UBX1325 Phase 2B ASPIRE Study 24- and 36-Week Data in DME Robert Bhisitkul, M.D., Ph.D. Professor of Ophthalmology, UCSF Anirvan Ghosh, CEO Federico Grossi, CMO Lynne Sullivan, CFO Alicia Tozier, Chief Strategy Officer March 24, 2025 1 Special Note Regarding Forward-Looking Statements This presentation and the accompanying oral commentary contain forward-looking statements including statements related to Unity Biotechnology Inc.'s ("UNITY's") understanding of cellular senescence and the role it plays in ret ...

SOUTH SAN FRANCISCO, Calif., May 01, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- UNITY Biotechnology, Inc. (“UNITY”) [NASDAQ: UBX], a biotechnology company developing therapeutics to slow, halt or reverse diseases of aging, today announced that the Company will present 36-week data from the ASPIRE Phase 2B study at the Association for Research in Vision and Ophthalmology (ARVO) 2025 Annual Meeting being held on May 4-8, 2025 in Salt Lake City, Utah. ARVO 2025 Presentation Details: Title: Safety and Efficacy of Senolytic Candi ...

文章核心观点 - 同行评审期刊NEJM Evidence发表UBX1325治疗糖尿病黄斑水肿（DME）的2期BEHOLD研究结果 ，显示选择性清除视网膜衰老细胞可改善患者视力 ，支持UBX1325作为视网膜疾病新疗法的潜力 [1] 研究情况 - BEHOLD研究是概念验证2期研究 ，多中心、随机、双盲、假手术对照 ，评估单剂10 mcg UBX1325对DME患者的安全性、耐受性、有效性和持久性 [3] - 研究招募65名患者 ，尽管接受至少6个月抗VEGF治疗 ，仍有持续视力缺陷和残余视网膜液 ，50名患者完成48周研究延长期 [3] - 公司正在进行2b期ASPIRE研究 ，评估多剂量UBX1325与阿柏西普的头对头对比 ，24周和36周的顶线数据已披露 ，完整36周数据预计在2025年第二季度公布 [2] 药物情况 - UBX1325是研究性化合物 ，用于视网膜疾病包括DME的研究 ，未在任何国家获批使用 [4] - 它是BCL - xL的小分子抑制剂 ，旨在抑制衰老细胞生存依赖的蛋白质功能 [4] - BEHOLD研究显示单剂UBX1325与假手术治疗相比 ，48周内最佳矫正视力有显著临床改善 [4] 公司情况 - 公司致力于开发延缓、阻止或逆转衰老相关疾病的新疗法 ，目前专注于选择性消除或调节衰老细胞的药物 ，用于眼科和神经疾病 [5]

