公司子公司情况 - 公司运营两个子公司，Renovaro Biosciences和RenovaroCube，RenovaroCube于2024年2月13日完成对GediCube Itnl. Ltd.及其子公司的收购后成立[181] Renovaro Biosciences业务线情况 - Renovaro Biosciences的肿瘤学平台以胰腺癌和其他预期寿命较差的实体瘤为开发重点，胰腺癌目前5年生存率仅为5% - 10%[184][193] - RENB - DC11计划2024年下半年完成IND启用活动，若成功，2025年上半年将启动人体临床试验，研究计划包括1期安全测试、2a期针对难治实体瘤、2b期扩大队列[197] - RENB - HV12灵长类动物治疗性疫苗非人类研究于2023年8月开始注射，初步结果评估可能在2024年下半年获得，2025年上半年提交Pre - IND申请，年中至年末提交IND并开始1期临床试验[200] - RENB - HV21因优先发展肿瘤学管线，公司中至长期不计划推进IND和潜在临床试验[201] - RENB - HB01处于临床前早期阶段，若探索成功，最早2024年下半年可启动监管程序，目前公司最高优先级是肿瘤学平台[202] Renovaro Cube业务线情况 - Renovaro Cube是人工智能驱动的医疗技术公司，专注开发癌症诊断测试和试剂盒，利用可解释AI分析非侵入性液体活检样本[204] - Renovaro Cube产品开发聚焦四个核心领域，包括癌症早期检测、复发检测、治疗反应和治疗监测[207] - 目前大多数癌症治疗仅在30% - 40%的病例中有效[207] - Renovaro Cube的AI技术可促进生物标志物发现，支持诊断类型或起源不明的癌症[210] 公司财务关键指标（整体情况） - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物为312,697美元，累计亏损2.74757816亿美元，营运资金赤字1965.4098万美元，总负债4368.3784万美元[218] - 截至2024年3月31日，公司现金为312,697美元，较2023年6月30日的1,874,480美元减少83%；营运资金为 - 19,654,098美元，较2023年6月30日的 - 8,457,693美元减少132%[238] - 2024年3月31日，公司总资产为212,279,340美元，较2023年6月30日的58,300,796美元增加，主要因收购Renovaro Cube使商誉增加152,546,852美元[239] - 2024年3月31日，公司总负债为43,683,784美元，较2023年6月30日的11,798,685美元增加，主要因或有对价负债增加20,071,000美元等多项因素[240] - 公司尚无支持运营的销售收入，预计在疗法或产品获美国和/或欧洲营销批准前持续如此，且无法保证盈利[236] 公司财务关键指标（运营费用） - 2024年3月31日止三个月和九个月，公司运营费用分别为1719.084万美元和3034.5029万美元，较2023年同期分别增加1312.7404万美元（约323%）和1472.3111万美元（约94%）[223][225][226] 公司财务关键指标（一般及行政费用） - 2024年3月31日止三个月，公司一般及行政费用为765.2379万美元，较2023年同期增加385.6322万美元（约102%）[223][227] - 2024年3月31日止九个月，公司一般及行政费用为1955.8981万美元，较2023年同期增加719.3021万美元（约58%）[223][228] 公司财务关键指标（研发费用） - 2024年3月31日止三个月，公司研发费用为108.7156万美元，较2023年同期增加84.8019万美元（约355%）[223][229] - 2024年3月31日止九个月，公司研发费用为227.4321万美元，较2023年同期减少89.615万美元（约28%）[223][230] 公司财务关键指标（无形资产减值费用） - 2024年3月31日止三个月和九个月，公司无形资产减值费用均为842.1万美元，因终止HV - 01许可协议[223][231] 公司财务关键指标（其他收入/费用） - 2024年3月31日止三个月，公司其他收入为16.6426万美元，较2023年同期减少其他费用43.1286万美元（163%）[223][232] - 2024年3月31日止九个月，公司其他费用为38.3534万美元，较2023年同期减少其他费用48.0352万美元（56%）[223][233] 公司财务关键指标（净亏损） - 2024年3月31日止三个月和九个月，公司净亏损分别为1702.4414万美元和3072.8563万美元，较2023年同期分别增加1269.6118万美元（约293%）和1424.2759万美元（约86%）[223][234][235] 公司财务关键指标（现金流量 - 经营活动） - 2024年和2023年截至3月31日的九个月，经营活动使用的现金分别为 - 8,557,649美元和 - 9,512,937美元[241][242] - 2024年截至3月31日的九个月，公司经营活动现金使用主要与净亏损有关，包括CDMO和CRO研发费用2,274,321美元及一般和行政费用10,477,101美元等[242] 公司财务关键指标（现金流量 - 投资活动） - 2024年和2023年截至3月31日的九个月，投资活动使用的现金分别为 - 1,206,806美元和 - 23,633美元[241][243] - 2024年截至3月31日的九个月，投资活动现金使用主要与收购Renovaro Cube前应收票据发行有关，本金1,193,000美元及截至2024年2月13日应计利息32,779美元[243] 公司财务关键指标（现金流量 - 融资活动） - 2024年截至3月31日的九个月，融资活动提供的现金为8,050,737美元，2023年同期为3,267,008美元[241][244] - 2024年截至3月31日的九个月，公司融资活动现金流入来自应付票据发行净收益5,355,000美元、私募3,000,000美元和普通股认股权证行权341,865美元，部分被融资协议还款646,128美元抵消[244]

