财务数据关键指标变化 - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为1.444亿美元[12] - 2024年第四季度研发费用为2870万美元，2023年同期为4220万美元[13] - 2024年第四季度一般及行政费用为720万美元，2023年同期为1630万美元[15] - 2024年第四季度净亏损为3430万美元，2023年同期为5950万美元[16] - 公司预计2024年12月31日的现金资源可支持运营至2026年第一季度[16] - 2024年第四季度研发费用为28,669千美元，2023年为42,243千美元[27] - 2024年第四季度一般及行政费用为7,185千美元，2023年为16,270千美元[27] - 2024年第四季度总运营费用为35,854千美元，2023年为58,513千美元[27] - 2024年第四季度运营亏损为35,854千美元，2023年为58,513千美元[27] - 2024年第四季度其他收入为1,580千美元，2023年为951千美元[27] - 2024年第四季度所得税拨备为0千美元，2023年为1,975千美元[27] - 2024年第四季度净亏损为34,274千美元，2023年为59,537千美元[27] - 2024年第四季度基本和摊薄后每股净亏损为2.01美元，2023年为3.57美元[27] - 2024年全年加权平均已发行普通股数量（基本和摊薄）为16,954,577股，2023年为16,689,740股[27] - 2024年全年净亏损为128,514千美元，2023年为207,447千美元[27] 各条业务线数据关键指标变化 - 2025年1月，ARTISTRY - 7试验达到计划中期分析所需总生存事件的75%[3] - ARTISTRY - 7试验中期分析若风险比达到0.727（死亡风险降低27.3%），公司计划2025年提交生物制品许可申请[6] - ARTISTRY - 7试验最终总生存分析成功的最大风险比为0.788（死亡风险降低21.2%），预计2026年第二季度报告结果[6] - ARTISTRY - 6试验队列2的目标缓解率为25%，公司认为缓解率达20 - 25%有意义[7] - 公司预计2026年上半年提交MURA - 8518的新药研究申请或临床试验申请[10]

文章核心观点 公司公布2024年第四季度和全年财务业绩并提供业务更新，2025年有多个关键试验数据读出节点，有望推动nemvaleukin项目发展，同时公司通过运营效率将现金跑道延长至2026年第一季度 [1][2] 近期公司亮点 - 2025年1月，3期ARTISTRY - 7试验达到计划中期分析所需总生存（OS）事件的75%，数据在独立数据监测委员会（IDMC）审查中期分析后才对公司公开，预计时间为2025年第一季度末/第二季度初 [3] - 2025年1月，2期ARTISTRY - 6试验队列3患者入组完成 [4] - 2024年第四季度，公司提名两个开发候选药物MURA - 8518和MURA - 7012 [4] 即将到来的里程碑 2025年第一季度末/第二季度初 - ARTISTRY - 7试验中期数据读出，该试验评估nemvaleukin alfa联合pembrolizumab与研究者选择的单药化疗治疗铂耐药卵巢癌（PROC），若中期分析风险比达到预设成功标准（0.727，假设215个OS事件时死亡风险降低27.3%），公司计划2025年提交生物制品许可申请（BLA）；若未达到标准但公司认为最终分析有高成功概率，将继续试验至最终OS分析，最终OS分析成功的最大风险比为0.788（假设286个事件时死亡风险降低21.2%），预计2026年第二季度报告最终OS结果 [4][6] 2025年第二季度 - ARTISTRY - 6队列2顶线数据读出，该试验是nemvaleukin单药治疗不可切除或转移性黏膜黑色素瘤的潜在注册2期试验，目标缓解率为25%，公司认为缓解率达20 - 25%对患者有意义，可支持与FDA讨论BLA提交和潜在加速批准 [7] 2025年上半年 - ARTISTRY - 6队列3初步数据读出，评估nemvaleukin单药少频次静脉（LFIV）给药治疗皮肤黑色素瘤的活性和安全性 [8] 2025年下半年 - ARTISTRY - 6队列4初步数据读出，评估nemvaleukin联合pembrolizumab LFIV给药治疗皮肤黑色素瘤 [9] 2026年上半年 - 提交MURA - 8518 1期试验的研究性新药或临床试验申请 [10] 财务结果（2024年第四季度） - 现金状况：截至2024年12月31日，现金、现金等价物和有价证券为1.444亿美元 [11] - 研发费用：2024年第四季度为2870万美元，低于2023年第四季度的4220万美元，主要因员工相关费用减少、ARTISTRY - 7试验患者入组时间安排及ARTISTRY - 1和ARTISTRY - 2试验在2024年结束 [12][13] - 一般及行政费用：2024年第四季度为720万美元，低于2023年第四季度的1630万美元，主要因员工相关费用减少 [14] - 净亏损：2024年第四季度为3430万美元，低于2023年第四季度的5950万美元，2023年第四季度净亏损包含与Alkermes分离相关一次性费用1170万美元 [15][16] - 财务指引：截至2024年12月31日的现金、现金等价物和有价证券预计可支持公司运营至2026年第一季度 [16] 公司及产品介绍 公司 - 利用新型蛋白质工程平台开发基于细胞因子的癌症免疫疗法，使命是拓宽基于细胞因子的免疫疗法潜力和覆盖范围，改善癌症患者生活 [17] 产品 - nemvaleukin alfa：工程融合蛋白，旨在利用IL - 2抗肿瘤作用同时减轻其毒性，目前在铂耐药卵巢癌和黏膜黑色素瘤的潜在注册后期试验中进行评估 [18] - MURA - 8518：IL - 18开发候选药物，通过引入突变消除与IL - 18BP结合并延长半衰期，在临床前研究中显示出更持久免疫效果 [10][19] - MURA - 7012：IL - 12工程药物，将IL - 12p70异二聚体拆分为两个亚单位，优先在肿瘤部位自组装以限制全身暴露，临床前研究显示可降低血清浓度同时维持肿瘤浓度，有望降低全身毒性 [5][20]

