公司业务与产品管线 - 公司致力于开发先进的同种异体细胞和基因疗法，用于癌症和传染病治疗[8] - 公司从单一HIV候选产品发展为拥有多个HIV、HBV候选产品及癌症免疫疗法管线，肿瘤学平台是开发重点[9] - 公司从单一HIV候选产品发展为有两个HIV候选产品、一个HBV管线及癌症免疫疗法[9] - 公司专注开发先进异体细胞和基因疗法，用于癌症和传染病治疗[8] - 公司产品开发策略基于使用增强免疫反应的异体细胞[8] - 公司平台可快速适应多种疾病状态，加速开发和监管流程及制造运营[10] - 公司有先进异体细胞疗法、细胞疗法使能技术和HBV基因疗法等治疗平台[13] - 公司将根据管线成熟度对项目进行优先级排序[10] 疾病相关数据 - 胰腺癌患者5年生存率仅5 - 10%，公司胰腺癌免疫治疗方法临床前研究结果有前景[10] - 美国HIV疗法每年估计花费35,000 - 50,000美元[12] - 全球超3000万人感染HIV，每年多达100万人死于HIV [12] - 全球20亿人感染过HBV，约3亿人慢性感染，每年近100万人死于HBV [12] - HBV是全球最常见严重肝脏感染，是肝癌首要病因和癌症死亡第二大病因[12] - 胰腺癌5年生存率仅为5% - 10%[14] - 胰腺癌患者5年生存率仅为5 - 10%，公司免疫疗法临床前研究有前景[10] - 美国HIV疗法每年估计花费3.5万 - 5万美元[12] - 超3000万人感染HIV，每年多达100万人死于HIV[12] - 20亿人曾感染HBV，约3亿人慢性感染，每年近100万人死于HBV[12] 产品研发计划与进展 - 公司计划2023年初获得体内验证数据，2023年上/中旬提交潜在的研究性新药申请（Pre - IND），若成功，2023年底或2024年上半年可开展人体临床试验[14] - 2022年8月开始对灵长类动物注射HIV治疗性疫苗，2023年初可能有初步结果，2023年年中提交Pre - IND申请，2024年年中至年底提交IND申请并开始一期临床试验[16] - 公司计划2023年初/中旬提交ENOB - DC - 11的Pre - IND申请，若成功，2023年底或2024年上半年可开展人体临床试验[14] 专利与许可情况 - 生成树突状细胞的专利家族有效期至2026年12月，已在美国、加拿大等多地获批[22] - 2022年8月16日，美国专利商标局（USPTO）授予“使用重组树突状细胞进行癌症治疗的方法和组合物”专利，保护期20年[23] - 2020年6月17日提交“基于同种异体T细胞的HIV疫苗以诱导细胞和体液免疫”专利申请[23] - 2018年2月16日，公司子公司与Weird Science签订HIV许可协议，获得多项相关许可[24] - 公司于2020年2月6日为HBV许可支付120万美元预付款[25] - 公司于2021年8月25日为ALC许可向SRI支付60万美元初始付款[25] - 公司内部开发的生成树突状细胞的专利家族将于2026年12月到期[22] - 2022年8月16日，USPTO授予公司美国专利号11,413,338 B2，保护期20年[23] - 2020年6月17日，公司提交“Allogeneic T - Cell - Based HIV Vaccine to Induce Cellular and Humoral Immunity”专利申请[23] - 2018年2月16日，公司子公司与Weird Science签订HIV License Agreement [24] - 2020年1月31日，公司与G Tech Bio、SRI签订HBV License Agreement [25] 战略合作情况 - 公司与加州大学洛杉矶分校、弗雷德·哈钦森癌症研究中心和Caring Cross建立战略合作伙伴关系[19] - 公司将ENOB - HV - 01的ALDH基因修饰技术以利润分享协议形式转授给Caring Cross[18] 市场竞争情况 - 基因疗法领域公司面临来自大型药企、新进入者和新技术的竞争，如uniQure N.V.、GSK等[26] - 细胞疗法领域公司的竞争对手包括诺华、Adaptimmune Therapeutics PLC等[27] - 针对ENOB - HV - 12，有几家生物技术公司在开发HIV疫苗，如Geovax、Biosantech SA等[28] - 针对ENOB - HV - 01，有两家公司在开发HIV/AIDS基因疗法，即Sangamo和American Gene Technology[28] - 针对ENOB - HB - 01，有获批的HBV感染预防疫苗，多家公司在寻求治愈方法，主要针对ccc - DNA的消耗[29] - 基因治疗和细胞治疗领域竞争激烈，基因治疗竞争对手包括Sangamo Therapeutics、uniQure N.V.等，细胞治疗竞争对手包括Novartis AG、Adaptimmune Therapeutics PLC等[26][27] - 两款CAR - T疗法已获白血病治疗批准，多家机构正研究实体瘤的CAR - T疗法[28] 产品生产与审批 - 公司打算依靠合同制造组织和合同开发制造组织来生产候选产品[30] - 公司产品需经FDA审查和批准，获得批准是一个昂贵且耗时的过程，通常需进行多阶段临床试验[31] - 公司打算依靠合同制造组织和合同开发制造组织来开发和生产产品候选物[30] - 在美国销售生物制药产品需获得FDA批准，这一过程成本高、耗时长，通常需进行多阶段临床试验[31] - 临床试验一般分三个阶段，1期用少量受试者评估安全性等，2期用较大患者群体评估有效性等，3期进行大规模多中心比较试验[31] - 新产品临床试验完成后，若为生物制品需提交生物制品许可申请，若为新药需提交新药申请[33] - 申请FDA批准的过程不可预测且可能漫长，获批产品也需持续审查[33] - 产品生产设施在获批前需经FDA检查，获批后需定期接受检查[33] 政策与法规相关 - 符合条件的药物有资格获得RMAT指定，公司部分当前和未来产品可能符合条件[34] - 孤儿药指定产品若获FDA首次批准，可享有7年独占权，但有一定限制条件[35] - 公司业务活动需遵守联邦反回扣法、联邦虚假索赔法等多项医疗保健监管法律[36][37] - 公司业务可能受《外国腐败行为法》等反贿赂或反腐败法律法规约束，违规可能导致罚款、刑事制裁等后果[41][42][43] - 