WASHINGTON, DC 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2020 OR UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from ________to _________ Commission File Number: 001-38470 Unity Biotechnology, Inc. (Exact Name of Registrant as Specified in its Charter) (State or other juri ...

BIOTECHNOLOG Y C O R P O R AT E D E C K September 2020 1 SPECIAL NOTE REGARDING FORWARD-LOOKING STATEMENTS 2 This presentation and the accompanying oral commentary contain forward-looking statements, including: the expected timing of date from the 24 week endpoints from Unity's Phase 2 clinical study and Phase 1b high-dose, repeat-dose clinical study of UBX0101, statements regarding UNITY's understanding of cellular senescence and the role it plays in osteoarthritis and retinal diseases, the potential for U ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, DC 20549 Commission File Number: 001-38470 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2020 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from ________to _________ Securities registered pursuant to Section 12(b) of the Act: | Title of each class | Trading Symbol(s) | Na ...

财务数据关键指标变化 - 公司现金及现金等价物从2019年12月31日的3747.3万美元下降至2020年3月31日的2505.9万美元，降幅达33.1%[10] - 短期有价证券从2019年12月31日的8450.8万美元微降至2020年3月31日的8417.9万美元[10] - 总资产从2019年12月31日的1.512亿美元增长至2020年3月31日的1.578亿美元，增幅4.4%[10] - 运营费用从2019年同期的1973.7万美元增至2020年的2715.6万美元，增幅37.6%[13] - 净亏损从2019年同期的1876.7万美元扩大至2020年的2803.8万美元，增幅49.4%[13] - 研发支出从2019年同期的1650.5万美元增至2020年的1926.5万美元，增幅16.7%[13] - 经营活动现金流净流出从2019年同期的2059.6万美元增至2020年的2507.3万美元[19] - 投资活动现金流净流入从2019年的4006万美元大幅降至2020年的366.6万美元[19] - 加权平均流通股数从2019年同期的4219万股增至2020年的4754万股[13] - 公司累计亏损在2020年3月31日为2.735亿美元，2019年12月31日为2.455亿美元[23] - 2020年第一季度净亏损2800万美元，2019年同期为1880万美元[23] - 2020年第一季度运营活动现金使用2510万美元，2019年同期为2060万美元[23] - 2020年3月31日现金及现金等价物为2505.9万美元，2019年12月31日为3747.3万美元[32] - 2020年3月31日受限现金为144.6万美元，与2019年12月31日持平[32] - 公司总现金及现金等价物和受限现金在2020年3月31日为2650.5万美元，2019年12月31日为3891.9万美元[32] - 2020年第一季度记录了220万美元的长期资产减值费用[51] - 2020年第一季度净亏损2803.8万美元，同比扩大49.4%[112] - 截至2020年3月31日累计亏损达2.735亿美元[121] - 2020年第一季度净亏损为2800万美元，2019年同期净亏损为1880万美元[177] - 截至2020年3月31日，公司累计赤字为2.735亿美元[177] 成本和费用 - 研发费用增加280万美元，从2019年第一季度的1650万美元增至2020年第一季度的1930万美元，主要由于UBX0101的临床研究成本增加150万美元[137] - 一般及行政费用增加150万美元，从2019年第一季度的450万美元增至2020年第一季度的600万美元，主要由于人员相关成本增加90万美元[138] - 2020年第一季度研发部门的股票补偿费用为153.5万美元，同比增长54.3%[107] - 2020年第一季度总股票补偿费用为331.7万美元，同比增长66.1%[107] - 2020年第一季度租赁总成本为273.5万美元，其中运营租赁成本130万美元，可变租赁成本27.8万美元，使用权资产减值115.7万美元[92] 融资和资本活动 - 公司通过ATM股权发行计划净融资876.3万美元[16] - 2020年第一季度通过ATM发行计划出售151.384万股普通股，获得净收益880万美元[122] - 2020年第一季度通过ATM发行计划出售151.384万股普通股，获得净收益880万美元，扣除佣金和其他发行费用30万美元[145] - 2020年第一季度融资活动产生的现金为900万美元，主要来自ATM股票发行计划净收入880万美元，以及股票期权行权收入20万美元[157] - 公司2019年第一季度融资活动产生的现金为30万美元，主要来自股票期权行权净收入[158] - 公司预计现有资本资源可支持运营至2021年下半年[180] - 公司目前主要依靠债务和股权证券销售融资，未来需通过合作、公开或私募股权发行、债务融资等方式寻求额外资金[182] 业务线表现 - 公司正在进行UBX0101的2期临床试验，预计2020年下半年公布12周和24周的主要结果[176] - 公司2020年第一季度启动了UBX0101的1b期临床试验，评估更高剂量和重复给药的安全性和初步有效性[176] - 