财务数据关键指标变化 - 2022年和2021年第三季度净亏损分别为900万美元和1570万美元，前九个月净亏损分别为3240万美元和6950万美元，截至2022年9月30日累计亏损2.475亿美元[128] - 2022年第三季度与2021年同期相比，合同收入减少146万美元，降幅100%；研发费用减少1035万美元，降幅78%；管理费用减少61.5万美元，降幅16%；重组费用增加279.7万美元，增幅100%；其他收入（费用）净额增加8万美元，增幅15%；净亏损减少671.6万美元[151] - 2022年前九个月与2021年同期相比，合同收入减少7万美元，降幅3%；研发费用减少2409万美元，降幅57%；管理费用减少339万美元，降幅24%；重组费用增加603.9万美元，增幅100%；其他收入（费用）净额增加1572.5万美元，增幅101%；净亏损减少3709.6万美元[160] - 截至2022年9月30日，公司有5510万美元现金及现金等价物，累计亏损2.475亿美元；截至2021年12月31日，分别为8880万美元和2.151亿美元[167] - 2022年前9个月经营活动净现金使用量为3400万美元，主要包括净亏损3240万美元和净经营资产及负债变动使用现金280万美元，部分被非现金费用120万美元抵消[171] - 2021年前9个月经营活动净现金使用量为3830万美元，主要包括净亏损6950万美元，部分被非现金费用2580万美元和净经营资产及负债变动540万美元抵消[172] - 2022年前9个月投资活动无现金流入或流出，2021年前9个月投资活动净现金使用量为30万美元，主要用于研究活动固定资产购置[173] - 2022年前9个月融资活动净现金使用量微不足道，2021年前9个月融资活动净现金流入为1.068亿美元，主要来自IPO和私募配售净收益1.106亿美元及认股权证和股票期权行权所得170万美元，部分被递延发行成本310万美元和限制性股票奖励归属时净股份结算相关税款250万美元抵消[174][176] - 2022年前9个月现金净减少3361.3万美元，2021年前9个月现金净增加6812.9万美元[170] 公司融资与收入情况 - 2021年2月9日完成首次公开募股和私募配售，扣除相关费用后净收益约1.07亿美元[129] - 2020年11月与Vifor Pharma签订许可协议，有权获得8000万美元前期和近期临床里程碑付款，包括3000万美元前期现金和3000万美元股权投资[133] - 若ANG - 3777获批，公司有资格获得最高约2.6亿美元的批准后里程碑付款和最高15.85亿美元的销售相关里程碑付款，潜在交易总值最高达19.25亿美元，净销售额分层特许权使用费最高达40%[133] - 2022年和2021年第三季度Vifor许可协议相关许可收入分别为0和150万美元，前九个月分别为230万美元和240万美元[133] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，Vifor许可协议相关的即期递延收入分别为0和230万美元[133] - 截至2022年9月30日，公司已完成Vifor许可协议下的所有履约义务，并确认了协议下所有剩余的递延收入[162] 公司裁员情况 - 2022年1月4日裁员近半数员工，产生约320万美元终止成本，其中220万美元已在截至9月30日的九个月内支付，剩余100万美元预计在2023年9月前支付[130] - 2022年7月25日宣布再次裁员，预计年底完成，第三季度记录约280万美元费用，已支付170万美元，剩余110万美元预计在12月前支付[130] 公司项目进展情况 - 2022年5月12日，美国FDA接受ANG - 3070用于特发性肺纤维化的新药研究申请并批准开展1b期研究[126] - 2022年6月29日，公司终止ANG - 3070用于原发性蛋白尿性肾病的2期剂量探索试验[126] 研发与管理费用情况 - 2022年第三季度研发费用中因员工股票奖励没收减少110万美元，2021年第三季度69%研发费用来自外部第三方，31%来自内部[141] - 2022年和2021年前九个月，分别有78%和63%的研发费用来自外部第三方，22%和37%来自内部[142] - 2022年前九个月研发费用减少主要是由于ANG - 3777试验完成使临床试验相关费用减少1270万美元，以及裁员使薪资等费用减少1160万美元，部分被其他运营费用增加20万美元抵消[163] - 2022年前九个月管理费用减少主要是由于裁员使人员相关费用减少410万美元，部分被专业服务费用增加70万美元抵消[164] 其他收入（费用）情况 - 2022年前九个月其他收入（费用）增加1570万美元，主要是由于2021年第一季度公允价值变动损失减少1450万美元和利息费用减少230万美元，部分被2021年第二季度PPP贷款豁免收益90万美元抵消[166] 公司股权情况 - 公司持有NovaPark 10%的股权收益按权益法核算[148] 公司资金需求与身份情况 - 公司无法估计运营资本的确切需求，未来资金需求的金额和时间取决于2022战略调整进程完成时间、法律和专业服务成本以及维持上市公司运营的需求等因素[169] - 公司是新兴成长公司和较小报告公司，可延迟采用新的或修订的会计准则，将保持新兴成长公司身份至2026年12月31日、年总收入达12.35亿美元、被视为“大型加速申报公司”或发行超过10亿美元非可转换债务证券等情况最早发生时[178] - 即使不再符合新兴成长公司资格，公司仍可能符合“较小报告公司”和/或“非加速申报公司”资格，可享受部分披露要求豁免[179] 公司财务报表编制情况 - 公司按照美国公认会计原则编制财务报表，关键会计政策与2021年年报披露相比无重大变化[177] 公司披露要求情况 - 作为较小报告公司，公司无需提供市场风险相关定量和定性披露信息[180]