公司产品若获批，销售部分取决于第三方支付方的覆盖范围和报销水平，第三方支付方对药品价格、必要性等审查日益严格[38][39] - 2010年3月奥巴马签署《平价医疗法案》，该法案改变美国医疗融资方式，影响制药行业，后续可能有挑战和修正案[40] - 公司运营若违反医疗相关法律法规，可能面临民事和刑事处罚、罚款等多种不利影响[38] - 符合条件的药物可申请RMAT指定，即再生医学先进疗法指定[34] - 针对罕见病（美国患者少于200,000人等情况）的产品可申请孤儿药指定，首个获批产品有7年独占权[35] - 公司业务可能受联邦和州政府及外国司法管辖区的医疗保健法规约束，违规可能面临多种处罚[36][38] - 产品获批后的销售部分取决于第三方支付方的覆盖范围和报销水平，第三方支付方对药品价格等方面审查日益严格[38][39] - 2010年3月奥巴马签署《平价医疗法案》，该法案对制药行业影响大，后续可能有更多挑战和修订[40] - 公司业务活动可能受《反海外腐败法》及其他国家类似法律约束，违规可能导致多种后果[41][43] - 产品候选药物获批后的报销情况存在重大不确定性，无法及时获得支付方覆盖和盈利支付率可能对公司产生重大不利影响[38][40] 公司人员与收购情况 - 截至2022年6月30日公司有22名全职员工，截至2023年2月有11名全职员工[44] - 2018年2月16日公司完成对Enochian Biopharma的收购，Enochian Biopharma股东获得18,081,962股普通股及获得或有股份的权利[45] - 截至2022年6月30日公司有22名全职员工，截至2023年2月有11名全职员工[44] - 2018年2月16日公司完成对Enochian Biopharma的收购，Enochian Biopharma股东获得18,081,962股普通股及或有股份权利[45] 公司其他信息 - 公司股票在纳斯达克资本市场交易，股票代码为“ENOB”[45] - 公司网站为http://www.enochianbio.com，会在网站免费提供相关报告[45] - 公司股票在纳斯达克资本市场交易，代码为“ENOB”[45] - 公司网站为http://www.enochianbio.com，会在网站免费提供相关报告[45] 公司组织调整 - 2022年7月公司开始精简组织，聚焦肿瘤学和HIV治疗性疫苗两种疗法[44]

公司业务管线拓展 - 公司将HIV潜在疗法管线从1个扩展到4个，还新增了乙肝、新冠及其他冠状病毒、实体瘤等潜在疗法[121] - 公司计划先针对胰腺癌、三阴性乳腺癌、胶质母细胞瘤和肾细胞癌开发创新治疗性疫苗平台[148] 疾病背景信息 - 1918年流感大流行导致5000万至1亿人死亡，Hijack RNA平台对流感体外研究有积极结果[130] - 全球约1%北欧人存在自然突变可阻断T细胞CCR5蛋白表达，“柏林病人”和“伦敦病人”经骨髓移植似已治愈HIV[135] - 全球20亿人感染过乙肝病毒，约3.5亿人慢性感染，近100万人每年死于乙肝[142] 公司合作与业务进展 - 公司与Caring Cross达成利润共享合作，用ENOB - HV - 01改进CAR - T疗法治疗HIV的效果、降低成本和毒性[147] - ENOB - HV - 12非人类灵长类研究进行中，初步结果2022年末可能出炉；ENOB - HB - 01 IND申请2022年末或提交，临床试验2022年末或2023年可能开始；癌症相关概念验证研究结果2022下半年预计得出，若结果好，2022年可能开展Pre - IND和IND及临床试验[137][146][149] 公司收入情况 - 公司自成立以来未产生销售收入，预计疗法或产品获美欧销售批准前不会有收入，且不一定能盈利[150] - 公司为临床前生物技术公司，尚未产生收入，预计疗法或产品获批上市销售后才有收入[156] 公司历史沿革 - 公司2011年1月18日成立，原名Putnam Hills Corp.，2014年更名DanDrit Biotech USA, Inc.，2018年更名Enochian BioSciences Inc.[151] 新冠疫情影响 - 新冠疫情导致公司实验开展延迟，动物研究成本增加，未来或影响业务运营和资金获取[152][154] 财务数据关键指标变化 - 运营费用 - 2022年第一季度和前三季度运营费用分别为403.46万美元和1787.00万美元，较2021年同期分别增加98.06万美元（32%）和865.21万美元（94%）[157][158] 财务数据关键指标变化 - 研发费用 - 2022年第一季度和前三季度研发费用分别为121.24万美元和660.50万美元，较2021年同期分别增加9.32万美元（8%）和303.05万美元（85%）[161][162] 财务数据关键指标变化 - 净亏损 - 2022年第一季度和前三季度净亏损分别为620.15万美元和2319.64万美元，较2021年同期分别增加217.08万美元（54%）和1383.58万美元（148%）[165][166] 财务数据关键指标变化 - 现金与营运资金 - 截至2022年3月31日，公司现金为1115.09万美元，营运资金为418.40万美元，较2021年6月30日分别减少46%和78%[169] 财务数据关键指标变化 - 总资产 - 2022年3月31日总资产为1.80亿美元，较2021年6月30日减少951.35万美元，主要因现金减少[170] 财务数据关键指标变化 - 总负债 - 2022年3月31日总负债为1885.79万美元，较2021年6月30日增加391.56万美元，主要因或有对价负债增加[171] 财务数据关键指标变化 - 经营活动现金使用 - 2022年前三季度经营活动使用现金1268.18万美元，2021年同期为758.27万美元[172][173] 财务数据关键指标变化 - 融资活动现金提供 - 2022年前三季度融资活动提供现金318.03万美元，2021年同期为339.86万美元[172][174] 财务相关其他信息 - 公司无对投资者有重大影响的表外安排[175] - 公司应用会计政策的方法、估计和判断对财务报表结果有重大影响[177] - 未经审计的简明合并财务报表附注1包含公司会计政策摘要[178] - 公司作为“较小报告公司”无需提供市场风险定量和定性披露信息[179]