公司首个候选药物UBX0101在2019年第二季度完成1期临床研究，并在第四季度启动2期临床研究[202] - 2020年第一季度启动了UBX0101更高剂量和重复给药的1b期临床研究[202] - 计划在2020年下半年提交眼科项目UBX1325和UBX1967的IND申请，并启动1期安全性研究[202] - UBX1967在临床前研究中显示眼内注射后靶组织暴露时间延长，导致IND支持研究时间比预期更长[203] - 公司所有候选药物均处于早期开发阶段，尚未有任何产品获批上市[202][204] - 公司业务成功取决于senolytic药物管线的开发、监管批准和商业化，但可能需要多年时间才能证明安全性和有效性[204] COVID-19影响 - 公司运营尚未受到COVID-19疫情的显著影响，但未来影响仍不确定[40] - COVID-19导致UBX0101临床试验方案修改，部分评估可能无法完成[125] - 公司预计在2020年下半年获得UBX0101的12周和24周临床研究数据，但COVID-19疫情可能导致部分评估数据缺失[186] - 公司预计在2020年下半年提交眼科项目UBX1325和UBX1967的IND申请，但COVID-19可能延迟研究启动和完成时间[187] - COVID-19疫情导致公司实施减少现场人员配置模式，可能进一步影响项目优先级[185] - COVID-19疫情对公司业务和财务状况造成不利影响，包括临床试验和供应链中断[208] - 2020年3月中旬公司实施远程办公计划，仅保留实验室人员等必要现场员工[208] 其他财务数据 - 公司持有Ascentage Pharma Group International的非控股股权投资，受限于2020年4月28日前的锁定期[36] - 公司未因市场证券的公允价值下跌而记录任何减值损失[35] - 公司采用新租赁准则后，确认了4240万美元的租赁负债和2720万美元的使用权资产[62] - 公司重新分类了1530万美元的递延租金[62] - 公司现金等价物总额为2505.9万美元，其中货币市场基金2405.9万美元，美国政府债务证券100万美元[66] - 短期有价证券总额为8417.9万美元，包括美国及外国商业票据622.7万美元、公司债券1229.7万美元、政府债券4695.1万美元和美国国债1870.4万美元[66] - 战略投资总额为412万美元，全部为外国股权证券[66] - 公司公允价值计量的总资产为1.13358亿美元，其中Level 1资产2817.9万美元，Level 2资产8517.9万美元[66] - 或有对价负债为91万美元，属于Level 3公允价值计量[66] - 公司没有重大融资租赁[50] - 公司评估了使用权资产和租赁改良的减值迹象，考虑当前经济环境影响[51] - 或有对价负债公允价值从2019年12月31日的113.1万美元下降至2020年3月31日的91万美元，降幅19.5%[71] - 对Ascentage International股权投资公允价值从2019年12月的550万美元降至2020年3月的410万美元，降幅25.5%[73] - 2020年3月31日可交易证券未实现净收益为374万美元（已实现收益396万美元减损失22万美元）[76] - 公司与Ascentage Pharma协议涉及最高7030万美元现金付款及53.3336万股普通股发行（按2020年3月股价计算最高价值370万美元）[80] - 截至2020年3月31日，公司已向Ascentage Pharma发行64.0002万股普通股，向学术机构发行16万股[79] - 公司持有Ascentage International股权锁定期至2020年4月28日，该投资占公司总战略投资的100%[83] - 2020年一季度长期可交易证券仅包含3025万美元美国国债，全部为Level 2公允价值计量[68] - 公司同意向Ascentage Pharma提供高达200万美元的研发资金，期限至2020年2月[84] - 公司与加州大学旧金山分校签订许可协议，支付120,000股普通股（价值100万美元）作为前期对价，并可能支付高达1360万美元的里程碑款项及低个位数百分比的销售分成[86] - 公司2019年2月签订南旧金山办公室及实验室租约，租期10年，房东提供1070万美元的装修补贴[88] - 公司2016年5月签订布里斯班办公室及实验室租约，租期至2022年10月，房东提供390万美元装修补贴[89] - 截至2020年3月31日，公司未来最低租赁付款现值为4220.7万美元，加权平均剩余租期9年，贴现率5.8%[93] - 2020年3月公司因疫情导致布里斯班租赁资产减值220万美元，其中使用权资产减值120万美元，租赁改良减值100万美元[94] - 公司通过ATM发行计划在2020年第一季度出售1,513,840股普通股，获得净收益880万美元[98] - 截至2020年3月31日，公司未行使股票期权952万份，加权平均行权价7.10美元[100] - 2020年3月公司向新任CEO授予110万股股票奖励，包括80万份期权、12万RSU、15万PSU及3万股已归属普通股（价值20万美元）[103][104] - PSU奖励的总授予日公允价值确定为70万美元，将在约4.3年的加权平均服务期内确认为补偿费用[105] - 2020年第一季度公司发行了13,550股股票以结算基于股票的补偿奖励[106] - 或有对价公允价值变动为2020年第一季度-22万美元，而2019年第一季度为-125万美元，主要由于公司股价变动[139] - 长期资产减值费用为2020年第一季度220万美元，主要由于退出前总部所在地的租赁资产减值[140] - 利息收入从2019年第一季度的100万美元降至2020年第一季度的50万美元，主要由于现金等价物和可交易证券余额变动[141] - 其他净支出为2020年第一季度140万美元，主要由于对Ascentage International股权投资公允价值下降[142] - 2020年第一季度经营活动现金使用量为2510万美元，主要由于净亏损2800万美元，部分被790万美元非现金费用抵消[153] - 2020年第一季度投资活动现金流入370万美元，主要由于4070万美元可交易证券到期，抵消了3700万美元的证券购买[155] - 公司2019年第一季度投资活动产生的现金为4000万美元，其中5830万美元来自有价证券到期，1810万美元用于购买有价证券，20万美元用于购买不动产和设备[156] - 截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物和有价证券总额为1.092亿美元，主要包括银行存款、货币市场基金和有价证券[168] - 公司签订了各种许可协议，需支付与临床开发和销售里程碑相关的款项，以及基于许可产品销售的低个位数分层特许权使用费[160] - 公司预计在可预见的未来不会从产品销售或许可产品中获得收入，除非药物候选者通过临床测试并成功商业化[182] - 公司在OA Phase 1研究中测量了24种SASP因子和疾病生物标志物，其中19种符合测量标准，10种显示与疾病调节机制一致的变化[198] - 公司正在开发针对年龄相关疾病的senolytic药物，但目前缺乏人类临床证据证明senescent细胞积累是疾病的主要原因[197] - 公司面临资源分配挑战，可能将有限资源投入不成功的候选药物或适应症，错失更有利可图的机会[183] - 公司临床研究的临时数据可能因更多患者数据加入而发生变化，最终数据可能与初步结果存在重大差异[189] - 公司季度和年度运营结果可能因研发投入、临床试验进度、制造成本等因素大幅波动，难以预测[194] - 公司未来可能面临资金筹集、监管审批、第三方承包商表现等多重挑战[205][206]