财务数据关键指标变化 - 2022年和2021年截至6月30日的三个月净亏损分别为910万美元和1710万美元，六个月净亏损分别为2340万美元和5380万美元，截至2022年6月30日累计亏损2.385亿美元[119] - 2022年第二季度合同收入为65.3万美元，较2021年同期的54万美元增加11.3万美元，增幅21%；2022年上半年合同收入为230.1万美元，较2021年同期的91.1万美元增加139万美元，增幅153%[141][149] - 2022年第二季度研发费用为607.3万美元，较2021年同期的1444.4万美元减少837.1万美元，降幅58%；2022年上半年研发费用为1774万美元，较2021年同期的2874.2万美元减少1100.2万美元，降幅38%[141][149] - 2022年第二季度管理费用为361.5万美元，较2021年同期的434万美元减少72.5万美元，降幅17%；2022年上半年管理费用为808.1万美元，较2021年同期的1035.2万美元减少227.1万美元，降幅22%[141][149] - 2022年第二季度运营亏损为903.5万美元，较2021年同期的1824.4万美元减少920.9万美元，降幅50%；2022年上半年运营亏损为2352万美元，较2021年同期的3818.3万美元减少1466.3万美元，降幅38%[141][149] - 2022年第二季度其他收入（支出）净额为 - 10.4万美元，较2021年同期的117.2万美元减少127.6万美元，降幅109%；2022年上半年其他收入（支出）净额为14.1万美元，较2021年同期的 - 1557.6万美元增加1571.7万美元，增幅101%[141][149] - 2022年第二季度净亏损为913.9万美元，较2021年同期的1707.2万美元减少793.3万美元；2022年上半年净亏损为2337.9万美元，较2021年同期的5375.9万美元减少3038万美元[141][149] - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物为6340万美元，累计亏损为2.385亿美元；截至2021年12月31日，现金及现金等价物为8880万美元，累计亏损为2.151亿美元[155] - 2022年上半年经营活动净现金使用量为2555.8万美元，2021年同期为2308.2万美元；投资活动净现金使用量2022年上半年为0，2021年同期为28.5万美元；融资活动净现金使用量2022年上半年为2.8万美元，2021年同期为1.06068亿美元[157] - 2022年上半年经营活动净现金使用量为2560万美元，主要包括净亏损2340万美元，部分被170万美元的非现金费用和380万美元的净经营资产和负债变动所抵消[159] - 2021年上半年经营活动净现金使用量为2310万美元，主要包括净亏损5380万美元，部分被2350万美元的非现金费用和710万美元的净经营资产和负债变动所抵消[160] - 2022年上半年投资活动无现金流入或流出，2021年上半年投资活动净现金使用量为30万美元，主要用于研究活动的固定资产购置[161] - 2022年上半年融资活动净现金使用量不重大[162] - 2021年上半年融资活动净现金流入为1.061亿美元，主要来自首次公开募股和私募配售的净收益1.106亿美元及认股权证行权所得90万美元，部分被310万美元的递延发行成本和240万美元的限制性股票奖励归属相关税款支付所抵消[163] 融资与收入来源 - 2021年2月9日完成的首次公开募股和同期私募配售，扣除相关费用后净收益约1.07亿美元[122] - 2020年11月与Vifor Pharma签订许可协议，有权获得8000万美元前期和近期临床里程碑付款，包括2020年11月收到的3000万美元前期现金和3000万美元股权投资[124] - 与Vifor Pharma的协议中，公司还有望获得最高约2.6亿美元的获批后里程碑付款和最高15.85亿美元的销售相关里程碑付款，潜在交易总价值最高达19.25亿美元，净销售额特许权使用费最高达40%[126] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月，与Vifor Pharma许可协议相关的许可收入分别为70万美元和50万美元；六个月分别为230万美元和90万美元[126] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，与Vifor Pharma许可协议相关的递延收入分别为0和230万美元[126] - 公司自成立以来运营一直处于亏损和负现金流状态，预计未来几年仍将亏损，目前运营资金主要来自赠款、债务和股权证券销售以及许可协议收入[155] 裁员相关成本 - 2022年1月4日裁员近半数员工，产生约320万美元终止成本，其中180万美元已在截至6月30日的六个月内支付，剩余140万美元预计在2023年9月或之前支付；7月25日宣布再次裁员，预计在2022年第三季度记录约330万美元费用[123] - 公司预计近期研发费用将显著降低，未来管理费用将略有降低，但分别有280万美元和50万美元的裁员终止成本[145][146] 研发费用构成 - 2022年和2021年截至6月30日的三个月，研发费用中68%来自外部第三方，32%来自内部；六个月中，2022年和2021年分别有62%和61%来自外部第三方，38%和39%来自内部[132] 研发项目进展 - 2022年5月12日，美国食品药品监督管理局接受ANG - 3070在特发性肺纤维化的新药研究申请并批准开展1b期研究[119] - 2022年6月29日，公司基于对ANG - 3070在严重肾病患者中的风险/收益评估，终止其在原发性蛋白尿性肾病的2期剂量探索试验[119] 公司资格与披露豁免 - 公司将在以下最早日期前保持新兴成长公司地位：2026年12月31日；首个财年总年营收达10.7亿美元；被视为“大型加速申报公司”（非关联方持有的股权证券市值在最近完成的第二个财季最后一个工作日超过7亿美元）；在过去三年发行超过10亿美元的不可转换债务证券[167] - 新兴成长公司可延迟采用《JOBS法案》颁布后发布的新会计准则，直至这些准则适用于私人公司[165] - 新兴成长公司在首次公开募股注册声明中只需提供两年经审计财务报表，可豁免《萨班斯 - 奥克斯利法案》关于财务报告内部控制的审计报告要求等[167] - 即使不再符合新兴成长公司资格，公司仍可能符合“小型报告公司”和/或“非加速申报公司”资格，可享受部分披露要求豁免[168] - 公司作为《交易法》规则12b - 2定义的小型报告公司，无需提供市场风险相关定量和定性披露信息[169]

