RAS基因突变情况 - RAS基因突变在约25%的人类癌症中出现，其中KRAS突变约占RAS家族突变的85%[75] - KRAS G12C突变在非小细胞肺癌腺癌患者中占比约14%，在结直肠癌患者中占比3 - 4%，在胰腺癌患者中占比2%[77] MRTX849药物治疗效果 - MRTX849单药治疗110例KRAS G12C突变患者，4.5%的治疗相关不良事件导致停药[79] - MRTX849单药治疗51例晚期非小细胞肺癌患者，确认客观缓解率为45%，疾病控制率为96%[80] - MRTX849单药治疗18例晚期结直肠癌患者，确认客观缓解率为17%，疾病控制率为94%[81] MRTX1133药物特性 - MRTX1133预计人体半衰期约50小时，在多种体内肿瘤模型中显示肿瘤消退[87] 公司合作里程碑付款情况 - 公司因合作已产生450万美元开发里程碑付款，Pfizer有权获得最高930万美元开发里程碑付款和最高3.37亿美元销售里程碑付款[89] 非小细胞肺癌患者情况及公司临床试验 - 美国和欧洲有超10万二线或三线非小细胞肺癌患者曾从PD - (L)1抑制剂治疗中获益，约7万为非鳞状组织学患者[91] - 公司正在进行二线非鳞状非小细胞肺癌患者的3期临床试验，比较sitravatinib加nivolumab与多西他赛[91] - 公司有多项2期临床试验评估sitravatinib与nivolumab联合治疗非小细胞肺癌、尿路上皮癌或其他癌症患者[93] 公司合作许可协议 - 2018年1月公司与百济神州达成合作许可协议，授予其在亚洲（除日本等）、澳大利亚和新西兰开发、制造和商业化sitravatinib的独家许可[94] 公司财务数据关键指标变化 - 许可和合作收入 - 2021年第一季度许可和合作收入为0，2020年同期为26.7万美元[98][99] 公司财务数据关键指标变化 - 研发费用 - 2021年第一季度研发费用为1.041亿美元，较2020年同期的7170万美元增加3240万美元[100] 公司财务数据关键指标变化 - 一般及行政费用 - 2021年第一季度一般及行政费用为2840万美元，较2020年同期的1800万美元增加1030万美元[103] 公司财务数据关键指标变化 - 其他（费用）收入净额 - 2021年第一季度其他（费用）收入净额为净费用330万美元，2020年同期为净收入280万美元[104] 公司财务数据关键指标变化 - 现金、现金等价物和短期投资 - 截至2021年3月31日，公司拥有现金、现金等价物和短期投资13亿美元，2020年12月31日为14亿美元[105] 公司财务数据关键指标变化 - 普通股公开发行收益 - 2020年公司完成普通股公开发行，总净收益12亿美元[105] 公司财务数据关键指标变化 - 经营活动净现金使用量 - 2021年第一季度经营活动净现金使用量为1.104亿美元，2020年同期为5900万美元[108][109] 公司财务数据关键指标变化 - 投资活动净现金使用量 - 2021年第一季度投资活动净现金使用量为4.555亿美元，2020年同期为1.222亿美元[108][110] 公司财务数据关键指标变化 - 融资活动净现金提供量 - 2021年第一季度融资活动净现金提供量为990万美元，2020年同期为3.392亿美元[108][111] 公司投资风险及影响 - 公司认为市场利率上升对投资变现价值无重大影响，2021年3月31日利率10%的变动对投资组合公允价值无实质影响[116] - 公司认为通胀和价格变化对各期经营业绩无重大影响[117] - 公司部分短期投资存在市场风险，利率变化会使投资本金公允价值波动[115] 公司金融工具风险及应对 - 公司面临信用风险的金融工具主要包括现金、现金等价物和短期投资[115] - 公司将多余现金主要投资于商业票据、金融机构、企业、美国政府支持机构和美国国债的债务工具[115] - 公司通过多元化投资组合和限制投资敞口来降低信用风险，并按投资政策进行投资[115]

许可和合作收入变化 - 2020年许可和合作收入为1340万美元，2019年为330万美元，增长1010万美元[206][207][208] 研发费用变化 - 2020年研发费用为2.993亿美元，2019年为1.829亿美元，增长1.164亿美元，主要因MRTX849开发费用增加6790万美元等[206][209] - 公司预计若成功推进MRTX849、sitravatinib和MRTX1133等项目进入更高级临床开发阶段，研发费用可能增加[211] 一般及行政费用变化 - 2020年一般及行政费用为8340万美元，2019年为4260万美元，增长4080万美元，主要因股份支付费用等增加[206][213] 其他收入净额变化 - 