公司业务拓展 - 公司将HIV潜在疗法从1个扩展到4个，还新增了乙肝、新冠、实体瘤等潜在疗法[113] 疾病相关背景 - 1918年流感大流行导致5000万至1亿人死亡，2009年有H1N1威胁[122] - 全球约20亿人感染过乙肝病毒，约3.5亿人慢性感染，近100万人每年死于乙肝[132] - 全球每年多达100万人死于HIV/AIDS，原因是耐药或缺乏治疗途径[125] - 北欧约1%的人存在自然突变，可阻止CCR5在T细胞上表达[126] 公司收购情况 - 2018年2月16日，公司完成对Enochian Biopharma的收购，其股东获得18081962股普通股[141] 公司项目进展预期 - 公司预计2022年下半年获得ENOB - HV - 11和ENOB - HV - 12的初步结果[128] - 公司预计2022年底提交ENOB - HB - 01的IND申请，可能于2022年底或2023年开始临床试验入组[137] - 公司预计2022年上半年获得胰腺癌相关研究结果，若结果良好，2022年可能提交Pre - IND和IND并开始临床试验入组[139] 公司收入盈利情况 - 公司尚未产生销售收入，预计在美国和/或欧洲获批上市前将持续如此，且可能永远无法盈利[140] - 公司为临床前生物技术公司，尚未产生收入，预计疗法或产品获批上市销售前不会有收入[147] 公司运营费用变化 - 2021年12月31日止三个月和六个月运营费用分别为633.08万美元和1383.55万美元，较2020年同期分别增加92%和124%[148][149] 公司研发费用变化 - 2021年12月31日止三个月和六个月研发费用分别为214.41万美元和515.03万美元，较2020年同期分别增加61%和116%[152][153] 公司净亏损变化 - 2021年12月31日止三个月和六个月净亏损分别为658.29万美元和1699.49万美元，较2020年同期分别增加124%和219%[156][157] 公司现金及营运资金情况 - 截至2021年12月31日，公司现金为1370.79万美元，营运资金为841.64万美元，较6月30日分别减少34%和56%[161] 公司总资产情况 - 2021年12月31日总资产为1.83亿美元，较6月30日减少，主要因现金减少695.65万美元[162] 公司总负债情况 - 2021年12月31日总负债为1751.67万美元，较6月30日增加，主要因或有对价负债和其他流动负债增加[163] 公司现金流量情况 - 2021年和2020年12月31日止六个月经营活动净现金使用量分别为989.72万美元和525.18万美元[164] - 2021年12月31日止六个月融资活动提供净现金295.07万美元，2020年同期使用净现金40.41万美元[164] 公司表外安排情况 - 公司无对投资者有重大影响的表外安排[167]

业务线拓展 - 公司将HIV潜在疗法从1个扩展到4个，新增乙肝、新冠和实体瘤潜在疗法[119] 流感业务研究情况 - 1918年流感大流行导致5000万至1亿人死亡，2009年有H1N1威胁，公司Hijack RNA平台对流感体外研究有前景[130] HIV业务研究情况 - 全球每年多达100万人死于HIV/AIDS，公司ENOB - HV - 01有望克服现有HIV疗法缺陷，预计2022下半年提交Pre - IND[132][135] - 公司开发的ENOB - HV - 11和ENOB - HV - 12非人类灵长类动物研究按计划进行，2022下半年可能出初步结果[136] - 2021年10月18日公司完成ENOB - HV - 21的Investigator Pre - IND流程[148] 乙肝业务研究情况 - 全球20亿人感染过HBV，约3.5亿人慢性感染，近100万人每年死于HBV，公司HBV疗法概念验证体内研究处于后期，Pre - IND申请已接受[140][143] - 2021年9月27日公司完成ENOB - HB - 01的Pre - IND流程[147] 癌症业务研究情况 - 公司癌症治疗平台临床前体外研究结果积极，胰腺癌相关研究结果预计2021年底或2022年上半年得出[144][145] 公司人事与收购情况 - 2021年8月11日（生效日期7月1日）公司与Dr. Dybul签订雇佣协议[146] - 2018年2月16日公司完成对Enochian Biopharma的收购，其股东获得18081962股普通股及相关权利[149] 财务数据关键指标变化 - 运营费用 - 2021年第三季度运营费用为7504673美元，2020年同期为2858757美元，增长4645916美元，约163%[155][157] 财务数据关键指标变化 - 净亏损 - 2021年第三季度净亏损为10411969美元，2020年同期为2396570美元，亏损增加8015399美元，约335%[155][161] 财务数据关键指标变化 - 现金与营运资金 - 截至2021年9月30日，公司现金为15377050美元，营运资金为14244631美元，较6月30日分别减少26%和25%[164] 财务数据关键指标变化 - 总资产 - 2021年9月30日总资产为184064717美元，较6月30日减少，主要因现金减少5287360美元[165] 财务数据关键指标变化 - 总负债 - 2021年9月30日总负债为17089765美元，较6月30日增加，主要因或有对价负债增加2824642美元[166] 财务数据关键指标变化 - 经营活动现金使用 - 2021年第三季度经营活动使用现金5276687美元，2020年同期为2755665美元[168][169] 财务数据关键指标变化 - 一般及行政费用 - 2021年第三季度一般及行政费用为4466697美元，2020年同期为1777923美元，增长2688774美元，约151%[155][158] 财务数据关键指标变化 - 研发费用 - 2021年第三季度研发费用为3006243美元，2020年同期为1050376美元，增长1955867美元，约186%[155][159] 财务数据关键指标变化 - 其他费用 - 2021年第三季度其他费用为2907262美元，2020年同期其他收入为339393美元，其他费用增加3246655美元，达957%[155][160] 公司收入情况 - 公司为临床前生物技术公司，尚未产生收入，预计疗法或产品获批上市销售前不会有收入[156]

