临床研究进展 - 公司预计2022年第四季度完成EB01的2b期慢性ACD临床研究210名受试者的入组，最早2023年第一季度获得初步数据[92] - 公司启动EB05的2/3期研究中第三阶段第二批患者的入组，第二批队列约有500名可评估受试者，预计2022年第三季度向FDA提交2期临床研究报告[93] 财务数据关键指标变化（2022年第二季度） - 2022年第二季度总运营费用降至580万美元，较去年同期减少27万美元；研发费用增至455万美元，较去年同期增加8万美元；一般及行政费用降至125万美元，较去年同期减少36万美元；其他收入降至1万美元，较去年同期减少130万美元；净亏损为579万美元，合每股亏损0.37美元，去年同期净亏损为476万美元，合每股亏损0.36美元[94][95][96][97] 财务数据关键指标变化（2022年前六个月） - 2022年前六个月总运营费用降至1553万美元，较去年同期减少267万美元；研发费用降至1154万美元，较去年同期减少228万美元；一般及行政费用降至399万美元，较去年同期减少39万美元；其他收入降至80万美元，较去年同期减少774万美元；净亏损为1474万美元，合每股亏损1.04美元，去年同期净亏损为966万美元，合每股亏损0.83美元[98][99][100][101][102] 股权发行收益 - 2022年3月24日，公司完成154万股普通股和预融资认股权证的注册直接发行，净收益约901万美元[105] - 2021年11月22日至2022年3月21日，公司通过股权分配协议出售626,884股普通股，净收益约262万美元[106] 政府赠款收入 - 根据与加拿大政府战略创新基金的协议，公司有资格获得高达1405万加元（约1100万美元）的现金报销，2021年记录了1034万美元的赠款收入，2022年前六个月记录了78万美元的赠款收入[107] 财务状况指标（截至2022年6月30日） - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物为1281万美元，营运资金为952万美元，股东权益为1184万美元，累计亏损为4123万美元[110] 研发费用影响因素及变化 - 公司研发费用受临床项目活动水平、研究启动费用和患者招募率影响，2022年前六个月为1154万美元，2021年同期为1382万美元[113] 表外安排情况 - 公司没有对财务状况、经营成果、流动性等有重大影响的表外安排[114]

公司基本信息 - 公司是一家专注于收购、开发和商业化临床阶段药物的生物制药公司[21] - 公司普通股在美国纳斯达克资本市场交易，股票代码为“EDSA”[22] 新冠疫情影响 - 新冠疫情对公司未来运营、临床研究时间表和财务结果可能产生重大影响[23] 财务关键指标变化 - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物为15,887,199美元，较2021年9月30日的7,839,259美元增长102.66%[7] - 截至2022年3月31日，公司总资产为20,407,623美元，较2021年9月30日的14,584,655美元增长39.92%[8] - 截至2022年3月31日，公司总负债为3,383,210美元，较2021年9月30日的1,526,364美元增长121.65%[8] - 2022年第一季度，公司研发费用为3,042,815美元，较2021年同期的7,975,304美元下降61.85%[9] - 2022年前六个月，公司运营亏损为9,736,954美元，较2021年同期的12,124,233美元下降19.7%[9] - 2022年前六个月，公司净亏损为8,947,993美元，较2021年同期的4,897,599美元增长82.71%[10] - 2022年前六个月，公司经营活动使用的净现金为3,624,268美元，较2021年同期的10,190,057美元下降64.43%[11] - 2022年前六个月，公司投资活动使用的净现金为4,339美元，较2021年同期的4,098美元增长5.88%[11] - 2022年前六个月，公司融资活动提供的净现金为11,629,914美元，较2021年同期的13,937,798美元下降16.56%[11] - 2022年前六个月，公司现金及现金等价物净增加8,047,940美元，较2021年同期的3,752,499美元增长114.47%[11] - 2022年3月31日总股东权益为17,024,413美元，2021年12月31日为10,549,245美元[15,19] - 2022年第一季度普通股和认股权证发行所得为11,654,306美元，发行成本为1,252,896美元[19] - 2022年第一季度基于股份的薪酬为630,008美元[19] - 2022年第一季度净亏损和综合亏损为4,556,250美元[19] - 2022年3月31日无形资产净值为2,331,778美元，2021年9月30日为2,382,364美元[34] - 2022年和2021年截至3月31日的三个月摊销费用均为0.25百万美元，六个月均为0.51百万美元[36] - 2022年3月31日结束的三个月，总运营费用从去年同期的951万美元降至458万美元，减少493万美元；研发费用从798万美元降至304万美元，减少494万美元；净亏损为457万美元，合每股0.33美元，去年同期净亏损226万美元，合每股0.19美元[97][99] - 2022年3月31日结束的六个月，总运营费用从去年同期的1212万美元降至974万美元，减少238万美元；研发费用从935万美元降至699万美元，减少236万美元；净亏损为895万美元，合每股0.66美元，去年同期净亏损490万美元，合每股0.45美元[100][103] - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物为1589万美元，营运资金为1466万美元，股东权益为1702万美元，累计亏损为3544万美元[112] - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物为1588.72万美元，较2021年9月30日的783.93万美元增长102.66%[7] - 