财务数据和关键指标变化 - 公司未提供具体的财务数据和关键指标变化 [1][2][3] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司未提供具体的各条业务线数据和关键指标变化 [5][9] - 公司提到UGS业务表现不及预期,需要加强与Unity编辑器的协同 [9] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司未提供具体的各个市场数据和关键指标变化 [1][2][3] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司计划聚焦核心业务,精简产品线,提高运营效率 [2][3][4][15][16][17][19] - 公司看好游戏开发和企业3D可视化两大市场的长期增长潜力 [1][4][10] - 公司认为自身拥有领先的技术平台和市场地位,具有很强的竞争优势 [10][20] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 新任CEO Jim表示对公司长期发展前景充满信心,认为只需专注执行就能实现增长 [1][4][10][20] - 公司将在下一次财报中提供2024年的指引,对未来增长持乐观态度 [17][18] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Dylan Becker 提问** 提问公司在精简业务和提高效率方面的具体计划 [3][4] **Jim 回答** 回答公司将聚焦核心业务,精简非核心业务,提高运营效率,并强调速度和决心的重要性 [3][4][15][16][17] 问题2 **Michael Funk 提问** 提问公司如何与游戏开发者重建信任关系 [5][6] **Jim 回答** 回答公司正在通过与开发者沟通、推出新功能等方式来重建信任关系 [5][6][7] 问题3 **Cash Rangan 提问** 提问公司是否考虑让Jim成为永久CEO [13][14] **Jim 回答** 回答尊重公司董事会的任命流程,暂不对此置评 [13][14]

财务表现 - Unity Biotechnology, Inc. 2023年第二季度营收为0美元，与2022年同期236美元相比下降100%[6] - 研发支出为2023年第二季度6529千美元，与2022年同期7553千美元相比下降13.6%[6] - Unity Biotechnology, Inc. 2023年第二季度净亏损为12205千美元，与2022年同期13137千美元相比下降7.1%[6] - Unity Biotechnology, Inc. 2023年第二季度每股基本和摊薄净亏损为0.85美元，与2022年同期1.90美元相比下降55.3%[6] - Unity Biotechnology, Inc. 2023年前六个月净亏损为23070千美元，与2022年同期32052千美元相比下降28.1%[9] - Unity Biotechnology, Inc. 2023年前六个月现金、现金等价物和有限制的现金净增加6382千美元，与2022年同期净减少13463千美元相比有显著改善[9] - Unity Biotechnology, Inc. 2023年6月30日的累计赤字为4.83亿美元[11] - Unity Biotechnology, Inc. 2023年6月30日的运营活动中现金使用额为2,239.9万美元[9] - Unity Biotechnology, Inc. 2023年6月30日的股东权益为4,940.7万美元[9] - Unity Biotechnology, Inc. 2023年6月30日的净亏损为1,220万美元[11] 公司业务 - 公司只有一个经营部门，首席执行官在整体上管理公司的运营以分配资源[18] - 公司已于2023年1月1日采纳了ASU 2016-13，对公司的财务报表和相关披露没有产生重大影响[19] - 公司已于2023年1月1日采纳了ASU 2021-10，对与政府进行交易的增强披露要求[20] - 公司与加州大学旧金山分校签订许可协议，获得了特定专利和相关技术的使用权[34] - 公司与多家研究机构签订许可协议，获得专利和研究技术的使用权[35] - 公司与Ascentage Pharma签订了三项商业协议，涉及现金支付和股权支付[36] - 公司与Ascentage Pharma签订的商业协议包括里程碑支付和销售阈值[37] 