计划[99] - Pardeep Nijhawan若因“原因”被终止雇佣，可获截至终止日基本工资和假期工资，非归属股权奖励自动取消[101][102] - Pardeep Nijhawan若无故被终止雇佣，可获最多24个月基本工资一次性付款及其他福利[103][104] - Pardeep Nijhawan若在控制权变更后12个月内无故被终止或推定终止，可获24个月基本工资控制权变更付款及其他福利[104] 总裁雇佣协议 - 2023年8月4日，公司与总裁Michael Brooks签订修订和重述的雇佣协议，其年薪为335,340美元，目标年度奖金为基本工资的40%，每月汽车津贴为2000美元[108][109] - 若Michael Brooks因“正当理由”被终止雇佣，有权获得截至终止日期的基本工资和假期工资，未归属的股权奖励将自动取消[110] - 若Michael Brooks无“正当理由”被终止雇佣，有权获得最高24个月基本工资的一次性付款等多项补偿[111] - 公司与Michael Brooks于2023年8月4日签订修订重述雇佣协议[108] - Michael Brooks若被终止或推定终止，可获24个月基本工资控制权变更付款及其他福利[114] - Michael Brooks可提前60天书面通知辞职，非归属股权奖励自动取消，无未授予奖金[115] - 布鲁克斯博士年薪为335,340美元，目标年度奖金为其年薪的40%[109] - 布鲁克斯博士每月享有2,000美元的汽车津贴[109] - 若因“正当理由”终止布鲁克斯博士的雇佣关系，他有权获得截至终止日期的基本工资和假期工资，所有未归属的股权奖励将自动取消[110] - 若无“正当理由”终止布鲁克斯博士的雇佣关系，他有权获得最长24个月基本工资的一次性付款，以及相关年度奖金等[111][112][113] - 若在“控制权变更”后12个月内无理由终止或变相终止布鲁克斯博士的雇佣关系，他有权获得相当于24个月基本工资的控制权变更付款，以及相关年度奖金等[114] - 布鲁克斯博士辞职需提前60天书面通知公司，若公司放弃通知期，需支付其基本工资并延续福利至通知期结束[115] - 布鲁克斯博士在职期间及离职后12个月内，禁止在北美与公司业务竞争[116] - 布鲁克斯博士离职后24个月内，禁止为与公司业务竞争的目的招揽客户或潜在客户等[116] 雇佣协议附件提交 - 《尼贾万雇佣协议》和《布鲁克斯雇佣协议》全文分别作为本季度报告的附件10.3和10.4提交[117] 财务报告内部控制及披露 - 截至2023年6月30日季度，公司财务报告内部控制无重大变更[92] - 截至2023年6月30日，公司披露控制和程序有效[91] 报告签署信息 - 报告日期为2023年8月9日，由首席财务官斯蒂芬·勒米厄代表公司签署[126]

股权发售与融资情况 - 2023年3月31日后，公司“随行就市”发售计划下的股权销售发行562,052股普通股，扣除销售代理佣金后净现金收入为60万美元[51] - 2023年3月27日，公司与销售代理Canaccord Genuity LLC达成股权分销协议，可通过“随行就市”股权发售计划出售普通股，最高总现金收益2000万美元，目前允许出售普通股总销售价格最高为837万美元[74] - 2022年11月，公司完成私募配售，发售2,691,337股普通股及两类认股权证，总收益约303万美元；2023年3月31日止六个月，行使认股权证发行705,314股，公司收入77万美元[75] - 2022年3月，公司完成注册直接发行，发售1,540,000股普通股及预融资认股权证，扣除费用后净收益约901万美元[76] - 2021年11月至2022年3月，公司通过“随行就市”股权分销计划出售626,884股普通股，扣除佣金和直接成本后净收益262万美元[77] 财务数据关键指标变化 - 2023年3月31日止三个月，总运营费用从去年同期的458万美元降至241万美元，减少217万美元；净亏损为233万美元，合每股0.12美元，去年同期净亏损457万美元，合每股0.33美元[64][67] - 2023年3月31日止六个月，总运营费用从去年同期的974万美元降至479万美元，减少495万美元；净亏损为467万美元，合每股0.24美元，去年同期净亏损895万美元，合每股0.66美元[68][71] - 2023年3月31日，公司现金及现金等价物为747万美元，营运资金为656万美元，股东权益为900万美元，累计亏损为4871万美元[79] - 2023年3月31日止六个月研发成本为282万美元，2022年同期为699万美元，成本下降主要因临床研究外部费用和试验药物制造费用减少[80] 政府补助情况 - 根据与加拿大政府战略创新基金的协议，公司有资格获得最高约1100万美元的研发费用现金报销；2022年和2021年分别确认补助收入78万美元和1034万美元，所有补助报销已于2022年12月31日收到[78] 业务研发情况 - EB05的3期研究计划招募约600名可评估的住院受试者，主要终点为28天死亡率[61] - 公司主要业务是开发针对炎症和免疫相关疾病的创新疗法[80] 公司合规与披露情况 - 公司无对财务状况、营收、运营结果等有重大影响的资产负债表外安排[81] - 公司作为较小报告公司，无需披露市场风险相关内容[81] - 截至2023年3月31日，公司披露控制和程序有效[83] - 2023年第一季度，公司财务报告内部控制无重大变化[84] - 公司目前未参与重大法律诉讼[85] - 公司提交了首席执行官和首席财务官根据相关法规的认证文件[87][88][89][90] - 公司提交了多份XBRL相关文件[91] - 报告于2023年5月11日由首席财务官Kathi Niffenegger签署[92]

公司财务状况 - 公司在2022年12月31日至本次提交日期之间发行了705,314股A类和B类认股权证，公司获得了77万美元的收入[48] - 公司在2022年12月31日的现金及现金等价物为827万美元，营运资金为781万美元，股东权益为1027万美元，累计赤字为4638万美元[71] - 公司在2022年12月31日的净亏损为233万美元，每股亏损为0.13美元，较2021年同期的净亏损438万美元，每股亏损0.33美元有所减少[63] 内部控制和程序 - 公司管理层认为截至2022年12月31日的披露控制和程序有效[76][77] - 公司内部财务报告的内部控制未发生重大变化[78] - 公司管理层负责建立和维护披露控制和程序，以合理保证与公司相关的重要信息能够及时传达给高级管理人员[75] 资产负债表外安排 - 公司目前没有任何可能对财务状况、经营业绩、流动性或资本资源产生重大影响的资产负债表外安排[74]

财务数据关键指标变化 - 2022财年总运营费用降至1837万美元，较上一年减少531万美元[108] - 2022财年研发费用降至1334万美元，较上一年减少461万美元[108] - 2022财年一般及行政费用降至504万美元，较上一年减少69万美元[108] - 2022财年其他收入降至82万美元，较上一年减少952万美元[110] - 2022财年净亏损为1755万美元，合每股亏损1.05美元；上一年净亏损为1334万美元，合每股亏损1.10美元[110] - 2022年3月完成注册直接发行，净收益约901万美元[111] - 2021年11月至2022年3月通过股权分销协议出售股票，净收益约262万美元[111] - 根据与加拿大政府协议，公司最多可获1405万加元（约1100万美元）研发费用报销[111] - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物为709万美元，营运资金为695万美元，股东权益为939万美元，累计亏损为4404万美元[111] - 2022年11月完成私募配售，总收益约300万美元[111] - 2022年9月30日现金及现金等价物为7090919美元，2021年同期为7839259美元[185] - 2022年9月30日总资产为11575728美元，2021年同期为14584655美元[185] - 2022年9月30日总负债为2184439美元，2021年同期为1526364美元[185] - 2022年9月30日股东权益为9391289美元，2021年同期为13058291美元[185] - 2022年研发费用为13335334美元，2021年为17947072美元[185] - 2022年运营亏损为18370790美元，2021年为23681332美元[185] - 2022年净亏损为17548924美元，2021年为13343150美元[186] - 2022年经营活动净现金使用量为12279302美元，2021年为13664932美元[186] - 2022年投资活动净现金使用量为5656美元，2021年为6146美元[186] - 2022年融资活动净现金提供量为11629628美元，2021年为14174741美元[186] - 2022年和2021年公司净亏损分别为1755万美元和1334万美元[189] - 2022年和2021年公司分别录得赠款收入78万美元和1034万美元[189] - 2022年3月公司完成注册直接发行，净收益约901万美元；2021年3月完成注册公开发行，净收益889万美元[189] - 2022年和2021年公司通过市价发行分别出售626,884股和586,463股普通股，净收益分别为262万美元和342万美元[189] - 2021年行使认股权证和期权导致发行401,396股普通股，公司获得净现金收益170万美元[189] - 2022年11月公司完成私募，总收益约300万美元[189] - 2022和2021年折旧费用分别为6,991美元和8,323美元[196] - 2022和2021年摊销费用均为101,172美元[199] - 