财务数据关键指标变化 - 2022年和2021年第一季度净亏损分别为1420万美元和3670万美元，截至2022年3月31日累计亏损2.294亿美元[124] - 2021年2月9日首次公开募股和私募配售完成，扣除相关费用后净收益约1.07亿美元[127] - 2022年1月4日宣布裁员，影响不到一半员工，产生约320万美元终止成本，其中110万美元已在第一季度支付，剩余210万美元预计在2023年9月前支付[128] - 2022年和2021年第一季度，Vifor许可协议确认的许可收入分别为160万美元和40万美元，截至2022年3月31日和2021年12月31日，递延收入分别为70万美元和230万美元[132] - 2022年第一季度合同收入为164.8万美元，较2021年同期的37.1万美元增加127.7万美元，增幅344%[147] - 2022年第一季度研发费用为1166.7万美元，较2021年同期的1429.8万美元减少263.1万美元，降幅18%[147] - 2022年第一季度管理费用为446.6万美元，较2021年同期的601.2万美元减少154.6万美元，降幅26%[147] - 2022年第一季度经营亏损为1448.5万美元，较2021年同期的1993.9万美元减少545.4万美元，降幅27%[147] - 2022年第一季度其他收入（支出）净额为24.5万美元，较2021年同期的 - 1674.8万美元增加1699.3万美元，增幅101%[147] - 2022年第一季度净亏损为1424万美元，较2021年同期的3668.7万美元减少2244.7万美元[147] - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物为7300万美元，累计亏损为2.294亿美元；截至2021年12月31日，现金及现金等价物为8880万美元，累计亏损为2.151亿美元[153] - 2022年第一季度经营活动净现金使用量为1565.3万美元，2021年同期为1255.1万美元[157] - 2022年第一季度投资活动净现金为0，2021年同期为 - 4.1万美元[157] - 2022年第一季度融资活动净现金为 - 1.4万美元，2021年同期为10844.4万美元[157] - 2021年第一季度经营活动净现金使用量为1260万美元，主要包括净亏损3670万美元，部分被2170万美元的非现金净费用和250万美元的净经营资产和负债变动所抵消[160] - 2021年第一季度非现金净费用主要包括可转换票据、C系列优先股和认股权证负债公允价值变动1460万美元、基于股票的薪酬费用510万美元和债务发行成本摊销190万美元[160] - 2021年第一季度净经营资产和负债变动带来现金流入，主要是预付费用和其他流动资产减少270万美元、应付账款增加110万美元，部分被应计费用减少80万美元和递延收入减少40万美元所抵消[160] - 2022年第一季度投资活动无现金流入或流出，2021年第一季度投资活动净现金使用量为4.1万美元，主要用于研究活动的固定资产购置[161] - 2022年第一季度融资活动净现金使用量不重大[162] - 2021年第一季度融资活动提供净现金1.084亿美元，主要来自首次公开募股和同期私募配售净收益1.106亿美元、认股权证行权所得70万美元，部分被递延发行费用支付170万美元和限制性股票奖励归属时净股份结算相关税款支付110万美元所抵消[163] 研发费用构成及趋势 - 2022年和2021年第一季度研发费用中，分别有59%和54%来自外部第三方，其余41%和46%来自内部[138] - 公司预计短期内研发费用会略降，但临床研究成本高、耗时长，产品候选药物成功开发不确定性高[138] 产品候选药物进展 - 公司主要产品候选药物ANG - 3070正在进行“JUNIPER”2期剂量探索试验，预计2022年底提交特发性肺纤维化（IPF）的研究性新药申请（IND）[124] - 2022年5月12日，美国食品药品监督管理局（FDA）接受ANG - 3070在IPF的IND申请，并批准开展1b期研究，预计2022年获得顶线数据[124] - 公司此前的领先产品ANG - 3777在DGF的3期试验和CSA - AKI的2期试验均未达到主要终点，公司不打算继续其临床开发计划，也无额外临床试验预算[124] 许可协议情况 - 与Vifor Pharma的许可协议中，公司有权获得8000万美元前期和近期临床里程碑付款，包括2020年11月收到的3000万美元现金和3000万美元股权投资；还可能获得最高约2.6亿美元获批后里程碑付款和最高15.85亿美元销售相关里程碑付款，总潜在交易价值最高达19.25亿美元，净销售额特许权使用费最高达40%[132] 公司身份及报告要求 - 公司是新兴成长公司和较小报告公司，可延迟采用新的或修订的会计准则，还享有多项豁免和减少报告要求[165] - 公司将保持新兴成长公司身份至最早发生的以下日期：2026年12月31日、首个财年总年营收达10.7亿美元、被视为“大型加速申报公司”（非关联方持有的股权证券市值超7亿美元）、前三年发行超10亿美元非可转换债务证券[167] - 即使不再符合新兴成长公司资格，公司仍可能符合“较小报告公司”和/或“非加速申报公司”资格，可享受部分披露要求豁免[167] - 公司作为较小报告公司，无需提供关于市场风险的定量和定性披露信息[168]

公司协议相关 - 公司与Vifor Pharma的许可协议中，虽有额外里程碑和特许权目标，但因不打算继续ANG - 3777临床开发计划，预计不会获得临床、获批后、销售里程碑款项或特许权使用费[134] - 公司与密歇根大学的分包商协议中，需向其提供高达52万美元的资金，2022年3月21日公司通知终止该协议[135] - 公司与Ohr Cosmetics LLC的许可协议中，Ohr将按低个位数比例支付含ANG - 3522产品的特许权使用费，基于销售里程碑可能支付总计达900万美元的款项，款项支付至首次商业销售许可产品15年后或最后到期许可专利权利之后[137] 药品审批流程相关 - IND在FDA收到30天后自动生效，除非FDA在此之前提出担忧或问题[144] - 为获得NDA批准，人体临床试验通常分为三或四个阶段，各阶段可能重叠或组合[146] - 提交NDA需向FDA支付大量申请用户费，除非有豁免或免除情况[152] - FDA收到NDA后有60天时间决定是否接受申请进行备案[154] - 根据PDUFA绩效目标，FDA对标准审查的申请力争在10 - 12个月内完成审查，对优先审查的申请力争在6 - 8个月内完成审查[154] - FDA评估NDA并检查制造设施后，可能发出批准信或完整回复信[157] - 作为NDA批准条件，FDA可能要求制定风险评估和缓解策略（REMS）计划[160] - 新药获批后可能需大量测试和监测，若不符合监管标准或出现问题，批准可能被撤回，变更获批申请条件需提交新的NDA或NDA补充申请并获FDA批准[161] 药品加速开发和审查计划相关 - 符合条件的产品候选药物可申请FDA的加速开发和审查计划，如快速通道指定、突破性疗法指定等[162] - 快速通道指定产品在开发过程中可与审查团队频繁互动，提交NDA后可能有资格获得优先审查和滚动审查[163] - 突破性疗法指定产品除具备快速通道计划的所有特征外，还能获得更深入的FDA互动和指导[164] - 优先审查产品的FDA行动目标时间为提交申请60天后的6 - 8个月，标准审查为10 - 12个月[165] 药品特殊权益相关 - 孤儿药指治疗美国少于20万患者疾病或开发成本无法从美国销售中收回的药物，获首个FDA批准的孤儿药有7年独家批准权[169][170] - 