2020年其他收入净额为1140万美元，2019年为880万美元，增长260万美元，主要因对ORIC Pharmaceuticals长期投资公允价值变动[206][214] 现金、现金等价物和短期投资情况 - 2020年末公司现金、现金等价物和短期投资为14亿美元，2019年末为4.151亿美元[215] 普通股公开发行收益情况 - 2020年公司完成普通股公开发行，总净收益12亿美元，其中10月净收益8.796亿美元，1月净收益3.24亿美元[215] - 2019年公司完成普通股公开发行，净收益3.278亿美元[215] 收入确认相关 - 公司依据ASC Topic 606确认收入，估计履约义务公允价值增减10%对确认收入金额无重大影响[201] 股票期权和股份支付费用计算方法 - 公司使用Black - Scholes期权定价模型估计股票期权公允价值，使用分级加速归属法确认股份支付费用[204] 经营活动净现金使用量变化 - 2020年和2019年经营活动净现金使用量分别为2.715亿美元和1.477亿美元[218,219] 投资活动净现金使用量变化 - 2020年和2019年投资活动净现金使用量分别为1.399亿美元和1.761亿美元[218,220] 融资活动净现金提供量变化 - 2020年和2019年融资活动净现金提供量分别为13亿美元和3.38亿美元[218,221] 现金、现金等价物和受限现金增加额变化 - 2020年和2019年现金、现金等价物和受限现金增加额分别为8.39326亿美元和1416.2万美元[218] 总合同义务情况 - 截至2020年12月31日，公司总合同义务为9418.4万美元，其中1 - 3年为952.5万美元，3 - 5年为1640.2万美元[222] 租赁协议合同义务情况 - 2020年6月30日公司签订的修订和重述租赁协议租期约12年，提前7年终止可减少4110万美元合同义务[223] 资产负债表外安排情况 - 2020年和2019年公司无可能对财务状况等产生重大影响的资产负债表外安排[225] 利率变动对投资组合公允价值影响 - 若2020年12月31日利率变动10%，对投资组合公允价值无重大影响[228] 通胀和价格变化对经营成果影响 - 公司认为通胀和价格变化对各期经营成果无重大影响[229] 运营资金及筹资情况 - 公司运营资金主要通过普通股销售等获得，未来可能需筹集更多资金[216]

公司临床项目与管线情况 - 公司临床项目有MRTX849和sitravatinib，临床前管线包括MRTX1133等[83] RAS基因突变情况 - RAS基因突变在约25%的人类癌症中出现，其中KRAS突变约占RAS家族突变的85%[84] - KRAS G12C突变在非小细胞肺癌腺癌患者中占比约14%，在结直肠癌患者中占比3 - 4%，在胰腺癌患者中占比2%[86] MRTX849治疗效果 - MRTX849单药治疗在110例患者的合并评估中总体耐受性良好，4.5%的治疗相关不良事件导致停药[89] - MRTX849联合治疗在超50例患者中总体耐受性良好[89] - MRTX849在n = 51的合并队列中确认客观缓解率为45%（23/51），疾病控制率为96%（49/51）[89] MRTX1133特性 - MRTX1133预计人体半衰期约50小时，在多种体内肿瘤模型中显示肿瘤消退[93] 公司与辉瑞合作财务情况 - 公司与辉瑞的合作中，辉瑞有权获得最高930万美元的开发里程碑付款和最高3.37亿美元的销售里程碑付款[95] - 截至2020年9月30日，公司在与辉瑞的合作中已产生450万美元的开发里程碑付款[96] sitravatinib临床试验情况 - sitravatinib的3期临床试验样本量从约660例患者减少到530例患者[100] 公司财务指标变化 - 2020年9月30日止三个月许可和合作收入为1142.4万美元，2019年同期为98.8万美元，增加1043.6万美元；九个月收入为1169万美元，2019年同期为280.9万美元，增加888.1万美元[110][111] - 2020年9月30日止三个月研发费用为7985.3万美元，2019年同期为4736.2万美元，增加3249.1万美元；九个月费用为2.16644亿美元，2019年同期为1.19925亿美元，增加9671.9万美元[110][113][114] - 2020年9月30日止三个月一般及行政费用为2024.9万美元，2019年同期为1068.5万美元，增加956.4万美元；九个月费用为5807.4万美元，2019年同期为3034万美元，增加2773.4万美元[110] - 2020年9月30日止三个月其他收入净额为134.2万美元，2019年同期为278.6万美元，减少144.4万美元；九个月收入为657.6万美元，2019年同期为617.8万美元，增加39.8万美元[110] - 