文章核心观点 临床阶段免疫肿瘤公司Mural Oncology宣布CEO将在会议上进行展示，公司利用平台开发癌症免疫疗法，主要候选药物处于临床试验阶段 [1][2] 公司动态 - 公司CEO Caroline Loew博士将于2025年3月4日下午3点10分在TD Cowen第45届年度医疗保健会议上进行展示 [1] - 展示将进行网络直播，网址为https://ir.muraloncology.com/events - and - presentations，活动结束后会有回放 [1] 公司业务 - 公司利用新型蛋白质工程平台开发基于细胞因子的癌症免疫疗法 [2] - 主要候选药物nemvaleukin alfa分别于2025年第一季度末/第二季度初和第二季度在铂耐药卵巢癌和黏膜黑色素瘤的潜在注册试验中公布结果 [2] 公司信息 - 公司注册地为爱尔兰都柏林，主要设施位于美国马萨诸塞州沃尔瑟姆 [2] - 公司官网为www.muraloncology.com，可在LinkedIn和X上关注 [2] 联系方式 - 联系人Katie Sullivan，邮箱katie.sullivan@muraloncology.com [3]

文章核心观点 公司作为临床阶段免疫肿瘤学公司，在独立运营一年多后取得进展，扩展了管线并延长现金跑道至2026年第一季度，2025年多个试验数据读出有望使nemvaleukin成为铂耐药卵巢癌和黏膜黑色素瘤新疗法，为患者和股东创造价值 [1][3] 公司进展 - 公司ARTISTRY - 7试验达到计划中期分析所需总生存事件的75%，并将现金跑道预测延长至2026年第一季度 [1] - 2024年第四季度扩展管线，提名两个开发候选药物MURA - 8518和MURA - 7012 [2] 候选药物介绍 - nemvaleukin是工程融合蛋白，选择性结合中亲和力IL - 2受体，促进抗肿瘤CD8 + T细胞和自然杀伤细胞扩增，目前在铂耐药卵巢癌和黏膜黑色素瘤的后期试验中评估 [8] - MURA - 8518是半衰期延长、结合蛋白抗性IL - 18，旨在克服天然细胞因子局限性，预计2025年第四季度提交1期试验IND或CTA申请 [2][9] - MURA - 7012由靶向分裂的IL - 12亚基组成，优先在肿瘤部位自组装，限制全身暴露，临床前研究显示可降低血清浓度同时维持肿瘤浓度 [2][10] 即将到来的催化剂 - 2025年第一季度末/第二季度初：ARTISTRY - 7试验中期数据读出，若中期分析风险比达到0.727（死亡风险降低27.3%），公司计划2025年提交BLA申请；若未达到且公司认为最终分析有高成功概率，将继续试验至2026年第二季度最终OS分析，最终成功最大风险比为0.788（死亡风险降低21.2%） [4] - 2025年第二季度：ARTISTRY - 6试验队列2顶线数据读出，目标缓解率25%，20 - 25%缓解率或支持与FDA讨论BLA提交和加速批准 [4][5] - 2025年上半年：ARTISTRY - 6试验队列3初步数据读出，评估nemvaleukin单药低频静脉给药 [12] - 2025年下半年：ARTISTRY - 6试验队列4初步数据读出，评估nemvaleukin与pembrolizumab联合低频静脉给药 [12] - 2025年第四季度：公司预计提交MURA - 8518 1期试验IND或CTA申请 [12] 公司信息 - 公司利用新型蛋白质工程平台开发基于细胞因子的癌症免疫疗法，注册办公室在爱尔兰都柏林，主要设施在美国马萨诸塞州沃尔瑟姆 [7] - 公司更新的企业演示文稿可在其网站https://ir.muraloncology.com/events - and - presentations获取 [6]

文章核心观点 公司公布ARTISTRY - 1试验临床数据，显示nemvaleukin耐受性良好且有抗肿瘤活性，为两项潜在注册试验奠定基础，数据预计2025年上半年公布 [1][4] 研究药物及试验概况 - nemvaleukin是新型工程融合蛋白，可利用IL - 2通路抗肿瘤效应并降低毒性 [3][11] - ARTISTRY - 1是三部分、开放标签的1/2期研究，在7个国家32个地点进行，2016年7月至2023年3月招募286名晚期实体瘤患者 [3] 研究结果 总体情况 - nemvaleukin耐受性良好，单药和联合治疗均有抗肿瘤活性，治疗后CD8 + T细胞和NK细胞大量扩增，调节性T细胞极少扩增 [5] 单药治疗 - 单药治疗总体缓解率10%（7/68；95% CI 4至20），均为部分缓解（黑色素瘤4例；肾细胞癌3例） [6] - 黏膜黑色素瘤患者缓解率33.3%，6例可评估患者中有2例部分缓解（1例确认，1例未确认），所有缓解者此前接受过CPI治疗并进展 [6] 联合治疗 - 联合治疗缓解率13%（19/144；95% CI 8至20），有5例确认完全缓解和14例确认部分缓解，6例缓解发生在PD - (L)1抑制剂获批肿瘤类型，5例在未获批类型 [7] - 铂耐药卵巢癌患者缓解率21%，14例可评估患者中有3例确认缓解（2例完全，1例部分），还有1例未确认部分缓解 [7] 其他情况 - 宫颈癌、膀胱癌、非小细胞肺癌、铂耐药卵巢癌和子宫内膜癌患者出现持续6个月以上的稳定疾病 [8] 安全性和耐受性 - nemvaleukin在门诊给药，安全性可控，因不良事件停药率低（4%） [9] - 最常见3 - 4级治疗相关不良事件是中性粒细胞减少和贫血 [9] 公司概况 - 公司利用新型蛋白质工程平台开发基于细胞因子的癌症免疫疗法，使命是拓宽细胞因子免疫疗法潜力和范围，改善患者生活 [10] - 公司主要候选药物nemvaleukin正在进行铂耐药卵巢癌和黏膜黑色素瘤潜在注册试验，数据预计2025年上半年公布 [10] - 公司注册地在爱尔兰都柏林，主要设施在美国马萨诸塞州沃尔瑟姆 [10]