公司业务定位与发展 - 公司是临床前阶段生物技术公司，致力于用基因和免疫疗法防治疾病，管线从单一HIV潜在疗法扩展到多种疾病的潜在疗法[16][17] - 公司是临床前阶段的生物技术公司，致力于用相关技术防治HIV、HBV等感染及治疗癌症[16] - 过去几年，公司将产品线从单一潜在HIV疗法扩展到多种潜在疗法[17] 公司运营资金与收入情况 - 公司运营靠证券销售和债务发行资助，从未产生销售收入，预计在疗法或产品获美欧营销批准前持续如此，且不一定能盈利[25] - 公司运营资金来自证券销售和债务发行，从未产生销售收入，预计持续至疗法或产品获批[25] 公司技术许可与合作 - 2021年6月公司获得潜在泛SARS冠状病毒和泛流感吸入式治疗及预防方法的独家许可[26] - 2021年6月，公司获得潜在泛SARS冠状病毒和泛流感吸入式治疗及预防方法的独家许可[26] - 2018年2月16日，子公司Enochian Biopharma与Weird Science签订HIV许可协议[76] - 2020年2月6日，公司为HBV许可支付120万美元预付款[77] - 2021年6月18日，公司为流感和冠状病毒适应症许可支付1000万美元预付款[77] - 2021年，公司为ALC许可向SRI支付60万美元初始付款[77] - 公司于2020年2月6日支付120万美元作为HBV License的预付款[77] - 公司于2021年6月18日支付1000万美元作为Development License的预付款[77] - 公司于2021年向SRI支付60万美元作为ALC License的初始付款[77] 公司技术成果与进展 - 2021年3月用Hijack RNA平台技术展示快速杀死感染细胞的体外和体内结果，近期有望提交Pre - IND[27] - 2021年3月，公司在会议上展示Hijack RNA平台技术对感染细胞的快速杀伤结果，预计近期提交Pre - IND[27] - 2020年5月Hijack RNA在流感方面展示有前景的体外结果[28] - 2020年5月，Hijack RNA在体外实验中对流感展示出有前景的结果[28] - ENOB - HV - 01技术在转基因小鼠模型中使骨髓植入率提高了163%，通常认为提高10%即为成功[49] - ENOB - HV - 01技术使转基因小鼠骨髓移植率提高163%[49] - 劫持RNA技术识别的代码在SARS - CoV - 1、SARS - CoV - 2所有变体以及导致20%普通感冒的冠状病毒中相似[60,63] - 冠状病毒Hijack RNA代码在SARS - CoV - 1、SARS - CoV - 2所有变体以及导致20%普通感冒的病毒中相似[60][63] 公司人员变动 - 2021年8月两位科学家和专家加入专注呼吸道疾病的科学顾问委员会[29] - 2021年8月30日，两位科学家和公共卫生专家加入公司呼吸疾病科学顾问委员会[29] 疾病相关数据 - 全球每年多达100万人因耐药HIV或缺乏治疗死于HIV/AIDS[31] - 全球每年约100万人死于HIV/AIDS[31] - 北欧约1%的人存在自然发生的CCR5突变，柏林和伦敦患者通过骨髓移植似乎有效治愈HIV[32] - 北欧约1%的人存在自然发生的CCR5基因突变[32] - 全球约20亿人感染过乙肝病毒，约3.5亿人患有慢性乙肝感染，近100万人每年死于乙肝[40] - 全球约20亿人感染过HBV，约3.5亿人患有慢性HBV感染，每年近100万人死于HBV[40] - 1918年流感大流行造成5000万至1亿人死亡，2009年有H1N1威胁[28] - 胰腺癌5年生存率仅为5% - 10%[68] - 胰腺癌5年生存率仅为5% - 10%[68] 公司产品研发计划 - 公司计划在2021年底或2022年初向美国FDA提交ENOB - HV - 01的Pre - IND申请，并可能于2022年开始人体研究[35,50] - 公司计划在2021年底或2022年初向美国FDA提交ENOB - HV - 01的Pre - IND申请[35] - ENOB - HV - 11和ENOB - HV - 12的非人灵长类动物研究初步结果预计在2021年底或2022年初得出，若成功，2022年可能开始人体研究[36,53] - ENOB - HV - 11和ENOB - HV - 12的非人类灵长类动物研究初步结果预计在2021年底或2022年初得出[36] - ENOB - HV - 21的Pre - IND申请已被FDA接受，预计今年秋季收到书面评论[37,54] - ENOB - HV - 21的Pre - IND申请已被FDA接受，预计今年秋季收到书面评论[54] - ENOB - HB - 01的概念验证体内治愈研究处于高级阶段，Pre - IND申请已被接受，近期有望收到FDA评论[42] - ENOB - CV - 01和ENOB - CV - 11基于小鼠实验结果，预计近期提交Pre - IND申请[61,63] - ENOB - CV - 01和ENOB - CV - 11预计近期提交Pre - IND申请[61][63] - ENOB - DC - 11与UCLA的合作研究结果预计在2021年底得出，可能在年底提交Pre - IND申请[68] - 癌症相关治疗的体外和体内概念验证研究结果预计在2021年底或2022年初得出[46] - 公司与UCLA的Anahid Jewett博士合作研究胰腺癌疗法，预计2021年底出结果并可能提交Pre - IND申请[68] 公司专利情况 - 公司拥有两项专利，ENOB - DB - 01相关专利2022年11月开始到期，生成树突状细胞的专利2026年12月到期[73][74] - 公司拥有的ENOB - DB - 01相关已授权专利从2022年11月开始到期[73] - 公司拥有的“Protocol for generating dendritic cells”专利到期日期为2026年12月[74] 公司竞争情况 - 基因疗法领域，uniQure N.V.