公司业务发展 - 公司从单一HIV候选产品发展为拥有多个HIV、HBV和癌症免疫疗法候选产品的公司[169] 疾病相关数据 - 胰腺癌5年生存率仅为5% - 10%[180] 产品实验结果 - 多项实验显示一轮治疗可使肿瘤大小减少80 - 90%，无转移且肿瘤囊有免疫细胞浸润[186] 临床试验计划 - 预计2024年下半年完成IND启动活动并开启人体临床试验[183] - 灵长类HIV治疗性疫苗初步结果评估预计2023年下半年出炉，2024年下半年提交Pre - IND申请，2025年年中至年末提交IND并开启一期临床试验[188] - RENB - HB01若探索成功，最早2024年下半年开启监管流程[192] 财务状况 - 截至2023年12月31日，公司现金及现金等价物为243,980美元，累计亏损2.57733402亿美元，营运资金赤字1135.5216万美元，总负债1442.2584万美元[194] - 截至2023年12月31日，公司现金24.40万美元，较2023年6月30日的187.45万美元减少87%；营运资金为 - 1135.52万美元，较2023年6月30日的 - 845.77万美元减少34%[214] - 2023年12月31日总资产5801.81万美元，较2023年6月30日的5830.08万美元减少，主要因现金减少163.05万美元[215] - 2023年12月31日总负债1442.26万美元，较2023年6月30日的1179.87万美元增加，主要因可转换应付票据等增加[216] 公司成本与融资策略 - 公司通过精简组织专注肿瘤学和HIV治疗性疫苗两种疗法以降低成本[195] - 公司计划通过股权或债务融资获取额外资金，但无法保证能获得[195] - 2024财年预计获得的资金将用于满足现有和未来债务、营运资金需求等[196] - 公司历史上通过股东资金、普通股和认股权证销售及债务融资满足资本和流动性需求，预计在疗法或产品获批前无销售收入[212] 公司股权收购 - 2023年9月28日公司与GEDi Cube签订股票购买协议，将收购其100%股权，GEDi Cube将成全资子公司[197] 运营费用变化 - 2023年第四季度运营费用427.01万美元，较2022年同期减少9.78万美元，降幅约2%；2023年前六个月运营费用1315.42万美元，较2022年同期增加159.57万美元，增幅约14%[199][201][202] 研发费用变化 - 2023年第四季度研发费用62.05万美元，较2022年同期增加29.46万美元，增幅约90%；2023年前六个月研发费用118.72万美元，较2022年同期减少174.42万美元，降幅约60%[199][205][206] 净亏损变化 - 2023年第四季度净亏损452.91万美元，较2022年同期增加7.14万美元，增幅约2%；2023年前六个月净亏损1370.41万美元，较2022年同期增加154.66万美元，增幅约13%[199][210][211] 现金流量情况 - 2023年前六个月经营活动使用现金592.38万美元，投资活动使用现金111.52万美元，融资活动提供现金540.97万美元[218] 表外安排与报告规定 - 公司无对投资者有重大影响的表外安排[221] - 公司作为1934年《证券交易法》规则12b - 2所定义的“较小报告公司”，无需提供本项要求的信息[225]

公司产品管线情况 - 公司有多个产品管线，包括针对HIV的3个候选产品、针对HBV的1个候选产品和针对癌症免疫疗法的1个候选产品[145] 疾病相关数据 - 胰腺癌目前5年生存率仅为5% - 10%[156] 产品治疗效果 - RENB - DC11治疗在多个模型中显示出80 - 90%的肿瘤大小显著减少（体积和重量）[161] 产品研发进度 - RENB - HV12非人类灵长类动物研究于2022年8月开始注射，初步结果评估可能在2023年下半年获得，2024年下半年可能提交Pre - IND申请，2025年年中至年末提交IND申请并开始一期临床试验[163] - 公司计划在2024年下半年完成RENB - DC11的IND启用活动，若成功，将于2024年下半年开始人体临床试验[159] - RENB - HB01处于临床前早期阶段，若探索成功，最早可能在2024年下半年开始监管流程[168] 公司财务关键指标（特定时间点） - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物为523,474美元，累计亏损为253,204,281美元，总负债为10,816,494美元[170] - 截至2023年9月30日，公司现金为52.3474万美元，较6月30日的187.448万美元减少72%；营运资金为 - 818.9378万美元，较6月30日的 - 845.7693万美元减少3%[186] - 2023年9月30日总资产为5756.2806万美元，较6月30日的5830.0796万美元减少，主要因现金减少135.1006万美元[187] - 2023年9月30日总负债为1081.6494万美元，较6月30日的1179.8685万美元减少，主要因短期应付票据减少171.496万美元，部分被短期可转换应付票据增加75.2741万美元抵消[188] 公司业务合作与收购 - 公司于2023年9月28日与GEDi Cube Intl Ltd.签订股票购买协议，将收购其100%股权[173] - 公司已将ALDH基因修饰技术授权给Caring Cross并达成利润分享协议[165] 公司成本控制策略 - 公司通过精简组织专注于肿瘤学和HIV治疗性疫苗两种疗法以降低间接费用和行政成本[171] 财务数据关键指标变化（季度对比） - 2023年和2022年第三季度运营费用分别为888.4114万美元和719.0616万美元，增长169.3498万美元，约24%[175][177] - 2023年和2022年第三季度一般及行政费用分别为829.021万美元和455.684万美元，增长373.337万美元，约82%[175][179] - 2023年和2022年第三季度研发费用分别为56.6644万美元和260.5375万美元，减少203.8731万美元，约78%[175][180] - 2023年和2022年第三季度其他费用分别为29.0914万美元和50.9144万美元，减少21.823万美元，约43%[175][181] - 2023年和2022年第三季度净亏损分别为917.5028万美元和769.976万美元，增加147.5268万美元，约19%[175][182] - 2023年和2022年第三季度经营活动使用的现金分别为277.7207万美元和265.3674万美元[188][189] - 2023年和2022年第三季度融资活动提供的现金分别为256.2817万美元和145.8375万美元[188][190]

