财务状况 - 公司2022年现金及现金等价物为2979万欧元，同比下降20%[591][592] - 2022年经营活动现金流出为741.8万欧元，主要用于净亏损850万欧元[593] - 2022年投资活动现金流出为2.7万欧元，主要用于网络安全和ERP系统实施[598] - 2022年融资活动无现金流入，2021年融资活动现金流入2874万欧元，主要来自IPO[600][601] - 公司预计现有资金可支持运营至2024年，但可能因多种因素提前耗尽[604][605] - 公司未对冲外汇风险，未来可能采取货币对冲措施[590] - 2022年美元/欧元汇率变动显著降低了公司运营费用[589] - 公司目前无收入，预计短期内不会从产品销售中产生收入[603] - 公司主要现金支出包括OSR许可协议付款和临床试验相关服务[603] - 公司未来资本需求将取决于多个因素，包括COVID-19影响、临床试验进展等[608] 公司治理 - 公司董事会成员包括具有丰富经验的生物技术和制药行业高管，如Mark A. Sirgo博士，他曾担任Aruna Bio, Inc.的CEO，并在Biodelivery Sciences, Inc.任职期间将公司市值从1000万美元增长至近10亿美元[622] - 公司执行科学委员会主席Luigi Naldini博士被认为是慢病毒基因治疗领域的先驱，拥有超过250篇科学出版物[626] - 公司2022年向所有董事和高级管理人员支付的总薪酬为1,107,965欧元，包括工资、奖金和相关福利[632] - 公司2022年向法定审计师支付的总薪酬约为44,000欧元[634] - 公司董事会遵循意大利传统的公司治理体系，包括董事会和法定审计委员会，两者独立运作[633] - 公司董事会成员包括曾在诺华担任高管的Guido Guidi，他管理过超过70亿欧元的营业额和7000名员工[624] - 公司执行科学委员会成员Bernhard Gentner博士在血液学和骨髓移植领域有丰富经验，发表了超过30篇科学论文[627] - 公司董事会成员Anthony Marucci在其30年的职业生涯中筹集了17亿美元的资金，并共同创立了Celldex Therapeutics[625] - 公司董事会成员Roger Abravanel曾在麦肯锡公司担任34年顾问，并在多家跨国公司董事会任职[623] - 公司董事会成员包括具有丰富财务经验的Barbara Regonini，她曾在OAM – Financial Supervisory Authority担任财务主管[620] 员工与合作 - 公司共有9名全职员工，其中6名位于意大利米兰，3名位于美国[646] - 公司依赖SR-TIGET和OSR的大量合作者以及顾问[646] 法律与合规 - 公司遵循意大利法律，设立了法定审计委员会，豁免了纳斯达克Rule 10A-3的审计委员会要求[643][644][645]

现金及等价物情况 - 截至2022年6月30日，公司持有现金及现金等价物2270万美元[23] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司银行现金分别为34667138欧元和37236089欧元，手头现金及预付卡分别为4018欧元和4073欧元，总计分别为34671156欧元和37240162欧元[32] 汇率收益情况 - 公司记录了180万欧元的汇率未实现收益，尚未决定是否实现该收益，也未进行外汇风险对冲[24] - 2022年6月30日止六个月，外汇未实现收益为180万欧元[37] 亏损情况 - 2022年6月30日和2021年6月30日止六个月，综合亏损等于净亏损[33] 股权情况 - 2022年6月30日，公司已发行并流通的普通股为18216858股，预留270万股用于2021 - 2025年股权激励计划，有147783股期权未行使[36] - 公司已授权1821685股普通股的期权（即流通股数量的10%），股东于2021年5月20日批准将计划增加至最多270万股普通股的期权[51] - 2021年公司批准了一项为期四年的员工股票期权计划，可发行最多270万股普通股[100][101] - 2022年和2021年上半年，公司普通股加权平均数分别为18,216,858股和14,772,610股[113] 股票期权授予情况 - 2022年4月，公司董事会根据“2021 - 2025董事长子计划”向（前）董事长授予147783股非合格股票期权[50] - 2022年4月26日，公司向董事长授予一份非合格的完全归属股票期权，费用为24.0043万欧元[97] - 2022年4月26日，公司向时任董事长Dr. Squinto授予147,783份NSOs，立即归属，总确认费用为240,043欧元[102] - 2022年7月21日，公司向部分员工和董事授予392,740股非合格股票期权[177] 股票期权估值及费用确认情况 - 公司根据授予日的公允价值计量授予员工、高管、董事和顾问的股票期权奖励，并在必要服务期内确认补偿费用[52] - 公司选择Black - Scholes - Merton模型对股票期权进行估值，因其易于应用且只有一组输入参数[60] - 