和GSK的产品在欧洲获批，公司竞争对手包括Sangamo Therapeutics等[82] - 细胞疗法领域，公司竞争对手包括Novartis AG等[83] - 针对ENOB - HV - 01，有Sangamo和American Gene Technology两家公司开发HIV/AIDS基因疗法[84] - 针对ENOB - HV - 11和ENOB - HV - 12，有Geovax等几家生物技术公司开发HIV疫苗[85] - 公司面临来自制药、生物技术公司、学术研究机构和政府机构等多方面的竞争[78][79] 公司生产模式 - 公司依靠合同制造组织和合同开发制造组织生产产品，并配备技术运营人员进行监督[98] 行业法规相关 - 孤儿药指治疗美国少于20万患者疾病或虽超20万但研发成本无法从销售收回的产品，获首个FDA批准可享7年排他权[113] - 联邦反回扣法规定诱导联邦医保项目报销的物品或服务交易的回扣行为属重罪[117] - 联邦虚假索赔法禁止提交虚假索赔，违规者需支付三倍政府损失加民事罚款，举报人可获一定比例赔偿[117] - 2010年3月奥巴马签署《平价医疗法案》，改变美国医保融资方式，影响制药行业，如提高品牌药 Medicaid 回扣最低水平等[125] 临床试验与审批流程 - 临床治疗产品试验分三个阶段，1期用少量患者评估安全性等，2期用更多患者评估有效性等，3期进行大规模多中心对比试验[104] - 新产品临床试验完成后，生物制品需提交生物制品许可申请（BLA），新药需提交新药申请（NDA）[108] - 申请FDA批准过程不可预测且可能漫长，获批产品也会持续审查，违规可能受限或退市[109] - 产品上市前生产设施需经FDA检查并符合cGMP规定，获批后也需定期检查[110] 第三方支付影响 - 美国第三方支付方包括联邦和州医保项目等，他们对药品价格、必要性、成本效益等提出质疑，可能限制覆盖范围[121] - 第三方支付方确定药品覆盖范围、定价和报销率的过程可能相互独立，获批产品报销可能延迟，报销率会波动[122] 公司人员规模 - 截至2021年6月30日，公司有11名全职员工[130] 公司收购情况 - 2018年2月16日，公司完成对Enochian Biopharma的收购，Enochian Biopharma股东获得18,081,962股普通股及或有股份权利[131] 公司战略合作伙伴关系 - 公司与多家领先科学家和中心建立战略合作伙伴关系[69] 公司知识产权保护 - 公司通过多种法律和协议保护知识产权[70]

财务数据关键指标变化 - 营收、成本与利润 - 2021年和2020年截至3月31日的三个月及九个月，公司营收、销售成本和毛利润均为0美元[139][140][141] 财务数据关键指标变化 - 运营费用 - 2021年和2020年截至3月31日的三个月，公司运营费用分别为3053930美元和3829661美元，减少775731美元，约20%；九个月运营费用分别为9217903美元和9090629美元，增加127274美元，约1%[142] 财务数据关键指标变化 - 一般及行政费用 - 2021年和2020年截至3月31日的三个月，公司一般及行政费用分别为1943498美元和1486561美元，增加456937美元，约31%[143] 财务数据关键指标变化 - 研发费用 - 2021年和2020年截至3月31日的三个月，公司研发费用分别为1079607美元和2307336美元，减少1227729美元，约53%[145] 财务数据关键指标变化 - 其他（费用） - 2021年和2020年截至3月31日的三个月，公司其他（费用）分别为977630美元和其他收入2315172美元，其他（费用）增加3292802美元，达142%；九个月其他（费用）分别为267475美元和其他收入1772432美元，其他（费用）增加2039907美元，达115%[147][148] 财务数据关键指标变化 - 净亏损 - 2021年和2020年截至3月31日的三个月，公司净亏损分别为4030710美元（每股0.09美元）和1514489美元（每股0.03美元），亏损增加2516221美元，约166%；九个月净亏损分别为9360577美元（每股0.20美元）和7318197美元（每股0.16美元），亏损减少2042380美元，约28%[149][150] 财务数据关键指标变化 - 资本和流动性 - 公司历史上通过股东资金、发行可转换票据以及出售普通股和认股权证满足资本和流动性需求，目前无销售收入支持运营，预计在疗法或产品获美国和欧洲营销批准前仍将如此[152] 财务数据关键指标变化 - 现金与营运资金 - 截至2021年3月31日，公司现金为4526284美元，营运资金为3512918美元，较2020年6月30日的8696361美元和7606411美元分别减少48.0%和53.82%[154] 财务数据关键指标变化 - 总资产 - 2021年3月31日，公司总资产为173697498美元，较2020年6月30日的178102059美元减少，主要因现金减少4170077美元[155] 财务数据关键指标变化 - 总负债 - 2021年3月31日，公司总负债为11378787美元，较2020年6月30日的11829798美元减少，主要与应计费用、或有对价负债和租赁负债减少有关[156] 财务数据关键指标变化 - 经营活动现金 - 2021年和2020年截至3月31日的九个月，经营活动所用现金分别为7582676美元和8214325美元[158][159] - 2021年当期经营活动所用现金中，研发成本为3464451美元，一般及行政费用为3702857美元[159] 财务数据关键指标变化 - 投资活动现金 - 2021年和2020年截至3月31日的九个月，投资活动所用现金分别为10721美元和174015美元[158][160] 财务数据关键指标变化 - 融资活动现金 - 2021年和2020年截至3月31日的九个月，融资活动提供的现金分别为3398599美元和7200000美元[158][160] 财务数据关键指标变化 - 货币换算损益 - 2021年和2020年货币换算损益分别为收益24721美元和损失154718美元[158] 财务数据关键指标变化 - 现金及现金等价物变动 - 2021年和2020年现金及现金等价物的变动分别为减少4170077美元和减少1343058美元[158] 财务数据关键指标变化 - 资产负债表外安排 - 公司没有对投资者有重大影响的资产负债表外安排[161] 财务数据关键指标变化 - 会计政策影响 - 公司应用会计政策的方法、估计和判断对财务报表结果有重大影响[162] 财务数据关键指标变化 - 会计政策说明 - 如需完整会计政策说明，见未经审计的简明合并财务报表附注1[163] 财务数据关键指标变化 - 市场风险披露 - 作为“较小报告公司”，公司无需提供市场风险的定量和定性披露信息[165]