公司业务转型与战略重点 - 公司从单一HIV产品候选公司发展为拥有多个HIV、HBV管线及癌症免疫疗法管线的公司，肿瘤学平台是开发重点[9] - 公司从单一HIV候选产品公司发展，新增两个HIV候选产品、一个HBV管线，并拓展癌症免疫疗法[9] - 公司战略重点转向肿瘤学平台，从胰腺癌开始[9] - 2022年7月公司开始精简组织，聚焦肿瘤学和HIV治疗性疫苗两种疗法[45] - 2022年7月，公司开始精简组织，围绕肿瘤学和HIV治疗性疫苗两种疗法调整劳动力[45] 疾病现状与公司疗法潜力 - 胰腺癌患者5年生存率仅5 - 10%，公司免疫疗法对胰腺癌的临床前研究有积极成果[10] - 全球超3000万人感染HIV，每年约100万人死于HIV，公司开发疗法或可治愈或长期缓解HIV感染[12] - 全球约20亿人感染过HBV，约3亿人慢性感染，每年近100万人死于HBV，公司探索创新基因疗法治疗HBV [12] - 胰腺癌5年生存率目前仅为5% - 10%[14] - 公司开发的RENB - DC - 11有望用于实体瘤长期缓解，胰腺癌生存率目前5 - 10%，临床前研究成功[14] - 胰腺癌患者5年生存率仅5 - 10%，公司胰腺癌免疫疗法临床前研究结果有前景[10] - 全球超3000万人感染HIV，每年约100万人死于HIV[12] - 全球20亿人感染过HBV，约3亿人慢性感染，每年近100万人死于HBV[12] 公司产品研发计划 - 公司计划2024年第三季度提交可能的新药临床试验申请（IND），若成功，人体临床试验可能在2024年第三季度后不久开展[15] - 2022年8月动物开始接受潜在治疗性疫苗RENB - HV - 12的首次注射，初步结果正在分析中，2024年上半年可能提交新药临床试验前申请（Pre - IND），2025年下半年末提交IND并开始一期临床试验[18] - 若探索成功，RENB - HB - 01最早可能在2024年下半年开始监管程序[20] - 公司计划在2024年第三季度提交IND申请，若成功，人体临床试验可能在该季度开展[15] - 公司开发的HIV治疗疫苗RENB - HV - 12非人类灵长类动物研究正在进行，2024年上半年可能提交Pre - IND申请，2025年下半年末提交IND申请并开始一期临床试验[18] 公司专利与许可情况 - 生成树突状细胞的专利家族有效期至2026年12月，该专利已在美国、加拿大等多个国家和地区获批[24] - 2022年8月16日，美国专利商标局（USPTO）授予公司美国专利号11,413,338 B2，保护期20年[25] - 2018年2月16日，公司子公司与Weird Science签订HIV许可协议，获得多项相关许可[26] - 公司于2020年2月6日为HBV许可支付120万美元预付款[27] - 公司于2021年8月25日与SRI签订ALC许可协议，并支付60万美元初始付款[27] - 公司内部开发的生成树突状细胞的专利家族，专利到期日为2026年12月，已在美国、加拿大等多地获批[24] - 2022年8月16日，美国专利商标局授予公司“使用重组树突状细胞进行癌症治疗的方法和组合物”专利，保护期20年[25] - 2018年2月16日，公司子公司与Weird Science签订HIV License Agreement，获得相关知识产权和技术的全球独家许可[26] - 2020年1月31日，公司与G Tech Bio、SRI签订HBV License Agreement，获得治疗HBV感染的永久、可转授独家许可[27] - 公司于2020年2月6日为HBV License支付120万美元预付款[27] - 公司于2021年8月25日向SRI支付60万美元初始付款并同意为未来HIV研究提供资金[27] 行业竞争情况 - 基因治疗领域有uniQure N.V.、GSK等竞争对手，其部分产品已在欧洲获批[28] - 细胞治疗领域有Novartis AG、Adaptimmune Therapeutics PLC等竞争对手[29] - 有4种CAR - T疗法已获白血病治疗批准[30] - 公司面临来自Sangamo Therapeutics、uniQure N.V.等公司的竞争[28] - 细胞疗法公司的竞争对手包括诺华、Adaptimmune Therapeutics等[29] - 四种CAR - T疗法已获白血病治疗批准[30] 产品开发与监管流程 - 公司依靠CMOs和CDMOs开发和制造产品候选物[32] - 产品开发需经FDA等政府部门监管和审批，审批过程耗时且成本高[33] - 治疗产品临床试验通常分三个阶段进行[33] - 新产品临床试验完成后，需提交BLA或NDA申请FDA营销批准[35] - 部分公司产品可能符合RMAT指定条件[36] - 公司打算依靠合同制造组织和合同开发制造组织来生产候选产品[32] - 产品开发需经FDA等监管机构审查和批准，获批过程耗时且成本高[33] - 治疗产品临床试验通常分三个阶段进行[33] - 新药临床试验完成后，若为生物制品需提交生物制品许可申请，若为新药需提交新药申请[35] - 符合条件的药物有资格获得RMAT指定[36] 公司人员与股权情况 - 截至2023年6月30日，公司有12名全职员工[45] - 2023年9月28日，Renovaro Biosciences Inc.与GEDi Cube Intl Ltd.签订股票购买协议，将收购其100%股权，GEDi Cube将成为其全资子公司[46] - 截至2023年6月30日，公司有12名全职员工[45] - 2023年9月28日，Renovaro Biosciences Inc.与GEDi Cube Intl Ltd.签订股票购买协议，将收购其100%股权，GEDi Cube将成其全资子公司[46] 公司业务受法规影响 - 公司业务可能受孤儿药法案、其他医疗保健法律、合规法规、医疗改革、反海外腐败法等影响，违规可能面临多种处罚[37][38][39][41][42] - 第三方支付方对药品价格、医疗必要性、成本效益等审查增加，产品报销情况不确定，可能影响公司经营和财务状况[39][40][41] - 2010年3月奥巴马签署《平价医疗法案》，对美国医疗融资和制药行业产生重大影响，未来可能有更多挑战和修订[41] - 公司业务活动可能受《反海外腐败法》及其他国家类似法律约束，违规可能导致多种后果[42][43][44] - 公司业务可能受联邦、州和外国司法管辖区的额外医疗监管[38] - 公司业务活动需遵守联邦反回扣法和联邦虚假索赔法等医疗监管法律[38] - 2010年3月，奥巴马签署《患者保护与平价医疗法案》等，改变美国医疗融资方式，影响制药行业，如增加品牌药制造商最低医疗补助回扣等[41] - 第三方支付方对药品价格、医疗必要性、成本效益等提出质疑，可能限制药品覆盖范围，且报销过程存在不确定性[40][41] - 公司业务活动可能受《反海外腐败法》及其他国家类似反贿赂或反腐败法律法规约束，违规将面临多种处罚[42][43][44] - 公司运营若违反医疗相关法律法规，可能面临民事和刑事处罚、罚款等，对业务、财务等产生重大不利影响[39] - 新产品获批后的覆盖和报销情况存在重大不确定性，若无法及时获得政府和私人支付方的覆盖和盈利支付率，将影响公司运营等[39][41] - 自《平价医疗法案》颁布后，面临司法和国会挑战，未来可能有更多挑战和修正案，且美国各州积极实施药品定价监管措施[41] 公司其他信息 - 2023年8月公司将名称从Enochian BioSciences Inc.