业绩总结 - 截至2019年12月31日，公司现金及投资余额为1.25亿美元[11] - 预计现金流可支持公司运营至2021年下半年[103] 临床研究进展 - UBX0101的II期研究已完成入组，预计将在2020年下半年公布12周和24周的数据[8] - I期研究显示，UBX0101在改善膝关节骨关节炎（OA）疼痛和功能方面有明显和显著的改善[8] - I期b研究的首位患者已接受高剂量和重复剂量的UBX0101治疗，初步数据预计在2020年下半年公布[8] - 预计2020年下半年将启动与年龄相关眼病的首个临床研究，数据预计在2021年公布[8] - 2020年第一季度，UBX0101第二阶段临床试验的入组已完成[103] - 2020年下半年，预计将获得UBX0101第二阶段的12周和24周结果[103] - 2020年下半年，预计将获得UBX0101第一阶段b的初步结果（8 mg和4 mg各两次）[103] 治疗效果与安全性 - UBX0101在最大剂量4 mg下耐受良好，未报告严重不良事件(SAEs)[43] - 在UBX0101组中，治疗相关不良事件(TEAE)的发生率为37%（20/54），而安慰剂组为25%（6/24）[43] - UBX0101的高剂量组（4 mg）在WOMAC-A评分中显示出显著的疼痛减轻，LS均值变化为-1.09，p值为0.07[50] - 在NRS评分中，高剂量组（4 mg）显示出显著的疼痛减轻，LS均值变化为-3.95，p值小于0.01[50] - 在WOMAC-C评分中，高剂量组（4 mg）LS均值变化为-1.05，p值为0.13，显示出功能改善[53] - 在4周的关节腔内注射后，UBX0101对19种生物标志物的分析中，有11种显示出统计学上显著的变化[62] - UBX0101的作用机制可能与减少关节的衰老负担相关，支持其作为潜在的治疗选择[62] - UBX0101在Phase 1研究中显示出持续的效果，至12周仍有显著的疼痛和功能改善[69] 新产品与技术研发 - 公司的临床管线包括针对骨关节炎的UBX0101和针对糖尿病性黄斑水肿的UBX1967等药物[34] - UBX1967在小鼠STZ糖尿病视网膜病变模型中显示出疗效[90] - UBX1967的1µM和10µM剂量在减少血管渗漏方面表现出显著效果[92] - UBX1967有潜力在不响应抗VEGF治疗的患者中显示疗效[99] 未来展望 - 预计在2020年将有多个临床数据发布，进一步验证公司的治疗方法的有效性和安全性[8] - Phase 2研究设计旨在验证Phase 1的疗效，并探索疗效的持续性和疾病修饰作用[63]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-K (Mark One) ☒ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2019 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE TRANSITION PERIOD FROM TO Commission File Number 001-38470 Unity Biotechnology, Inc. (Exact name of Registrant as specified in its Charter) Delaware 26-4726035 ( State or other jurisdict ...

收入和利润 - 净亏损从2018年三季度的1834.6万美元扩大至2019年同期的2171万美元，增幅18.3%[13] - 每股净亏损从2018年三季度的0.45美元扩大至2019年同期的0.51美元[13] - 截至2018年9月30日的九个月净亏损为5448.2万美元[21] - 2018年第三季度净亏损1834.6万美元[18] - 2018年第二季度净亏损2000.2万美元[17] - 公司累计亏损在2019年9月30日和2018年12月31日分别为2.274亿美元和1.633亿美元[25] - 2019年前九个月净亏损为6420万美元，2018年同期为5450万美元[25] - 2019年前九个月净亏损为6415万美元，较2018年同期亏损扩大967万美元[115] - 2019年前九个月净亏损6420万美元，2018年同期为5450万美元，累计赤字达2.274亿美元[153] 成本和费用 - 研发费用从2018年三季度的1435.3万美元增至2019年同期的1777.7万美元，增幅23.9%[13] - 股票薪酬支出在2019年前九个月累计达382.3万美元[16] - 2018年股票薪酬支出为692.5万美元[21] - 公司2019年前九个月研发费用为5275万美元，较2018年同期增长1020万美元，增幅23.9%[115][117] - 公司2019年前九个月行政费用为1514万美元，较2018年同期增长345万美元，增幅29.5%[115][119] - 2019年前九个月股权激励总费用达776.4万美元，其中研发部门占比45.5%（353.6万美元），行政部门占比54.5%（422.8万美元）[88] 现金及现金等价物 - 现金及现金等价物从2018年12月的1539.9万美元增长至2019年9月的3676.8万美元，增长138.7%[10] - 截至2018年9月30日现金及现金等价物余额为2944.7万美元[21] - 2019年9月30日现金及现金等价物为3676.8万美元，2018年12月31日为1539.9万美元[37] - 2019年9月30日受限现金为144.6万美元，2018年12月31日为55万美元[37] - 公司总现金及现金等价物在2019年9月30日为3821.4万美元，2018年12月31日为1594.9万美元[37] - 公司现金等价物总额为3332万美元，其中货币市场基金占2284.8万美元（68.6%），美国国债占399.6万美元（12%），美国政府债务证券占647.6万美元（19.4%）[59] - 