2020年和2019年截至9月30日的三个月，一般及行政费用分别为2020万美元和1070万美元，增加了950万美元[118] - 2020年和2019年截至9月30日的九个月，一般及行政费用分别为5810万美元和3030万美元，增加了2780万美元[119] - 2020年和2019年截至9月30日的三个月，其他收入净额分别为130万美元和280万美元；九个月分别为620万美元和660万美元[120] - 2020年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为5.791亿美元，2019年12月31日为4.151亿美元[121] - 2020年和2019年截至9月30日的九个月，经营活动使用的净现金分别为1.951亿美元和1.058亿美元，增加了8930万美元[124] - 2020年和2019年截至9月30日的九个月，投资活动使用的现金分别为8050万美元和1.692亿美元[125] - 2020年和2019年截至9月30日的九个月，融资活动提供的净现金分别为3.608亿美元和3.346亿美元[126] 公司公开发行普通股收益 - 2020年1月和10月，公司完成公开发行普通股，分别获得净收益3.24亿美元和8.797亿美元[121] 公司临床试验生存期与缓解率数据 - 2020年1月30日数据截止时，PCB队列初步中位总生存期为15.6个月（n = 87）；接受联合治疗作为二线或三线治疗的PCB患者亚组初步中位总生存期为18.1个月（n = 73）[103] - 2020年7月30日数据截止时，2期研究中接受过铂类化疗但未接受过检查点抑制剂治疗的队列中，40名患者中有30名可评估反应，客观缓解率为37%，22名患者（73%）获得临床益处，中位随访时间为8.7个月[105][109] 公司合作协议情况 - 2019年1月7日，公司宣布与BMS就上述3期临床试验开展合作，公司赞助并资助该试验，BMS免费提供纳武利尤单抗[101] - 2018年1月，公司与百济神州达成合作和许可协议，授予其在亚洲（不包括日本等）、澳大利亚和新西兰开发、制造和商业化西特拉瓦替尼的独家许可[106] - 2018年11月，公司宣布在与百济神州的协议下，对一名患者进行1b期临床试验给药，评估西特拉瓦替尼与百济神州的抗PD - 1抗体替雷利珠单抗联合用药的安全性等[107] 西特拉瓦替尼临床试验招募情况 - 正在进行的2期临床试验中，评估西特拉瓦替尼与纳武利尤单抗联合用于NSCLC患者，PCB队列已招募87名患者[102] 利率与通胀对公司影响 - 若2020年9月30日利率发生1%的变化，不会对公司投资组合的公允价值产生重大影响[131] - 公司认为通胀和价格变化对所呈现期间的经营成果无重大影响[132]

基因突变情况 - RAS基因突变在约25%的人类癌症中出现，其中KRAS突变约占RAS家族突变的85%[78] - MRTX849针对的KRAS G12C突变在非小细胞肺癌腺癌患者中占比约14%，在结直肠癌患者中占比4%，在胰腺癌患者中占比2%[79] - KRAS G12D突变在超过25种不同类型癌症中被检测到，其患病率是KRAS G12C阳性癌症的两倍多[86] MRTX849临床试验情况 - 截至2019年10月11日，MRTX849的1/2期临床试验已招募17名患者，评估了5个剂量组[82] - 截至2019年10月11日，所有剂量水平下有12名患者可评估疗效[83] 公司合作里程碑付款情况 - 与辉瑞的合作中，公司已产生430万美元的开发里程碑付款，辉瑞有权获得最高930万美元的开发里程碑付款和最高3.37亿美元的销售里程碑付款[89] 西曲替尼临床试验情况 - 西曲替尼与纳武利尤单抗联用的2期临床试验中，PCB队列已招募87名患者[92] - 截至2020年1月30日，PCB队列初步中位总生存期为15.6个月，部分患者亚组为18.1个月[93] - 西曲替尼3期临床试验样本量从约660名患者降至530名患者[95] MRTX1133研发计划 - 公司计划在2021年上半年为MRTX1133提交IND申请[87] 组合疗法疗效情况 - 截至2019年10月17日数据截止日，22例患者可评估疗效，其中6例达到确认的完全缓解（CR）或部分缓解（PR），21例达到确认的CR、PR或疾病稳定，4例缓解患者治疗超过6个月，组合疗法耐受性良好[101] 财务数据关键指标变化 - 许可和合作收入 - 2020年和2019年第二季度许可和合作收入分别为0和57.7万美元，上半年分别为26.7万和182.1万美元[104] 财务数据关键指标变化 - 研发费用 - 