资产和负债 - 公司的市场性证券中，截至2023年6月30日，长期市场性证券的公允价值为1,899,000美元[27] - 公司在2023年6月30日的资产负债表中记录了150万美元的员工保留信贷应收款项[41] - 公司的租赁负债到2023年6月30日的未来最低租赁支付总额为34,677千美元[47] - 公司在2023年6月30日的长期债务的未来本金支付如下：2023年剩余6个月为6,825千美元；2024年为9,941千美元，总本金支付为16,766千美元[62] - 公司在2023年6月30日的股权补偿费用包括研发和一般管理方面的支出，总计为4631万美元[2] - 公司进行了股票期权重新定价，将原始行权价格高于6.00美元的股票期权行权价格降至2.77美元[3]

研发支出和营业支出 - 2023年第一季度研发支出为5,835千美元，同比下降53.1%[6] - 2023年第一季度总营业支出为10,653千美元，同比下降41.6%[6] - 公司已实施支出削减计划，包括裁员29%和减少临床项目支出[12] - 2023年第一季度现金、现金等价物和受限现金净增加为10,236千美元[8] 财务报表和会计准则 - 公司在2023年1月1日采纳了ASU 2016-13标准，对公司的财务报表和相关披露没有产生重大影响[20] - 公司在2023年1月1日采纳了FASB发布的ASU 2021-10标准，要求增强与政府交易的披露[21] - 公司已经采纳了关于金融工具信用损失的新会计准则ASU 2016-13[20] 股权和股票活动 - 公司进行了股票拆分，每十股合并为一股，所有股份和每股金额均已调整[6][16] - 公司拥有1,000万股可转换优先股，截至2023年3月31日和2022年12月31日，未发行和流通的优先股为0股[63] - 公司拥有3亿股普通股，截至2023年3月31日和2022年12月31日，已发行和流通的普通股分别为14,359,214股和14,215,302股[64] 资产负债表和财务状况 - 公司在2023年3月31日的资产负债表中有来自美国财政部的150万美元员工保留信贷应收款项[40] - 公司在2023年3月31日的资产负债表中有1070万美元的租赁改善津贴[42] - 公司在2023年3月31日的资产负债表中有7619万美元的长期债务净额[62] 股票期权和股权补偿 - 公司在2023年第一季度的股权补偿费用为2,270,000美元，其中研发部门为757,000美元，总务部门为1,513,000美元[77] - 公司在2023年第一季度的基本每股净亏损为0.76美元[80] - 公司董事会于2023年5月4日批准了员工和服务提供者的股票期权重新定价，将行权价从6.00美元降至当日收盘价[85]

临床研究风险 - 公司正在研发药物候选品，进行临床前研究和临床试验，可能会受到COVID-19大流行的持续影响[115] - 公司可能需要延迟、限制、减少或终止当前药物候选品或未来药物候选品的临床研究或其他开发活动[116] - 公司的所有项目除了UBX1325外，均处于临床前和早期研究阶段[139] - 临床开发是一个漫长且昂贵的过程，结果不确定，早期研究和试验的结果可能无法预测未来试验结果[140] - 临床试验可能在任何时候失败或延迟，即使在早期试验取得积极结果也不能确保后续试验成功[142] - 公司可能在临床研究中遇到多种不利或意外事件，延迟或阻止获得营销批准或商业化药物候选品[145] - 如果公司需要进行超出当前计划的临床研究或其他测试，或无法成功完成药物候选品的临床研究，可能会产生额外成本和延迟[146] - 临床研究可能因多种因素而被暂停或终止，包括未能按照监管要求或临床协议进行临床研究，或由于未预料到的安全问题或不良副作用[148] - 在国外进行临床研究可能会延迟临床研究的完成，面临管理额外的行政负担和政治经济风险[149] - 公司可能因临床研究的暂停或终止而遇到延迟，可能会影响药物候选品的商业前景[151] - COVID-19大流行可能对公司的业务，包括临床试验和财务状况产生不利影响[152] - COVID-19大流行可能导致公司经历干扰，严重影响业务和临床试验，包括招募患者困难、临床试验网站启动困难、医疗资源分散等[157] - 全球COVID-19冠状病毒大流行对公司业务和财务状况的影响取决于未来的发展[159] - 如果在临床研究中遇到招募患者困难，公司的临床开发活动可能会受到延迟或其他不利影响[160] - 公司可能会因为患者招募困难而延迟临床研究的及时完成[161] - 