截至2019年9月30日，公司现金及现金等价物和可交易证券总额为1.203亿美元，主要用于短期投资以保障运营资金[145] 融资活动 - 通过ATM股权融资计划发行874,643股普通股，净融资539.8万美元[16] - 2018年通过IPO发行普通股净融资7905万美元[21] - 2018年发行C系列可转换优先股净融资5989.9万美元[21] - 公司IPO发行500万股普通股，每股17美元，净筹资7590万美元，扣除承销折扣等费用910万美元[30] - 公司通过ATM发行计划出售874,643股普通股，净收益为540万美元，扣除佣金20万美元和其他发行费用50万美元[85] - 公司通过ATM发行计划在2019年Q3发行874,643股，净融资540万美元，Q4又发行1,853,158股融资1,240万美元[93][106] - 2019年前九个月融资活动现金流为657万美元，主要来自ATM股票发行获得540万美元净收益[126][133] - 2019年前九个月融资活动产生的现金为660万美元，其中540万美元来自ATM股票发行计划（扣除发行成本），120万美元来自股票期权行权（扣除回购）[139] - 2018年前九个月融资活动产生的现金为1.366亿美元，主要来自IPO净收益7590万美元、C轮可转换优先股净收益5990万美元及追索票据还款90万美元[140] - 公司已注册2.5亿美元混合证券发行计划，包括7500万美元ATM股票发行额度[126] 投资活动 - 短期有价证券从2018年12月的1.557亿美元下降至2019年9月的7620.6万美元，降幅达51.1%[10] - 2018年投资活动净现金流出7121.7万美元[21] - 短期可交易证券总额为7620.6万美元，主要包括美国国债548.5万美元（7.2%）、国内外商业票据1192.6万美元（15.6%）、国内外公司债券743.1万美元（9.8%）及美国政府债务证券5136.4万美元（67.4%）[59] - 长期可交易证券总额为735.3万美元，其中公司债券占100.4万美元（13.7%），美国政府债务证券占634.9万美元（86.3%）[59] - 2018年底短期可交易证券总额为1.5574亿美元，其中美国国债占3412.1万美元（21.9%），美国政府债务证券占8169.9万美元（52.4%）[59] - 截至2019年9月30日，公司可出售证券的账面价值为11.678亿美元，公允价值为11.6879亿美元，未实现收益98万美元，未实现亏损1万美元[64] - 公司短期可出售证券中，美国政府债务证券公允价值为5.1364亿美元，未实现收益63万美元，未实现亏损1万美元[64] - 公司长期可出售证券公允价值为735.3万美元，未实现收益13万美元[64] - 2019年前九个月投资活动现金流为7243万美元，主要来自1.636亿美元有价证券到期[137] 经营活动现金流 - 2018年经营活动净现金流出4381.7万美元[21] - 2019年前九个月运营活动现金流出为5670万美元，2018年同期为4380万美元[25] - 2019年前九个月经营活动现金流为-5673万美元，较2018年同期恶化1291万美元[133][134] 资产和负债 - 总资产从2018年12月的1.814亿美元下降至2019年9月的1.417亿美元，降幅21.9%[10] - 公司总资产按公允价值计量为1.1688亿美元，其中Level 1资产占2284.8万美元（19.6%），Level 2资产占9403.1万美元（80.4%）[59] - 或有对价负债为115.6万美元，全部为Level 3计量，较2018年底的248.3万美元下降53.4%[59][62] - 2019年9月30日，公司预计最大或有对价支付价值为390万美元（基于当日股价），涉及533,336股普通股[61] - 2019年前9个月Level 3负债公允价值变动导致账面价值减少132.7万美元[62] - 截至2019年9月30日，公司记录了120万美元的或有负债，而2018年12月31日为250万美元[69] 股东权益 - 加权平均流通股数从2018年三季度的4105.8万股增至2019年同期的4296.6万股[13] - 公司2019年9月30日股票期权余额为6,870,903份，加权平均行权价为7.65美元，较2018年底增长24.9%（从5,500,531份）[87] - 2019年第三季度基本每股亏损0.51美元，前九个月累计亏损1.51美元，加权平均流通股数达42,584,835股[92] - 潜在稀释证券总量达713万份（含687万份期权），640,218股可能根据许可协议条件发行[92] 业务表现 - 公司未产生任何客户合同收入，预计未来不会产生正向运营现金流[25] - 公司所有候选药物均未获批销售[25] - 公司预计未来将持续运营亏损，需要筹集额外资金[25] - 核心产品UBX0101的II期临床试验已启动，计划招募180名骨关节炎患者，预计2020年下半年公布12周结果[99] - 新药UBX1325计划于2020年初提交IND申请，针对眼科疾病的临床前研究正在进行[101] - 公司唯一进入人体试验的药物候选UBX0101于2019年Q2完成Phase 1研究，Q4启动Phase 2研究[171] - 另一候选药物UBX1967因药代动力学特征导致IND申请延迟至2020年初[171] - 公司尚未提交任何新药申请(NDA)或生物制品许可申请(BLA)[176] - 所有药物候选均处于早期开发阶段，商业化可能需多年时间且存在重大失败风险[172] - 公司核心抗衰老疗法基于新型科学理论，尚未有任何监管机构批准同类药物[169][170] 研发进展 - 在UBX0101的Phase 1临床研究中，24个候选SASP因子和疾病生物标志物中有19个符合测量标准，其中9个显示出与疾病介导机制一致的变化[184] - UBX0101的Phase 1临床研究中，由于部分患者关节液不足，公司增加了Part B阶段以扩大样本量，采用盐水灌洗法收集样本[184] - Phase 1 OA研究中，8个SASP因子和生物标志物的变化与安慰剂组无显著差异[184] - 公司于2019年Q2完成UBX0101的Phase 1临床研究，并于Q4启动Phase 2研究[186] - 药物候选物UBX0101在研究的A和B部分中，最大给药剂量为4.0毫克时耐受性良好[202] - UBX0101的1期临床研究于2019年第二季度完成，但senolytic药物在人体中的效果尚未充分测试[202] 风险和挑战 - 临床研究可能因患者招募不足、第三方供应商问题或监管要求变更而延迟，增加成本并影响商业化进程[188][192] - 公司面临系统性衰老疾病治疗药物开发的重大挑战，局部治疗药物的概念验证尚未完成[198] - 