2020年和2019年第二季度研发费用分别为6508.3万和3832.4万美元，上半年分别为1.37亿和7256.4万美元，主要因第三方研发费用、股份支付费用和员工薪酬增加[104][107][108] 财务数据关键指标变化 - 行政费用 - 2020年和2019年第二季度行政费用分别为1977.9万和989.4万美元，上半年分别为3782.5万和1965.6万美元，主要因股份支付费用、专业服务费用和员工薪酬增加[104][111][112] 财务数据关键指标变化 - 其他收入净额 - 2020年和2019年第二季度其他收入净额分别为200.3万和194.6万美元，上半年分别为483.5万和379.2万美元，因短期投资余额增加[104][113] 公司资金情况 - 截至2020年6月30日，公司有6.46亿美元现金、现金等价物和短期投资，2020年1月公开发行普通股净收益3.24亿美元，7月可出售最高2亿美元普通股[114] 公司与百济神州合作情况 - 2018年1月，公司与百济神州达成合作许可协议，在亚洲（除日本等）、澳大利亚和新西兰合作开发sitravatinib[99] - 2018年11月，宣布首例患者根据协议进入1b期临床试验，评估sitravatinib与tislelizumab联合治疗晚期实体瘤的安全性等，目前在中国和澳大利亚招募患者[100] - 2019年12月，百济神州在会议上报告试验卵巢癌组的初步概念验证数据[100] 研发费用预期变化 - 公司预计若推进sitravatinib、MRTX849和MRTX1133等项目进入更高级临床阶段，研发费用可能增加[109] 财务数据关键指标变化 - 经营活动净现金使用量 - 2020年上半年经营活动净现金使用量为1.183亿美元，2019年同期为7300万美元，增加了4530万美元[118] 财务数据关键指标变化 - 投资活动净现金使用量 - 2020年上半年投资活动净现金使用量为1.447亿美元，2019年同期为4110万美元[119] 财务数据关键指标变化 - 融资活动净现金提供量 - 2020年上半年融资活动净现金提供量为3.485亿美元，2019年同期为3.335亿美元[120] 财务数据关键指标变化 - 现金、现金等价物和受限现金增加额 - 2020年上半年现金、现金等价物和受限现金增加了8545.3万美元，2019年同期增加了2.19398亿美元[117] 经营活动使用现金原因 - 2020年经营活动使用现金主要与净亏损1.695亿美元有关，调整非现金项目如4240万美元股份支付和940万美元经营资产和负债变动的净现金流入[118] - 2019年经营活动使用现金主要与净亏损8660万美元有关，调整非现金项目如2370万美元股份支付费用和820万美元经营资产和负债变动的净现金流出[118] 公司表外安排情况 - 2020年6月30日止的三个月和六个月，公司没有可能对财务状况、经营成果、流动性、资本支出或资本资源产生重大影响的表外安排[121] 公司特定合同义务情况 - 2020年6月30日止的三个月和六个月，公司特定合同义务在正常业务过程之外没有重大变化[122] 利率变化对投资组合影响 - 若2020年6月30日利率发生1%的变化，不会对投资组合的公允价值产生重大影响[125] 通货膨胀和价格变化对经营成果影响 - 公司认为通货膨胀和价格变化对所呈现期间的经营成果没有重大影响[126]

基因突变占比情况 - RAS基因突变在约25%的人类癌症中出现，其中KRAS突变约占RAS家族突变的85%[71] - MRTX849针对的KRAS G12C突变在非小细胞肺癌腺癌患者中占比约14%，在结直肠癌患者中占比4%，在胰腺癌患者中占比2%[73] MRTX849临床试验情况 - 截至2019年10月11日，MRTX849的1/2期临床试验已招募17名患者，评估了5个剂量组[75] - 截至2019年10月11日，所有剂量水平有12名患者可评估疗效[76] - 截至2019年10月17日数据截止日，22例患者可评估疗效，6例达到确认的完全缓解或部分缓解，21例达到确认的完全缓解、部分缓解或疾病稳定，4例缓解患者治疗超过6个月[93] 合作相关情况 - 与辉瑞的合作中，公司已产生430万美元的开发里程碑付款，辉瑞有权获得最高930万美元的开发里程碑付款和最高3.37亿美元的销售里程碑付款[81] - 公司与诺华合作评估MRTX849与TNO155的联用[78] - 公司与再鼎医药合作在亚洲部分地区开发sitravatinib[90] Sitravatinib与nivolumab联用试验情况 - Sitravatinib与nivolumab联用的2期临床试验中，PCB队列已招募87名患者[84] - 