公司的临床研究可能会与其他公司在相同治疗领域的临床研究竞争，降低可用患者数量[162] - 临时、“概要”和初步数据可能会随着更多患者数据的出现而发生变化[165] - 公司可能会公开临时数据，但这些数据可能会随着更全面的数据审查而发生变化[166] - 公司的药物候选可能会导致不良副作用，延迟或阻止其获得监管批准[174] - 如果公司的药物候选出现不良副作用，可能会导致临床研究中断、延迟或停止[176] - 即使公司成功将药物候选推进到临床研究阶段，这些试验可能只包括有限数量的受试者和有限暴露时间[178] - 如果公司或他人后来发现药物候选引起不良副作用，可能会导致一系列重大负面后果[179] - 仅有少数生物制药和药品产品成功完成FDA或其他监管机构的批准流程并投放市场[191] - 任何延迟或无法获得适当的监管批准都会延迟或阻止公司药品候选品的商业化，并对业务和前景产生重大不利影响[194] 合作风险 - 合作风险包括合作伙伴可能不按预期投入资源，可能不继续开发和商业化药物候选品，可能独立开发竞争性产品[239] - 合作伙伴可能拥有涉及我们合作的产品的知识产权，我们可能无法独家开发或商业化这些知识产权[240] - 我们的商业成功取决于我们能否开发、制造和营销我们的药物和未来药物候选品，同时避免侵犯第三方的专利和其他专有权利[242] - 我们拥有超过150项美国和国际专利和待批专利，包括UBX1325的特定化学结构专利，有效期延长至2039年[251] - 公司依赖专利保护知识产权，同时也依赖保密协议保护无法专利化的机密信息和专有技术[266] - 未能正确估计和控制未来运营费用可能影响运营费用[269] - 公司可能需要对专利进行维护和保护，可能需要进行侵权索赔或诉讼[267]

药物研发进展 - 公司在2020年7月提交UBX1325的新药研究申请，10月开始一期临床研究，结果显示可接受的安全性和耐受性，DME患者高剂量组最佳矫正视力平均提高9.5个ETDRS字母，nAMD患者平均提高3.2个ETDRS字母[129] - 2021年5月启动UBX1325的二期概念验证研究，共招募65名患者，随机分为UBX1325治疗组和假注射组[130] - 2022年8月公布BEHOLD研究12周和18周积极数据，18周时UBX1325治疗组最佳矫正视力较基线增加6.1个ETDRS字母，比假治疗组高5.0个ETDRS字母[131][132] - 2022年11月公布BEHOLD研究24周积极数据，单次注射UBX1325使最佳矫正视力较假治疗提高7.6个ETDRS字母，含救援数据时提高5.2个ETDRS字母，24周无救援患者比例UBX1325组为59.4%，假治疗组为37.5%[133][135] - 2022年3月开始nAMD的二期概念验证研究，预计2023年第一季度公布16周数据，第二季度公布24周数据，第四季度公布48周扩展研究B部分数据[136] 公司业务重组 - 2022年2月宣布重组，优先考虑眼科项目并实施成本节约措施，暂停其他管道项目[137] 财务亏损情况 - 截至2022年9月30日的三个月和九个月，公司净亏损分别为1370万美元和4580万美元，2021年同期分别为1650万美元和5000万美元，累计亏损4.458亿美元[138] - 截至2022年9月30日，公司累计亏损4.458亿美元，预计可预见未来运营无法产生正现金流，现有资金可支撑到2024年第一季度[160] 资金状况与需求 - 公司预计现有资金可支持运营至2024年第一季度，未来需筹集额外资金[139] 费用变化情况 - 与2021年同期相比，2022年第三季度研发费用从908.1万美元降至820.8万美元，一般及行政费用从574.7万美元降至492.2万美元，九个月研发费用从2881.5万美元降至2822.2万美元，一般及行政费用从1795.2万美元降至1566.9万美元[151] - 2022年第三季度研发费用从2021年同期的910万美元降至820万美元，减少90万美元；前九个月从2880万美元降至2820万美元，减少60万美元[152][153] - 2022年第三季度一般及行政费用从2021年同期的570万美元降至490万美元，减少80万美元；前九个月从1800万美元降至1570万美元，减少230万美元[155][156] 其他收入与费用情况 - 2022年前九个月其他收入包括长期债务衍生工具注销产生的收益，2021年同期其他费用包括投资出售和税收产生的损益[150] 利息收支情况 - 