2022年第一季度研发费用为304.28万美元，较2021年同期的797.53万美元下降61.85%[9] - 2022年前六个月经营活动净现金使用量为362.43万美元，较2021年同期的1019.01万美元减少64.43%[11] - 2022年前六个月投资活动净现金使用量为0.43万美元，较2021年同期的0.41万美元增加4.88%[11] - 2022年前六个月融资活动净现金提供量为1162.99万美元，较2021年同期的1393.78万美元减少16.56%[11] - 截至2022年3月31日，公司总资产为2040.76万美元，较2021年9月30日的1458.47万美元增长39.92%[8] - 截至2022年3月31日，公司总负债为338.32万美元，较2021年9月30日的152.64万美元增长121.65%[8] - 截至2022年3月31日，公司股东权益为1702.44万美元，较2021年9月30日的1305.83万美元增长30.37%[8] - 2022年第一季度基本和摊薄后每股亏损为0.33美元，2021年同期为0.19美元[10] - 2022年前六个月加权平均普通股股数为1386.73万股，2021年同期为1164.12万股[10] - 2022年3月31日普通股和认股权证发行数量为1,943,488，金额为6,702,293美元[19] - 2022年3月31日发行成本（含配售代理认股权证公允价值）为1,252,896美元[19] - 2022年3月31日基于股份的薪酬为630,008美元[19] - 2022年3月31日净亏损和综合亏损为4,556,250美元[19] - 2022年3月31日无形资产净值为2,331,778美元，较2021年9月30日的2,382,364美元有所下降[34] - 2022年和2021年截至3月31日的三个月摊销费用均为0.25百万美元，六个月均为0.51百万美元[36] - 2022年和2021年截至3月31日三个月，股份支付费用分别为0.63百万美元和0.47百万美元；六个月分别为1.24百万美元和1.19百万美元[72] - 截至2022年3月31日，公司有2.16百万美元未确认股份支付费用，预计在34个月内确认[73] - 截至2022年3月31日，政府补助应收款为1.1百万美元[74] - 截至2022年3月31日，公司及其加拿大子公司有以加元计价的资产约530万加元，美元兑加元汇率为1.2508，加元兑美元汇率年变动10%将影响公司损失和其他综合损失约425,000美元[84] - 2022年和2021年截至3月31日三个月，公司向CEO控制的公司支付租金费用均为0.20百万美元；六个月分别为0.41百万美元和0.40百万美元[87] 无形资产相关 - 公司收购的许可证价值250万美元，通过发行A - 1系列可转换优先股支付[33] - 无形资产未来各财年预计摊销额：2022年9月30日为50,586，2023年9月30日为101,172，2024 - 2026年每年均为101,172，之后为1,876,504，总计2,331,778[37][38] - 公司于2020年4月获得独家全球许可，前期许可费250万美元以A - 1系列可转换优先股支付，后转换为普通股[30][33] 租赁相关 - 租赁成本：2022年3月31日止三个月运营租赁成本为20,255美元，2021年同期为20,253美元；2022年3月31日止六个月为40,608美元，2021年同期为39,941美元[40] - 租赁条款和折现率：2022年3月31日剩余租赁期限为9个月，2021年9月30日为15个月；估计增量借款利率均为6.5%[41] - 2022年3月31日运营租赁未来最低租赁付款额：2022年9月30日为42,146美元，2023年9月30日为21,073美元，总计63,219美元，扣除利息后租赁负债现值为61,540美元[41] - 2022年3月31日止六个月租赁负债现金支付额为40,610美元，2021年同期为39,942美元[41] - 公司从CEO控制的公司租赁办公设施，租期至2022年12月，有两年续租选择权[39] - 2022年3月31日运营租赁成本，三个月为20,255美元，六个月为40,608美元；2021年3月31日，三个月为20,253美元，六个月为39,941美元[40] - 2022年3月31日剩余租赁期限为9个月，估计增量借款利率为6.5%；2021年9月30日剩余租赁期限为15个月，估计增量借款利率为6.5%[41] - 2022年3月31日运营租赁未来最低租赁付款总额为63,219美元，减去估算利息1,679美元后，租赁负债短期现值为61,540美元[41] - 2022年3月31日六个月现金支付租赁负债计量金额为40,610美元，2021年同期为39,942美元[41] 研究合同付款 - 2022年3月31日研究等未来合同付款：2022年9月30日为3,871,000美元，2023年为371,000美元，2024年为75,000美元，2025年为16,000美元，总计4,333,000美元[42][43] - 2022年3月31日研究等未来合同付款，2022年9月30日为3,871,000美元，2023年9月30日为371,000美元，2024年9月30日为75,000美元，2025年9月30日为16,000美元，总计4,333,000美元[42][43] 股权发行相关 - 2022年3月24日公司完成注册直接发行，发行1,540,000股普通股和预融资认股权证，可购买1,199,727股普通股，同时私募发行认股权证可购买2,739,727股普通股，总收益约1000万美元[52] - 2021年3月2日公司完成包销发行，发行1,562,500股普通股，收益1000万美元，授予承销商购买234,375股普通股的期权未行使[55] - 2021年11月22日公司与RBC Capital Markets签订股权分配协议，至2022年3月21日出售626,884股普通股，收益294万美元，协议于当日终止[57] - 公司完成注册直接发行154万股普通股和预融资认股权证，可购买最多119.9727万股普通股，同时私募发行可购买最多273.9727万股普通股的认股权证，净收益901万美元[96][107] - 