变更为Renovaro BioSciences Inc. [6] - 约1%生活在北欧或来自北欧的人存在自然发生的突变，可阻止T细胞上CCR5蛋白的表达[18] - 公司股票在纳斯达克资本市场交易，股票代码为“RENB”[46] - 公司网站为http://www.renovarobio.com，会在网站免费提供相关报告[46] - 北欧约1%的人存在自然发生的CCR5基因突变且无已知不良影响，“柏林病人”和“伦敦病人”通过骨髓移植似乎已有效治愈HIV[18] - 公司在纳斯达克资本市场交易，股票代码“RENB”，网站为http://www.renovarobio.com [46] 公司产品开发策略 - 公司产品开发策略基于使用增强免疫反应的“非自身”或同种异体细胞[8] - 公司平台技术可快速适应多种疾病状态，加速开发、监管和制造流程[10] - 公司细胞疗法平台战略可制造“现货型”治疗细胞库，减少诊断与治疗间隔[13] - 公司探索HBV基因疗法，通过利用病毒机制诱导感染细胞死亡[13] 公司产品相关政策福利 - 产品获得孤儿药指定后，若首次获FDA批准，可获7年孤儿药产品独占权[37] - 罕见病药物可申请孤儿药指定，获首个FDA批准的孤儿药有七年排他权[37]

公司业务发展与产品管线 - 公司致力于开发先进细胞和基因疗法，产品管线从单一HIV候选药物扩展到多个疾病领域[51] - 胰腺癌5年生存率仅5% - 10%，公司计划2024年中提交ENOB - DC11的IND申请，若成功2024年上半年可开展人体临床试验[53] - ENOB - HV12非人类灵长类动物研究于2022年8月开始注射，中期结果预计2023年年中出炉，2023年末至2024年初提交Pre - IND申请，2024年年中至年末提交IND并开展一期临床试验[55] - 公司将ENOB - HV01的ALDH基因修饰技术分许可给Caring Cross并达成利润分享协议[56] - 公司于2021年10月完成ENOB - HV21的研究者发起的Pre - IND，但因优先发展肿瘤学管线，中长期不计划推进IND和临床试验[56] - ENOB - HB01处于临床前早期阶段，若探索成功最早2024年上半年启动监管程序，目前公司最高优先级是肿瘤学平台[57] 公司财务数据关键指标变化 - 截至2023年3月31日，公司现金及现金等价物为294.8042万美元，累计亏损2.20831001亿美元，总负债1260.2576万美元[58] - 2023年3月31日止三个月和九个月净亏损分别为432.83万美元和1648.58万美元，较2022年同期减少187.32万美元（30%）和671.06万美元（29%）[60][63] - 2023年3月31日止三个月和九个月运营费用分别为406.34万美元和1562.19万美元，较2022年同期增加2.89万美元（1%）和减少224.81万美元（13%）[60][61] - 2023年3月31日止三个月和九个月一般及行政费用分别为379.61万美元和1236.60万美元，较2022年同期增加100.56万美元（36%）和119.62万美元（11%）[60][62] - 2023年3月31日止三个月和九个月研发费用分别为23.91万美元和317.05万美元，较2022年同期减少97.32万美元（80%）和343.46万美元（52%）[60][62] - 2023年3月31日止三个月和九个月其他费用分别为26.49万美元和86.39万美元，较2022年同期减少190.20万美元（88%）和446.24万美元（84%）[60][62] - 截至2023年3月31日，公司现金为294.80万美元，较2022年6月30日的917.21万美元减少68%；营运资金为 -784.64万美元，较2022年6月30日的311.42万美元减少352%[65] - 2023年3月31日总资产为7873.07万美元，较2022年6月30日的8463.27万美元减少，主要因现金减少622.41万美元[66] - 2023年3月31日总负债为1260.26万美元，较2022年6月30日的1201.38万美元增加，主要因应付账款增加306.95万美元，部分被或有对价负债减少234.33万美元抵消[67] - 2023年3月31日止九个月经营活动使用现金951.29万美元，较2022年同期的1268.18万美元减少；融资活动提供现金326.70万美元，较2022年同期的318.03万美元增加[67] 公司资金运作与成本控制 - 公司将120万美元可转换票据期限延长12个月至2024年2月28日，并通过私募获得270万美元额外资金[59] - 公司精简组织以专注肿瘤学和HIV治疗性疫苗两种疗法，削减了间接费用和行政成本[59] 公司法律诉讼情况 - 公司因与Serhat Gümrükcü的关系及商业前景问题，于2022年7月26日和28日被提起证券集体诉讼，其中Manici Action于2022年11月22日自愿撤诉，Chow action仍在审理中[73] - 2022年9月22日和2023年1月19日分别有两起联邦派生诉讼被提起，2023年1月24日和4月6日相关法院分别对两起诉讼进行了中止，待证券集体诉讼被告预期的驳回动议解决[73] - 2022年10月20日，Susan Midler在加州洛杉矶县高等法院提起州派生诉讼，2023年1月20日法院中止该诉讼，定于2023年11月6日举行状态会议[75] - 2022年10月21日，公司在加州洛杉矶县高等法院对Serhat Gümrükcü等提起诉讼，称被告篡改研究结果，公司为此支付约2500万美元[75] - 2022年12月28日，公司收到Weird Science等的索赔函，称公司违反投资者权利协议，索赔超6400万美元，公司否认指控并将积极辩护[75] - 2021年3月1日，前首席财务官Robert