文章核心观点 公司作为临床阶段免疫肿瘤学公司，在独立运营一年多后取得进展，扩展了管线并延长现金跑道至2026年第一季度，2025年多个试验数据读出有望使nemvaleukin成为铂耐药卵巢癌和黏膜黑色素瘤新疗法，为患者和股东创造价值 [1][3] 公司进展 - 公司ARTISTRY - 7试验达到计划中期分析所需总生存事件的75%，并将现金跑道预测延长至2026年第一季度 [1] - 2024年第四季度扩展管线，提名两个开发候选药物MURA - 8518和MURA - 7012 [2] 候选药物介绍 - nemvaleukin是工程融合蛋白，选择性结合中亲和力IL - 2受体，促进抗肿瘤CD8 + T细胞和自然杀伤细胞扩增，目前在铂耐药卵巢癌和黏膜黑色素瘤的后期试验中评估 [8] - MURA - 8518是半衰期延长、结合蛋白抗性IL - 18，旨在克服天然细胞因子局限性，预计2025年第四季度提交1期试验IND或CTA申请 [2][9] - MURA - 7012由靶向分裂的IL - 12亚基组成，优先在肿瘤部位自组装，限制全身暴露，临床前研究显示可降低血清浓度同时维持肿瘤浓度 [2][10] 即将到来的催化剂 - 2025年第一季度末/第二季度初：ARTISTRY - 7试验中期数据读出，若中期分析风险比达到0.727（死亡风险降低27.3%），公司计划2025年提交BLA申请；若未达到且公司认为最终分析有高成功概率，将继续试验至2026年第二季度最终OS分析，最终成功最大风险比为0.788（死亡风险降低21.2%） [4] - 2025年第二季度：ARTISTRY - 6试验队列2顶线数据读出，目标缓解率25%，20 - 25%缓解率或支持与FDA讨论BLA提交和加速批准 [4][5] - 2025年上半年：ARTISTRY - 6试验队列3初步数据读出，评估nemvaleukin单药低频静脉给药 [12] - 2025年下半年：ARTISTRY - 6试验队列4初步数据读出，评估nemvaleukin与pembrolizumab联合低频静脉给药 [12] - 2025年第四季度：公司预计提交MURA - 8518 1期试验IND或CTA申请 [12] 公司信息 - 公司利用新型蛋白质工程平台开发基于细胞因子的癌症免疫疗法，注册办公室在爱尔兰都柏林，主要设施在美国马萨诸塞州沃尔瑟姆 [7] - 公司更新的企业演示文稿可在其网站https://ir.muraloncology.com/events - and - presentations获取 [6]

文章核心观点 公司公布ARTISTRY - 1试验临床数据，显示nemvaleukin耐受性良好且有抗肿瘤活性，为两项潜在注册试验奠定基础，数据预计2025年上半年公布 [1][4] 研究药物及试验概况 - nemvaleukin是新型工程融合蛋白，可利用IL - 2通路抗肿瘤效应并降低毒性 [3][11] - ARTISTRY - 1是三部分、开放标签的1/2期研究，在7个国家32个地点进行，2016年7月至2023年3月招募286名晚期实体瘤患者 [3] 研究结果 总体情况 - nemvaleukin耐受性良好，单药和联合治疗均有抗肿瘤活性，治疗后CD8 + T细胞和NK细胞大量扩增，调节性T细胞极少扩增 [5] 单药治疗 - 单药治疗总体缓解率10%（7/68；95% CI 4至20），均为部分缓解（黑色素瘤4例；肾细胞癌3例） [6] - 黏膜黑色素瘤患者缓解率33.3%，6例可评估患者中有2例部分缓解（1例确认，1例未确认），所有缓解者此前接受过CPI治疗并进展 [6] 联合治疗 - 联合治疗缓解率13%（19/144；95% CI 8至20），有5例确认完全缓解和14例确认部分缓解，6例缓解发生在PD - (L)1抑制剂获批肿瘤类型，5例在未获批类型 [7] - 铂耐药卵巢癌患者缓解率21%，14例可评估患者中有3例确认缓解（2例完全，1例部分），还有1例未确认部分缓解 [7] 其他情况 - 宫颈癌、膀胱癌、非小细胞肺癌、铂耐药卵巢癌和子宫内膜癌患者出现持续6个月以上的稳定疾病 [8] 安全性和耐受性 - nemvaleukin在门诊给药，安全性可控，因不良事件停药率低（4%） [9] - 最常见3 - 4级治疗相关不良事件是中性粒细胞减少和贫血 [9] 公司概况 - 公司利用新型蛋白质工程平台开发基于细胞因子的癌症免疫疗法，使命是拓宽细胞因子免疫疗法潜力和范围，改善患者生活 [10] - 公司主要候选药物nemvaleukin正在进行铂耐药卵巢癌和黏膜黑色素瘤潜在注册试验，数据预计2025年上半年公布 [10] - 公司注册地在爱尔兰都柏林，主要设施在美国马萨诸塞州沃尔瑟姆 [10]