公司业务概况 - 公司为临床阶段的肿瘤业务公司，专注于发现和开发免疫疗法[61] 收入情况 - 截至2024年9月30日尚未确认任何收入，近期也不太可能产生大量产品收入[65] 研发费用 - 2024年9月30日止三个月研发费用为2760万美元，相比2023年同期的4040万美元有所下降[70] - 研发费用下降主要是团队构成变化以及部分试验支出减少[70] - 公司主要产品候选药物nemvaleukin正在进行两项潜在注册研究[61] - 预计2025年第一季度末或第二季度初报告ARTISTRY - 7试验中期分析的总体生存结果（基于约75%的事件）[61] - 2025年上半年报告ARTISTRY - 6试验队列3的初步单药治疗数据[61] - 2025年下半年报告ARTISTRY - 6试验队列4的初步联合用药数据[61] - 2024年底前计划为IL - 18和IL - 12项目各提名一个产品候选者[61] - 2025年第四季度计划为IL - 18项目向美国食品药品监督管理局提交研究性新药申请[61] - 2024年前九个月外部研发费用较2023年同期减少2230万美元[77] - 2024年前九个月内部研发费用较2023年同期减少1900万美元[77] 一般及行政费用 - 2024年第三季度一般及行政费用为650万美元较2023年同期增加50万美元[71] - 2024年前九个月一般及行政费用为2040万美元较2023年同期增加600万美元[78] 其他收入 - 2024年第三季度其他收入为230万美元2023年同期无此项收入[72] - 2024年前九个月其他收入为820万美元2023年同期无此项收入[79] 所得税拨备 - 2023年第三季度所得税拨备为 - 500万美元2024年同期无此项支出[73] - 2023年第三季度所得税拨备为 - 1020万美元2024年同期无此项支出[81] 资金注入情况 - 2023年11月14日公司从母公司收到2.75亿美元现金注资[82] 资金支撑情况 - 公司预计截至2024年9月30日的现金等资产可支撑运营费用及资本支出至2025年第四季度[83] 经营活动现金使用情况 - 2024年前9个月经营活动使用的净现金为9680万美元主要源于9420万美元净亏损和600万美元预付费用增加部分被410万美元非现金费用抵消[87] - 2023年前9个月经营活动使用的净现金为1.515亿美元主要源于1.479亿美元净亏损部分被1080万美元非现金费用抵消[87] 投资活动现金使用情况 - 2024年前9个月投资活动使用的净现金为6150万美元主要用于购买有价证券部分被有价证券的销售和到期所抵消[88] - 2023年前9个月投资活动使用的净现金为230万美元用于购买房产和设备[88] 融资活动现金情况 - 2024年前9个月融资活动提供的净现金源于员工股票计划下股票期权行使发行普通股所收到的款项[89] - 2023年前9个月融资活动提供的净现金源于前母公司对公司运营和投资活动的资助[89] 租赁负债与转租租金 - 截至2024年9月30日与Winter Street租约相关的剩余合同经营租赁负债为950万美元[91] - 2024年8月20日起的两份转租协议中次承租人将支付公司总计50万美元的年化固定基本租金[90] - 2025年1月1日起10月转租协议中的次承租人将支付公司70万美元的年化固定基本租金[91] 会计准则采用情况 - 公司作为新兴成长型公司可延迟采用某些会计准则直至私人公司采用之时[96]

财务数据 - 截至2024年9月30日现金、现金等价物和有价证券为1.755亿美元[9] - 2024年第三季度研发费用为2760万美元相比2023年第三季度的4040万美元有所下降[10] - 2024年第三季度一般和管理费用为650万美元相比2023年第三季度的600万美元有所上升[11] - 2024年第三季度净亏损为3180万美元相比2023年第三季度的5130万美元有所减少[12] - 公司重申截至2024年9月30日的现金等预计可支持运营至2025年第四季度[12] - 预计2025年运营费用低于2024年[12] 临床试验 - ARTISTRY - 7（铂耐药卵巢癌）试验共招募456名患者已完成招募预计2025年第一季度末或第二季度初报告中期总生存期结果若风险比达到成功标准公司计划于2025年提交生物制品许可申请[2] - ARTISTRY - 6第2队列（黏膜黑色素瘤）试验招募92名患者已完成招募预计2025年第二季度报告顶线结果目标响应率为25%[2] - 预计2024年第四季度提名IL - 18和IL - 12项目的开发候选药物并计划2025年第四季度为IL - 18项目提交研究性新药申请[5] 商业布局 - 2024年9月创建新商业部门为潜在的产品上市做准备[7]