2022年前三季度利息收入分别为30万美元和40万美元，2021年同期利息收入微不足道[157] - 2022年和2021年第三季度利息支出分别为90万美元和80万美元，前九个月分别为260万美元和240万美元[158] 债务与股权转换情况 - 2020年8月公司获得2500万美元贷款，2022年8月满足条件将仅付利息期限延长至2023年3月，2021年12月至2022年2月共230万和270万美元债务本金转换为股权[163] 证券发行情况 - 2022年3月公司提交最高1.25亿美元证券注册声明，同年8月将“按市价”发售普通股额度从5000万美元降至2500万美元，前三季度净收入约860万美元，剩余1610万美元额度[164] - 2022年8月公司完成后续发行，发行642.8571万股普通股及认股权证，净收入约4170万美元[165] 现金流量情况 - 2022年前九个月经营活动使用现金4070万美元，投资活动使用现金2435.4万美元，融资活动提供现金5468.8万美元，现金及等价物净减少1032.9万美元[172] - 2022年前九个月经营活动使用现金主要包括净亏损4580万美元，调整非现金费用770万美元及经营资产和负债变化260万美元[173] - 2021年前九个月经营活动使用现金4000万美元，主要包括净亏损5000万美元，调整非现金费用1280万美元和净经营资产及负债变化280万美元[174] - 2022年前九个月投资活动使用现金2440万美元，涉及购买有价证券8660万美元和购置物业及设备10万美元，部分被有价证券到期收回6200万美元和出售物业及设备所得30万美元抵消[175] - 2021年前九个月投资活动提供现金3020万美元，与有价证券到期收回8800万美元有关，部分被购买有价证券5760万美元和购置物业及设备20万美元抵消[176] - 2022年前九个月融资活动提供现金5470万美元，主要来自通过ATM发行计划出售普通股所得1200万美元、后续发行所得4170万美元、向林肯公园资本基金发行普通股所得90万美元和2018年员工股票购买计划所得10万美元[178] - 2021年前九个月融资活动提供现金1400万美元，主要来自先前按市价发行计划出售普通股所得890万美元、向林肯公园资本基金发行普通股所得290万美元、行使股票期权发行普通股所得180万美元、2018年员工股票购买计划所得20万美元和偿还追索权票据所得20万美元[179] 公司身份情况 - 公司作为新兴成长公司，将保持该身份直至满足特定条件，如年度总收入至少达到12.35亿美元、非关联方持有的普通股市值超过7亿美元等[187] 资产情况 - 截至2022年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为1.039亿美元，主要包括银行存款、货币市场基金和有价证券[189] 贷款情况 - 截至2022年9月30日，赫拉克勒斯贷款协议下的定期贷款未偿还本金为2000万美元，有效利率为18.9%，利率假设变动1%将使年度费用增加约20万美元[190]

业绩总结 - UBX1325在DME和AMD患者中经过24周的临床试验显示出良好的安全性和视觉敏锐度的持续改善[10] - UBX1325在DME患者中，较高剂量下，平均视力改善约10个ETDRS字母，持续时间达到六个月[53] - UBX1325的安全性良好，无剂量限制性毒性或严重不良事件[53] - UBX1325在DME患者中，治疗后六个月内，大多数患者的视力保持稳定或改善[53] - UBX1325的初步数据表明其在DME和nAMD患者中具有快速的疗效和更好的耐受性[46] 用户数据 - 近40%的DME患者对标准治疗反应不佳，具体表现为在12周内，≥5字母的视力改善率为60.3%，≥10字母的改善率为37.1%[29] - 在DME患者中，62.5%的患者在六个月内未达到救助标准（+75 µm或-10个ETDRS字母）[63] - 在nAMD患者中，80%的患者在12周内未达到救助标准（+75 µm或-10个ETDRS字母）[76] 未来展望 - UBX1325的12周安全性和疗效数据预计将在2022年中期公布，24周的数据将在2022年底前公布[11] - 预计在2022年底之前，UBX1325的16周安全性和疗效数据将从Phase 2湿AMD研究（ENVISION）中发布[12] - 公司计划在2022年上半年进行糖尿病性黄斑水肿（DME）和年龄相关性黄斑变性（AMD）的二期临床试验，分别为12周和16周[151] - 公司计划在2023年下半年启动Tie2/VEGF双特异性抗体的关键研究[151] 