公司业务概况 - 公司为临床阶段的肿瘤业务公司，专注于发现和开发免疫疗法[61] 收入情况 - 截至2024年9月30日尚未确认任何收入，近期也不太可能产生大量产品收入[65] 研发费用 - 2024年9月30日止三个月研发费用为2760万美元，相比2023年同期的4040万美元有所下降[70] - 研发费用下降主要是团队构成变化以及部分试验支出减少[70] - 公司主要产品候选药物nemvaleukin正在进行两项潜在注册研究[61] - 预计2025年第一季度末或第二季度初报告ARTISTRY - 7试验中期分析的总体生存结果（基于约75%的事件）[61] - 2025年上半年报告ARTISTRY - 6试验队列3的初步单药治疗数据[61] - 2025年下半年报告ARTISTRY - 6试验队列4的初步联合用药数据[61] - 2024年底前计划为IL - 18和IL - 12项目各提名一个产品候选者[61] - 2025年第四季度计划为IL - 18项目向美国食品药品监督管理局提交研究性新药申请[61] - 2024年前九个月外部研发费用较2023年同期减少2230万美元[77] - 2024年前九个月内部研发费用较2023年同期减少1900万美元[77] 一般及行政费用 - 2024年第三季度一般及行政费用为650万美元较2023年同期增加50万美元[71] - 2024年前九个月一般及行政费用为2040万美元较2023年同期增加600万美元[78] 其他收入 - 2024年第三季度其他收入为230万美元2023年同期无此项收入[72] - 2024年前九个月其他收入为820万美元2023年同期无此项收入[79] 所得税拨备 - 2023年第三季度所得税拨备为 - 500万美元2024年同期无此项支出[73] - 2023年第三季度所得税拨备为 - 1020万美元2024年同期无此项支出[81] 资金注入情况 - 2023年11月14日公司从母公司收到2.75亿美元现金注资[82] 资金支撑情况 - 公司预计截至2024年9月30日的现金等资产可支撑运营费用及资本支出至2025年第四季度[83] 经营活动现金使用情况 - 2024年前9个月经营活动使用的净现金为9680万美元主要源于9420万美元净亏损和600万美元预付费用增加部分被410万美元非现金费用抵消[87] - 2023年前9个月经营活动使用的净现金为1.515亿美元主要源于1.479亿美元净亏损部分被1080万美元非现金费用抵消[87] 投资活动现金使用情况 - 2024年前9个月投资活动使用的净现金为6150万美元主要用于购买有价证券部分被有价证券的销售和到期所抵消[88] - 2023年前9个月投资活动使用的净现金为230万美元用于购买房产和设备[88] 融资活动现金情况 - 2024年前9个月融资活动提供的净现金源于员工股票计划下股票期权行使发行普通股所收到的款项[89] - 2023年前9个月融资活动提供的净现金源于前母公司对公司运营和投资活动的资助[89] 租赁负债与转租租金 - 截至2024年9月30日与Winter Street租约相关的剩余合同经营租赁负债为950万美元[91] - 2024年8月20日起的两份转租协议中次承租人将支付公司总计50万美元的年化固定基本租金[90] - 2025年1月1日起10月转租协议中的次承租人将支付公司70万美元的年化固定基本租金[91] 会计准则采用情况 - 公司作为新兴成长型公司可延迟采用某些会计准则直至私人公司采用之时[96]