2022年3月21日结束的六个月，通过与RBC Capital Markets的股权分配协议出售62.6884万股普通股，扣除佣金和直接成本后净收益约262万美元[108] - 2021年11月22日公司与RBC Capital Markets签订股权分配协议，可通过市价发行计划出售普通股，最高获得1540万美元的总现金收益，该协议于2022年3月21日终止[108] - 2022年3月24日公司完成注册直接发行，发行1,540,000股普通股和可购买1,199,727股普通股的预融资认股权证，同时私募发行可购买2,739,727股普通股的认股权证，总收益约1000万美元[52] - 2021年3月2日公司完成包销发行，发行1,562,500股普通股，总收益1000万美元[55] - 2021年11月22日公司与RBC Capital Markets签订股权分配协议，截至2022年3月21日六个月内出售626,884股普通股，总收益294万美元[57] 认股权证与期权相关 - 2022年3月31日止六个月认股权证情况：期初720,446股，发行2,931,507股，期末3,651,953股，加权平均行使价格4.00美元[59] - 2022年3月31日止六个月发行预融资认股权证1199727份[63] - 2019年计划剩余可授予期权数量为364617份，可发行股份总数为2625951股[65] - 2022年3月31日止六个月期权情况：期初1776219份，授予500083份，没收14754份，到期214份，期末2261334份，加权平均行使价格4.70美元，加权平均授予日价值3.45美元[67] - 2022年3月31日止三个月，董事会独立成员向员工授予415083份期权，向董事授予85000份期权[67][68] - 2022年3月31日，流通在外期权剩余加权平均合约期限为102个月[69] - 截至2022年3月31日，认股权证数量为3,651,953股，加权平均行使价格

主要候选产品研发进展 - 公司两款主要候选产品EB05和EB01处于后期临床研究阶段，EB05用于治疗COVID - 19患者的急性呼吸窘迫综合征，EB01用于治疗慢性过敏性接触性皮炎[80] - 2021年9月，EB05在住院COVID - 19患者的2/3期研究的2期部分显示出“临床上重要”的死亡率益处，该部分研究主要由加拿大政府战略创新基金提供的1100万美元（1400万加元）报销赠款资助[81] - 2021年第四季度，加拿大卫生部批准了EB05在住院COVID - 19患者的3期研究设计，修订后的试验方案设计约需315名可评估受试者[86] 财务数据关键指标变化 - 2021年第四季度总运营费用从去年同期的261万美元增至516万美元，增加了255万美元；研发费用从138万美元增至395万美元，增加了257万美元；一般及行政费用从123万美元降至121万美元，减少了2万美元[87] - 2021年第四季度总其他收入（损失）从去年同期的亏损2万美元变为盈利78万美元，增加了80万美元，主要因加拿大政府战略创新基金的赠款收入增加[88] - 2021年第四季度净亏损为438万美元，合每股0.33美元，去年同期净亏损为264万美元，合每股0.26美元[89] - 2021年12月31日，公司现金及现金等价物为588万美元，营运资金为814万美元，股东权益为1055万美元，累计亏损为3087万美元；2021年12月31日后，通过与RBC Capital Markets的分销协议出售256455股，获得毛收益约119万美元[98] 政府赠款相关情况 - 根据与加拿大政府战略创新基金的协议，公司有资格获得总计最高1405万加元（约1100万美元）的现金报销，2021年9月30日止年度记录赠款收入1034万美元，2021年第四季度记录赠款收入78万美元[92][93] 股权发行情况 - 2021年11月22日，公司与RBC Capital Markets签订股权分销协议，可通过市价股权发行计划出售普通股，最高获得1500万美元现金收益；2021年第四季度出售223396股，获得毛收益129万美元；2021年12月28日，将发行规模调整为最高1070万美元[94] 公司运营融资计划 - 公司计划未来十二个月用手头现金及现金等价物、市价发行计划的股权销售以及加拿大政府协议的研发费用报销来为运营融资，还计划通过政府赠款、股权销售、债务融资等寻求额外融资[99]

公司候选产品临床进展 - 公司两款主要候选产品EB05和EB01处于后期临床研究阶段[21] - EB01在两项临床研究中显示对慢性过敏性接触性皮炎患者多种症状有显著改善，目前正在进行2b期临床研究[23] - 2020年11月启动EB05国际2/3期临床研究，2021年9月完成2期入组和治疗，约360名受试者纳入2期数据集，截至2021年12月27日超600名受试者入组[42] - 2019年10月启动EB01治疗中重度慢性ACD的2b期临床研究，2021年6月DSMB完成首组数据中期审查，计划主要队列入组约170名受试者，剂量范围队列入组40名受试者 [61][62] - EB01临床研究共涉及176名受试者，1.0% EB01乳膏治疗变应性接触性皮炎（ACD）病变的平均基线变化为69.9%，安慰剂组为36.5%（p = 0.0024）；2.0% EB01乳膏治疗ACD病变在第21天平均改善56%，安慰剂组为24%（p < 0.001），第42天总接触性皮炎严重程度指数（CDSI）评分降低49%，安慰剂组为15%（p < 0.001）[68][69][70] - EB02于2019年9月获加拿大卫生部批准开展针对I - III级内痔患者的2a期探索性临床研究，计划最多纳入48名受试者，若结果良好将过渡到80 - 400名受试者的2期研究[76] - 公司还在推进其他候选产品，如EB06，它是一种单克隆抗体候选药物，可特异性结合趋化因子配体10（CXCL10）并抑制其与受体的相互作用[77] 公司候选产品临床数据及效果 - 2021年9月，EB05的2/3期研究2期部分被提前揭盲，显示出“临床上重要的” mortality benefit[22][31] - 重症COVID - 