公司战略 - 结合细胞、基因和免疫疗法构建多样化管线，以实现更好商业决策并最大化患者影响和股东价值[4] - 开发HIV、乙肝和肿瘤治疗/治愈管线，并通过出售或分许可来提升影响力和价值[5][7] 团队情况 - 管理团队和董事会成员经验丰富，各有专长[9][11] - 拥有HIV、乙肝科学顾问委员会及战略研究合作伙伴，具备深厚科学专业知识[12][15][17] 管线进展 - HIV管线有ENOB - HV - 01等多个项目，部分处于临床前阶段，ENOB - HV - 32处于早期发现阶段[19][20] - 乙肝管线的ENOB - HB - 01在多种HBV产生细胞中第4天平均细胞死亡达92%，有望2021或2022年开展人体研究[43] - 肿瘤管线处于早期临床前设计，ENOB - DC - 11针对胰腺癌，体外实验有前景，预计2021年出结果[45][48] 市场需求 - 美国约120万HIV患者，欧洲约220万，南非约750万，美国每年ART成本3.6万 - 4.8万美元，2000 - 2015年花费约半万亿美元[23] - 全球约3.5亿慢性乙肝患者，美国约220万，欧洲约1500万，中东约120万，印度和中国约8600万，全球约100万乙肝相关死亡[41][42] 财务状况 - 2021年2月16日提交当前10Q文件 - 2020年7月8日获机构投资者2000万美元资金承诺 - 2020年7月13日有5000万美元S - 3货架注册声明[55]

公司业务定位与市场背景 - 公司是临床前阶段生物技术公司，致力于用基因技术防治HIV、HBV和治疗癌症[112] - 全球约100万人因耐药或缺乏治疗死于HIV/AIDS，约20亿人感染HBV，2.5 - 2.9亿人慢性感染，近100万人每年死于HBV[115][121] - 自然发生的CCR5突变在北欧约1%的人中存在，可阻断HIV进入T细胞[116] 各业务线研发进展 - ENOB - HV - 01有望克服现有HIV治疗失败问题，2021年Q4可能向FDA提交Pre - IND[117][118] - ENOB - HV - 11和ENOB - HV - 12非人类灵长类研究按计划进行，2021年底可能有初步结果[119] - 公司与SRI合作开发HBV创新疗法，2021年Q2可能向FDA提交Pre - IND[122][123] - 公司设计癌症创新治疗疫苗平台，计划先针对胰腺癌等四种癌症[125] 公司重大事件 - 2021年2月11日，公司将500万美元无担保票据到期日延至2022年11月30日，额外一年6%利息以74,054股普通股预付，价值298,178美元[127] - 2018年2月16日，公司完成对Enochian Biopharma收购，其股东获18,081,962股普通股及或有股份权利[128][129] 疫情影响 - 新冠疫情对公司运营、财务和流动性影响无法合理估计[131] 财务数据关键指标变化 - 收入与成本 - 2020年和2019年截至12月31日的三个月及六个月，公司运营收入均为0美元[135] - 2020年和2019年截至12月31日的三个月及六个月，公司商品销售成本均为0美元[136] - 2020年和2019年截至12月31日的三个月及六个月，公司毛利润均为0美元[137] 财务数据关键指标变化 - 运营费用 - 2020年和2019年截至12月31日的三个月，公司运营费用分别为3305216美元和2818483美元，增加486732美元，约17%；六个月运营费用分别为6163973美元和5260968美元，增加903005美元，约17%[138][139] 财务数据关键指标变化 - 研发费用 - 2020年和2019年截至12月31日的三个月，公司研发费用分别为1334468美元和561468美元，增加773000美元，约138%；六个月研发费用分别为2384844美元和1081660美元，增加1303184美元，约120%[142][143] 财务数据关键指标变化 - 净亏损 - 2020年和2019年截至12月31日的三个月，公司净亏损分别为2933296美元和1720531美元，亏损增加1212765美元，约70%；六个月净亏损分别为5329866美元和5803708美元，亏损减少473842美元，约8%[145][146] 财务数据关键指标变化 - 现金与营运资金 - 截至2020年12月31日，公司现金为3425050美元，营运资金为2449463美元，较2020年6月30日分别减少60.6%和67.8%[149] 财务数据关键指标变化 - 总资产 - 2020年12月31日，公司总资产为172885430美元，较2020年6月30日的178102059美元减少，主要因现金减少5271311美元[150] 财务数据关键指标变化 - 总负债 - 2020年12月31日总负债为10944588美元，较2020年6月30日的11829798美元有所下降[151] 财务数据关键指标变化 - 负债明细 - 应付贸易账款减少约403953美元，或有对价负债减少约1113333美元，其他短期负债增加484786美元，应计费用增加132542美元[151] 财务数据关键指标变化 - 现金流量 - 2020年和2019年截至12月31日的六个月经营活动使用的现金分别为5251828美元和4375861美元[152][153] - 2020年经营活动使用的现金中研发成本为2384849美元，一般及行政费用为3032363美元[153] - 2020年和2019年截至12月31日的六个月投资活动使用的现金分别为10721美元和132321美元[152][154] - 2020年和2019年截至12月31日的六个月融资活动使用的现金分别为40408美元和1000000美元[152][155] - 2020年和2019年货币换算损益分别为31646美元和 - 147365美元[152] - 2020年和2019年现金及现金等价物的变动分别为 - 5271311美元和 - 3655547美元[152] 公司资金需求与来源 - 公司历史上通过股东资金、发行可转换票据、出售普通股和认股权证满足资本和流动性需求，目前无销售收入，预计在疗法或产品获美国和欧洲营销批准前仍将如此[147] - 公司认为目前有足够流动性和资金支持未来十二个月运营，但可能需额外资金用于设备采购和研发等，若需额外资金可能通过公开发行或私募股权或债务证券筹集[148] 公司其他信息 - 公司没有对投资者有重大影响的资产负债表外安排[156] - 作为“较小报告公司”，公司无需提供市场风险的定量和定性披露信息[159]