财务数据 - 截至2024年9月30日现金、现金等价物和有价证券为1.755亿美元[9] - 2024年第三季度研发费用为2760万美元相比2023年第三季度的4040万美元有所下降[10] - 2024年第三季度一般和管理费用为650万美元相比2023年第三季度的600万美元有所上升[11] - 2024年第三季度净亏损为3180万美元相比2023年第三季度的5130万美元有所减少[12] - 公司重申截至2024年9月30日的现金等预计可支持运营至2025年第四季度[12] - 预计2025年运营费用低于2024年[12] 临床试验 - ARTISTRY - 7（铂耐药卵巢癌）试验共招募456名患者已完成招募预计2025年第一季度末或第二季度初报告中期总生存期结果若风险比达到成功标准公司计划于2025年提交生物制品许可申请[2] - ARTISTRY - 6第2队列（黏膜黑色素瘤）试验招募92名患者已完成招募预计2025年第二季度报告顶线结果目标响应率为25%[2] - 预计2024年第四季度提名IL - 18和IL - 12项目的开发候选药物并计划2025年第四季度为IL - 18项目提交研究性新药申请[5] 商业布局 - 2024年9月创建新商业部门为潜在的产品上市做准备[7]

文章核心观点 临床阶段免疫肿瘤公司Mural Oncology宣布管理团队成员将参加两场即将举行的投资者会议 [1] 公司信息 - 公司利用新型蛋白质工程平台开发基于细胞因子的癌症免疫疗法 目标是扩大细胞因子免疫疗法的潜力和适用范围 改善癌症患者生活 [2] - 公司主要候选药物nemvaleukin正在进行铂耐药卵巢癌和黏膜黑色素瘤的潜在注册试验 结果将于2025年上半年公布 [2] - 公司注册地为爱尔兰都柏林 主要设施位于美国马萨诸塞州沃尔瑟姆 [2] 会议信息 Jefferies伦敦医疗保健会议 - 公司首席执行官Caroline Loew博士 首席医疗官Vicki Goodman医学博士和首席财务官Adam Cutler将参加一对一会议 [1] - 会议时间为2024年11月19日至20日 [1] Piper Sandler第36届年度医疗保健会议 - 公司首席执行官Caroline Loew博士 首席医疗官Vicki Goodman医学博士和首席财务官Adam Cutler将参加炉边谈话 [1] - 会议时间为2024年12月9日上午9:30（美国东部时间） [1] - 会议将进行网络直播 直播链接为https://ir.muraloncology.com/ [1] 联系方式 - 联系人Katie Sullivan 邮箱为katie.sullivan@muraloncology.com [3]

文章核心观点 临床阶段免疫肿瘤公司Mural Oncology任命Sachiyo Minegishi为董事会成员 其经验和专业知识将助力公司发展 [1][2] 公司动态 - 9月20日起Sachiyo Minegishi加入Mural Oncology董事会 担任审计委员会主席 并加入提名和公司治理委员会 [1] 新成员情况 - Sachiyo有超20年生物制药行业经验 专注于企业战略、财务、开发和商业化 [2] - 现任Rectify Pharmaceuticals首席运营官 此前担任Akouos首席财务官、bluebird bio全球项目负责人等职 [2] - 认为公司正进入令人兴奋的增长阶段 期待贡献专业知识助力公司发展 [3] 公司业务 - 利用新型蛋白质工程平台开发基于细胞因子的癌症免疫疗法 使命是扩大细胞因子免疫疗法的潜力和覆盖范围 [3] - 领先候选药物nemvaleukin正在黏膜黑色素瘤和铂耐药卵巢癌的潜在注册试验中 预计2025年上半年公布结果 [2][3] 公司信息 - 注册办事处位于爱尔兰都柏林 主要设施位于美国马萨诸塞州沃尔瑟姆 [3] - 官网为www.muraloncology.com 可在领英和X上关注 [3]

文章核心观点 临床阶段免疫肿瘤公司Mural Oncology宣布管理层将参加两场投资者会议并进行一对一会议，两场会议的网络直播将在ir.muraloncology.com上提供 [1] 会议信息 - 摩根士丹利第22届全球医疗保健会议：首席执行官Caroline Loew博士、首席医疗官Vicki Goodman医学博士和首席财务官Adam Cutler将进行炉边谈话，时间为9月6日周五下午1点50分（美国东部时间） [2] - H.C. Wainwright第26届全球投资会议：首席执行官Caroline Loew博士将进行演讲，时间为9月11日周三上午9点30分（美国东部时间） [2] 公司介绍 - 公司利用其新型蛋白质工程平台开发基于细胞因子的癌症免疫疗法，结合细胞因子生物学和免疫细胞调节专业知识及蛋白质工程平台，开发药物为癌症患者带来临床益处 [2] - 公司使命是扩大基于细胞因子的免疫疗法的潜力和覆盖范围，改善患者生活 [2] - 公司领先候选药物nemvaleukin目前正在黏膜黑色素瘤和铂耐药卵巢癌的潜在注册试验中 [2] - 公司注册办事处位于爱尔兰都柏林，主要设施位于美国马萨诸塞州沃尔瑟姆 [2] 联系方式 - 联系人Katie Sullivan，邮箱katie.sullivan@muraloncology.com [3]