Wolfe及其公司对公司等提起诉讼，2022年3月3日法院部分驳回公司动议，2022年11月29日公司就剩余恶意起诉索赔提出简易判决动议[75] - 公司因被告操纵研究结果支付约2500万美元[75] - 公司被要求赔偿超6400万美元损失[75] - 2023年1月20日法院暂停Midler案，定于11月6日召开状态会议[75] - 2023年4月21日部分被告对公司部分索赔提出异议并申请驳回[75] - 2022年11月29日公司就恶意起诉剩余索赔申请简易判决[76] - 2022年12月28日公司收到索赔函，要求赔偿超6400万美元[75] - 2022年3月3日法院部分批准公司驳回动议[75] - 2021年3月1日前首席财务官起诉公司等[75] - 2020年7月13日和2022年2月11日公司被指违反投资者权利协议[75] 公司内部控制与报告相关 - 截至2023年3月31日，公司披露控制和程序无效，归因于公司没有足够资源处理复杂会计事项[71] - 截至2023年3月31日，公司披露控制和程序无效，原因是缺乏足够资源处理复杂会计事项，预计在有足够资金聘请内部会计人员前仍会存在缺陷[71] - 截至2023年3月31日的三个月内，公司财务报告内部控制无重大变化[72] - 报告日期为2023年5月12日，由首席执行官Mark Dybul和首席财务官Luisa Puche代表公司签署[82] - 公司作为“较小报告公司”，无需按规定提供市场风险相关信息[69] - 报告签署日期为2023年5月12日[82] 公司名称变更 - 公司最初名为Putnam Hills Corp.，2014年更名为DanDrit Biotech USA, Inc.，2018年更名为Enochian BioSciences Inc. [58]

公司发展与业务布局 - 公司是生物技术公司，从单一HIV候选产品发展到多个管线，肿瘤学平台成开发重点[51] 产品研发进展 - 胰腺癌生存率目前5年仅为5% - 10%，公司ENOB - DC - 11有望实现实体瘤长期缓解[54] - ENOB - HV - 12非人类灵长类动物研究于2022年8月开始注射，初步结果2023年上半年或出炉，2024年年中至年末或开启一期临床试验[57] - 公司计划2023年初获得ENOB - DC - 11确证性体内数据，2023年上/中旬提交Pre - IND，2024年上半年或开展人体临床试验[55] - ENOB - HB - 01处于临床前早期阶段，若探索成功，最早2024年上半年开启监管程序[59] 公司历史与合规情况 - 公司2011年1月18日成立，原名Putnam Hills Corp.，历经两次更名成Enochian BioSciences Inc. [60] - 2022年10月17日、11月23日和2022年2月16日，公司收到纳斯达克通知，未及时提交财报，未恢复合规[60] - 公司2023年2月27日提交2022年6月30日结束期间的10 - K表格，3月7日提交2022年9月30日结束期间的10 - Q表格[60] 财务数据关键指标变化 - 截至2022年12月31日，公司现金及现金等价物411.8996万美元，累计亏损2.16502705亿美元，总负债1337.4307万美元[61] - 2022年第四季度运营费用为436.79万美元，较2021年同期的633.08万美元减少196.29万美元，降幅约31%；2022年前六个月运营费用为1155.85万美元，较2021年同期的1383.55万美元减少227.70万美元，降幅约16%[64][65] - 2022年第四季度净亏损为445.77万美元，较2021年同期的658.29万美元减少212.52万美元，降幅约32%；2022年前六个月净亏损为1215.75万美元，较2021年同期的1699.49万美元减少483.74万美元，降幅约28%[64][67] - 截至2022年12月31日，公司现金为411.89万美元，较2022年6月30日的917.21万美元减少55%；营运资金为 - 590.25万美元，较2022年6月30日的311.42万美元减少290%[69] - 2022年12月31日总资产为8027.37万美元，较2022年6月30日的8463.27万美元减少，主要因现金减少505.32万美元[70] - 2022年12月31日总负债为1337.43万美元，较2022年6月30日的1201.38万美元增加，主要因应付账款增加315.34万美元和其他流动负债增加65.47万美元，部分被或有对价负债减少234.33万美元抵消[71] - 2022年前六个月经营活动使用的现金为620.51万美元，2021年同期为989.72万美元；2022年前六个月融资活动提供的现金为115.84万美元，2021年同期为295.07万美元[71] 公司资金与业务合作 - 公司将ALDH基因修饰技术 sublicense给Caring Cross，采用利润分享安排[58] - 公司将120万美元可转换票据延期12个月，至2024年2月28日支付[62] - 公司为临床前生物技术公司，尚未产生收入，预计疗法或产品获批上市销售前不会有收入[64] - 公司需额外资金用于研发、人员扩充和设备采购，但无法保证能获得所需资金[68] 公司内部控制与信息披露 - 公司没有对投资者有重大影响的资产负债表外安排[72] - 截至2022年12月31日，公司披露控制与程序无效，原因是缺乏足够资源处理复杂会计事项[75] - 截至2022年12月31日的三个月内，公司财务报告内部控制无重大变化[76] - 公司作为“较小报告公司”，无需提供市场风险定量和定性披露信息[73] - 认证官员负责建立和维护公司披露控制与程序及财务报告内部控制[74] 法律诉讼情况 - 2022年7月26日和28日，公司遭证券集体诉讼，索赔未明确金额[77] - 2022年9月22日和2023年1月19日，分别有两起联邦派生诉讼，索赔未明确金额[77] - 2022年10月20日，公司面临州派生诉讼，索赔未明确金额[77] - 2022年10月21日，公司起诉相关方，称因对方行为支付约2500万美元[78] - 2022年12月28日，公司收到索赔函，对方要求超6400万美元赔偿，公司否认指控[78] - 2021年3月1日，公司被起诉，索赔数百万美元及惩罚性赔偿，部分诉求已驳回[78] - 公司因被告操纵和伪造研究结果，向其及第三方支付约2500万美元[78] - Weird Science等指控公司违反投资者权利协议，索赔超6400万美元，公司否认指控[78] - 前首席财务官Robert Wolfe及其公司索赔数百万美元，公司部分动议获法院支持，剩余恶意起诉索赔案待决[78] - 2022年10月21日，公司在加州洛杉矶高等法院对Serhat Gümrükcü等人提起诉讼[78] - 2022年12月28日，公司收到Weird Science等的索赔函[78] - 2021年3月1日，前首席财务官Robert Wolfe及其公司在美国佛蒙特州地方法院对公司等提起诉讼[78] - 2022年3月3日，法院部分批准公司驳回动议[78] - 2022年11月29日，公司就剩余恶意起诉索赔案提出简易判决动议[78] 报告相关信息 - 报告日期为2023年3月9日[83] - 公司由首席执行官Mark Dybul和首席财务官Luisa Puche代表签署报告[83]