公司运营资金来源与预期 - 公司运营目前靠证券销售和债务发行资助，预计疗法或产品获美欧营销批准前销售收入无法支撑运营[111] 疾病相关数据 - 约100万人因抗逆转录病毒药物耐药或缺乏途径，每年死于HIV/AIDS[113] - 20亿人曾感染HBV，约2.5亿人慢性感染，近100万人每年死于HBV[118] 公司股权交易与收购 - 2020年7月8日，公司与LPC签订购买协议，LPC承诺购买至多2000万美元普通股，公司发行139,567股普通股作为承诺股份[122] - 2018年2月16日，公司完成对Enochian Biopharma的收购，其股东获得18,081,962股普通股及或有股份权利[123] 财务数据关键指标变化 - 收入与成本 - 2020年第三季度与2019年同期相比，运营收入均为0美元[128][129] - 2020年第三季度与2019年同期相比，商品销售成本均为0美元[128][130] 财务数据关键指标变化 - 费用 - 2020年第三季度运营费用为2,858,757美元，2019年同期为2,442,485美元，增长约17%[128][132] - 2020年第三季度研发费用为1,050,376美元，2019年同期为520,192美元，增长约102%[128][134] 财务数据关键指标变化 - 其他收入与费用 - 2020年第三季度其他收入为339,393美元，2019年同期其他费用为1,640,692美元，增加1,980,085美元[128][135] 财务数据关键指标变化 - 净亏损 - 2020年和2019年第三季度净亏损分别为239.657万美元（每股亏损0.05美元）和408.3177万美元（每股亏损0.09美元），亏损减少168.6607万美元，约41%[136] 财务数据关键指标变化 - 资产与负债 - 截至2020年9月30日，公司现金为596.5661万美元，营运资金为523.3356万美元，较6月30日分别减少31.4%和31.2%[140] - 2020年9月30日总资产为1.75133368亿美元，较6月30日减少，主要因现金减少273.07万美元[141] - 2020年9月30日总负债为1090.3132万美元，较6月30日减少，主要因应付账款减少约31.0501万美元和或有对价负债减少约42.74万美元[142] 财务数据关键指标变化 - 现金流量 - 2020年和2019年第三季度经营活动使用的现金分别为275.5665万美元和180.0587万美元[143][144] - 2020年第三季度无投资活动，2019年第三季度投资活动使用现金6.8616万美元[143][144] - 2020年和2019年第三季度融资活动提供的现金分别为0和100万美元[143][145] - 2020年和2019年第三季度货币换算损益分别为2.4965万美元和 - 27.4769万美元[143] - 2020年和2019年第三季度现金及现金等价物减少分别为273.07万美元和114.3972万美元[143] 公司资金流动性与预期 - 公司认为有足够流动性和资金支持未来十二个月运营，但可能需额外资金用于设备采购和研发等[137][138]

疾病现状 - 约100万人因抗逆转录病毒药物耐药或无法获取而死于HIV/AIDS[20] - 20亿人曾感染HBV，约2.5亿人患有慢性HBV感染，近100万人每年死于HBV[26] 产品研发成果 - ENOB - HV - 01创新策略使小鼠模型中移植细胞植入率提高164%[33] - ENOB - HB - 01在体外实验中杀死高达97%的HBV感染细胞[35] 专利相关 - 公司ENOB - DB - 01相关已授权专利将于2022年11月开始到期[44] - 公司“Protocol for generating dendritic cells”专利将于2026年12月到期[45] 许可协议 - 公司与Weird Science签订HIV许可协议，获永久、全额付费、免版税、可转授且独家的全球许可[48] - 公司于2020年1月31日与G Tech和G Health Research Foundation签订HBV许可协议，2月6日支付120万美元预付款[49] 公司产品进展时间线 - 公司ENOB - HV - 01于2020年6月2日与FDA的INTERACT团队会面[22] - 公司2020年5月在ASCGT年会上展示ENOB - HV - 01小鼠研究初步科学发现[23] - 公司2020年7月27日宣布成立HBV科学顾问委员会[28] - 2020年5月，公司在基因与细胞治疗学会年会上展示了ENOB - HV - 01的临床前数据和ENOB - HB - 01的研究结果[106] - 2020年6月，公司就ENOB - HB - 01与FDA参加了INTERACT会议[106] 行业竞争情况 - 生物技术和制药行业竞争激烈，公司面临来自大型药企、新进入者和新技术等多方面竞争[50] - 基因治疗领域，uniQure N.V.和GSK的产品在欧洲获批，公司竞争对手包括Sangamo、uniQure N.V.等[53] - 细胞治疗领域，公司竞争对手包括Novartis AG、Adaptimmune Therapeutics PLC等[54] - 针对ENOB - HV - 01，有Sangamo和American Gene Technology两家公司开发HIV/AIDS基因疗法[55] - 针对ENOB - HV - 11和ENOB - HV - 12，有Geovax、Biosantech SA等公司开发HIV疫苗[56] - 公司在HIV、乙肝和癌症治疗领域面临激烈竞争，竞争对手可能先获得监管批准或开发出更先进有效的疗法[111] 生产与运营模式 - 公司依靠合同制造组织生产临床前和临床候选产品，并配备技术运营人员监督[64] 产品监管与审批 - 产品需经FDA审查和批准，获批过程耗时且成本高，通常需多阶段临床试验[66][69] - 罕见病药物可申请孤儿药认定，首个获批产品有7年排他权[77] 产品销售与报销 - 产品获批后销售依赖第三方支付方的覆盖范围和报销水平，支付方审查严格[81][82] - 第三方支付方对医疗产品和服务价格的质疑增加，新产品报销状态存在不确定性[84] 公司人员情况 - 截至2020年6月30日，公司有10名全职员工[90] - 截至2020年6月30日，公司仅有10名全职员工，依赖第三方承包商提供服务[153] 