19患者中，EB05组28天死亡率为14.3%（2/14），安慰剂组为36.8%（7/19），EB05治疗使死亡风险降低68.5% [44] - 接受补充氧气治疗的136名住院COVID - 19患者中，EB05 + SOC组28天死亡率为8.2%（5/61），安慰剂 + SOC组为12.0%（9/75） [45] - 基线有严重ARDS的患者中，EB05 + SOC组28天死亡率为16.7%（2/12），安慰剂 + SOC组为42.9%（6/14），EB05治疗使死亡风险降低66.0% [45] - EB05在1期健康志愿者研究和2期类风湿关节炎患者多剂量研究中显示良好安全性，1期60名受试者、2期61名患者接受EB05治疗 [53] - EB01在多种临床前药理学模型中显示抗炎活性，并在两项先前临床试验中证明对ACD治疗有效 [65] 公司候选产品资金资助 - EB05的2/3期研究2期部分获加拿大政府战略创新基金1100万美元（1400万加元）报销赠款资助[22] - 2021年2月公司子公司与加拿大政府达成协议，获最高1405万加元（1100万美元）非偿还资金，可按季度申请75%符合条件的费用报销 [49] 公司候选产品开发计划 - 公司计划快速将EB05开发为ARDS的新疗法，并评估申请加速监管审查计划的机会[30][31] - 公司目标是使EB01成为慢性过敏性接触性皮炎的领先治疗方法，2021年6月独立数据和安全监测委员会确定EB01达到关键中期研究参数，最终部分研究正在招募患者[32] - 公司计划对sPLA2技术开展概念验证临床研究，作为痔疮疾病患者的潜在治疗方法[33] - 公司目前的候选产品从学术机构或其他生物制药公司获得许可，未来计划识别、评估并获取更多资产的权利[34] 疾病市场情况 - 急性呼吸窘迫综合征（ARDS）在COVID - 19之前占重症监护病房入院人数的10%，全球每年超300万患者，美国每年约20万患者，近7.5万死亡[37] - 美国ACD估计每年造成高达20亿美元损失，超250万人患病，其中超100万人为慢性ACD [54] - 痔疮疾病（HD）影响约5%的美国成年人口，即约1250万成年人，美国每年约开出400万张处方，售出超2000万件非处方产品用于治疗HD[71][74] 公司产品许可情况 - 公司从耶路撒冷希伯来大学技术转让公司Yissum获得EB01和EB02在美国、加拿大、澳大利亚和欧洲多国的专利及专利申请独家许可，相关使用方法专利2024年到期，有望在美国申请3 - 5年专利期限延长，若其他专利获批可防止仿制药替代至2033年后[78] - 公司从NovImmune SA获得EB05和EB06在美国、加拿大等国的专利及专利申请独家许可，物质组成专利分别于2033年和2028年到期，有望在美国申请专利期限延长，若其他使用方法专利获批可防止生物类似药替代至2041年[79] - 新药获批后，EB01和EB02在美国可获长达5年的数据/市场独占权，EB05或EB06在美国可获长达12年，在加拿大获批后可获8年，在欧盟获批后可获10年独占权[80] - 2020年4月17日，公司子公司与NovImmune SA签订独家许可协议，发行250万美元A - 1系列可转换优先股，承诺满足特定里程碑时支付最多3.56亿美元，还承诺支付特许权使用费，同时以500万美元收购其TLR4抗体库存[85][86] - 2017年8月27日，公司子公司与Pendopharm签订独家许可和开发协议，授予其在加拿大的独家许可，Pendopharm需支付特许权使用费，协议按产品逐个到期[87] - 2016年6月29日，公司子公司与Yissum签订独家许可协议，后经两次修订，获得全球范围内某些制药产品在特定领域的独家权利，协议按国家逐个到期[88] - 公司获得产品开发和商业化独家权利，需向Yissum支付最高1860万美元里程碑款项[90] - 公司与发明家签订许可协议，获得产品全球权利，需支付最高6910万美元剩余款项[92] 公司生产与商业化计划 - 公司依靠第三方合同制造组织生产产品，目前有足够物资完成EB05和EB01临床研究[93] - 公司计划与第三方建立营销安排，或自行组建销售团队进行产品商业化[96] 公司产品竞争情况 - 公司EB01和EB02产品潜在竞争对手包括Aclaris Therapeutics等，EB05产品潜在竞争对手众多[98] 公司产品监管要求 - 公司产品需经美国、加拿大等多地监管机构批准，获批前需进行严格临床前和临床试验[101] - 美国FDA规定产品上市前需进行临床前测试、提交IND申请、获IRB批准、进行多阶段临床试验等[103] - 产品上市需提交NDA或BLA申请，获批后可能需进行上市后监测，产品修改可能需重新申请[110] - 满足FDA等监管机构要求通常需数年时间，实际时间因产品而异[112] - FDA有快速通道指定、突破性疗法指定等加速新药开发和审查的计划[113] 公司人员情况 - 截至2021年12月27日，公司有16名全职员工，其中9人从事研发，7人从事管理、行政、业务发展和财务工作，且均位于加拿大或美国，无员工加入工会[134] - 截至2021年12月27日，女性员工占比超50%，来自代表性不足的种族或族裔群体或外国出生的员工占比超50%[135] 公司基本信息 - 公司于2007年在加拿大不列颠哥伦比亚省注册成立，通过全资子公司运营，2019年6月通过反向收购获得安大略省子公司并更名[137] - 公司向美国证券交易委员会提交定期报告和修正案，相关报告可在公司网站和美国证券交易委员会网站免费获取，也可在加拿大证券管理机构的SEDAR网站查询[140] - 公司目前是“较小报告公司”，可简化高管薪酬披露，免予《萨班斯 - 奥克斯利法案》第404(b)条规定的独立注册会计师事务所对财务报告内部控制有效性的鉴证报告，且在SEC文件中有其他减少披露义务[141] 公司财务状况与风险 - 公司自成立以来已产生重大亏损，截至2021年9月30日，累计亏损达2650万美元[144] - 公司历史上主要通过发行普通股、行使普通股购买认股权证、可转换优先股、可转换贷款、政府补助和税收优惠来为运营融资[144] - 公司预计在可预见的未来将继续产生重大费用和运营亏损，净亏损可能季度和年度间大幅波动[145] - 基于当前计划，公司预计在产品候选药物获得营销批准并商业化之前不会产生重大收入，这可能需要数年时间[146] - 