公司业务与产品管线 - 公司致力于开发先进的同种异体细胞和基因疗法，用于癌症和传染病治疗[8] - 公司从单一HIV候选产品发展为拥有多个HIV、HBV候选产品及癌症免疫疗法管线，肿瘤学平台是开发重点[9] - 公司从单一HIV候选产品发展为有两个HIV候选产品、一个HBV管线及癌症免疫疗法[9] - 公司专注开发先进异体细胞和基因疗法，用于癌症和传染病治疗[8] - 公司产品开发策略基于使用增强免疫反应的异体细胞[8] - 公司平台可快速适应多种疾病状态，加速开发和监管流程及制造运营[10] - 公司有先进异体细胞疗法、细胞疗法使能技术和HBV基因疗法等治疗平台[13] - 公司将根据管线成熟度对项目进行优先级排序[10] 疾病相关数据 - 胰腺癌患者5年生存率仅5 - 10%，公司胰腺癌免疫治疗方法临床前研究结果有前景[10] - 美国HIV疗法每年估计花费35,000 - 50,000美元[12] - 全球超3000万人感染HIV，每年多达100万人死于HIV [12] - 全球20亿人感染过HBV，约3亿人慢性感染，每年近100万人死于HBV [12] - HBV是全球最常见严重肝脏感染，是肝癌首要病因和癌症死亡第二大病因[12] - 胰腺癌5年生存率仅为5% - 10%[14] - 胰腺癌患者5年生存率仅为5 - 10%，公司免疫疗法临床前研究有前景[10] - 美国HIV疗法每年估计花费3.5万 - 5万美元[12] - 超3000万人感染HIV，每年多达100万人死于HIV[12] - 20亿人曾感染HBV，约3亿人慢性感染，每年近100万人死于HBV[12] 产品研发计划与进展 - 公司计划2023年初获得体内验证数据，2023年上/中旬提交潜在的研究性新药申请（Pre - IND），若成功，2023年底或2024年上半年可开展人体临床试验[14] - 2022年8月开始对灵长类动物注射HIV治疗性疫苗，2023年初可能有初步结果，2023年年中提交Pre - IND申请，2024年年中至年底提交IND申请并开始一期临床试验[16] - 公司计划2023年初/中旬提交ENOB - DC - 11的Pre - IND申请，若成功，2023年底或2024年上半年可开展人体临床试验[14] 专利与许可情况 - 生成树突状细胞的专利家族有效期至2026年12月，已在美国、加拿大等多地获批[22] - 2022年8月16日，美国专利商标局（USPTO）授予“使用重组树突状细胞进行癌症治疗的方法和组合物”专利，保护期20年[23] - 2020年6月17日提交“基于同种异体T细胞的HIV疫苗以诱导细胞和体液免疫”专利申请[23] - 2018年2月16日，公司子公司与Weird Science签订HIV许可协议，获得多项相关许可[24] - 公司于2020年2月6日为HBV许可支付120万美元预付款[25] - 公司于2021年8月25日为ALC许可向SRI支付60万美元初始付款[25] - 公司内部开发的生成树突状细胞的专利家族将于2026年12月到期[22] - 2022年8月16日，USPTO授予公司美国专利号11,413,338 B2，保护期20年[23] - 2020年6月17日，公司提交“Allogeneic T - Cell - Based HIV Vaccine to Induce Cellular and Humoral Immunity”专利申请[23] - 2018年2月16日，公司子公司与Weird Science签订HIV License Agreement [24] - 2020年1月31日，公司与G Tech Bio、SRI签订HBV License Agreement [25] 战略合作情况 - 公司与加州大学洛杉矶分校、弗雷德·哈钦森癌症研究中心和Caring Cross建立战略合作伙伴关系[19] - 公司将ENOB - HV - 01的ALDH基因修饰技术以利润分享协议形式转授给Caring Cross[18] 市场竞争情况 - 基因疗法领域公司面临来自大型药企、新进入者和新技术的竞争，如uniQure N.V.、GSK等[26] - 细胞疗法领域公司的竞争对手包括诺华、Adaptimmune Therapeutics PLC等[27] - 针对ENOB - HV - 12，有几家生物技术公司在开发HIV疫苗，如Geovax、Biosantech SA等[28] - 针对ENOB - HV - 01，有两家公司在开发HIV/AIDS基因疗法，即Sangamo和American Gene Technology[28] - 针对ENOB - HB - 01，有获批的HBV感染预防疫苗，多家公司在寻求治愈方法，主要针对ccc - DNA的消耗[29] - 基因治疗和细胞治疗领域竞争激烈，基因治疗竞争对手包括Sangamo Therapeutics、uniQure N.V.等，细胞治疗竞争对手包括Novartis AG、Adaptimmune Therapeutics PLC等[26][27] - 两款CAR - T疗法已获白血病治疗批准，多家机构正研究实体瘤的CAR - T疗法[28] 产品生产与审批 - 公司打算依靠合同制造组织和合同开发制造组织来生产候选产品[30] - 公司产品需经FDA审查和批准，获得批准是一个昂贵且耗时的过程，通常需进行多阶段临床试验[31] - 公司打算依靠合同制造组织和合同开发制造组织来开发和生产产品候选物[30] - 在美国销售生物制药产品需获得FDA批准，这一过程成本高、耗时长，通常需进行多阶段临床试验[31] - 临床试验一般分三个阶段，1期用少量受试者评估安全性等，2期用较大患者群体评估有效性等，3期进行大规模多中心比较试验[31] - 新产品临床试验完成后，若为生物制品需提交生物制品许可申请，若为新药需提交新药申请[33] - 申请FDA批准的过程不可预测且可能漫长，获批产品也需持续审查[33] - 产品生产设施在获批前需经FDA检查，获批后需定期接受检查[33] 