公司发展历程 - 2018年2月16日，公司完成对Enochian Biopharma的收购，其股东获得18,081,962股普通股及或有股份权利[91] - 2018年12月10日，公司在纳斯达克资本市场开始交易，股票代码为“ENOB”[92] 财务数据关键指标变化 - 2020年和2019年6月30日止年度，公司净亏损分别为1150万美元和1800万美元[97] - 截至2020年6月30日，公司累计亏损为6420万美元[97] - 2019年7月1日至2020年6月30日，公司普通股报告销售价格在每股2.08美元至6.75美元之间波动[137] - 2020年和2019年运营费用分别为11923768美元和10990032美元，增长933736美元，增幅8.5%[182] - 2020年和2019年研发费用分别为4694349美元和2498107美元，增长2196242美元，增幅约87.9%[184] - 2020年和2019年净亏损分别为11416358美元和18016480美元，亏损减少6600122美元，减幅36.6%[185] - 截至2020年6月30日，公司现金为8696361美元，营运资金为7606411美元，较2019年分别减少3585863美元和3778160美元[189] - 2018 - 2020年，三次权证行使分别为公司带来1700000美元、4319999美元和1000000美元的收入[191][192][193] - 2020年2月和3月，公司分别发行1200000美元可转换票据和5000000美元无担保票据[194] - 2020年和2019年经营活动净现金使用量分别为10459422美元和8507341美元，增加1952081美元[198] - 2020年和2019年投资活动净现金使用量分别为184463美元和716669美元，减少532206美元[199] - 2020年和2019年融资活动净现金提供量分别为7200000美元和6020000美元，增加1180000美元[200] - 2020年和2019年6月30日止年度，员工薪酬和咨询费的非现金补偿成本分别为1,028,721美元和2,164,967美元[208] 公司股权结构 - 公司高管、董事、关联方及其控制和拥有的实体约持有公司70%的流通普通股和投票权[140] - 根据特拉华州法律，公司不得与持有其15%或以上资本股票的持有人进行业务合并，除非该持有人持有股票三年或董事会批准该交易[150] - 截至2020年6月30日，公司有46,497,409股已发行和流通的普通股，约182名在册股东[167] - 公司董事会可发行多达10,000,000股优先股[155] 公司物业租赁 - 公司租赁5901 W. Olympic Blvd, Suite 419物业，面积约2325平方英尺，首年基础租金约每月8719美元，每年递增3% [161] - 公司租赁2080 Century Park East, Suite 906物业，总面积3554平方英尺，首年基础租金每月17770美元，每年递增3% [161] 公司股票交易与股息 - 公司普通股在纳斯达克资本市场交易，代码“ENOB”[166] - 公司未宣布或支付普通股现金股息，且在可预见未来不打算支付[168] - 公司预计未来不支付现金股息，股东潜在收益仅来自资本增值[145] 公司业务性质 - 公司是临床前阶段生物技术公司，致力于用基因改造细胞和免疫疗法技术防治HIV、HBV和治疗癌症[172] 公司费用与协议 - 2020年2月6日，公司为HBV许可支付120万美元预付款，该许可协议使研发成本增加222.25万美元[174] - 2020年7月8日，公司与LPC签订购买协议，LPC承诺购买，公司有权出售最多2000万美元的普通股[174] - 2020年7月8日，公司与LPC签订购买协议，LPC承诺购买至多20000000美元的普通股[190] 公司面临的风险 - 新型基因、细胞和免疫疗法产品候选可能面临监管审查、临床开发和商业化延迟等挑战[109] - 公司依赖第三方进行研发、临床研究和生产，若第三方未能履行协议，可能导致临床研究和商业化延迟[112] - 新冠疫情或类似公共卫生危机可能导致公司产品研发中断，影响业务[113] - 及时启动和完成临床前研究依赖于研究地点、人员和材料的可用性，可能受全球健康问题影响[115] - 医疗保健法律、法规和政策的变化可能影响公司产品的定价和报销，进而影响收入[117] - 公司大量知识产权来自许可协议，若违反协议或与许可方关系中断，可能失去重要知识产权[118] - 生物技术领域专利的可专利性、有效性、可执行性和范围不确定，可能面临第三方挑战[124] - 公司和许可方提交了多项专利申请，但无法保证专利的授予、范围和有效性[130] - 公司依赖商业秘密保护知识产权，但商业秘密难以保护，泄露可能对业务产生重大不利影响[131] - 第三方知识产权侵权索赔可能阻碍或延迟公司产品开发和商业化，防御索赔会产生高昂成本[133][134] - 公司可能无法在全球保护知识产权，外国法律保护程度可能低于美国[135] - 公司股价过去波动且未来可能继续波动，受多种因素影响，投资者可能遭受损失[137][138][139] - 大量普通股在公开市场出售可能导致股价下跌，交易可能不稳定，股东转售股票困难[141][142] - 作为上市公司，公司已产生并将继续产生大量合规成本，若不再符合小报告公司资格，成本可能增加[143] 财务报表相关 - 审计机构认为公司财务报表在所有重大方面公允反映了财务状况、经营成果和现金流量[216] - 财务报表是公司管理层的责任，审计机构负责发表审计意见[217] 金融资产与负债核算 - 公司按照FASB ASC Topic 820核算金融资产和金融负债的公允价值[207] - 公司金融工具的公允价值因短期到期，近似于其账面价值[207] 股份支付核算 - 公司按照ASC 718记录股份支付[209] - 非员工获得的权益工具及服务成本按发行权益工具的公允价值计量和确认[209] 公司信息披露豁免 - 公司是较小报告公司，无需提供市场风险的定量和定性披露信息[211] 医疗政策影响 - 2010年3月，奥巴马签署《平价医疗法案》，对美国医疗融资方式和制药行业产生重大影响[85] 无形资产情况 - 截至2020年6月30日，公司的许可协议和商誉这两项无限期无形资产未发生减值[206] 权证行使情况 - 截至2019年7月，公司所有授予认股权证已行使[208]