公司或被许可人可能永远无法成功获得产品候选药物的营销批准或实现商业化，即使获得批准，也可能无法产生足够收入实现运营盈利[146] - 公司需大量额外资金维持运营，若无法及时筹集资金，可能需延迟、减少或取消产品开发或商业化工作[147][148] - 公司预计未来研发费用将大幅增加，若产品获批还将产生大量商业化费用[148] - 公司产品收入的产生高度依赖药物候选产品的成功开发和商业化，成功受多因素影响[150] 公司运营风险 - 公共卫生威胁如新冠疫情可能对公司运营和财务结果产生不利影响，包括供应链中断等[154][155] - 公司主要运营实体成立于2015年7月，运营历史有限，难以评估业务成功和未来可行性[156] - 公司预计业务增长，可能面临管理困难，导致业务计划执行延迟或运营中断[157] - 公司可能因资源有限，错过更有盈利潜力的产品候选机会[159][160] - 公司未来成功依赖关键高管和合格人员的保留与吸引，人员流失可能影响业务目标实现[162] - 公司面临汇率风险，运营受反腐败、出口控制等法律约束，违规可能面临处罚[163][165] 公司临床开发风险 - 公司临床开发面临风险，临床试验失败、结果不准确或试验延迟，可能导致成本增加或无法商业化产品[172][174][177] - 临床试验可能因多种因素延迟或暂停，影响产品获批和销售[178] - 临床研究设计、终点和结果不确定，可能需额外试验，影响财务和运营[182] 公司商业风险 - 慢性ACD或COVID - 19诱发ARDS商业机会若小于预期，公司未来收入和业务将受影响[184] - 产品获批后可能无法获得足够市场认可，影响收入和利润[190][191] - 公司无销售和营销基础设施，需自行建立或外包，否则难以商业化产品[193] - 公司面临激烈竞争，对手可能先于或更成功地开发和商业化产品[195][197] - 产品获批后可能受不利定价、报销政策和医改影响，损害业务[198] - 产品责任诉讼可能使公司承担巨额负债，限制产品商业化[201] - 公司依赖第三方制造产品，可能面临供应不足、成本高和延迟等问题[203][204] - 单克隆抗体候选产品制造复杂，有成本增加和供应受限风险[209]

主要候选产品研发进展 - 公司两款主要候选产品EB05和EB01处于后期临床研究阶段，EB05用于治疗COVID - 19患者的急性呼吸窘迫综合征，EB01用于治疗慢性过敏性接触性皮炎[93][94][95] - 2021年6月，EB05临床研究的独立数据安全监测委员会建议继续试验，公司计划最早在2021年第三季度完成2期（中期）分析；EB01的2b期研究首批46名受试者中36人完成随访用于中期分析，公司计划再招募至少120名可评估受试者[97][99] 产品研发资金支持 - 2021年2月，公司子公司与加拿大政府签订协议，可获最高1405万加元（1100万美元）的非偿还性资金用于EB05临床研究和临床前研究，每季度可申请75%符合条件的费用报销[100] 财务数据关键指标变化（季度对比） - 2021年第二季度无收入，2020年同期收入为11万美元；总运营费用从2020年同期的188万美元增至607万美元，增加419万美元；净亏损从2020年同期的177万美元增至476万美元，每股净亏损从0.20美元增至0.36美元[103][105][110] 财务数据关键指标变化（前九个月对比） - 2021年前九个月无收入，2020年同期收入为33万美元；总运营费用从2020年同期的472万美元增至1820万美元，增加1348万美元；净亏损从2020年同期的435万美元增至966万美元，每股净亏损从0.52美元增至0.83美元[111][115] 费用指标变化（前九个月对比） - 2021年前九个月研发费用从2020年同期的217万美元增至1382万美元，增加1165万美元；一般及行政费用从2020年同期的253万美元增至438万美元，增加185万美元[112][113] 其他收入指标变化（前九个月对比） - 2021年前九个月其他收入从2020年同期的4万美元增至854万美元，增加850万美元，主要因加拿大政府战略创新基金的赠款收入增加[114] 股权发行情况 - 2021年3月2日，公司完成公开发行156.25万股普通股，每股发行价6.40美元，扣除承销费和相关发行费用后净收益885万美元[120] - 2021年前九个月，行使认股权证和期权以及与RBC Capital Markets的股权分配协议销售导致发行94.8015万股普通股，公司获得净现金收益497万美元[121] 财务状况指标 - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物为805万美元，营运资金为1335万美元，股东权益为1580万美元，累计亏损为2281万美元[121] 研发费用影响因素及变化原因 - 公司研发费用受临床项目活动水平、研究启动费用和患者招募率影响，预计将继续波动[124] - 2021年截至6月30日的九个月研发成本为1382万美元，2020年同期为217万美元[124] - 研发成本增加主要因EB05临床项目推进的里程碑付款、外部研究费用增加、研究药物产品费用增加和非现金股份薪酬增加[124] - 更高的工资及相关人员费用和专利费也导致研发成本增加[124] 表外安排情况 - 公司没有对财务状况、经营成果、流动性等有重大影响的表外安排[125] 市场风险披露情况 - 作为“较小报告公司”，公司无需提供市场风险的定量和定性披露[127]