新产品和新技术研发 - UBX1325的机制有望克服当前标准治疗的局限性，具有良好的安全性、药代动力学特征和疾病修饰潜力[11] - UBX1325能够与抗VEGF药物联合使用，具有潜在的疾病修饰能力[46] - UBX2050在体外实验中显著激活Tie2，显示出其在恢复血管稳态方面的潜力[137] - UBX2050的机制是通过非配体竞争结合模式激活Tie2，避免Ang2干扰[135] 市场扩张和并购 - UNITY的现金流预计足以支持其临床研究的开展[2] - 公司专注于资本配置，以延长现金流至2023年第一季度，支持UBX1325二期临床试验和眼科管线项目的推进[154] 负面信息 - UBX1325治疗后，24周基线的额外增益少于2个ETDRS字母[110] - BEHOLD Phase 2 DME研究中，患者群体为在前6个月内接受至少2次抗VEGF治疗且CST≥300µm的患者，研究持续24周[98] - ENVISION Phase 2研究中，湿性AMD患者在入组前6个月内接受至少3次抗VEGF治疗，研究持续24周[112]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, DC 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2022 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from ________to _________ Commission File Number: 001-38470 Unity Biotechnology, Inc. (Exact Name of Registrant as Specified in its Charter) (State or other jurisdict ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, DC 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2022 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from ________to _________ Commission File Number: 001-38470 Unity Biotechnology, Inc. (Exact Name of Registrant as Specified in its Charter) (State or other jurisdic ...

财务数据关键指标变化 - 公司2021年和2020年净亏损分别约为6070万美元和9380万美元，截至2021年12月31日累计亏损4亿美元[208] - 截至2021年12月31日，公司资本资源（现金、现金等价物和有价证券）为9010万美元[212] - 公司自2009年3月成立以来每年均有亏损，且预计未来仍会持续亏损，亏损可能增加[207][208] - 公司财务状况对持续经营能力存重大疑虑，独立注册会计师事务所审计意见提及此问题[209][211] - 公司季度和年度经营业绩可能大幅波动，受多种难以预测因素影响[218][219] - 若公司营收或经营业绩未达分析师或投资者预期，股价可能大幅下跌[220] 公司运营与战略调整 - 2022年2月公司宣布重组，优先开展眼科项目并实施成本节约措施，暂停其他管线项目[213] - 2022年2月公司宣布重组，优先开展眼科项目并实施成本节约措施，业务目前依赖UBX1325的成功开发[227] - 公司于2020年3月中旬过渡到减少现场人员配置模式，实施远程工作计划；2021年6月和2022年2月开始将员工转回办公室，并持续监控调整[241] - 公司2022年2月宣布重组以推进企业战略并专注于关键眼科项目，可能导致人员意外流失[281] 各条业务线数据关键指标变化 - 公司UBX0101的2期研究12周结果显示，在WOMAC - A疼痛测量上与安慰剂无显著差异，不再推进其关键研究[222] - 2020年10月公司启动UBX1325针对DME或nAMD患者的1期临床研究，2021年7月、10月和11月公布了长达24周的积极数据[225] - 2021年5月公司启动UBX1325在DME的2a期概念验证临床研究，6月给药首位患者，预计2022年年中获得12周安全性和有效性数据[225] - 