截至2022年6月30日和2021年6月30日，公司股票期权授予的公允价值分别为240,043欧元和497,104欧元[103] - 2022年4月26日授予Dr. Squinto的期权估计公允价值约为每股1.62欧元，费用240,043欧元（256,222美元）计入2022年上半年[105] - 2021年授予期权的加权平均公允价值为1,088欧元[111] 研发税收抵免情况 - 2022财年和2021财年，符合条件的研发活动税收抵免为符合条件成本的20%，每年最高400万欧元[44] - 截至2022年6月30日，公司可使用的研发税收抵免总额约为420万欧元[83] - 2022年上半年和2021年上半年，公司分别使用约30.6万欧元和约20.4万欧元的研发税收抵免来抵消某些社保缴费和应付税款[84] 资产折旧及减值情况 - 设备及家具预计使用寿命为15年，电子办公设备为10年，租赁改良按较短的租赁改良寿命或剩余租赁期限计算[64] - 截至2022年6月30日和2021年6月30日的六个月内，未发现长期资产减值情况[65] - 2022年上半年和2021年上半年的折旧费用分别为2813欧元和2086欧元[87] 财务准则采用情况 - 公司于2022年1月1日起采用ASU 2019 - 12和ASU 2021 - 10，对财务报表和披露无重大影响[67][68] - ASU 2020 - 06将于2023年12月15日后的年度报告期生效，公司正在评估采用该准则的影响[69] 所得税情况 - 由于处于税务亏损状态，2022年和2021年6月30日止六个月，意大利和美国均未计提所得税[74] - 公司采用资产负债法核算递延所得税，因初创状态设立估值备抵以抵销递延所得税资产[75][76] - 2011年意大利税法规定，2011年底前的税务亏损可无限期结转，但只能抵销当年应纳税所得额的80%，不影响初创期税务亏损[79] - 公司因处于预收入阶段且临床试验处于I/2a期，对递延所得税资产全额计提备抵[80] 流动资产情况 - 截至2022年6月30日，预付费用和其他流动资产总计273.7108万欧元，较2021年12月31日的151.9023万欧元有所增加[81] 增值税退税情况 - 2022年上半年，公司收到约82.1万欧元的前期增值税退税，退税后增值税抵免剩余余额约为110万欧元[81][82] 财产和设备情况 - 截至2022年6月30日，财产和设备净值为6.5928万欧元，较2021年12月31日的2.309万欧元有所增加[86] 退休福利义务情况 - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，退休福利义务金额分别为5.5192万欧元和3.0618万欧元[90] - 截至2022年6月30日的六个月，公司为Pierluigi Paracchi的退休福利义务预提约1.4万欧元[120] 公司资本转换情况 - 2021年公司从S.r.l.转换为S.p.A.，公司资本转换为无面值普通股，资本增加到5万欧元[95] 研发费用情况 - 2022年上半年研发费用总计1,640,579欧元，其中第三方费用1,384,818欧元，关联方费用255,761欧元；2021年上半年总计3,199,234欧元，第三方1,478,228欧元，关联方1,721,006欧元[114] 一般及行政费用情况 - 2022年上半年一般及行政费用总计2,513,558欧元，第三方费用2,081,018欧元，关联方费用432,540欧元；2021年上半年总计842,236欧元，第三方685,039欧元，关联方157,197欧元[115] 关联方账款及费用情况 - 截至2022年6月30日，公司应付关联方账款总计277,654欧元，2021年12月31日为25,047欧元[116] - 截至2022年6月30日，公司应计关联方费用总计172,359欧元，2021年12月31日为132,141欧元[116] 关联方确定情况 - 公司确定的关联方包括Pierluigi Paracchi、Luigi Naldini等个人及Spafid S.pA.、Ospedale San Raffaele等公司[117] 高管薪酬情况 - 首席执行官Pierluigi Paracchi在2021年12月17日前年薪25万欧元加5万欧元绩效奖金，之后年薪42万欧元加20%年度奖金[118] - 2022年4月，Pierluigi Paracchi获5万欧元奖金，其中2.3万欧元与2021年下半年活动相关，3.7万欧元与2022年前几个月活动相关[119] - 截至2022年6月30日的六个月，公司为Pierluigi Paracchi的薪酬分别支出24.8242万欧元和15万欧元[119] 关联方服务支出情况 - 截至2022年6月30日和2021年6月30日，公司分别为Dr. Naldini的服务支出和支付2.5万欧元[121] - 截至2022年6月30日和2021年6月30日，公司分别为Dr. Gentner的服务支出和支付1.5万欧元[122] - 截至2022年6月30日和2021年6月30日，公司分别为Dr. Russo及其公司的服务支出21.5761万欧元和17.5万欧元[124] GBM项目成本情况 - 截至2022年6月30日和2021年6月30日，GBM项目的可比成本分别约为30万欧元和80万欧元[140] OSR临床试验费用情况 - 截至2022年6月30日，OSR临床试验活动自开始以来的累计总费用约为900万欧元，包括行使第一和第二个实体癌症适应症期权费100万欧元[146] GBM许可产品里程碑付款情况 - 就GBM许可产品，公司承诺在美国进行III期临床试验，首例患者给药时需向OSR支付35万欧元里程碑付款[148] SRA相关费用情况 - 2022年上半年和2021年上半年，公司分别支付并列支与SRA相关费用37.5万欧元和50万欧元，最后一批活动预计在2022年底前完成并开票[154] 综合运营费用情况 - 2022年上半年，公司在综合运营和全面亏损报表中记录费用10.5551万欧元[156] 预算分配情况 - TEM - MM未使用预算19.75万欧元（调查员10.5万欧元、数据管理员9.25万欧元）将重新分配到TEM - GBM研究[157] 公司义务情况 - 截至2022年6月30日，公司各项义务按合同到期日汇总：OSR运营租赁和办公室租金总计3.35万欧元（不到1年1.34万欧元、1 - 3年2.01万欧元）；AGC制造总计8.32万欧元（不到1年0.805万欧元、1 - 3年5.815万欧元、4 - 5年1.7万欧元）；运营租赁保险总计2.5653万欧元（不到1年0.6996万欧元、1 - 3年1.8657万欧元）[160] OSR许可协议里程碑付款情况 - 与OSR的许可协议中，淋巴造血适应症每个许可产品潜在里程碑付款最高达1000万欧元，每个实体癌症适应症最高达5300万欧元，从第五个实体癌症适应症起，前两个相关里程碑付款从700万欧元减至350万欧元[163] - 胶质母细胞瘤（GBM）作为首个实体癌症适应症，公司可能需向OSR支付的或有负债为5300万欧元[164] - 肝癌（LC）作为第二个实体癌症适应症，“一期/二期临床试验中首个使用许可产品给药的患者”付款从100万欧元减至50万欧元，该适应症可能的或有付款总潜在承诺达4750万欧元[165] 许可产品开发和制造承诺及费用情况 - 许可产品开发和制造相关承诺为780万欧元，2022年和2021年上半年分别产生费用80万欧元和70万欧元，累计费用达620万欧元[166] AGC协议潜在情况 - AGC协议中，若3期研究获相关当局批准，潜在里程碑为30万欧元，潜在特许权使用费为年净销售额的0.5% - 1.0%，还包括技术转让费用50万欧元和监管当局市场准入批准费用100万欧元[167] 汽车资本租赁情况 - 2022年上半年，公司在综合运营和全面亏损报表中记录汽车资本租赁摊销费用4583欧元，6月30日记录财产和设备净值44737欧元，租赁流动负债12330欧元，非流动负债32407欧元[171] 疫情影响情况 - 新冠疫情或使公司难以招募临床试验患者，影响未来业绩[175] 董事会人员变动情况 - 2022年7月7日和8日，Dr. Daniela Bellomo和Dr. Luca Guidotti分别辞去董事会职务[176] 公司协议延期情况 - 2022年9月29日，公司与OSR达成协议，将替代适应症通知期和竞争产品期延长至2022年12月23日[178] 认股权证情况 - 公司IPO结束时向承销商发行23,502份认股权证，行权价为每股14.375美元，是公开发行价的125%，有效期四年半，自2022年6月13日起[61]

业绩总结 - 公司在2022年成功筹集超过2亿美元的风险投资[4] - 2021年12月31日，公司的现金及现金等价物为3720万美元[44] - 目前公司流通在外的股份数量为1812万股[44] - 公司的主要股东中，创始人和管理层持股比例为28%[44] - 机构和大型基金持股比例为19%[44] 临床试验与研发 - 公司计划在2023年针对胶质母细胞瘤（GBM）进行第二阶段临床试验[7] - 公司在2022年进行的GBM临床试验中，初步生物数据表现良好，未出现药物限制性毒性[6] - 公司在GBM患者中观察到的IFN-α浓度在血浆中处于可检测但非常低的水平[19] - 公司在临床试验中观察到的快速造血恢复，所有接受治疗的患者（n=15）均表现出良好的耐受性[19] - 公司开发的TEMFERON™旨在通过向肿瘤微环境精确递送IFN-α来打破免疫耐受[13] - 公司在胶质母细胞瘤的临床试验中，初步数据显示TEMFERON能够控制GBM病理[17] - 公司在2022年预计完成的临床试验将提供关于GBM的更多生物学数据[6] - 2022年，计划完成1/2a期临床试验的入组工作[38] - 1/2a期临床试验的18个月跟踪结果将于2023年上半年公布[38] - 2022年下半年将确认前临床组合数据[38] - 公司在临床试验中观察到的反应持续时间最长可达18个月[21] 财务状况与未来展望 - 公司在2024年之前拥有充足的现金流，且没有债务和认股权证[7] - 公司预计现金流持续到2024年中[44] - 通过与SR-TIGET的合作，建立了强大的研究引擎[7]