临床研究中患者招募可能因竞争性试验或安全性问题受阻，影响研究进度和结果[200][201] - 监管机构可能要求额外的临床研究或修改试验设计，导致批准延迟或失败[187][189] - 公司依赖第三方制造商的生产流程和设施，若未获监管批准将影响药物供应和开发[183][188] - 临床研究数据的完整性可能因研究者利益冲突受到质疑，导致审批延迟或拒绝[191] - 临床研究中可能出现严重且不可接受的副作用，导致研究中断、延迟或终止[203] - 药物候选物的副作用可能影响患者招募和完成研究的能力[204] - 药物候选物的长期安全性尚未确定，临床研究样本量和暴露时间有限[205] - 如果药物获批后出现副作用，可能导致监管批准撤销或产品召回[206] - 药物商业成功取决于医生和患者的广泛采用，受竞争、定价和报销等因素影响[207] - 监管审批可能因政府停摆等外部因素延迟，例如2018年12月至2019年1月FDA关键活动停滞[180] - 即使获得批准，监管机构可能要求更窄的适应症范围或追加昂贵临床试验[181] - 临床结果波动性大，季度/年度运营结果难以预测且可能大幅低于预期[164][165] 其他重要事项 - 公司获得1,070万美元租户改善补贴（780万美元基础+290万美元可选），用于南旧金山新实验室建设[104] - 持有Ascentage Pharma 1,425,710股普通股，成本100万美元，IPO后市值约622万美元（按每股4.36美元计）[94] - 公司与Ascentage Pharma Group Corp. Ltd.的协议包括最高7030万美元的现金支付和533,336股普通股，基于里程碑事件[67][68] - 公司同意向许可方提供最高200万美元的研发资金，截至2019年9月30日，研发费用为10万美元[70] - 公司与加州大学旧金山分校的协议中，公司发行了12万股普通股，价值100万美元，并可能支付里程碑付款或发行额外3.4万股[72] - 公司未来最低租赁付款总额为5162.7万美元，其中2023年及以后为3365.8万美元[76] - 2019年9月30日止三个月和九个月的租金费用分别为140万美元和300万美元，而2018年同期为50万美元和140万美元[77] - 租赁会计准则更新（Topic 842）将于2021年1月1日采用，预计将增加资产负债表上的租赁资产和负债[54][55] - 公司采用三级公允价值层次结构：Level 1为活跃市场报价，Level 2为可观察输入参数，Level 3为不可观察输入参数[58] - 公司预计现有资金可支持运营至2021年下半年，包括UBX0101的2期临床试验数据读取[130] - 公司预计现有资本资源可支撑运营至2021年下半年，但可能因未知因素提前寻求融资[156] - 2020年上半年计划启动UBX0101的1b期临床试验，并提交眼科疾病IND申请[152][160] - 2019年第四季度已启动UBX0101治疗骨关节炎的2期临床试验[152] - 公司未参与任何表外融资安排，且对可变利益实体的投资不涉及此类目的[142] - 2019年2月签署了南旧金山新办公及实验室空间的租赁协议[141] - 利率波动1%对公司投资组合价值无显著影响，因主要持有短期资产且无债务[145]

CORPORATE PRESENTATION 1 SEPTEMBER 2019 SPECIAL NOTE REGARDING FORWARD-LOOKING STATEMENTS 2 This presentation and the accompanying oral commentary contain forward-looking statements, including: statements related to our understanding of cellular senescence and the role cellular senescence plays in diseases of aging; our expectations regarding the potential benefits, activity, effectiveness and safety of senolytic drug candidates; the status of our our preclinical, clinical and regulatory development plans a ...

财务数据关键指标变化（收入和利润） - 净亏损从2018年同期的20,002千美元扩大至2019年第二季度的23,673千美元，增长18.4%[12] - 累计亏损从2018年底的163,278千美元扩大至2019年6月30日的205,718千美元，增长26.0%[9] - 截至2018年6月30日的六个月净亏损为3613.5万美元[19] - 2019年前六个月净亏损4244万美元[19] - 2019年上半年净亏损4244万美元，较2018年同期的3613.5万美元扩大17.4%，每股亏损1.00美元[90] - 公司2019年第二季度净亏损2367.3万美元，同比增长367.1万美元；上半年净亏损4244万美元，同比增长630.5万美元[107] - 2019年上半年净亏损4240万美元，较2018年同期的3610万美元扩大17.5%[124][125] 财务数据关键指标变化（成本和费用） - 研发费用从2018年同期的15,198千美元增长至2019年第二季度的18,468千美元，增长21.5%[12] - 股票薪酬支出在2019年上半年总计3,941千美元（1,997千美元+1,944千美元）[15] - 2019年第二季度，公司研发费用为1846.8万美元，同比增长327万美元，主要由于眼科管线的IND相关成本增加310万美元[107][109] - 2019年上半年，公司研发费用总计3497.3万美元，同比增长675万美元，主要由于人员相关费用增加110万美元及直接研发活动费用增加560万美元[107][110] - 2019年第二季度，公司行政费用为497万美元，同比增长112.8万美元，主要由于人员相关费用增加70万美元及保险费用增加20万美元[107][111] - 2019年上半年非现金支出470万美元，主要包括390万美元股权激励和130万美元折旧摊销[124] 现金及现金等价物变化 - 公司现金及现金等价物从2018年底的15,399千美元增长至2019年6月30日的23,113千美元，增长50.1%[9] - 2018年6月30日现金及现金等价物期末余额为3471.5万美元[19] - 2019年6月30日现金及现金等价物期末余额2455.9万美元[19] - 截至2019年6月30日，公司现金及现金等价物为2311.3万美元，受限现金为144.6万美元，总计2455.9万美元，较2018年12月31日的1539.9万美元和55万美元(总计1549.9万美元)显著增长[35] 