截至2020年1月30日，PCB队列初步中位总生存期为15.6个月，部分PCB患者亚组为18.1个月[86] - Sitravatinib与nivolumab联用的3期临床试验样本量从约660名患者降至530名患者[86] 财务数据关键指标变化 - 2020年和2019年第一季度许可和合作收入分别为0.3百万美元和1.2百万美元，减少97.7万美元[94][95] - 2020年和2019年第一季度研发费用分别为7170.8万美元和3424万美元，增加3746.8万美元，主要因第三方研发费用、股份支付费用和薪资等员工相关费用增加[94][97] - 2020年和2019年第一季度一般及行政费用分别为1804.6万美元和976.2万美元，增加828.4万美元，主要因股份支付费用、薪资等员工相关费用、专业服务费用和设施、保险及其他费用增加[94][100] - 2020年和2019年第一季度其他收入净额分别为283.2万美元和184.6万美元，增加98.6万美元，主要因短期投资余额增加使利息收入增加[94][101] - 2020年3月31日公司现金、现金等价物和短期投资为6.954亿美元，2019年12月31日为4.151亿美元，2020年1月公开发行普通股净收益3.24亿美元[102] - 2020年和2019年第一季度经营活动净现金使用量分别为5900.4万美元和3448.2万美元，增加2452.2万美元[104][105] - 2020年和2019年第一季度投资活动净现金使用量分别为1.22227亿美元和3520.8万美元，因购买短期投资和物业设备[104][107] - 2020年和2019年第一季度融资活动净现金提供量分别为3.39201亿美元和1.11601亿美元，来自发行普通股、行使普通股期权和股东短线交易利润 disgorgement[104][108] 利率及通胀影响情况 - 若2020年3月31日利率变动1%，对投资组合公允价值无重大影响，通胀和价格变动对经营结果无显著影响[113][114]

财务数据关键指标变化 - 公司2019、2018、2017年研发费用分别为1.829亿美元、9390万美元、5810万美元[84] - 公司2019、2018、2017年净亏损分别为2.133亿美元、9840万美元、7040万美元[89] - 截至2019年12月31日，公司累计亏损达7.723亿美元[89] 税收相关情况 - 公司2017年前产生的美国净运营亏损（NOL）可结转20年，2017年后产生的联邦NOL可无限期结转，但抵扣受限[94] - 若公司股权价值在三年内变动超过50%，使用变更前NOL结转和其他美国税收属性抵减变更后收入或税款的能力可能受限[94] 产品研发进展 - 西特拉瓦替尼处于3期和2期联合临床试验阶段，MRTX849处于1/2期临床试验阶段，公司还有KRAS G12D抑制剂临床前项目[99] 资金需求与融资风险 - 公司运营自成立以来消耗大量现金，需大量额外资金推进临床开发和产品商业化[84] - 公司若无法及时获得股权或债务融资，可能需寻求合作、放弃权利或缩减研发项目[85] 合规成本与监管要求 - 公司作为美国上市公司，承担重大法律和财务合规成本，需遵守萨班斯 - 奥克斯利法案[96] 产品监管与获批风险 - 公司产品候选药物未向FDA提交过保密协议，也未向外国监管机构提交过类似药物批准申请，且不确定能否获得监管批准，若未获批可能无法继续运营[101] - 公司可能尝试通过加速批准途径为MRTX849、sitravatinib等产品候选药物获得FDA批准，若无法获批可能需等待临床试验完成或开展额外试验，增加费用并延迟获批时间[102] - 公司未来可能为产品候选药物寻求加速批准，若获批通常需进行额外的批准后验证性研究，若研究未证实药物临床益处，FDA可能撤回批准[103] - 公司若未能获得sitravatinib的加速批准，将延长产品商业化时间、增加开发成本并损害市场竞争地位[104] - 公司所有产品候选药物均受严格监管，临床开发受美国FDA和外国监管机构监管，产品开发过程漫长、昂贵且结果不确定[105] 合作协议风险 - 公司与BeiGene签订协议，授予其在特定区域开发、制造和商业化sitravatinib的独家许可，若协议终止或BeiGene未履行义务，将对公司业务产生负面影响[110] - 公司可能需因财务或科学限制与其他公司建立合作协议，但无法保证能达成有利合作，若合作失败将增加成本、限制产品开发范围和地域[113] 伴随诊断风险 - 若公司或第三方无法成功开发产品候选药物的伴随诊断，或开发出现重大延迟，可能无法获得营销批准或实现产品的全部商业潜力[117] 第三方合作风险 - 公司依赖第三方承包商和服务提供商执行部分开发计划，若这些合作方未能提供合适质量和按时的服务，可能导致开发计划延迟或失败[120] 