2022和2021年9月30日，无形资产净值分别为2,281,192美元和2,382,364美元[198] - 2022和2021年9月30日，财产和设备净值分别为12,694美元和14,989美元[197] - 2022和2021年9月30日，使用权资产分别为18,465美元和96,571美元[202] - 2022和2021年9月30日，使用权租赁负债分别为18,975美元和99,320美元[202] - 2022和2021年使用权租赁成本分别为80,375美元和81,207美元[202] - 2022和2021年9月30日，剩余租赁期限分别为3个月和15个月，估计增量借款利率均为6.5%[202] - 截至2022年9月30日，未来合同付款总额为3,134,000美元，其中2023年为2,612,000美元[202] - 2020年4月公司以500万美元总价收购一种Constructs的原料药，2021和2022财年各支付250万美元并计入研发费用[204] - 2021年3月的许可协议，2021和2022财年因达到里程碑分别记录费用21.2万美元和2.5693万美元，公司承诺后续最高支付6910万美元[204] - 公司加州子公司的高管和员工可获得公司401(k)计划下3%合格薪酬的非选择性安全港雇主供款，2021和2022财年供款分别为2.3786万美元和1.974万美元[204] - 2022年3月24日，公司完成注册直接发行154万股普通股和预融资认股权证，同时私募发行普通股购买认股权证，发行净收益901万美元[205] - 2022年发行认股权证时，向配售代理的某些关联指定人发行购买19.178万股普通股的认股权证，公允价值41万美元[206] - 2021年3月2日，公司完成包销发行156.25万股普通股，发行净收益889万美元，同时发行承销商认股权证，公允价值41万美元[206] - 2021年11月22日的股权分配协议，2022财年公司出售62.6884万股普通股，净收益262万美元，协议于2022年3月21日终止[206] - 2020年9月28日的股权分配协议，2021财年公司出售58.6463万股普通股，净收益342万美元，协议于2021年2月25日终止[206] - 截至2022年9月30日，公司流通在外认股权证的加权平均剩余合同期限为50个月[208] - 2022财年审计费212,571美元，2021财年审计费237,605美元[169] - 2022财年税费14,771美元，2021财年税费10,519美元[169] - 2022财年总费用227,342美元，2021财年总费用248,124美元[169] EB05业务线数据关键指标变化 - 公司获得加拿大政府高达1405万加元（1100万美元）的联邦报销赠款，用于EB05的2期研究和临床前研究[20] - 2022年9月，EB05在ARDS患者的2/3期研究的2期部分中，在接受EB05加标准治疗的危重症住院患者中显示出显著的死亡率降低[10] - EB05在2期研究中，危重症患者28天死亡率在EB05加标准治疗组为7.7%，安慰剂加标准治疗组为40%，风险降低84% [17] - EB05在2期研究中，危重症患者60天死亡率在EB05加标准治疗组为23.1%，安慰剂加标准治疗组为45%，风险降低61% [17] - 对于严重COVID - 19患者（WCSS Level ≥5），28天无需氧气支持的患者比例在EB05加标准治疗组为45.8%，安慰剂加标准治疗组为36.1% [18] - 对于严重COVID - 19患者（WCSS Level ≥5），WCSS至少改善2分的患者比例在EB05加标准治疗组为46.7%，安慰剂加标准治疗组为36.1% [18] - 公司目前正在招募患者进行EB05研究的3期部分[10] EB01业务线数据关键指标变化 - 公司最近完成了EB01药物候选者在中重度慢性过敏性接触性皮炎的2b期研究的患者招募[10] - 2022年9月完成约210名受试者的EB01乳膏2b期研究入组，预计2023年1月中旬出初步结果[23] - 1% EB01乳膏治疗病变的平均变化率为69.9%，安慰剂乳膏为36.5%（p=0.0024）[25] - 2% EB01乳膏治疗病变在第21天平均改善56%，安慰剂乳膏为24%（p<0.001）；第42天总CDSI评分下降49%，安慰剂/媒介物治疗手为15%（p<0.001）[26] - EB01在七大主要市场和加拿大的潜在患者群体高达500万人[21] EB02业务线数据关键指标变化 - EB02治疗I - III级内痔的探索性2a期研究计划最多纳入48名受试者，若结果好后续研究计划纳入80 - 400名受试者[28] EB06和EB07业务进展 - 公司正在为EB07在美国提交研究性新药申请，为EB06在加拿大提交临床试验申请[10] 疾病市场规模 - ARDS约占所有重症监护病房入院人数的10%，每年影响数百万人，造成数十亿美元的损失[13] - 