融资活动 - 2018年通过IPO融资净额7905万美元[19] - 2018年发行C系列可转换优先股融资净额5989.9万美元[19] - 公司于2018年5月7日完成首次公开募股(IPO)，发行500万股普通股，每股公开发行价格为17.00美元，扣除承销折扣、佣金和发行相关交易成本约910万美元后，公司获得净收益约7590万美元[28] - 公司2018年通过IPO获得净收益7590万美元，2019年6月提交S-3注册声明，计划通过市场发行筹集最多2.5亿美元资金[117] - 2018年上半年融资活动现金流入1.366亿美元，主要来自IPO净融资7590万美元和C轮优先股融资5990万美元[130] - 公司2019年6月与Cowen签订销售协议，可通过市场发行计划出售普通股，最高募资7500万美元，Cowen收取最高3%佣金[82] - 公司提交S-3注册声明，计划发行最多2.5亿美元的普通股、优先股、债务证券等，其中7500万美元普通股通过市场发行计划募集[83][85] 资产和负债变化 - 短期有价证券从2018年底的155,736千美元下降至2019年6月30日的104,889千美元，减少32.7%[9] - 总资产从2018年底的181,375千美元下降至2019年6月30日的154,210千美元，减少15.0%[9] - 长期有价证券从2018年底的0千美元增长至2019年6月30日的4,040千美元[9] - 递延租金从2018年底的2,467千美元增长至2019年6月30日的11,921千美元，增长383.3%[9] - 短期可交易证券总额从2018年12月31日的1.55736亿美元降至2019年6月30日的1.04889亿美元，降幅达32.7%[55][57] - 长期可交易证券从2018年12月31日的0美元增至2019年6月30日的404万美元[55][57] - 或有对价负债从2018年12月31日的248.3万美元降至2019年6月30日的227万美元，减少21.3万美元（8.6%）[60] - 美国国债持有量从2018年12月31日的3412.1万美元锐减至2019年6月30日的749.4万美元，降幅达78%[55][57] - 公司持有美国政府债券总额从2018年12月31日的8169.9万美元降至2019年6月30日的6581.4万美元，降幅19.4%[55][57] - 市场证券未实现收益从2018年12月31日的4万美元增至2019年6月30日的115万美元，增幅达2775%[62] - 2019年6月30日货币市场基金持有量从2018年12月31日的1413.1万美元增至1787.3万美元，增长26.5%[55][57] 业务线表现 - 公司眼科候选药物UBX1325进入IND支持研究阶段，其药代动力学特征与UBX1967不同[99] - 公司计划在2019年第四季度启动UBX0101的II期临床试验[143] - 公司计划在2019年第四季度启动UBX0101治疗骨关节炎的II期临床试验，并在2020年初提交UBX1967治疗眼科疾病的IND申请[151][153] - 在2019年第二季度，公司推进了另一种senolytic分子UBX1325进入IND支持性研究，以治疗年龄相关性眼病[153] - 公司已完成UBX0101在膝骨关节炎患者中的I期临床试验，并计划在2019年第四季度启动II期临床试验[151] - 公司正在开发针对年龄相关性疾病的senolytic药物，包括肌肉骨骼、眼科和肺部疾病，并探索系统性给药以治疗肾脏、肝脏和神经退行性疾病[150] - 公司计划在2019年第四季度启动UBX0101治疗骨关节炎的2期临床试验[178] - 在UBX0101的1期临床试验中，24个SASP因子和疾病生物标志物中有19个符合测量标准，其中9个显示出与疾病机制一致的变化[176] - 抗衰老药物UBX0101在2019年Q2完成的1期临床试验中最大剂量4.0 mg耐受性良好，但后续试验可能揭示不可接受的副作用[194] 管理层讨论和指引 - 公司预计未来将继续产生经营亏损并需要额外融资[23] - 公司预计现有资金可支持运营至2021年，但可能因研发进度变化需提前融资[146][147] - 公司预计未来需通过股权/债务融资等方式获取额外资金，否则可能削减研发项目或延迟商业化进程[118][119] - 公司目前处于局部给药抗衰老药物开发的早期阶段，尚未获得足够的人体数据支持系统性给药抗衰老药物的开发[190] - 公司计划继续投入资源研究衰老机制，如循环年轻因子减少和线粒体功能障碍，以开发相关药物[189] 其他重要内容 - 公司依赖第三方供应商提供关键原材料，存在供应商流失或供应不足的风险[39] - 公司采用资本租赁协议租赁某些设备，租赁期限为三年，当前部分资本租赁义务计入应计和其他负债，非流动部分计入其他非流动负债[42] - 公司于2019年2月签订南旧金山办公室及实验室租赁协议，租期10年，房东提供最高780万美元的装修补贴和290万美元额外装修融资，总补贴价值1070万美元[72] - 截至2019年6月30日，公司未来不可取消的租赁付款总额为5213.4万美元，其中2023年及以后需支付3365.8万美元[73] - 2019年上半年租金支出为150万美元，较2018年同期的90万美元增长66.7%[74] - 公司2019年2月签署了南旧金山新办公及实验室空间的租赁协议[131] - 公司目前主要依赖债务和股权证券的销售来融资，未来需要通过合作、公开或私募股权发行、债务融资等多种方式寻求额外资金[149] - 公司的senolytic药物开发面临重大不确定性，包括临床前和临床试验的复杂性、监管审批的挑战以及潜在的不可预见的安全事件[159][160] - 公司目前没有产品获批上市，所有候选药物均处于早期开发阶段，UBX0101是唯一在人体中测试过的候选药物[163] - 公司的业务成功依赖于senolytic药物管线的成功开发、监管批准和商业化，但可能需要多年时间才能实现[164] - 公司可能无法按可接受的条件或根本无法获得额外资金，这可能导致资源分配受限或被迫放弃某些技术或候选药物的权利[149] - 公司的senolytic药物开发策略涉及优先分配资源，但可能错失更具商业潜力的候选药物或适应症[154] - 公司尚未向FDA提交过新药申请(NDA)或生物制品许可申请(BLA)[169] - 临床试验可能因多种原因延迟或终止，包括FDA要求修改研究设计、患者招募困难等[179][180] - 公司面临监管风险，FDA可能要求批准后进行额外的昂贵临床试验[173] - 政府停摆等外部因素可能影响FDA对公司监管申请的审查进度[172] - 只有少数生物制药产品能最终完成FDA审批流程并实现商业化[171] - 公司药物候选物的商业前景取决于能否获得监管批准，任何延迟都将对业务产生重大不利影响[175] - 公司核心治疗方法是基于消除衰老细胞，但这一理论可能永远无法在人体中得到验证[187] - 开发治疗年龄相关疾病的药物候选物需要大量额外资金，并存在研发失败的风险[188] - 临床试验患者招募可能因竞争、安全性担忧等因素延迟，影响开发进度和成本[191][192][193] - 临床前研究显示抗衰老分子可清除衰老细胞，但可能对健康组织造成不可预见的损害[194] - 若药物副作用严重，FDA或机构审查委员会可能暂停或终止临床试验[195] - 即使药物获批，商业成功取决于医生和患者的广泛接受度，受定价、报销、竞争等因素影响[200][204] - 公司依赖第三方供应商生产药物候选物，若供应商不符合监管要求或无法保证质量，将严重影响业务[203][205] - 药物供应链涉及多个专业制造商，复杂性随临床进展增加，可能导致延迟[206] - 公司尚未确定任何商业化生产合作伙伴，可能影响未来药物上市[207]