研发费用 - 公司在2024年6月30日季度的研发费用为2750万美元，较2023年同期下降1500万美元[84] - 公司在2024年6月30日季度的研发费用下降主要是由于公司人员构成与母公司分拆前有所不同，以及ARTISTRY-1和ARTISTRY-2试验相关支出的减少，以及ARTISTRY-7试验患者入组时间的影响[86] - 公司在六个月内研发费用下降28.5百万美元，主要是由于与分拆前由母公司分配给公司的人员结构不同，以及ARTISTRY-1和ARTISTRY-2试验相关支出下降[96] 管理费用 - 公司在2024年6月30日季度的管理费用为670万美元，较2023年同期增加200万美元[88] - 公司预计未来的管理费用将高于分拆前,因为需要独立运营[82] - 公司在六个月内一般及行政费用增加5.4百万美元，主要是由于成为独立公司后的相关费用增加，包括员工相关费用和专业服务费[100] 收入和盈利能力 - 公司目前尚未产生任何收入，预计在短期内也难以产生大量产品销售收入[80] - 公司在六个月内获得5.8百万美元的其他收入,主要来自于计息现金账户、货币市场基金和有价证券的利息收入[102] - 公司在六个月内无需缴纳所得税,而2023年同期缴纳5.2百万美元所得税,主要是由于研发费用的资本化和摊销[105] 临床试验 - 公司正在开展针对白血病、黑色素瘤等多种肿瘤的临床试验,其中包括正在进行的两项潜在注册性试验[75] - 公司正在开发针对白介素-18和白介素-12通路的治疗技术,并计划在2024年提名这两个项目的候选药物[75] 融资和现金流 - 公司于2023年11月从母公司分拆独立上市,获得了2.75亿美元的现金投入[77] - 公司预计现有现金、现金等价物和有价证券可为运营费用和资本支出提供资金支持至2025年第四季度[108] - 公司可能需要通过公开或私募股权发行、债务融资、合作、战略联盟或许可安排等方式筹集额外资金[109] - 公司在分拆后收到母公司275.0百万美元的现金投入[107] - 公司在六个月内经营活动使用现金66.7百万美元,主要是由于净亏损62.5百万美元和预付费用增加6.6百万美元[112] - 公司在六个月内投资活动使用现金80.8百万美元[110] - 公司在截至2024年6月30日的6个月内,投资活动使用的现金净额为8090万美元,主要是由于购买了有价证券,部分被出售和到期的有价证券所抵消[113] - 在分拆前,公司的所有现金来源都被视为由前母公司提供的资金,截至2023年6月30日的6个月内,筹资活动提供的现金净额是由前母公司为公司的经营和投资活动提供资金[114] 租赁和合同 - 公司在2024年6月30日和2023年12月31日的唯一租赁是位于马萨诸塞州沃尔瑟姆市冬街850号和852号的约18万平方英尺的办公和实验室空间,该租赁将于2026年到期,公司有权选择再延长5年[115] - 公司在正常业务过程中与CRO、临床供应制造商和供应商签订合同,这些合同通常在通知期后可以终止,取消时应支付已提供的服务或已发生的费用[115] 会计准则 - 公司选择不"退出"延迟采用某些会计准则的豁免,因此将在私营公司采用新的或经修订的会计准则时采用,这可能导致公司的合并财务报表与其他公众公司的不可比[121] - 公司将一直是一家"较小的报告公司",可以享受较小报告公司的缩减披露义务,例如在年度报告中仅提供最近两个财年的经审计财务报表[122]