提交NDA或其补充文件需包含评估药物在儿科亚人群中安全性和有效性的数据，提交儿科试验计划，提交相关数据可获6个月营销保护[172][173] - 非新药（non - NCE）若因新适应症等变更获批且有新临床研究，可获三年排他期，排他期内FDA不得批准仿制药申请[187] 药品其他审批类型相关 - 仿制药通过提交ANDA获批，需证明与参比专利药生物等效；505(b)(2) NDAs可利用FDA先前对参比药物的安全性和有效性认定[179][181] - 新药获批后相关专利会列入橙皮书，ANDA或505(b)(2)申请人需对其进行认证，提供段落IV认证可能引发专利侵权诉讼和30个月审批延期[182][184] 医疗政策相关 - 《平价医疗法案》将品牌药制造商向医疗补助计划支付的最低回扣从15.1%提高到23.1%[205] - 自《平价医疗法案》颁布后，国会在2017年颁布《税收法案》，取消了该法案对未维持合格医保覆盖人群征收的基于税收的共同责任付款（“个人强制保险”）[206] - 2021年6月17日，美国最高法院基于程序理由驳回了一项认为《平价医疗法案》因“个人强制保险”被废除而整体违宪的挑战[206] - 2021年1月28日，拜登总统发布行政命令，启动通过《平价医疗法案》市场获得医保覆盖的特别注册期[206] - 除2020年5月1日至2022年3月31日临时暂停外，到2031年，若国会无额外行动，医疗保险向供应商的付款将每年削减2%，2022年实际削减1%，封存期最后财年最高削减3%[207] - 2021年7月，拜登政府发布行政命令“促进美国经济竞争”，多项条款针对处方药[208] - 2021年9月9日，美国卫生与公众服务部（HHS）发布解决高药价综合计划，概述药价改革原则及潜在立法政策[210] - 美国各州积极实施控制药品价格的法规，包括价格或患者报销限制、折扣、产品准入限制、营销成本披露和透明度措施等[210] 信息安全法规相关 - 美国联邦贸易委员会（FTC）认为，未采取适当措施保护消费者个人信息安全构成违反《联邦贸易委员会法案》第5(a)条的不公平行为或做法[211] - 欧洲GDPR于2018年5月生效，违规公司面临最高2000万欧元或全球年收入4%的罚款[213] - 英国脱欧过渡期结束后，违规公司面临最高1750万英镑或全球营业额4%的罚款[213] - CCPA于2020年1月1日生效，CPRA对其进行重大修订，CPRA实质性要求于2023年1月1日生效，7月1日可强制执行[212] 公司人员情况相关 - 截至2021年12月31日，公司有71名全职员工和23名兼职顾问；截至2022年3月1日，有39名全职员工和14名兼职顾问[216] 公司基本信息相关 - 公司于1998年4月6日在特拉华州注册成立[218] - 公司主要业务活动为一项，作为一个可报告分部运营[217] - 公司总部位于加利福尼亚州旧金山，临床开发和监管团队位于马萨诸塞州波士顿，发现和研究项目位于纽约州尤宁代尔[218] 公司信息披露相关 - 公司需向SEC提交定期报告、代理声明等信息[219] - 可在公司网站获取年报、季报等报告[220] - 公司是较小报告公司，无需提供市场风险定量和定性披露信息[555]

财务数据关键指标变化 - 截至2021年9月30日，公司累计获得资金2.929亿美元，其中包括2021年2月首次公开募股净收益约1.106亿美元、美国政府赠款和合同约6880万美元、债务和股权证券发行销售总收益1.135亿美元；现金及现金等价物为1.027亿美元[188] - 2021年和2020年第三季度净亏损分别为1570万美元和1770万美元，2021年和2020年前九个月净亏损分别为6950万美元和5120万美元；截至2021年9月30日，累计亏损2.3亿美元[189] - 截至2021年9月30日的三个月，公司合同收入为146万美元，较2020年同期增加150万美元；赠款收入为0，较2020年同期减少82.7万美元，降幅100%；总收入为146万美元，较2020年同期增加63.3万美元，增幅77%[228] - 截至2021年9月30日的三个月，公司运营成本为1721.8万美元，较2020年同期增加480.6万美元，增幅39%；运营亏损为1575.8万美元，较2020年同期增加417.3万美元，增幅36%[228] - 截至2021年9月30日的三个月，公司其他收入（支出）净额为5.4万美元，较2020年同期增加613.8万美元；净亏损为1570.4万美元，较2020年同期减少196.5万美元[228] - 2021年和2020年截至9月30日的三个月，公司研发费用中分别有69%和52%来自外部第三方，其余31%和48%来自内部；2021年和2020年截至9月30日的九个月，分别有63%和70%来自外部第三方，其余37%和30%来自内部[215] - 公司预计短期内研发费用会略有降低，行政费用总体保持一致，若未来产品获批上市，行政费用将因商业化活动而增加[216][220] - 合同收入增加150万美元，归因于2020年11月与Vifor Pharma签订的许可协议中的预付款项确认的收入[229] - 赠款收入减少82.7万美元（100%），归因于美国国防部赠款成本报销申请的时间安排[230] - 赠款收入成本减少34.8万美元（100%），归因于美国国防部赠款成本报销申请的时间安排[231] - 研发费用增加720万美元（118.3%），主要是ANG - 3777和ANG - 3070的临床和临床前成本增加580万美元，人员相关费用增加120万美元[232] - 行政费用减少200万美元（34.3%），主要是由于2021年2月完成IPO后，法律、咨询、会计、税务等专业服务费用净减少220万美元[233][234] - 2021年前三季度合同收入为237.1万美元，较2020年增加240万美元；赠款收入为0，较2020年减少242.1万美元，降幅100%；总收入为237.1万美元，较2020年减少5万美元，降幅2%[236] - 2021年前三季度研发费用为4203万美元，较2020年增加1411.8万美元，增幅51%；一般及行政费用为1428.2万美元，较2020年减少58.6万美元，降幅4%；总运营费用为5631.2万美元，较2020年增加1246.8万美元，增幅28%[236] - 2021年前三季度运营亏损为5394.1万美元，较2020年增加1251.8万美元，增幅30%；其他收入（支出）净额为 - 1552.2万美元，较2020年增加571.3万美元，增幅58%；净亏损为6946.3万美元，较2020年增加1823.1万美元[236] - 2021年2月，公司通过首次公开募股和同期私募配售获得约1.106亿美元净收益；截至2021年9月30日，公司有1.027亿美元现金及现金等价物，累计亏损2.3亿美元[244] - 