临床研究进展 - 截至2021年5月12日，公司在评估EB05治疗COVID - 19患者的2/3期临床研究中已随机分配超285名患者，该研究2期部分最多可招募396名患者以提供至少316名可评估受试者的数据集[100] - 截至2021年3月9日，评估EB01治疗慢性ACD的2b期临床研究第一队列完成招募，46名受试者已完成28天治疗，公司正在分析盲态中期数据[101] 政府资金支持 - 2021年2月2日，公司子公司与加拿大政府战略创新基金达成协议，可获最高1405万加元（1100万美元）不可偿还资金用于EB05研究及临床前研究，公司可按季度申请75%符合条件的可报销费用[102] 财务数据关键指标变化 - 2021年第一季度无收入，2020年同期为11万美元；总运营费用从2020年同期的163万美元增至951万美元，增加788万美元；净亏损从2020年同期的149万美元增至226万美元，即每股亏损从0.17美元增至0.19美元[105][109] - 2021年前六个月无收入，2020年同期为22万美元；总运营费用从2020年同期的284万美元增至1212万美元，增加928万美元；净亏损从2020年同期的258万美元增至490万美元，即每股亏损从0.32美元增至0.45美元[111][117] - 2021年前六个月研发费用从2020年同期的103万美元增至935万美元，增加832万美元，主要因EB05临床项目推进的里程碑付款等因素[114] 股权发行情况 - 2021年3月2日，公司完成公开发行156.25万股普通股，每股发行价6.40美元，扣除承销费和相关发行费用后净收益约885万美元[121] - 2021年前六个月，行使认股权证和期权以及与RBC Capital Markets的股权分配协议销售导致发行93.9015万股普通股，公司获得净现金收益494万美元[122] 财务状况指标 - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物为1097万美元，营运资金为1680万美元，股东权益为1927万美元，累计亏损为1805万美元[122] 运营融资计划 - 公司计划用手头现金及与加拿大政府协议的研发费用报销来为未来十二个月运营融资，也可能寻求其他融资方式[123] 表外安排情况 - 公司没有对财务状况、财务状况变化、收入或支出、经营成果、流动性、资本支出或资本资源产生当前或未来重大影响的表外安排[127] 市场风险披露情况 - 作为“较小报告公司”，公司无需提供有关市场风险的定量和定性披露[128]

产品研发进展 - 公司两款主要候选产品EB05和EB01处于后期临床研究阶段，EB05于2020年11月启动2/3期临床研究，EB01于2019年第四季度启动2B期临床研究[92][93][94] 政府资助情况 - 2021年2月2日，公司子公司与加拿大政府签订协议，可获最高1405万加元（1100万美元）的无偿资助，每季度可申请符合条件费用75%的报销[97] 营收情况 - 2020年第四季度无营收，2019年同期为11万美元，反映反向收购获得的产品库存销售结束和停止[100] 运营费用情况 - 2020年第四季度总运营费用增至261万美元，较去年同期增加140万美元，研发费用增至138万美元，较去年同期增加85万美元，一般及行政费用增至123万美元，较去年同期增加55万美元[100][101][102] 其他损失情况 - 2020年第四季度其他损失增至2万美元，较去年同期增加4万美元，主要因加元汇率波动和利率下降导致利息收入减少[103] 净亏损情况 - 2020年第四季度净亏损264万美元，合每股0.26美元，2019年同期净亏损109万美元，合每股0.15美元[104] 财务指标情况 - 截至2020年12月31日，公司现金及现金等价物为631万美元，营运资金为676万美元，股东权益和临时权益为926万美元，累计亏损为1578万美元[108] 股权收益情况 - 2020年12月31日后，公司从股权分销协议、认股权证和期权行使中获得313万美元净收益[108] 运营资金计划 - 公司计划用手头现金及现金等价物和加拿大政府资助报销来支持未来12个月运营，也可能寻求额外融资[109] 表外安排情况 - 公司无对财务状况、经营成果等有重大影响的表外安排[112]

产品临床研究进展 - 公司两款主要候选产品EB05和EB01处于后期临床研究阶段[22] - 2020年11月公司启动EB05的2/3期临床研究，目前正在招募受试者[23] - 2019年第四季度公司启动评估EB01治疗慢性ACD的2B期临床研究，目前正在招募受试者[24] - 2020年11月公司完成EB01的2B期研究第一部分超过50%的患者入组[32] - 公司计划在ARDS和ACD项目之外，为其他项目生成概念验证数据，如计划开展sPLA2技术治疗HD的概念验证临床研究[33] - 公司Phase 2/3研究预计招募约316名成年住院COVID - 19患者，总随访期为28天[44] - EB05的1期研究中，48名受试者在研究第一部分接受0.001至15mg/kg的递增剂量，最高剂量显示药理学效应持续长达14周；12名受试者在第二部分接受体内LPS挑战[45] - EB05的2期研究中，57名类风湿关节炎患者每2周静脉输注5mg/kg的EB05，共6剂，从1mg/kg剂量起完全阻断细胞因子释放，15mg/kg剂量的抑制持续长达14周[46] - EB01多中心2B期临床研究样本量最多166人，2020年11月完成超50%一期患者入组[54][55] - EB02治疗I - III级内痔探索性2a期研究计划最多48人，后续计划开展80 - 400人的2期研究[68] 产品临床研究效果 - EB01在临床前研究中显示可抑制通过toll - like受体信号传导诱导的促炎细胞因子产生[50] - 1.0% EB01乳膏治疗ACD病变较基线平均变化69.9%，安慰剂组为36.5%（p = 0.0024）[60] - 2.0% EB01乳膏治疗ACD 21天病变较基线平均改善56%，安慰剂组为24%（p < 0.001）；42天总CDSI评分降低49%，安慰剂组为15%（p < 0.001）[61] 目标疾病市场情况 - 美国接触性皮炎（包括ACD）估计每年造成高达20亿美元的损失，美国有超过250万ACD患者，其中超过100万为慢性ACD患者[47] - 痔疮疾病影响约5%美国成年人口，即约1250万人，超一半50岁及以上人群有症状[62] - 美国每年约400万张痔疮治疗处方，超2000万件非处方产品售出[64] 专利与许可情况 - 公司从Yissum获EB01和EB02在美国、加拿大等地专利独家许可，相关方法使用专利2024年到期，有望延长3 - 5年[70] - 公司从NovImmune获EB05和EB06在美国等地专利独家许可，物质组成专利分别2033年和2028年到期，有望延长保护[71] - EB01和EB02在美国获批后有最多5年数据/市场独占期，EB05或EB06有最多12年，加拿大和欧盟分别有8年和10年[72] - 