财务状况 - 公司现金、现金等价物和有价证券为2.047亿美元[19] - 公司现金及现金等价物为121,587千美元，较2023年12月31日的270,852千美元下降[1] - 公司持有的可供出售金融资产为83,117千美元[1] - 公司应收前母公司款项为1,005千美元，较2023年12月31日的5,548千美元下降[1] - 公司预计现金可支持运营至2025年第四季度[23] 经营情况 - 研发费用为2750万美元，较上年同期减少[20] - 公司研发费用为27,544千美元，较2023年同期的42,526千美元下降[2] - 一般及行政费用为670万美元，较上年同期增加[21] - 公司一般及管理费用为6,733千美元，较2023年同期的4,731千美元增加[2] - 净亏损为3160万美元，较上年同期减少[22] - 公司净亏损为31,564千美元，较2023年同期的50,164千美元收窄[2] - 公司其他综合收益中有20千美元为可供出售金融资产的未实现收益[2] - 公司每股基本及稀释亏损为1.86美元，较2023年同期的3.01美元收窄[2] - 公司普通股加权平均股数为16,924,842股，较2023年同期的16,689,740股增加[2] 研发进展 - 公司的IL-18和IL-12项目进展顺利，预计今年内提名候选药物[15][16][17][18] - 公司的关键资产nemvaleukin alfa正在进行两项潜在注册性临床试验,预计2025年上半年公布结果[9][11][12][13] - 公司在ASCO会议上发布了nemvaleukin LFIV给药方案的临床数据[14] 联系方式 - 公司联系人为Katie Sullivan，电子邮箱为katie.sullivan@muraloncology.com[3]

文章核心观点 - 公司有望凭借细胞因子创造近、长期价值，重申现金可支撑运营至2025年Q4，2025年上半年将公布核心资产关键试验结果，IL - 18和IL - 12项目候选提名预计今年完成 [1] 公司业务进展 公司高层变动 - 7月公司任命George Golumbeski博士为董事会成员，其有近30年相关领域经验 [3] 核心产品临床试验进展 - nemvaleukin alfa两项后期临床试验预计2025年上半年公布结果，聚焦两大无获批疗法的适应症 [3] - ARTISTRY - 7试验患者招募完成，预计2025年Q1公布约75%事件的中期总生存期结果，2026年Q2公布最终结果 [4] - ARTISTRY - 6队列2预计2025年上半年公布顶线数据结果 [4] - ARTISTRY - 6队列3和队列4评估低频率静脉注射剂量，队列3单药治疗预计2025年上半年、队列4联合治疗预计下半年公布初步数据 [4] 临床数据展示 - 6月公司在ASCO年会上展示ARTISTRY - 3低频率给药数据，该数据为ARTISTRY - 6相关队列用药提供依据，试验中各剂量耐受性良好，未发现新安全信号，观察到理想药效学效应 [4][5] 临床前项目进展 - 公司IL - 18和IL - 12临床前项目按计划推进，预计今年确定开发候选药物 [5] - 增强型IL - 18可消除与结合蛋白结合，延长半衰期，在临床前研究中显示持久免疫效果 [6][10] - 增强型IL - 12可降低全身暴露毒性，在临床前研究中实现血清减少同时维持肿瘤浓度 [6][11] 财务情况 财务结果 - 截至2024年6月30日，现金、现金等价物和有价证券为2.047亿美元 [7] - 2024年Q2研发费用2750万美元，低于2023年Q2的4250万美元，主要因团队构成变化和试验支出减少 [7] - 2024年Q2一般及行政费用670万美元，高于2023年Q2的470万美元，主要因独立运营成本增加 [7] - 2024年Q2净亏损3160万美元，低于2023年Q2的5020万美元 [7] 财务指引 - 公司重申现金等预计可支撑运营至2025年Q4 [8] - 管理层预计2025年运营费用低于2024年 [8] 产品介绍 nemvaleukin alfa - 是新型工程细胞因子，可利用IL - 2通路抗肿瘤，减轻毒性，选择性结合受体，促进抗肿瘤细胞扩增，正在两项后期试验中评估 [9] IL - 18项目 - 天然IL - 18受结合蛋白和半衰期限制，公司通过工程改造解决问题，预计年底确定开发候选药物 [10] IL - 12项目 - 天然IL - 12治疗指数窄、全身暴露毒性大，公司工程改造降低毒性，预计年底确定开发候选药物 [11] 公司概况 - 公司利用蛋白工程平台开发细胞因子免疫疗法治疗癌症，核心候选药物处于注册性试验阶段，注册地在爱尔兰都柏林，主要设施在美国马萨诸塞州沃尔瑟姆 [12]