2021年前三季度经营活动净现金使用量为3828.1万美元，主要包括净亏损6950万美元，部分被2580万美元非现金费用和540万美元净运营资产及负债变动抵消[254] - 2020年前三季度经营活动净现金使用量为4347.9万美元，主要包括净亏损5120万美元和770万美元净运营资产及负债变动，部分被1540万美元非现金费用抵消[255] - 2021年前三季度投资活动净现金使用量为34.6万美元，2020年为3.1万美元，主要用于研究活动固定资产购买[256] - 2021年前三季度融资活动净现金流入为1.068亿美元，主要来自首次公开募股和同期私募配售的1.106亿美元净收益及170万美元认股权证和股票期权行权收益，部分被310万美元递延发行费用和250万美元限制性股票奖励归属相关税款支付抵消[257][258] - 2020年前三季度融资活动净现金流入为5220.7万美元，主要来自可转换票据和认股权证发行的3120万美元净收益、C系列可转换优先股发行的2000万美元净收益及90万美元PPP贷款收益[259] 各条业务线数据关键指标变化 - ANG - 3777的DGF 3期试验未达到主要终点，该试验共248名患者，ANG - 3777组和安慰剂组各124人；ALI - 201 2期试验未达到主要或次要疗效终点，该试验共120名患者，活性治疗组59人，标准治疗组61人[182] - 预计ANG - 3777临床开发计划的下一次数据读出将来自2021年第四季度的CSA - AKI 2期试验[183] - 2021年8月3日，ANG - 3070健康志愿者1期临床试验宣布取得积极结果，FDA接受其2期试验的IND申请，预计2021年第四季度招募首位患者[184] 许可协议相关情况 - 2020年11月与Vifor Pharma的许可协议，公司获得3000万美元前期现金和3000万美元股权投资，有资格获得最高约2.6亿美元的批准后里程碑付款，销售里程碑付款总计15.85亿美元，潜在交易总价值高达19.25亿美元；2021年前三季度确认合同收入分别为150万美元和240万美元，截至2021年9月30日递延收入为2740万美元[198] - 因ANG - 3777的DGF 3期试验数据不支持该适应症，Vifor许可协议下批准后里程碑总价值降至1.3亿美元，可实现的销售里程碑为17.95亿美元[200] - 公司在Vifor许可协议下负责执行临床开发计划以获得ANG - 3777在美国等地区CSA - AKI适应症的监管批准，与Vifor Pharma共同承担批准后临床开发活动成本，Vifor Pharma负责商业化[201] 公司运营模式及影响因素 - 公司依靠第三方进行临床前研究、临床试验以及产品候选药物的制造和供应，且无内部制造能力，也无营销或销售组织及商业基础设施[192] - COVID - 19疫情影响公司临床试验，如ANG - 3777的CSA - AKI 2期试验受现场监测限制影响，但预计2021 - 2022年临床试验药物供应链无中断[194][196] 财务报表及会计准则相关 - 公司在报告期内及目前均无美国证券交易委员会规则定义的表外安排[261] - 公司合并财务报表按美国公认会计原则编制，编制需进行估计和判断[263] - 2021年3月30日向美国证券交易委员会提交2020年年报，2021年9月30日前三季度关键会计政策无重大变化[264] - 公司是新兴成长公司和较小报告公司，可延迟采用新会计准则，有多项豁免和简化报告要求[265] - 公司选择使用延长过渡期遵守新会计准则，直至不再是新兴成长公司或明确放弃[265] - 公司作为新兴成长公司的状态将持续至最早满足的条件出现，包括2026年12月31日等[266] - 不再是新兴成长公司后，公司可能仍符合较小报告公司和非加速申报公司条件，可享受部分披露豁免[267] - 公司作为较小报告公司，无需提供市场风险定量和定性披露信息[269]

ANG - 3777临床试验情况 - 公司ANG - 3777的探索性2期ALI - 201试验未达主要或次要疗效终点，试验共120名患者按1:1随机分组，活性治疗组59人，标准治疗组61人[185] - 预计ANG - 3777临床开发计划的下一次数据读出将来自3期DGF试验，且预计2022年提交ANG - 3777用于急性中枢神经系统损伤的新药研究申请（IND）[186] - 公司ANG - 3777的心脏手术相关急性肾损伤2期试验因新冠疫情现场监测限制受影响，公司遵循FDA疫情期间临床试验指导，包括远程监测临床数据[193] 公司资金获取情况 - 截至2021年6月30日，公司累计获得2.929亿美元资金，包括2021年2月首次公开募股及私募所得约1.106亿美元、美国政府赠款和合同约6880万美元、债务和股权证券发行所得1.135亿美元[190] - 2020年11月公司与Vifor Pharma的许可协议，获3000万美元预付现金和3000万美元股权投资，还可获2000万美元（ANG - 3777的CSA - AKI 3期试验首例患者入组时），获批后里程碑付款最高约2.6亿美元[198] - 2021年2月，公司通过首次公开募股和同期私募配售获得约1.106亿美元净收益，截至2021年6月30日，有1.173亿美元现金及现金等价物和2.143亿美元累计亏损[244] 公司净亏损情况 - 2021年和2020年截至6月30日的三个月净亏损分别为1710万美元和2030万美元，六个月净亏损分别为5380万美元和3360万美元，截至2021年6月30日累计亏损2.143亿美元[191] - 2021年3个月运营亏损为1824.4万美元，较2020年增加97.5万美元，增幅6%；净亏损为1707.2万美元，较2020年减少326.9万美元[227] - 2021年6个月运营亏损为3818.3万美元，较2020年增加834.5万美元，增幅28%；净亏损为5375.9万美元，较2020年增加2019.6万美元[236] 许可协议相关情况 - 基于全球净销售额，美国境内里程碑付款在1亿 - 4.5亿美元（年净销售额3亿 - 10亿美元），美国境外在7500万 - 2亿美元（年净销售额2.5亿 - 5.5亿美元），销售里程碑付款总计15.85亿美元，潜在交易总值最高19.25亿美元[198] - 美国境内年净销售额低于1亿美元，ANG - 3777全球净销售额特许权使用费为10%；1亿 - 5亿美元为中 teens至低 twenties；高于5亿美元为40%；美国境外年净销售额低于5000万美元为10%；5000万 - 2.5亿美元为中 teens至低 twenties；高于2.5亿美元为40%[198] - 2021年截至6月30日的三个月和六个月，公司因预付现金付款确认合同收入分别为50万美元和90万美元，截至2021年6月30日该协议递延收入为2890万美元[198] 