2022年3月公司在nAMD的2期概念验证研究中招募首位患者，预计2022年第四季度分享16周数据[225] - 截至2022年3月，UBX1325在1期和2期临床研究中耐受性良好，无阻碍进入后期临床试验的不利情况[255] 临床研究风险 - 临床开发过程漫长、昂贵且结果不确定，早期研究结果不能预测未来试验结果[231] - 公司药物候选者的研究可能无法按时开始、招募足够受试者或按时完成，新冠疫情可能加剧这些问题[234] - 临床研究可能因多种原因延长、延迟或终止，如监管机构要求变更设计、招募患者困难等[235] - 若需开展额外临床研究、无法完成研究、结果不佳或有安全问题，公司可能面临成本增加、获批延迟等情况[238] - 公司临床研究患者招募可能因多种因素遇到困难，包括患者资格标准、患者群体规模、患者与试验地点的距离等，新冠疫情可能加剧这些问题[247][251] - 公司公布的临床试验中期、“顶线”和初步数据可能会随着更多患者数据的获得而改变，并需经过审计和验证程序，最终数据可能与之前公布的数据有重大差异[250] - 公司药物候选物可能会产生不良副作用，导致临床研究中断、延迟或停止，或导致监管机构拒绝批准，影响商业前景[255] - 即使药物候选物成功通过临床试验，也不能保证在后续试验中显示出同样良好的安全性，大量患者使用时可能会发现不良反应[257] 供应链与第三方依赖风险 - 2020年4月，公司UBX0101供应链中的一家制造商因新冠相关事件停产两周，航班减少导致发货延迟，但未影响供应[244] - 2月和3月，为公司提供临床前服务的部分中国和印度合同研究组织（CRO）因政府命令临时停产，公司将剩余活动重新分配给其他CRO，未影响临床前时间表[245] - 公司依赖第三方供应商生产药物候选产品，若供应商出现问题，将对业务产生重大不利影响[274] - 公司UBX0101供应链中的一家制造商在2020年4月因COVID - 19相关事件停产两周[275] - 公司依赖第三方供应商提供关键原材料，原材料供应中断可能损害业务[282] - 公司在临床前研究和未来临床研究的关键部分依赖第三方，若第三方未履行职责，可能无法获得药物候选产品的监管批准[284] - 公司依赖第三方进行符合GLP的临床前研究和符合GCP的临床研究，但对其实际表现影响力有限[285] - 若第三方未履行职责或出现问题，公司临床研究可能受影响，无法及时获得监管批准，财务和商业前景受损[286] 公司业务发展风险 - 公司是临床阶段生物制药公司，无获批上市产品，运营历史有限，难以评估未来生存能力[205][207] - 公司需大量额外融资实现目标，若无法按可接受条款及时获得资金，可能影响产品开发等运营[205][212] - 基于当前运营计划，现有资本资源预计可支持运营至2023年第一季度，不足本年报发布日期起12个月[209][214] - 公司致力于开发衰老相关疾病的溶酶体药物，但核心治疗方法的假设尚未得到证实，且药物开发面临资金、技术和失败风险[260][261] - 公司有多个针对衰老细胞的药物发现项目，但不确定能否成功或识别新的衰老溶解机制[262] - 公司未向FDA提交过新药申请或生物制品许可申请，相关申请需包含大量临床前和临床数据及支持信息[265] - 公司药物候选产品获得监管批准后，FDA或外国监管机构可能要求进行额外临床研究，或批准的适应症和患者群体比原申请更有限[268] - 公司药物候选产品即使获得监管批准，也可能因多种因素无法获得医生和患者的广泛接受和商业成功[271] - 公司目前无销售组织，需自行建立或与第三方合作，否则无法有效销售药物候选产品[300] - 公司面临产品责任风险，若诉讼败诉可能承担巨额赔偿并限制产品商业化，保险可能无法覆盖全部损失[302] - 公司现有及未来的合作安排可能不成功，影响药物候选产品的开发和商业化[305] 知识产权风险 - 截至2022年3月1日，公司在美国和外国司法管辖区拥有、共同拥有或在某些使用领域拥有超过150项专利和待决申请，其中包括47项已授权和允许的美国专利及申请以及38项已授予和允许的外国专利及申请[315] - UBX1325的物质成分专利申请于2021年4月20日在美国获批，该分子的独家销售权将延长至2039年[315] - 公司的商业成功依赖于在不侵犯第三方专利和其他专有权利的情况下开展业务，知识产权纠纷成本高昂[308] - 公司可能面临侵犯第三方知识产权的指控，诉讼会耗费时间、资源，结果难以预测[310] - 美国和许多国际司法管辖区的专利申请通常在提交某些优先文件后18个月才公布[311] - 