公司子公司与NovImmune独家许可协议自许可产品首次商业销售起25年，后续自动续期5年[75] - 公司向NovImmune发行价值250万美元的A - 1系列可转换优先股以获取开发和商业化Constructs的独家权利，还承诺在满足特定里程碑时向其支付最高达3.56亿美元[76] - 公司于2020年4月17日以500万美元从NovImmune收购TLR4抗体库存，分2021年和2022年两期支付[77] - 公司子公司与Pendopharm的许可和开发协议规定，Pendopharm若寻求产品在加拿大的销售和营销监管批准，需就加拿大销售的药品年度净销售总额支付特许权使用费，协议有效期至产品首次商业销售13年后、最后有效专利到期或监管机构授予的排他期结束等情况[78] - 公司子公司与Yissum的许可协议规定，公司获得全球独家权利开发产品，承诺在满足特定里程碑时向Yissum支付最高达1860万美元，还需支付特许权使用费等[81] - 2016年公司与Yissum签订独家许可协议获取特定制药产品相关技术权利用于开发EB01和EB02，2020年4月与NovImmune签订独家许可协议获取单克隆抗体相关权利用于开发EB05[212][213] 生产与商业化计划 - 公司预计未来继续依赖第三方合同制造组织生产产品候选物，认为当前制造商有足够原材料供应和制造能力满足需求[83] - 若产品候选物在美国、加拿大或欧洲获得营销批准，公司计划组建专业销售团队进行商业化；在美国和加拿大以外地区，计划与第三方合作[84] 竞争对手情况 - 公司EB01和EB02产品候选物的潜在竞争对手包括Aclaris Therapeutics等；COVID - 19方面潜在竞争对手包括Aqualung Therapeutics等[85] 产品审批流程与法规 - 公司产品候选物在美国进行商业化前，需经过临床前测试、提交IND申请、获得IRB批准、进行多阶段人体临床试验以及通过FDA对生产设施的预批准检查等流程[90][91][92][93][98] - 美国FDA要求的人体临床试验通常分三个阶段，Phase 1在有限人群测试安全性等，Phase 2在有限患者群体确定不良反应等，Phase 3在大量患者群体进一步评估剂量和疗效等[93][94][95] - 公司目前及未来可能受美国、加拿大等国家和地区关于临床试验、产品销售和分销等方面的法规监管[87] 公司人员与业务合并情况 - 截至2020年12月2日，公司有12名全职员工，其中5人从事研发，7人从事管理、行政、业务发展和财务工作[112] - 2019年6月7日，公司完成与Edesa Biotech Research的业务合并，Edesa Research成为其全资子公司，同时进行1比6反向拆股并更名[114][115] - 交易完成时，Edesa Research股东交换获得公司88%的摊薄后流通股[115] 财务数据关键指标变化 - 截至2020年9月30日，公司累计亏损1310万美元[123] - 公司自成立以来一直亏损，预计未来仍会继续亏损，且可能无法从运营中盈利或保持盈利[122] 公司运营特点与政策优势 - 公司目前是“较小报告公司”，可简化高管薪酬披露，豁免萨班斯 - 奥克斯利法案404(b)条款要求，并有其他减少披露义务[120] 公司资金与研发情况 - 公司预计未来研发费用将大幅增加，若无法筹集资金，可能会延迟、减少或取消研发或商业化工作[128] - 公司依赖药物产品候选的成功，若无法获得监管批准或商业化，业务将受到重大损害[129] - 公司需大量额外资金来支持运营，若无法及时筹集资金，可能会影响产品开发或商业化进程[127] - 公司预计在产品候选获得营销批准并商业化之前，不会产生大量收入，这可能需要数年时间[125] - 公司产品候选药物成功商业化依赖多因素，若未及时达成可能严重损害业务[130][131] 公司面临的风险与挑战 - 公共卫生威胁如COVID - 19对公司运营和财务结果有不利影响[132] - 公司主要运营实体成立于2015年7月，运营历史有限，难以评估业务成功和未来可行性[135] - 公司可能无法成功识别、获取或引进额外产品候选药物，影响产品风险分散[136] - 公司未来成功依赖关键高管和合格人员的保留与吸引，人员流失可能影响目标实现[139] - 公司预计业务增长，可能面临管理困难，导致运营中断[140][141] - 公司运营受汇率风险影响，财务报表以美元呈现，汇率变化影响经营结果[143] - 公司需遵守反腐败、出口控制等法律，违规将面临不利影响[144][145] - 公司依赖信息技术，技术故障或安全漏洞会损害业务运营能力[148][149] - 公司Stellar子公司遗留业务的清算可能无法达到预期结果或产生意外负债[151] - 临床研究可能因多种因素延迟或终止，如监管要求、受试者招募率低等，会增加开发成本并影响产品商业前景[158][160] - 公司无法确定临床试验能否按计划开始、重组或按时完成，也不确定能否获得药物营销批准[160][161] - 若慢性ACD或COVID - 19诱发的ARDS商业机会小于预期，公司未来收入将受不利影响[164] - 公司对目标疾病患者数量的估计可能不准确，潜在可治疗患者群体可能有限[165] - 即使产品获得营销批准，也可能因未获市场充分接受而无法产生显著收入和利润[170][171] - 公司缺乏销售和营销基础设施，自建或外包销售营销职能均存在风险[173] - 公司面临来自全球制药和生物技术公司等的激烈竞争，可能导致商业机会减少或丧失[175][176] - 产品可能受到不利定价法规、第三方报销政策或医疗改革举措的影响[177] - 产品责任诉讼可能使公司承担巨额负债并限制产品商业化[180] - 公司依赖第三方进行产品合成、配方和制造，存在供应不足、成本过高和生产困难等风险[182][183] - 生物制品制造成本通常高于传统小分子化合物，且制造过程可靠性低、难复制，扩大生产规模存在成本超支等风险[189] - 制造工艺的变更可能影响产品性能和临床试验结果，还可能需进行额外研究和收集数据，导致开发和商业化计划延迟及成本增加[190] - 