政策与法规相关 - 符合条件的药物有资格获得RMAT指定，公司部分当前和未来产品可能符合条件[34] - 孤儿药指定产品若获FDA首次批准，可享有7年独占权，但有一定限制条件[35] - 公司业务活动需遵守联邦反回扣法、联邦虚假索赔法等多项医疗保健监管法律[36][37] - 公司业务可能受《外国腐败行为法》等反贿赂或反腐败法律法规约束，违规可能导致罚款、刑事制裁等后果[41][42][43] - 公司产品若获批，销售部分取决于第三方支付方的覆盖范围和报销水平，第三方支付方对药品价格、必要性等审查日益严格[38][39] - 2010年3月奥巴马签署《平价医疗法案》，该法案改变美国医疗融资方式，影响制药行业，后续可能有挑战和修正案[40] - 公司运营若违反医疗相关法律法规，可能面临民事和刑事处罚、罚款等多种不利影响[38] - 符合条件的药物可申请RMAT指定，即再生医学先进疗法指定[34] - 针对罕见病（美国患者少于200,000人等情况）的产品可申请孤儿药指定，首个获批产品有7年独占权[35] - 公司业务可能受联邦和州政府及外国司法管辖区的医疗保健法规约束，违规可能面临多种处罚[36][38] - 产品获批后的销售部分取决于第三方支付方的覆盖范围和报销水平，第三方支付方对药品价格等方面审查日益严格[38][39] - 2010年3月奥巴马签署《平价医疗法案》，该法案对制药行业影响大，后续可能有更多挑战和修订[40] - 公司业务活动可能受《反海外腐败法》及其他国家类似法律约束，违规可能导致多种后果[41][43] - 产品候选药物获批后的报销情况存在重大不确定性，无法及时获得支付方覆盖和盈利支付率可能对公司产生重大不利影响[38][40] 公司人员与收购情况 - 截至2022年6月30日公司有22名全职员工，截至2023年2月有11名全职员工[44] - 2018年2月16日公司完成对Enochian Biopharma的收购，Enochian Biopharma股东获得18,081,962股普通股及获得或有股份的权利[45] - 截至2022年6月30日公司有22名全职员工，截至2023年2月有11名全职员工[44] - 2018年2月16日公司完成对Enochian Biopharma的收购，Enochian Biopharma股东获得18,081,962股普通股及或有股份权利[45] 公司其他信息 - 公司股票在纳斯达克资本市场交易，股票代码为“ENOB”[45] - 公司网站为http://www.enochianbio.com，会在网站免费提供相关报告[45] - 公司股票在纳斯达克资本市场交易，代码为“ENOB”[45] - 公司网站为http://www.enochianbio.com，会在网站免费提供相关报告[45] 公司组织调整 - 2022年7月公司开始精简组织，聚焦肿瘤学和HIV治疗性疫苗两种疗法[44]

公司业务管线拓展 - 公司将HIV潜在疗法管线从1个扩展到4个，还新增了乙肝、新冠及其他冠状病毒、实体瘤等潜在疗法[121] - 公司计划先针对胰腺癌、三阴性乳腺癌、胶质母细胞瘤和肾细胞癌开发创新治疗性疫苗平台[148] 疾病背景信息 - 1918年流感大流行导致5000万至1亿人死亡，Hijack RNA平台对流感体外研究有积极结果[130] - 全球约1%北欧人存在自然突变可阻断T细胞CCR5蛋白表达，“柏林病人”和“伦敦病人”经骨髓移植似已治愈HIV[135] - 全球20亿人感染过乙肝病毒，约3.5亿人慢性感染，近100万人每年死于乙肝[142] 公司合作与业务进展 - 公司与Caring Cross达成利润共享合作，用ENOB - HV - 01改进CAR - T疗法治疗HIV的效果、降低成本和毒性[147] - ENOB - HV - 12非人类灵长类研究进行中，初步结果2022年末可能出炉；ENOB - HB - 01 IND申请2022年末或提交，临床试验2022年末或2023年可能开始；癌症相关概念验证研究结果2022下半年预计得出，若结果好，2022年可能开展Pre - IND和IND及临床试验[137][146][149] 公司收入情况 - 公司自成立以来未产生销售收入，预计疗法或产品获美欧销售批准前不会有收入，且不一定能盈利[150] - 公司为临床前生物技术公司，尚未产生收入，预计疗法或产品获批上市销售后才有收入[156] 公司历史沿革 - 公司2011年1月18日成立，原名Putnam Hills Corp.，2014年更名DanDrit Biotech USA, Inc.，2018年更名Enochian BioSciences Inc.[151] 新冠疫情影响 - 新冠疫情导致公司实验开展延迟，动物研究成本增加，未来或影响业务运营和资金获取[152][154] 财务数据关键指标变化 - 运营费用 - 2022年第一季度和前三季度运营费用分别为403.46万美元和1787.00万美元，较2021年同期分别增加98.06万美元（32%）和865.21万美元（94%）[157][158] 财务数据关键指标变化 - 研发费用 - 2022年第一季度和前三季度研发费用分别为121.24万美元和660.50万美元，较2021年同期分别增加9.32万美元（8%）和303.05万美元（85%）[161][162] 财务数据关键指标变化 - 净亏损 - 2022年第一季度和前三季度净亏损分别为620.15万美元和2319.64万美元，较2021年同期分别增加217.08万美元（54%）和1383.58万美元（148%）[165][166] 财务数据关键指标变化 - 现金与营运资金 - 截至2022年3月31日，公司现金为1115.09万美元，营运资金为418.40万美元，较2021年6月30日分别减少46%和78%[169] 财务数据关键指标变化 - 总资产 - 2022年3月31日总资产为1.80亿美元，较2021年6月30日减少951.35万美元，主要因现金减少[170] 财务数据关键指标变化 - 总负债 - 2022年3月31日总负债为1885.79万美元，较2021年6月30日增加391.56万美元，主要因或有对价负债增加[171] 财务数据关键指标变化 - 经营活动现金使用 - 2022年前三季度经营活动使用现金1268.18万美元，2021年同期为758.27万美元[172][173] 财务数据关键指标变化 - 融资活动现金提供 - 2022年前三季度融资活动提供现金318.03万美元，2021年同期为339.86万美元[172][174] 财务相关其他信息 - 公司无对投资者有重大影响的表外安排[175] - 公司应用会计政策的方法、估计和判断对财务报表结果有重大影响[177] - 未经审计的简明合并财务报表附注1包含公司会计政策摘要[178] - 公司作为“较小报告公司”无需提供市场风险定量和定性披露信息[179]