临床试验风险 - 公司临床试验的时间表可能受多种因素影响，任何延迟都可能对公司执行当前业务战略的能力产生不利影响[123] - 临床试验可能因资金不足、监管审批延迟等原因推迟或无法完成[124] - 新冠疫情或其他流行病可能影响公司业务，导致临床试验延迟[125] - 患者招募困难会使临床试验时间延长，影响监管审批[128] - 产品候选药物的不良副作用可能导致临床试验中断、限制产品标签或无法获批[133] 产品市场风险 - 公司产品的临床试验和销售受严格政府监管，法规变化可能影响审批[135] - 产品候选药物获批后，市场接受度取决于临床疗效、副作用等多因素[144] - 疾病细分可能导致获批适应症市场小，新技术可能使研究无效[145] - 产品若无法获得医保覆盖和足够报销，公司营收能力将受影响[146] - 公司或合作伙伴开发的伴随诊断测试，其医保覆盖和报销也存在不确定性[150] 医保政策影响 - 2013 - 2021年赤字削减目标未达成，自2013年4月1日起，医保向供应商的付款每年累计削减高达2%，该政策将持续至2029年[154] - 2012年美国纳税人救济法案进一步削减医保向部分供应商的付款，并将政府追回多付款项的诉讼时效从三年延长至五年[154] 药品定价政策 - 美国国内外药品定价受政府控制，美国政府加强执法和审查，出台多项控价措施，州级立法机构也通过相关法规[151] 国际市场商业化风险 - 公司产品在国际市场商业化依赖政府覆盖，与政府谈判覆盖和报销事宜可能使商业化推迟12个月以上[152] 医保法案影响 - 美国《患者保护与平价医疗法案》（ACA）扩大并增加药品行业回扣，改变医保D部分覆盖要求，其合宪性面临司法和国会挑战[153] 市场竞争风险 - 肿瘤治疗领域竞争激烈，有数百种药物处于临床开发阶段，市场上有超1000种分子正在进行临床开发[157][159] 销售与营销能力风险 - 公司若无法建立内部或通过合作伙伴建立销售和营销能力，可能无法成功开发、获批和销售产品[162] 人员管理风险 - 公司面临吸引和留住关键人员的挑战，人员流失可能损害业务、财务状况和前景[163][164] 业务增长风险 - 公司业务增长可能给管理、运营和财务资源带来压力，且无法保证能吸引新员工[165] 医疗法规风险 - 公司业务可能受美国和其他地区反回扣、欺诈和滥用、虚假索赔等医疗保健法律法规约束，面临多种风险[167] 产品责任险情况 - 公司目前持有1000万美元产品责任险，用于临床试验[173] 隐私法案影响 - 加州消费者隐私法案于2020年1月1日生效，加州总检察长自2020年7月1日起可对违规行为提起执法行动[170] 信息报告要求 - 自2022年起，适用的制造商需向CMS报告上一年度向医师助理等人员提供的付款、价值转移以及所有权和投资权益等信息[168][169] 产品责任索赔风险 - 公司业务面临产品责任索赔风险，若无法成功抗辩，可能产生巨额负债或限制产品商业化[171] 环境与安全法律风险 - 公司业务涉及危险材料使用，需遵守环境和职业安全法律，违规可能导致超出资源的赔偿责任[174] 证券诉讼风险 - 美国、加拿大等国证券立法使股东易提起诉讼，可能导致公司资源浪费或被迫和解[175] 信息技术系统风险 - 公司依赖信息技术系统，系统故障、安全漏洞可能导致业务中断、知识产权被盗和财务损失[177][178] 政府机构资金与停摆影响 - FDA、SEC等政府机构资金变化可能影响公司业务，政府停摆会影响FDA审核进度和公司融资[179][180] 专利保护风险 - 公司通过申请专利保护产品候选，但专利申请结果不确定，已获专利可能受第三方挑战[181][182] - 公司专利可能面临有效性、可执行性、优先权等争议，申请范围可能被缩小甚至无法获得保护[183][185][188] 商标申请风险 - 公司商标申请可能无法注册，已注册的商标也可能不被监管机构接受[189] 商业秘密保护风险 - 公司商业秘密保护协议可能无法有效保护商业秘密，员工等可能造成负面影响[190] 第三方知识产权侵权风险 - 第三方专利或知识产权侵权索赔可能导致公司专利保护范围缩小、竞争排他性降低，引发诉讼成本[191] - 公司可能被认定侵犯第三方专利，需获得许可或重新设计产品，否则可能无法商业化[193][194] - 第三方可能侵犯公司专利或商标，公司维权可能不成功，导致市场份额和利润损失[195][196] 仿制药竞争风险 - 公司可能面临仿制药竞争，防御仿制药进入可能导致成本增加和市场份额、利润损失[197] 股权稀释风险 - 未来发行普通股或购买普通股的权利可能导致股东所有权百分比稀释，使股价下跌[202] - 未来持续计划运营需大量额外资本，发行股权证券融资可能使股东大幅稀释[202] - 