若公司专利被判定无效或不可执行，将失去部分或全部药物候选专利保护，对业务产生重大不利影响[323] - 2011年9月16日，《莱希 - 史密斯美国发明法案》签署成为法律，2013年3月16日部分条款生效，增加了专利申请和专利执行或辩护的不确定性和成本[325][326] - 公司有许多国际专利和专利申请，部分国际司法管辖区的法律对知识产权的保护程度可能不如美国[327] - 国际国家不同的申请日期可能使第三方声称对某些技术拥有优先权[328] - 公司运营费用可能因获取、执行和捍卫知识产权的成本而大幅波动[334] - 若公司小分子药物获批，竞争对手可提交仿制药申请，若专利受挑战，产品销售可能迅速大幅下降[346][348] - 公司生物药获批后可能面临生物类似药竞争，生物类似药申请需在原品牌产品获批12年后才可获批[349] - 公司依赖专利和保密协议保护知识产权，但存在协议未覆盖、被违反等风险[330] - 监测知识产权的 unauthorized use 困难且成本高，公司可能无法有效保护知识产权[331] - 知识产权诉讼可能昂贵、耗时，分散人员精力，还可能导致专利无效或机密信息泄露[333] - 公司知识产权协议可能存在合同解释分歧，影响权利范围和财务义务[335] - 公司可能无法与所有涉及知识产权开发的人员签订转让协议，或协议被违反[336] - 公司可能无法充分保护专有信息和技术，员工等可能无意或故意泄露信息[337] 医保政策影响 - 医保药品回扣计划中品牌药和仿制药法定最低回扣分别提高至平均制造商价格的23.1%和13.0%[354] - 2011年预算控制法案导致医保向供应商的付款每年削减2%，该削减于2013年4月生效，将持续至2030年，2020年5月1日至2021年12月31日暂停[356] - 2012年美国纳税人救济法案进一步削减医保向包括医院、影像中心和癌症治疗中心等多种供应商的付款，并将政府追回供应商多付款项的诉讼时效从三年延长至五年[356] - 医保D部分新的覆盖缺口折扣计划要求制造商为符合条件的受益人在覆盖缺口期间提供适用品牌药协商价格70%的销售点折扣[354] - 2017年减税与就业法案自2019年1月1日起废除ACA对未维持合格医保覆盖的个人征收的基于税收的共同责任付款[355] 公司股票与融资情况 - 公司股票价格可能因临床研究结果、监管批准情况等多种因素而波动[365][367] - 公司普通股可能无法形成或维持活跃、流动和有序的市场，影响股东出售股票和公司筹集资本[369] - 证券或行业分析师不发布研究报告、发布不利或误导性意见可能导致公司股价和交易量下降[370][371] - 2019年6月3日公司提交S - 3表格注册声明，涵盖最高2.5亿美元普通股、优先股、债务证券、认股权证和单位的发售；并与Cowen签订销售协议，通过市场发售计划最高销售7500万美元普通股[372] - 2020年7月31日公司与Cowen签订销售协议，通过额外市场发售计划最高销售5000万美元普通股[372] - 2020年公司通过初始市场发售计划发行并出售5002257股普通股；2021年通过初始市场发售计划发行并出售1187068股，通过额外市场发售计划发行并出售707459股[372] - 2021年9月29日公司与Lincoln Park签订购买协议，可酌情出售最高3000万美元普通股；截至2021年12月31日，已发行并出售4172855股，总收益830万美元[372] - 2021年12月15日公司对与Hercules的贷款和担保协议进行修订，Hercules有6个月选择权将最高500万美元未偿还本金转换为公司普通股；截至2021年12月31日，已向Hercules发行1727361股[374] 公司治理与股东权益 - 根据美国税法，若公司发生“所有权变更”（三年内特定股东股权价值变动超过50个百分点），使用净运营亏损结转和其他税收属性抵减变更后收入或税款的能力可能受限[377] - 公司修订后的公司章程和细则规定，通过董事选举、优先股发行等条款，至少66 2/3%有权投票股份批准才能修改章程等，可能阻碍股东认为有利的收购[378] - 根据特拉华州公司法，公司不得与持有15%或以上资本股票的股东进行业务合并，除非股东持股三年或董事会批准[379] - 公司目前无意在可预见未来支付普通股现金股息，投资回报依赖股票价格上涨[381] 其他风险因素 - 全球经济或政治不利状况、自然灾害、信息技术系统中断或数据安全漏洞等，可能对公司业务、财务状况和经营成果产生重大不利影响[382][384][387] - 