新冠疫情对公司影响 - 公司预计2021年临床试验所需药品供应链无中断，因有药品库存，但仍在评估临床供应链受新冠疫情的影响[195] 公司收入来源情况 - 公司尚无获批销售产品，收入主要来自政府资助和许可协议[205] 研发费用构成情况 - 2021年和2020年3个月研发费用中，分别有67%和78%来自外部第三方，其余来自内部[214] - 2021年和2020年6个月研发费用中，分别有61%和75%来自外部第三方，其余来自内部[214] 3个月财务指标变化情况 - 2021年3个月合同收入为54万美元，较2020年增加54万美元；赠款收入为0，较2020年减少72.9万美元，降幅100%；总收入为54万美元，较2020年减少18.9万美元，降幅26%[227] - 2021年3个月研发费用为1444.4万美元，较2020年增加221.4万美元，增幅18%；管理费用为434万美元，较2020年减少109.5万美元，降幅20%[227] - 其他收入（费用）从2020年3个月的310万美元费用变为2021年3个月的120万美元收入，变化420万美元[235] 6个月财务指标变化情况 - 2021年6个月合同收入为91.1万美元，较2020年增加91.1万美元；赠款收入为0，较2020年减少159.4万美元，降幅100%；总收入为91.1万美元，较2020年减少68.3万美元，降幅43%[236] - 2021年6个月研发费用为2874.2万美元，较2020年增加691.6万美元，增幅32%；管理费用为1035.2万美元，较2020年增加146.2万美元，增幅16%[236] - 2020年6月30日至2021年6月30日的六个月内，赠款收入减少160万美元，降幅100%[238] - 同期，赠款收入成本减少70万美元，降幅100%[239] - 同期，研发费用增加690万美元，增幅32%，主要因人员相关费用增加560万美元和各类临床及临床前项目增加130万美元[240][241] - 同期，一般及行政费用增加150万美元，增幅16%，主要因人员相关费用净增240万美元，部分被专业费用减少100万美元抵消[242] - 同期，其他费用增加1190万美元，主要因公允价值增加1140万美元和利息费用增加100万美元，被PPP贷款豁免收益90万美元抵消[243] 现金流量情况 - 2021年6月30日和2020年6月30日结束的六个月内，经营活动净现金使用量分别为2310万美元和2150万美元[252][253][254] - 同期，投资活动净现金使用量分别为30万美元和3万美元，主要用于研究活动固定资产购买[252][255] - 同期，融资活动净现金提供量分别为1.061亿美元和2100万美元[252][256][257] 公司类型及相关资格情况 - 公司是新兴成长公司和较小报告公司，选择使用JOBS法案规定的新或修订会计准则的延长过渡期[262] - 公司作为新兴成长型公司的截止日期为最早满足以下条件的时间：2026年12月31日；首个财年总年营收达10.7亿美元或以上；被视为“大型加速申报公司”（非关联方持有的股权证券市值在最近完成的第二个财季的最后一个工作日超过7亿美元）；在过去三年期间发行超过10亿美元的非可转换债务证券[263] - 不再符合新兴成长型公司资格后，公司仍可能符合“小型报告公司”和/或“非加速申报公司”资格，可享受多项披露要求豁免[264] - 公司属于《交易法》规则12b - 2所定义的小型报告公司，无需提供市场风险定量和定性披露信息[265]

公司资金累计与获取情况 - 截至2021年3月31日，公司累计获得资金2.929亿美元，包括IPO和私募配售净收益约1.106亿美元、美国政府赠款和合同约6880万美元、债务和股权证券发行销售总收益1.135亿美元[194] - 2021年2月，公司通过首次公开募股和私募配售获得约1.106亿美元净收益[241] - 此前公司发行了总计3620万美元的可转换债券和34928股C系列可转换优先股，总收益约2230万美元，IPO后均转换为普通股[242] - 2020年4月，公司获得韩美银行约90万美元贷款，利率为1%，若未获豁免需从2021年8月开始还款[243] 公司净亏损情况 - 2021年和2020年第一季度净亏损分别为3670万美元和1320万美元，截至2021年3月31日累计亏损1.972亿美元[196] - 公司预计未来继续产生净亏损，随着产品候选药物推进临床试验和临床前开发，费用和运营亏损将大幅增加[196] - 2021年第一季度运营亏损为1993.9万美元，较2020年同期增加737万美元，增幅59%；其他收入（支出）净额为 - 1674.8万美元，较2020年同期增加1609.5万美元；净亏损为3668.7万美元，较2020年同期增加2346.5万美元[233] 与Vifor Pharma许可协议收益情况 - 与Vifor Pharma的许可协议中，公司有权获得8000万美元的前期和近期临床里程碑付款，包括2020年11月收到的3000万美元前期现金、3000万美元股权投资和ANG - 3777用于CSA - AKI的3期试验首例患者入组时的2000万美元[204] - 公司有资格获得高达约2.6亿美元的获批后里程碑付款，基于全球净销售额的里程碑付款总计15.85亿美元，潜在交易总价值高达19.25亿美元[204] - 美国市场，ANG - 3777年净销售额低于1亿美元时特许权使用费率为10%，1 - 5亿美元时为中 teens至低 twenties，超过5亿美元时为40%；美国以外市场，年净销售额低于5000万美元时特许权使用费率为10%，5000万 - 2.5亿美元时为中 teens至低 twenties，超过2.5亿美元时为40%[204] - 2021年第一季度确认Vifor Pharma前期现金付款合同收入40万美元，截至2021年3月31日该协议递延收入为2940万美元[204] 产品候选药物试验进展 - 公司主要产品候选药物ANG - 3777的心脏手术相关急性肾损伤2期试验和巴西COVID - 19肺炎相关急性肺损伤2期试验已完成患者入组[192] 公司运营依赖情况 - 公司依赖第三方进行临床前研究、临床试验以及产品候选药物的制造和供应，且无内部制造能力[197] COVID - 19疫情对公司影响 - COVID - 19疫情影响公司临床试验患者入组、办公室运营等，但预计2021年临床试验药物供应链不会中断[198][199][201] 公司收入情况 - 2021年第一季度合同收入为37.1万美元，较2020年同期增加37.1万美元；赠款收入为0，较2020年同期减少86.5万美元，降幅100%；总收入为37.1万美元，较2020年同期减少49.4万美元，降幅57%[233] 