财务数据关键指标变化 - 资产负债相关 - 截至2019年3月31日，公司现金及现金等价物为34,249千美元，较2018年12月31日的15,399千美元增长122.41%[9] - 截至2019年3月31日，短期有价证券为115,949千美元，较2018年12月31日的155,736千美元下降25.55%[9] - 截至2019年3月31日，公司总资产为160,797千美元，较2018年12月31日的181,375千美元下降11.34%[9] - 截至2019年3月31日，公司总负债为14,194千美元，较2018年12月31日的20,682千美元下降31.37%[9] - 截至2019年3月31日，公司股东权益为146,603千美元，较2018年12月31日的160,693千美元下降8.77%[9] - 截至2019年3月31日，公司现金、现金等价物和受限现金期末余额为3569.5万美元，2018年末为1594.9万美元[18] - 截至2019年3月31日，按公允价值计量的资产总计149,188千美元，负债总计1,238千美元[53] - 截至2018年12月31日，按公允价值计量的资产总计169,867千美元，负债总计2,483千美元[55] - 截至2019年3月31日，可售证券摊余成本为145,169,000美元，公允价值为145,188,000美元；截至2018年12月31日，摊余成本为169,962,000美元，公允价值为169,867,000美元[60] - 截至2019年3月31日，公司无资本化的递延发行成本，2018年3月31日为170万美元[31] - 截至2019年3月31日，或有对价负债最高可达490万美元[56] - 公司与许可方的商业协议包括最高7030万美元现金支付和最多533,336股普通股权益支付，2019年3月31日或有对价负债为120万美元，2018年12月31日为250万美元[63][64] - 截至2019年3月31日，公司不可撤销经营租赁未来最低租赁付款总额为52,637,000美元[70] - 2018年3 - 4月出售C系列可转换优先股获5990万美元，2019年3月31日现金、现金等价物和有价证券共1.502亿美元[103] - 截至2019年3月31日，公司资本资源包括现金、现金等价物和有价证券共1.502亿美元[131] 财务数据关键指标变化 - 费用及亏损相关 - 2019年第一季度，研发费用为16,505千美元，较2018年同期的13,025千美元增长26.72%[12] - 2019年第一季度，一般及行政费用为4,477千美元，较2018年同期的3,457千美元增长29.49%[12] - 2019年第一季度，公司净亏损18,767千美元，较2018年同期的16,133千美元增长16.33%[12] - 2019年第一季度，综合亏损为18,653千美元，较2018年同期的16,167千美元增长15.49%[12] - 2019年第一季度，基本和摊薄后每股净亏损为0.44美元，2018年同期为4.69美元[12] - 2019年第一季度净亏损1880万美元，2018年同期为1610万美元[22] - 2019年第一季度经营活动使用的净现金为2060万美元，2018年同期为1190万美元[22] - 截至2019年3月31日和2018年12月31日，公司累计亏损分别为1.82亿美元和1.633亿美元[22] - 2019年和2018年截至3月31日的三个月租金费用分别为40万美元和50万美元[71] - 2019年和2018年截至3月31日的三个月，公司股票薪酬总费用分别为1,997,000美元和1,370,000美元[80] - 2019年和2018年第一季度净亏损分别为1880万美元和1610万美元，2019年较2018年增加263.4万美元[87][97] - 2019年3月31日累计亏损达1.82亿美元，且短期内运营现金流不会为正[87][102][106] - 2019年第一季度研发费用为1650.5万美元，较2018年的1302.5万美元增加348万美元[97][98] - 2019年第一季度管理费用为447.7万美元，较2018年的345.7万美元增加102万美元[97][99] - 2019年第一季度或有对价公允价值为 - 124.5万美元，2018年为0，减少因股价下跌致负债公允价值估计变化[97][100] - 2019年第一季度利息收入为100.6万美元，较2018年的35.2万美元增加65.4万美元[97][101] - 2019年3月31日结束的三个月，经营活动使用现金2060万美元，主要包括净亏损1880万美元、非现金费用调整90万美元和净经营资产及负债减少270万美元[110] - 2018年3月31日结束的三个月，经营活动使用现金1190万美元，主要包括净亏损1600万美元，被非现金费用150万美元和净经营资产及负债增加260万美元抵消[111] - 2019年和2018年3月31日结束的三个月，公司净亏损分别约为1880万美元和1610万美元，截至2019年3月31日，累计亏损1.82亿美元[129] 财务数据关键指标变化 - 现金流量相关 - 2019年第一季度投资活动提供的净现金为4006万美元，2018年同期为1294.7万美元[18] - 2019年第一季度融资活动提供的净现金为28.2万美元，2018年同期为5439.2万美元[18] - 2019年3月31日结束的三个月，投资活动提供现金4000万美元，与有价证券到期5830万美元有关，被购买有价证券1810万美元和购买财产及设备20万美元抵消[113] - 2018年3月31日结束的三个月，投资活动提供现金1290万美元，与购买有价证券620万美元和购买财产及设备10万美元有关，被有价证券到期1930万美元部分抵消[114] - 2019年3月31日结束的三个月，融资活动提供现金30万美元，主要与行使股票期权发行普通股的净收益有关[115] - 