计算机安全漏洞可能损害公司声誉，导致损失、诉讼和潜在责任，影响业务、运营结果和财务状况[390] - 员工和独立承包商的不当行为可能违反法规，导致监管制裁和声誉损害，影响业务和财务结果[391] - 公司业务涉及危险材料，需遵守环保法律法规，可能面临污染风险和高昂成本，影响商业化、研发和业务运营[393] - 公司可能无法保证第三方制造商处理危险材料符合标准，可能承担污染责任，影响业务运营[394] - 遵守环保法律法规可能成本高昂，公司保险可能无法覆盖潜在责任，污染或伤害可能导致业务受影响[395] - 公司可能面临专利和知识产权所有权的索赔，败诉可能导致损失知识产权和支付赔偿，胜诉也可能产生高额成本[396] - 公司可能无法在全球保护知识产权，外国法律保护不足，可能导致竞争对手侵权，影响业务[397] - 公司在外国执行知识产权权利可能成本高昂，面临专利无效或解释狭窄的风险，诉讼可能无法获得有意义的赔偿[399] - 公司可能因违反隐私和数据保护法律法规而面临负面宣传、管理时间和精力分散以及政府或他人的诉讼[401] - 美国HIPAA对“覆盖实体”及其业务伙伴的健康信息隐私、安全和违规报告有规定[402]

业绩总结 - UBX1325在12周的DME研究中显示出安全性和有效性数据，预计将在2022年中期公布[5] - UBX1325在24周的DME研究中也将提供安全性和有效性数据，预计在2022年年底前公布[5] - 在临床试验中，UBX1325的单次注射后，50%的患者可实现6个月的无治疗间隔[34] - 在针对DME患者的研究中，12周后，≥5字母的视力改善率为60.3%，≥10字母的改善率为37.1%[29] - UBX1325在DME患者中，注射后6个月内，约62.5%的患者未达到救助标准[61] - 在DME患者中，注射UBX1325后，平均视力改善约10个ETDRS字母，且该改善在6个月内持续[51] - 在DME患者中，注射UBX1325后，中心亚区厚度（CST）从基线减少，显示出结构改善[51] - 在nAMD患者中，80%的患者在12周内未达到救助标准[75] - UBX1325的安全性良好，无剂量限制性毒性或严重不良事件[51] - 在DME患者中，注射UBX1325后，62.5%的患者在6个月内未出现视力下降超过10个ETDRS字母[61] - 在nAMD患者中，注射UBX1325后，平均视力改善在24周内达到显著水平[68] - UBX1325在临床试验中表现出较传统治疗方法更高的疗效和耐久性[44] - UBX1325在nAMD患者中，经过24周的治疗，BCVA（最佳矫正视力）改善，CST（中心视网膜厚度）和SRF（视网膜下液体）减少[88] 研发与市场扩张 - UBX1325的机制有望克服当前标准治疗的局限性，具有良好的安全性、药代动力学特征和疾病修饰潜力[4] - 公司正在扩展其管线，专注于眼科领域，同时探索神经学及其他潜在后续适应症[5] - 公司预计在2022年中期公布Tie2/VEGF双特异性抗体的预临床数据，以支持高级候选药物的选择[6] - 预计在2022年年底前，UBX1325的16周安全性和有效性数据将从湿性AMD研究中公布[6] - 预计在2023年下半年进行DME的48周延长研究[112] 临床试验与风险 - DME的Phase 2a研究设计中，患者需在前6个月内接受至少3次抗VEGF（血管内皮生长因子）治疗，且CST需≥300 µm[96] - nAMD的Phase 2研究设计中，患者需在前6个月内接受至少3次抗VEGF治疗，且需在入组前4-8周内接受最后一次抗VEGF治疗[99] - Phase 1 SAD（单剂量上升）研究中，nAMD患者的招募已完成，样本量为7人，主要评估安全性和耐受性[108] - DME的Phase 2研究正在招募患者，样本量为62人，主要评估安全性、耐受性及单次IVT（玻璃体内注射）的活性证据[108] - UBX1325的临床程序包括Phase 1和Phase 2研究，预计在2022年上半年进行nAMD的多中心、随机、双盲研究[108] - 公司在药物开发过程中面临COVID-19疫情的风险，可能会影响临床试验的患者招募[2] 财务状况 - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和可市场证券总额为8850万美元[153] - 公司专注于资本配置，以延长现金使用期限至2023年第一季度，资助UBX1325第二阶段概念验证研究并推进眼科管线项目[153]