公司运营成本情况 - 2021年第一季度运营成本中，赠款收入成本为0，较2020年同期减少38.3万美元，降幅100%；研发费用为1429.8万美元，较2020年同期增加470.2万美元，增幅49%；一般及行政费用为601.2万美元，较2020年同期增加255.7万美元，增幅74%；总运营成本为2031万美元，较2020年同期增加687.6万美元，增幅51%[233] 公司费用增加原因 - 2021年第一季度研发费用增加主要是人员相关费用增加320万美元和支付给CRO和CMO的费用增加150万美元[237] - 2021年第一季度一般及行政费用增加主要是人员相关费用增加200万美元和专业费用增加60万美元[238][239] - 2021年第一季度其他支出增加主要是公允价值相关增加1350万美元和利息费用增加200万美元[240] 公司现金及亏损情况 - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物为1.305亿美元，累计亏损为1.972亿美元[241] 公司现金支持运营情况 - 公司现金及现金等价物预计至少可支持未来12个月运营，但运营资金需求预测可能不准确[244] 公司经营活动净现金使用情况 - 2021年第一季度经营活动净现金使用1.26亿美元，主要因净亏损3.67亿美元，部分被非现金费用和净运营资产负债变化抵消[251] - 2020年第一季度经营活动净现金使用8700万美元，主要因净亏损1.32亿美元，部分被净运营资产负债变化和非现金费用抵消[252] 公司投资活动净现金使用情况 - 2021年第一季度投资活动净现金使用4.1万美元，2020年为2万美元，主要用于研究活动固定资产购置[253] 公司融资活动净现金流入情况 - 2021年第一季度融资活动净现金流入1.084亿美元，主要来自IPO和私募配售净收益1.106亿美元及认股权证行权收益700万美元[254] - 2020年第一季度融资活动净现金流入3900万美元，主要来自可转换票据和认股权证发行净收益3100万美元及C系列可转换优先股发行净收益900万美元[255] 公司表外安排情况 - 公司目前无任何符合SEC规则定义的表外安排[256] 公司报告身份及准则情况 - 公司为新兴成长公司和较小报告公司，可延迟采用新会计准则，有多项披露要求豁免[260] - 公司将保持新兴成长公司身份至最早满足四个条件之一，不再符合后可能仍符合较小报告公司资格[261] - 作为较小报告公司，无需提供市场风险相关定量和定性披露信息[263]

产品授权与合作 - 2020年11月，公司授予费森尤斯制药（Vifor Pharma）ANG - 3777在所有肾脏适应症（除大中华区外）的独家、全球含特许权使用费许可[240] - 2018年8月，公司授予信旺（Sinovant）ANG - 3777在大中华区用于人类和动物所有治疗用途的独家、含特许权使用费许可[241] - 2019年，公司与密歇根大学签订分包商协议，为ANG - 3070在肾病综合征的研究提供资金，项目期间需向其提供最高52万美元[244] 药品审批流程 - IND在FDA收到30天后自动生效，除非FDA在此之前提出相关担忧或问题[251] - 为获得NDA批准，人体临床试验通常分为三或四个阶段，阶段可重叠或组合[253] - 提交NDA需向FDA支付大量申请用户费，除非适用豁免或免除条款[259] - FDA收到NDA后有60天时间决定是否受理申请[261] - 根据《处方药用户费法案》（PDUFA），FDA对标准审评的NDA申请审评时间为10 - 12个月，优先审评的为6 - 8个月[261] - 符合条件的新药产品有资格获得快速通道指定，其赞助商在产品开发期间可与审评团队频繁互动，提交NDA后可能有资格获得优先审评[269] - 快速通道产品还可能有资格进行滚动审评，前提是赞助商提供NDA各部分提交时间表，FDA同意接受且认为时间表可接受，并在提交第一部分时支付所需用户费[269] - 优先审评指定意味着FDA目标是在60天提交日期后的6 - 8个月内对营销申请采取行动，标准审评为10 - 12个月[271] 药品独占权与指定 - 孤儿药指在美国影响少于20万人，或超20万人但开发和销售成本无法从美国销售中收回的疾病或病症的药物[275] - 获得孤儿药指定的产品首次获FDA针对指定疾病的批准，可获7年孤儿药独家批准权[276] - 提交儿科数据的NDA申办者可获6个月儿科独占权，附加到现有独占权期限上[279] - 新化学实体（NCE）获批NDA可获5年非专利独占权，4年后含IV段认证的申请可被接受[292] - 非NCE药物因变更获批且有新临床研究，可获3年独占权，期间FDA可接受申请并开始审评[293] - 公司获得ANG - 3777改善肾功能和预防肾移植后DGF的孤儿药指定，但开发“降低DGF严重程度”适应症时，可能需额外指定才有资格获得孤儿药排他权[411] - 美国孤儿药排他期为7年，欧洲为10年，欧洲排他期在特定情况下可减至6年[410] - ANG - 3777作为新化学实体有资格获得5年的营销排他权，其DGF适应症获批后有7年孤儿药排他权[433] 仿制药与特殊NDA申请 - Hatch - Waxman修正案为仿制药建立了简略FDA批准程序，通过提交ANDA获批[285] - 505(b)(2) NDA可用于先前批准药物的修改，若依赖FDA先前安全有效性认定科学合理，可免某些临床前或临床研究[287] - ANDA或505(b)(2)申请人提交IV段认证后，需在20天内通知NDA持有者和专利持有人，若45天内被起诉，FDA暂停批准30个月[290] 政策法规影响 - 2010年3月ACA法案将品牌药制造商向Medicaid支付的最低回扣从15.1%提高到23.1%[311] - 2017年国会通过Tax Act，取消了ACA对未维持医保覆盖人群的“个人强制保险”税[312] - 自2018年起ACA面临多项司法和国会挑战，美国最高法院正在审查相关案件[312] - 除2020年5月1日至2021年3月31日暂停外，2030年前Medicare向供应商的付款每年削减2%[312] - GDPR规定对违规公司的罚款最高可达2000万欧元或全球年收入的4%，以较高者为准[318] - 英国脱欧后，违反相关数据保护法的公司罚款最高可达1750万英镑或全球营业额的4%，以较高者为准[318] 公司基本信息 - 截至2021年1月1日，公司约有53名全职员工和22名顾问[319] - 公司于1998年4月6日在特拉华州注册成立[321] - 公司总部位于加利福尼亚州旧金山[321] - 公司主要执行办公室位于纽约州尤宁代尔查尔斯·林德伯格大道51号[321] 公司财务与运营状况 - 