公司依赖第三方进行临床试验，若第三方表现不佳、终止合作或未按要求执行，会导致产品开发延迟、成本增加，影响获批和商业化[192][193] - 公司寻求与药企合作开发和商业化产品，但合作谈判复杂、竞争大，潜在合作者减少，若无法达成合作，可能改变开发和商业化计划[195][196] - 营销审批过程昂贵、耗时且不确定，若无法获批或获批延迟，将无法商业化产品，影响营收[199] - 即使产品获批，后续监管要求可能限制产品制造和营销，合规成本高，若不遵守可能被撤销批准，影响盈利能力[203][204] - 公司与客户、医疗人员和支付方的关系受医疗法规约束，合规成本高，违规将面临多种处罚，影响产品商业化[205][207] - 社交媒体使用存在风险，可能导致报告义务、敏感信息泄露等问题，违反规定会损害公司业务[210] - 公司依赖专利保护技术和产品，但获取和维护专利成本高、不确定大，可能面临侵权诉讼和第三方侵权指控[214][215][218][220] - 公司商业成功取决于自身及合作伙伴开发、制造、营销和销售候选产品并使用专有技术且不侵犯第三方知识产权的能力[221] - 生物技术和制药行业存在大量知识产权诉讼，公司可能卷入或面临未来知识产权相关的对抗程序或诉讼[221] - 随着候选产品接近商业化以及公司作为美国上市公司业务知名度提高，卷入此类诉讼和程序的风险可能增加[221] - 第三方可能基于现有或未来知识产权对公司提出侵权索赔并限制其运营自由[221] - 第三方可能寻求针对公司的禁令救济，试图在诉讼结果出来前阻止公司使用技术[221] - 公司可能在第三方主张权利前未意识到所有与候选产品潜在相关的知识产权[221] - 公司未对任何候选产品进行深入的运营自由搜索或分析[221] - 之前进行的运营自由搜索或分析可能未发现所有相关专利和待决专利申请[221] - 可能存在待决或未来专利申请，若获批将阻碍公司候选产品商业化[221] - 公司不确定候选产品及其商业化是否会侵犯第三方知识产权[221]

公司业务基本情况 - 公司是生物制药公司，主要产品候选药物为EB01、EB05和EB06，目前尚未从产品候选药物中获得收入[104][105][106] 公司合作与收购情况 - 2020年4月17日，公司子公司与NovImmune SA达成独家许可协议，获得相关单克隆抗体的全球独家权利，为此发行250万美元A - 1系列可转换优先股，并承诺支付最高3.635亿美元的里程碑款项[107][110] - 2020年4月17日，公司以500万美元从NovImmune收购TLR4抗体库存，分2021年和2022年两期支付[111] 公司临床研究进展 - 2020年6月，公司获得加拿大卫生部批准，启动EB05治疗住院COVID - 19患者的2/3期临床研究，计划首阶段招募最多450名患者[113] - 2020年4月，公司就EB01的2b期临床研究向FDA提交方案修正案，部分研究点因疫情暂停新患者随机入组，盲态中期结果公布时间将晚于预期[115] 公司融资情况 - 2020年1月8日，公司完成普通股注册直接发行和认股权证私募配售，净收益389万美元[114] - 2020年1月8日，公司完成1354691股普通股的注册直接发行，同时私募A类和B类认股权证，净收益约389万美元[130] - 2020年7月8日至8月10日，认股权证行权使公司发行552383股普通股，现金收益约242万美元[131] 公司九个月财务数据关键指标变化 - 2020年6月30日止九个月，公司总收入0.33百万美元，总运营费用472万美元，净亏损435万美元，或每股基本亏损0.52美元[119][122] - 2020年6月30日止九个月，研发费用从87万美元增至217万美元，一般及行政费用从140万美元增至253万美元[120][121] - 2020年和2019年截至6月30日的九个月，公司净亏损分别为435万美元和219万美元[129] - 2020年和2019年截至6月30日的九个月，公司研发费用分别为217万美元和87万美元[134] 公司三个月财务数据关键指标变化 - 2020年6月30日止三个月，公司总收入0.11百万美元，总运营费用188万美元，净亏损177万美元，或每股基本亏损0.20美元[123][127] - 2020年6月30日止三个月，研发费用从50万美元增至114万美元，一般及行政费用从82万美元降至73万美元[124][125] - 2020年和2019年截至6月30日的三个月，公司研发费用分别为114万美元和50万美元[134] 公司财务状况 - 2020年6月30日，公司现金及现金等价物为564万美元，营运资金为524万美元，股东权益和临时权益为780万美元，累计亏损为1110万美元[131]

财务数据关键指标变化 - 公司2020年六个月内总营收22万美元，去年同期无营收[104] - 公司2020年六个月内净亏损258万美元，每股亏损0.32美元[107] - 公司2020年三个月内净亏损149万美元，每股亏损0.17美元[112] 成本和费用 - 公司2020年六个月内研发费用103万美元，同比增长66万美元[105] - 公司2020年六个月内行政费用180万美元，同比增长122万美元[106] - 公司研发费用在截至2020年3月31日的六个月期间为103万美元，相比2019年同期的37万美元增长178%[117] - 公司研发费用在截至2020年3月31日的三个月期间为50万美元，相比2019年同期的11万美元增长355%[117] - 研发费用增长主要由于EB01产品候选药物IIB期临床研究相关费用增加[117] - 研发费用增长同时源于人员相关费用上升[117] 融资与现金状况 - 公司2020年3月31日现金及现金等价物为699万美元[115] - 公司2020年1月完成直接发行获得净收益389万美元[99][115] - 公司与NovImmune签订许可协议，发行250万美元A-1系列优先股[97] 业务合作与承诺 - 公司承诺向NovImmune支付最高3.635亿美元的里程碑款项[97] - 公司将以500万美元分两期购买NovImmune的TLR4抗体库存[98] 其他重要内容 - 公司确认无任何影响财务状况的表外安排[118] - 作为小型报告公司豁免提供市场风险定量与定性披露要求[120]