2013年股权计划和员工股票购买计划授权管理层授予股票期权等，可能导致股东额外稀释[203] 股东纠纷论坛条款风险 - 公司细则规定特拉华州衡平法院是特定股东纠纷的专属论坛，可能限制股东选择有利司法论坛的能力[204] - 专属论坛条款若被认定不适用或不可执行，公司可能产生额外成本，影响业务和财务状况[205] 股息分配情况 - 公司预计在可预见未来不支付现金股息，股东收益可能仅来自资本增值[206] 股东持股情况 - 截至2019年12月31日，持股超5%的股东及其关联方共持有公司57%的流通普通股[201] - Boxer Capital及其关联方共持有公司14%的流通普通股[201] 股东权利授予情况 - 公司授予Boxer Capital提名董事会成员和任命观察员的权利，授予Baker Brothers任命观察员的权利[201] 投资风险 - 部分短期投资有市场风险，利率变化可能使投资本金波动[271] - 公司通过多元化投资组合和限制投资敞口来降低信用风险[271] - 若2019年12月31日利率变动1%，对投资组合公允价值无重大影响[272] 通胀影响 - 公司认为通胀和价格变化对运营结果无显著影响[273]

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 ______________________________________________________ FORM 10-Q ______________________________________________________ ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2019 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 Commission File Number: 001-35921 __________________________________ ...

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 ______________________________________________________ FORM 10-Q ______________________________________________________ ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2019 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 Commission File Number: 001-35921 _______________________________________ ...

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 ______________________________________________________ FORM 10-Q ______________________________________________________ ý QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2019 or o TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 Commission File Number: 001-35921 ______________________________________ ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 ___________________________________________ FORM 10-K (Mark one) ý ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934. For the fiscal year ended December 31, 2018; or ¨ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934. For the transition period from to Commission file number: 1-15803 _____________________________________________________ MIRATI THERAPEUTICS, INC. ( ...