公司业务拓展 - 公司将HIV潜在疗法从1个扩展到4个，还新增了乙肝、新冠、实体瘤等潜在疗法[113] 疾病相关背景 - 1918年流感大流行导致5000万至1亿人死亡，2009年有H1N1威胁[122] - 全球约20亿人感染过乙肝病毒，约3.5亿人慢性感染，近100万人每年死于乙肝[132] - 全球每年多达100万人死于HIV/AIDS，原因是耐药或缺乏治疗途径[125] - 北欧约1%的人存在自然突变，可阻止CCR5在T细胞上表达[126] 公司收购情况 - 2018年2月16日，公司完成对Enochian Biopharma的收购，其股东获得18081962股普通股[141] 公司项目进展预期 - 公司预计2022年下半年获得ENOB - HV - 11和ENOB - HV - 12的初步结果[128] - 公司预计2022年底提交ENOB - HB - 01的IND申请，可能于2022年底或2023年开始临床试验入组[137] - 公司预计2022年上半年获得胰腺癌相关研究结果，若结果良好，2022年可能提交Pre - IND和IND并开始临床试验入组[139] 公司收入盈利情况 - 公司尚未产生销售收入，预计在美国和/或欧洲获批上市前将持续如此，且可能永远无法盈利[140] - 公司为临床前生物技术公司，尚未产生收入，预计疗法或产品获批上市销售前不会有收入[147] 公司运营费用变化 - 2021年12月31日止三个月和六个月运营费用分别为633.08万美元和1383.55万美元，较2020年同期分别增加92%和124%[148][149] 公司研发费用变化 - 2021年12月31日止三个月和六个月研发费用分别为214.41万美元和515.03万美元，较2020年同期分别增加61%和116%[152][153] 公司净亏损变化 - 2021年12月31日止三个月和六个月净亏损分别为658.29万美元和1699.49万美元，较2020年同期分别增加124%和219%[156][157] 公司现金及营运资金情况 - 截至2021年12月31日，公司现金为1370.79万美元，营运资金为841.64万美元，较6月30日分别减少34%和56%[161] 公司总资产情况 - 2021年12月31日总资产为1.83亿美元，较6月30日减少，主要因现金减少695.65万美元[162] 公司总负债情况 - 2021年12月31日总负债为1751.67万美元，较6月30日增加，主要因或有对价负债和其他流动负债增加[163] 公司现金流量情况 - 2021年和2020年12月31日止六个月经营活动净现金使用量分别为989.72万美元和525.18万美元[164] - 2021年12月31日止六个月融资活动提供净现金295.07万美元，2020年同期使用净现金40.41万美元[164] 公司表外安排情况 - 公司无对投资者有重大影响的表外安排[167]

业务线拓展 - 公司将HIV潜在疗法从1个扩展到4个，新增乙肝、新冠和实体瘤潜在疗法[119] 流感业务研究情况 - 1918年流感大流行导致5000万至1亿人死亡，2009年有H1N1威胁，公司Hijack RNA平台对流感体外研究有前景[130] HIV业务研究情况 - 全球每年多达100万人死于HIV/AIDS，公司ENOB - HV - 01有望克服现有HIV疗法缺陷，预计2022下半年提交Pre - IND[132][135] - 公司开发的ENOB - HV - 11和ENOB - HV - 12非人类灵长类动物研究按计划进行，2022下半年可能出初步结果[136] - 2021年10月18日公司完成ENOB - HV - 21的Investigator Pre - IND流程[148] 乙肝业务研究情况 - 全球20亿人感染过HBV，约3.5亿人慢性感染，近100万人每年死于HBV，公司HBV疗法概念验证体内研究处于后期，Pre - IND申请已接受[140][143] - 2021年9月27日公司完成ENOB - HB - 01的Pre - IND流程[147] 癌症业务研究情况 - 公司癌症治疗平台临床前体外研究结果积极，胰腺癌相关研究结果预计2021年底或2022年上半年得出[144][145] 公司人事与收购情况 - 2021年8月11日（生效日期7月1日）公司与Dr. Dybul签订雇佣协议[146] - 2018年2月16日公司完成对Enochian Biopharma的收购，其股东获得18081962股普通股及相关权利[149] 财务数据关键指标变化 - 运营费用 - 2021年第三季度运营费用为7504673美元，2020年同期为2858757美元，增长4645916美元，约163%[155][157] 财务数据关键指标变化 - 净亏损 - 2021年第三季度净亏损为10411969美元，2020年同期为2396570美元，亏损增加8015399美元，约335%[155][161] 财务数据关键指标变化 - 现金与营运资金 - 截至2021年9月30日，公司现金为15377050美元，营运资金为14244631美元，较6月30日分别减少26%和25%[164] 财务数据关键指标变化 - 总资产 - 2021年9月30日总资产为184064717美元，较6月30日减少，主要因现金减少5287360美元[165] 财务数据关键指标变化 - 总负债 - 2021年9月30日总负债为17089765美元，较6月30日增加，主要因或有对价负债增加2824642美元[166] 财务数据关键指标变化 - 经营活动现金使用 - 2021年第三季度经营活动使用现金5276687美元，2020年同期为2755665美元[168][169] 财务数据关键指标变化 - 一般及行政费用 - 2021年第三季度一般及行政费用为4466697美元，2020年同期为1777923美元，增长2688774美元，约151%[155][158] 财务数据关键指标变化 - 研发费用 - 2021年第三季度研发费用为3006243美元，2020年同期为1050376美元，增长1955867美元，约186%[155][159] 财务数据关键指标变化 - 其他费用 - 2021年第三季度其他费用为2907262美元，2020年同期其他收入为339393美元，其他费用增加3246655美元，达957%[155][160] 公司收入情况 - 公司为临床前生物技术公司，尚未产生收入，预计疗法或产品获批上市销售前不会有收入[156]