文章核心观点 临床阶段免疫肿瘤公司Mural Oncology宣布管理团队成员将参加两场即将举行的投资者会议 [1] 公司信息 - 公司利用新型蛋白质工程平台开发基于细胞因子的癌症免疫疗法 目标是扩大细胞因子免疫疗法的潜力和适用范围 改善癌症患者生活 [2] - 公司主要候选药物nemvaleukin正在进行铂耐药卵巢癌和黏膜黑色素瘤的潜在注册试验 结果将于2025年上半年公布 [2] - 公司注册地为爱尔兰都柏林 主要设施位于美国马萨诸塞州沃尔瑟姆 [2] 会议信息 Jefferies伦敦医疗保健会议 - 公司首席执行官Caroline Loew博士 首席医疗官Vicki Goodman医学博士和首席财务官Adam Cutler将参加一对一会议 [1] - 会议时间为2024年11月19日至20日 [1] Piper Sandler第36届年度医疗保健会议 - 公司首席执行官Caroline Loew博士 首席医疗官Vicki Goodman医学博士和首席财务官Adam Cutler将参加炉边谈话 [1] - 会议时间为2024年12月9日上午9:30（美国东部时间） [1] - 会议将进行网络直播 直播链接为https://ir.muraloncology.com/ [1] 联系方式 - 联系人Katie Sullivan 邮箱为katie.sullivan@muraloncology.com [3]

文章核心观点 临床阶段免疫肿瘤公司Mural Oncology任命Sachiyo Minegishi为董事会成员 其经验和专业知识将助力公司发展 [1][2] 公司动态 - 9月20日起Sachiyo Minegishi加入Mural Oncology董事会 担任审计委员会主席 并加入提名和公司治理委员会 [1] 新成员情况 - Sachiyo有超20年生物制药行业经验 专注于企业战略、财务、开发和商业化 [2] - 现任Rectify Pharmaceuticals首席运营官 此前担任Akouos首席财务官、bluebird bio全球项目负责人等职 [2] - 认为公司正进入令人兴奋的增长阶段 期待贡献专业知识助力公司发展 [3] 公司业务 - 利用新型蛋白质工程平台开发基于细胞因子的癌症免疫疗法 使命是扩大细胞因子免疫疗法的潜力和覆盖范围 [3] - 领先候选药物nemvaleukin正在黏膜黑色素瘤和铂耐药卵巢癌的潜在注册试验中 预计2025年上半年公布结果 [2][3] 公司信息 - 注册办事处位于爱尔兰都柏林 主要设施位于美国马萨诸塞州沃尔瑟姆 [3] - 官网为www.muraloncology.com 可在领英和X上关注 [3]

文章核心观点 临床阶段免疫肿瘤公司Mural Oncology宣布管理层将参加两场投资者会议并进行一对一会议，两场会议的网络直播将在ir.muraloncology.com上提供 [1] 会议信息 - 摩根士丹利第22届全球医疗保健会议：首席执行官Caroline Loew博士、首席医疗官Vicki Goodman医学博士和首席财务官Adam Cutler将进行炉边谈话，时间为9月6日周五下午1点50分（美国东部时间） [2] - H.C. Wainwright第26届全球投资会议：首席执行官Caroline Loew博士将进行演讲，时间为9月11日周三上午9点30分（美国东部时间） [2] 公司介绍 - 公司利用其新型蛋白质工程平台开发基于细胞因子的癌症免疫疗法，结合细胞因子生物学和免疫细胞调节专业知识及蛋白质工程平台，开发药物为癌症患者带来临床益处 [2] - 公司使命是扩大基于细胞因子的免疫疗法的潜力和覆盖范围，改善患者生活 [2] - 公司领先候选药物nemvaleukin目前正在黏膜黑色素瘤和铂耐药卵巢癌的潜在注册试验中 [2] - 公司注册办事处位于爱尔兰都柏林，主要设施位于美国马萨诸塞州沃尔瑟姆 [2] 联系方式 - 联系人Katie Sullivan，邮箱katie.sullivan@muraloncology.com [3]