接触性皮炎在美国每年造成高达20亿美元损失[21] - 七大主要市场和加拿大约有3000万人患ACD，其中40%有慢性或频繁反复暴露于致病过敏原情况[21] - 痔疮疾病影响美国约5%成年人口，即约1250万成年人[27] - 美国每年约开出400万张治疗痔疮的处方，售出超2000万件非处方产品[27] 产品排他权 - EB01和EB02在美国获批后有长达5年排他权，EB05和EB06有长达12年排他权；在加拿大获批后有8年排他权，在欧盟获批后有10年排他权[30] 许可协议情况 - 2020年4月公司子公司与NovImmune SA签订独家许可协议，获特定单克隆抗体相关专有技术等全球独家权利，发行250万美元A - 1系列可转换优先股，后续承诺支付最高3.56亿美元里程碑款项，并收购其TLR4抗体库存花费500万美元[32][33] - 2017年8月公司子公司与Pendopharm签订独家许可和开发协议，授予其加拿大特定药品独家许可，Pendopharm需支付年度净销售特许权使用费[34] - 2016年6月公司子公司与Yissum签订独家许可协议，获特定药品全球独家权利，承诺支付最高1840万美元里程碑款项（扣除20万美元），2021年与该药品发明者签订许可协议，承诺支付最高6910万美元[35] 生产与销售计划 - 公司预计未来继续依赖第三方合同制造组织生产产品候选物，目前正与CMOs讨论长期供应协议[36] - 若产品候选物获美国、加拿大或欧洲营销批准或紧急使用授权，公司计划自建销售团队或外包销售和营销基础设施[38] 潜在竞争对手 - 公司EB01和EB02产品候选物潜在竞争对手包括Aclaris Therapeutics等，EB05产品候选物潜在竞争对手包括Aqualung Therapeutics等[39] 法规要求 - 公司计划在美国、加拿大、欧盟等司法管辖区开展临床研究和寻求产品候选物批准，需遵守相关法规要求[40] - 美国FDA规定产品上市前需完成临床前测试、提交IND申请、获IRB批准、进行多阶段人体临床试验、通过生产设施预批准检查、提交NDA或BLA申请[41] - IND申请在FDA收到30天后自动生效，除非FDA有疑问或担忧[41] - 优先审评下FDA对营销申请采取行动的目标日期为6个月，标准审评则为10个月[43] - 加速批准通常要求申办者进行额外的批准后研究，且营销批准120天内的广告宣传材料需提交FDA审查，120天后需提前30天提交[43] - 公共卫生紧急情况下，符合条件的产品可获EUA授权分发，但EUA非全面营销批准，有效期与EUA声明一致且可随时修订或撤销[45] - 加拿大开展人体临床试验需提交CTA并获Health Canada批准，且所有联邦监管试验需经研究伦理委员会批准和监督[50] - 加拿大药品上市前需提交NDS，若患者受益大于风险，将获DIN和NOC，允许在加销售[50] - 加拿大从事药品相关活动的机构需持有药品机构许可证，确保符合cGMP[50] - 美国联邦反回扣法规禁止诱导或奖励医疗服务推荐、购买等行为，部分国家有类似法规[46] - 美国《医师支付阳光法案》要求制造商向卫生与公众服务部报告向医生等支付和价值转移信息[48] 公司人员情况 - 公司有16名全职员工，其中10人从事研发，6人从事管理、行政、业务发展和财务工作，女性和来自代表性不足种族或族裔群体或外国出生的员工均超50%[51][52] 公司运营风险 - 公司需要大量额外资金来支持产品研发和商业化，若无法及时筹集资金，可能会延迟、减少或取消产品开发计划或商业化工作[60] - 公司预计未来研发费用将大幅增加，特别是对于2期临床试验后的药物候选产品或增加临床试验药物候选产品数量时[60] - 公司依赖药物产品候选者的成功，其成功取决于获得额外资金、签订合作协议、获得监管批准、完成临床试验等多个因素[60][62] - 公司预计员工数量和业务范围将增长，可能会面临管理增长的困难，包括无法有效管理运营扩张、招募和培训合格人员等[61] - 公司高度依赖首席执行官兼秘书Dr. Pardeep Nijhawan、总裁Michael Brooks等关键高管，他们的意外离职可能会对公司目标的实现产生重大影响[61] - 公司部分业务在美国境外开展，汇率变化可能对其经营业绩产生重大影响[61] - 公司运营受反腐败、出口管制、海关、制裁、隐私等法律约束，若违反这些法律，可能会面临民事或刑事处罚、法律费用等不利影响[61] - 公司依赖信息技术，技术故障、中断或安全漏洞可能影响业务运营，导致临床和商业化活动中断，增加数据恢复成本[68] - 产品候选药物临床试验若未达监管机构要求或结果不佳，公司可能增加成本、延误开发和商业化进程[69] - 公司公布的中期、初步数据可能与最终结果不符，若与实际结果差异大或结论遭质疑，会影响产品获批和商业化[70] - 临床试验延长或延误，公司会增加成本，可能无法及时或无法实现产品候选药物商业化[72] - 多种因素可能导致临床试验延误，影响产品候选药物获批、上市和