公司是晚期生物制药公司，尚无获批销售产品，至今未产生产品收入，自成立以来已遭受重大损失，预计未来仍会亏损[328][343] - 为实现目标，公司需要大量额外资金，但可能无法以可接受的条件获得资金，这可能导致临床试验或运营延迟、受限、缩减或停止[328] - 公司运营历史上主要通过政府赠款和合同获得资金，未来可能无法再通过这些机制获得额外资金[328] - COVID - 19可能对公司业务（包括临床试验）和财务状况产生不利影响[329] - 公司业务目前很大程度上依赖ANG - 3777的商业成功，若无法成功商业化，业务将受到重大损害[332] - 公司面临来自其他生物技术和制药公司的竞争，若竞争不力，经营业绩将受影响[335] - 公司目前依赖单一第三方供应商制造和供应药物原料及潜在未来商业产品，供应商表现不佳可能会延迟产品开发和商业化[335] - 公司股票价格可能波动，公开市场大量出售股票可能导致股价下跌，未来融资出售股票可能导致股东立即摊薄和股价下跌[337] - 不稳定的市场和经济状况可能对公司业务、财务状况和股价产生严重不利影响[340] - 截至2020年12月31日，公司从美国政府获得约6880万美元的赠款和合同，通过发行和出售债务及股权证券筹集了总计1.141亿美元的毛收入，还在2020年11月从维福制药获得3000万美元的前期付款，拥有现金及现金等价物3460万美元[345] - 2020年和2019年公司净亏损分别为8010万美元和4070万美元，截至2020年12月31日，累计亏损为1.606亿美元[346] - 公司预计在可预见的未来将继续产生净亏损，且随着产品推进临床试验和临床前开发、寻求监管批准等，费用和运营亏损将增加[346][348] - 公司估计目前的现金及现金等价物，加上持续的赠款资金和2021年2月首次公开募股的现金收益，至少能满足未来12个月的运营费用和资本支出需求，但仍需大量额外资金[353] - 公司未来资金需求取决于产品研发的范围、进度、结果和成本，临床试验结果，能否利用FDA加速开发和批准计划等众多因素[354][356] - 公司预计在产品产生显著收入前，将通过公开发行或私募股权、债务融资等方式为运营融资，但可能无法以可接受的条款获得足够资金[357] - 自成立至2020年12月31日，公司主要从美国国立卫生研究院、美国国家科学基金会和美国国防部获得政府赠款和合同资金，目前有多项赠款申请正在审核中，预计可获得约70万美元的研究成本报销[360][361] 临床试验相关 - 公司目前正在推进ANG - 3777针对三个适应症的临床开发，ANG - 3070在澳大利亚72名健康志愿者中进行1期临床试验，其他候选产品处于临床前开发阶段[352] - COVID - 19可能对公司业务和临床试验造成不利影响，包括患者招募延迟、临床站点启动困难、关键临床试验活动中断等[362] - 自2020年2月以来，公司各临床试验的患者招募受到COVID - 19公共安全限制的影响，可能延迟临床试验的顶线结果时间[365] - 公司目前无获批上市产品，产品获批需经漫长、昂贵且结果不确定的过程[369] - 公司主要候选产品ANG - 3777处于后期临床开发阶段，其3期注册试验结果能否获批及商业化不确定，且FDA目前不同意其3期试验修改后的主要终点[373][374] - 公司曾因多种原因终止ANG - 3777在DGF和CSA - AKI以外适应症的2期临床试验[375] - 制药行业大量在研药物中仅小部分获FDA等监管机构批准，且无监管机构批准过类似ANG - 3777作用的化合物[376] - 公司正在进行或计划进行ANG - 3777和ANG - 3070的多项临床试验，试验开始、入组和完成的延迟或困难会增加成本并限制获批[381] - ANG - 3777的3期注册试验于2016年开始入组，因资金限制出现延迟，2020年2月起各临床试验受COVID - 19疫情影响[382] - 若公司或合作伙伴需进行额外临床试验或临床前研究，会损害产品获批和销售创收能力[387] - 公司从未完成3期注册试验或提交NDA，早期临床试验结果不能预测未来结果，产品可能在后期试验中结果不佳或无法获批[388] - 临床试验设计缺陷可能到后期才显现，公司设计和执行支持监管批准的临床试验经验有限[390] - 公司无法确定临床或临床前试验能否证明产品有足够疗效和安全性以获监管批准[394] - 公司ANG - 3777的3期注册试验即便成功，也不能保证获得加速批准，若无法获得和维持监管批准等，业务、财务状况和经营成果将受重大不利影响[397] - 公司虽获得ANG - 3777预防DGF的快速通道指定，但不能保证加快审查或获批，申请其他FDA加速项目也可能失败[402] - 若NDA获得优先审查，FDA将在确认收到申请后6个月内采取行动，标准审查为10个月，不能保证公司提交的NDA符合优先审查条件[406][407] - ANG - 3777的3期注册试验中接受心脏死亡后捐赠肾脏的患者比例上限为20%[425] 产品专利相关 - 公司含ANG - 3777的药物组合物及使用方法的已授权专利，在美国有效期至2024年，其他司法管辖区至2023年[411] - ANG - 3777的已授权专利申请药物组合物和使用方法的专利有资格获得长达5年的专利期限延长[433] - ANG - 3777的美国固体形式专利将于2040年到期，国际专利合作条约申请若获批专利也将于2040年到期[433] - 声称ANG - 3777药物组合物和治疗方法的已授权美国专利预计2024年到期[433] - 收到IV段认证通知后，专利所有者或新药申请持有者有45天时间在联邦地方法院提起专利侵权诉讼[437] - 提起专利侵权诉讼后，美国食品药品监督管理局对竞争对手的申请有30个月的批准延期[437] 产品开发计划 - 公司计划开发ANG - 3777用于DGF和CSA - AKI并寻求监管批准[429] - 公司正推进ANG - 3070从1期健康志愿者研究进入2期开发[429] - 公司初始重点是AKI，还考虑ANG - 3070用于原发性蛋白尿肾病患者和潜在非蛋白尿肾病高进展风险患者[429] 产品获批后情况 - 获批NDA产品每年需缴纳项目费用，生产等程序需符合cGMPs[282] - 公司产品获批后将面临持续监管义务和审查，不遵守规定或产品出现问题会面临处罚，获批产品后续发现问题可能导致产品受限、召回等后果[398][399] 产品安全问题 - 产品候选药物可能有不良副作用，会延迟或阻止营销批准，获批后也可能被撤市、加安全警告或限制销售[415] - 临床试验结果若显示产品候选药物有安全问题或不良副作用，可能中断、延迟或停止试验，导致监管拒绝批准或加限制性标签警告[416] - 监管对药物安全问题关注度增加，可能使FDA对临床试验更谨慎，数据审查更严格，导致额外费用和获批延迟或失败[416]