2018年3月31日结束的三个月，融资活动提供现金5440万美元，主要与发行C系列可转换优先股净收益5490万美元有关，被支付与计划IPO相关的递延发行成本60万美元抵消[116] 财务数据关键指标变化 - 股权及融资相关 - 2018年5月7日，公司完成首次公开募股，发行500万股普通股，发行价为每股17美元，净收益约7590万美元[27] - 2018年4月20日，公司进行了1比2.95的反向股票分割[25] - 2019年截至3月31日三个月，公司股票期权授予76,500股，行权340,731股，注销30,623股，3月31日余额为5,205,677股[79] - 2018年5月完成首次公开募股，发行500万股普通股，每股17美元，扣除相关费用后净收入约7590万美元[88] - 2018年3 - 4月，公司出售并发行3913425股C系列可转换优先股，净现金收益约5990万美元；5月完成首次公开募股，净收益7590万美元[131] 财务数据关键指标变化 - 会计准则相关 - 公司在2019财年第一季度采用了多项会计准则更新，均未对财务报表产生重大影响[40][42][43] - 公司于2019财年第一季度采用ASU No. 2016 - 15，对简明财务报表及相关披露无重大影响[44] - ASU No. 2018 - 15于2020年12月15日后开始的年度报告期生效，公司正评估其影响[45] - ASU 2018 - 13于2019年12月15日后开始的财年生效，公司正评估其影响[47] - ASU No. 2018 - 07于2019年12月15日后开始的财年生效，公司正评估其影响[48] - ASU 2016 - 13于2019年12月15日后开始的财年生效，公司正评估其影响[49] - ASU No. 2016 - 02于2019年12月15日后开始的年度报告期生效，预计影响公司财务报表[50] 财务数据关键指标变化 - 其他财务事项 - 2019年2月公司签订新办公和实验室空间租赁协议，房东提供最高780万美元租户改良津贴，公司可让房东融资最高280万美元用于额外租户改良，公司交付约90万美元信用证[69] - 公司同意为许可方研发工作提供最高200万美元资金，截至2019年3月31日和2018年3月31日的三个月研发费用不重大[65] - 2015 - 2016年公司向两名高管发行总计20万美元有追索权本票，2018年4月4日已偿还[74][75] - 2017年10月公司向一名高管发行总计210万美元无追索权本票，2018年4月160万美元本票被豁免，记录150万美元股份支付费用，50万美元本票于2018年4月4日偿还[76] 业务线数据关键指标变化 - 业务规划与发展 - 公司计划开发治疗与年龄相关疾病的候选药物管线，临床开发策略初期聚焦局部给药的溶酶体药物，目前在推进肌肉骨骼、眼科和肺部疾病项目，也在早期开发全身给药的溶酶体药物[135] - 公司2018年第二季度启动了UBX0101治疗膝骨关节炎的1期临床研究，计划2020年初提交UBX1967用于眼科疾病的IND申请[136] - 公司所有候选药物都处于早期开发阶段，首个领先候选药物UBX0101正在进行1期临床研究，另一个领先候选药物UBX1967在2019年第一季度开始IND启用研究[147] - 公司2018年第二季度启动UBX0101在骨关节炎方面的1期临床试验[163] 业务线数据关键指标变化 - 业务风险与挑战 - 公司运营结果可能大幅波动，难以预测未来运营结果，波动因素包括候选药物研发投资的时间、成本和水平等多种因素[139][141] - 公司核心治疗方法基于细胞衰老，利用溶酶体分子治疗与年龄相关疾病是新方法，面临不可预见风险，难以预测药物开发时间和成本以及监管批准可能性[143] - 公司业务成功主要取决于溶酶体药物管线候选药物的成功开发、监管批准和商业化，但由于处于早期阶段，可能需要多年才能证明候选药物安全性和有效性以获得商业化批准[148] - 公司候选药物临床和商业成功取决于能否筹集额外资金、完成IND启用研究、及时完成临床前和临床研究等多个因素[149] - 公司可能无法根据适用监管要求获得候选药物的监管批准，拒绝或延迟批准会延迟商业化并对业务和运营结果产生不利影响[151] - 公司未向FDA提交过新药申请或生物制品许可申请，相关监管申报需包含大量临床前和临床数据及支持信息[152] - FDA或外国监管机构可能因多种原因延迟、限制或拒绝公司候选药物的批准，政府关闭等监管机构的干扰也可能导致批准过程延迟[155][156] - 临床开发过程漫长且费用高昂，结果不确定，早期研究结果不能预测未来试验结果[159] - 公司可能因多种原因无法获得监管机构对药物候选物的批准，如无法证明药物安全有效、监管机构不同意试验方案等[160] - 临床研究可能因多种原因被延长、延迟或终止，如监管机构不同意研究设计、招募患者困难等[165] - 若需进行额外临床研究或测试、临床研究结果不佳等，公司可能产生意外成本、延迟或无法获得营销批准等[166] - 公司致力于开发延缓、阻止或逆转与年龄相关疾病的溶酶体药物，但核心治疗方法可能无法在人体中得到验证[172] - 识别、开发、获得监管批准和商业化治疗与年龄相关疾病的药物候选物需要大量资金，且有失败风险[174] - 公司开发可全身给药的溶酶体药物可能需要很多年，目前局部给药溶酶体药物仍处于早期阶段[176] - 公司临床研究患者招募可能因多种因素遇到困难，如患者资格标准、竞争等[178] - 溶酶体药物的使用可能导致不可预见的事件，影响患者招募，进而影响临床研究的完成和药物候选物的开发[180] - 药物候选品的不良副作用可能导致临床研究中断、延迟或停止，还可能使FDA或外国监管机构拒绝批准[181][182] - 即使药物候选品通过临床研究，也不能保证在更多患者使用时不会出现不良反应，且临床研究可能不足以确定长期服用的影响和安全后果[183] - 若药物候选品获批后出现不良副作用，监管机构可能撤回批准、要求召回产品或改变给药方式等[184] - 药物候选品获批后的商业成功取决于临床适应症、安全性和有效性、医保覆盖和报销、医生和患者接受度等多方面因素[188] - 公司依赖第三方供应商制造药物候选品的临床前、临床和商业供应，供应商的问题可能对业务产生重大不利影响[190] - 公司目前依赖第三方进行供应链的关键环节，随着药物候选品进入临床试验，供应链的物流挑战可能增加[191] - 公司尚未确定商业供应的制造商，可能无法达成协议或按合理条款达成，这会对业务产生重大不利影响[194] - 第三方制造商可能需要增加产能或寻找替代供应源，这可能面临挑战并需要额外资金和监管批准[196] - 公司依赖第三方供应商提供关键原材料，供应中断可能影响药物候选品的制造和商业化[197] - 公司依靠第三方进行临床前和临床研究，若第三方未能履行职责，可能无法获得药物候选品的监管批准[198][200] - 公司面临来自制药公司、仿制药公司、生物技术公司等多方面竞争，多数竞争对手资源更丰富[202] -