公司业务定位 - 公司是生物技术公司，专注研发治疗衰老疾病的疗法，尤其关注溶酶体药物[72] UBX1325研究进展 - 2020 - 2021年开展UBX1325多项研究，2020年10月一期临床研究显示DME患者高剂量组最佳矫正视力平均改善9.5个ETDRS字母，nAMD患者平均改善3.2个ETDRS字母[73] - 2021年5月启动UBX1325的二期BEHOLD研究，共65名患者参与，随机分为两组，患者此前平均6个月内接受4.03次抗VEGF注射，基线平均最佳矫正视力61.4个ETDRS字母，中央亚区厚度约439.6微米[74] - 2022 - 2023年BEHOLD研究公布多阶段数据，24周时UBX1325治疗组最佳矫正视力较基线提高6.2个ETDRS字母，较假手术组高7.6个ETDRS字母，中央亚区厚度较基线减少5.4微米，假手术组增加34.6微米，无救援治疗患者比例UBX1325组为59.4%，假手术组为37.5%[76] - 2023 - 2024年开展UBX1325的二期b ASPIRE研究，2024年8月完成52名患者入组，患者随机1:1分配接受10μg UBX1325或2mg阿柏西普，每8周注射一次，持续6个月[79] - 2025年3月公布ASPIRE研究24周和部分36周数据，24周时UBX1325不劣于阿柏西普，UBX1325治疗组24周视力提高5.2个字母，36周提高5.5个字母，在中度疾病患者中表现优于阿柏西普[82] - 2022 - 2023年开展UBX1325治疗nAMD的二期ENVISION研究，2022年9月完成50名患者入组，2023年3月公布数据显示24周时UBX1325单药治疗组视力较基线平均下降0.8个ETDRS字母，52%患者无需抗VEGF治疗[83][85] 公司融资与收益 - 2023年11月9日公司与现有认股权证持有人达成诱导要约，持有人以2.045美元/股的价格行使认股权证购买214.3万股普通股，公司获得约440万美元总收益，扣除费用后净额用于运营等[87] 公司财务关键指标变化 - 截至2025年3月31日，公司三个月净亏损730万美元，2024年同期为580万美元，累计亏损5.176亿美元，预计短期内运营现金流不会为正[88] - 基于当前运营计划，公司现有资金预计可支持到2025年第四季度，存在持续经营的重大疑虑，需筹集额外资金[89] - 2025年第一季度研发费用为277.2万美元，较2024年同期的372.1万美元减少94.9万美元[100][101] - 2025年第一季度行政及一般费用为411.9万美元，较2024年同期的387.8万美元增加24.1万美元[100][102] - 2025年第一季度利息收入为26万美元，较2024年同期的51.3万美元减少25.3万美元[100][104] - 2025年第一季度认股权证负债亏损为61万美元，而2024年同期为收益137.6万美元，减少198.6万美元[100][105] - 2025年第一季度其他净支出为6.1万美元，较2024年同期的8万美元减少1.9万美元[100][106] - 2025年第一季度净亏损为730.2万美元，较2024年同期的579万美元增加151.2万美元[100][107] - 截至2025年3月31日，公司累计亏损为5.176亿美元，且短期内无法实现经营活动产生正现金流[107] - 公司现有资金预计可维持运营至2025年第四季度，这引发了对公司持续经营能力的重大怀疑[108] - 公司公开发行股份市值低于7500万美元，受“小货架”规则限制，12个月内销售股份不得超过公开发行股份市值的三分之一[113] - 2022年3月和10月的货架注册声明下，销售代理Cowen有权获得最高3%的销售总收益，但2025年第一季度均无股份销售[115][116] - 2025年第一季度经营活动使用现金635.7万美元，2024年同期为518.3万美元[121] - 2025年第一季度投资活动提供现金677.6万美元，2024年同期使用现金719万美元[121] - 2025年和2024年第一季度融资活动均无现金流入[121] - 2025年第一季度现金、现金等价物和受限现金净增加41.9万美元，2024年同期净减少1237.3万美元[121] - 2025年第一季度经营活动使用现金主要源于净亏损730万美元，调整非现金费用20万美元和净经营资产负债变化120万美元[123] - 2024年第一季度经营活动使用现金主要源于净亏损580万美元，调整非现金费用30万美元和净经营资产负债变化90万美元[124] - 2025年第一季度投资活动现金流入源于有价证券到期780万美元，部分被购买有价证券100万美元抵消[125] - 2024年第一季度投资活动现金流出源于购买有价证券1350万美元，部分被有价证券到期630万美元抵消[125] - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为1690万美元[136] - 市场利率1%的变动不会对公司投资组合总价值产生重大影响[136]

财务数据关键指标变化 - 公司公布2025年第一季度财务业绩和业务更新，2025年3月31日现金、现金等价物和有价证券总计1690万美元，较2024年12月31日的2320万美元减少[1][4] - 2025年第一季度净亏损730万美元，而2024年同期为580万美元；2025年第一季度运营所用现金为640万美元，2024年同期为520万美元[5] - 2025年第一季度研发费用降至290万美元，较2024年同期减少90万美元，主要因直接研发费用减少50万美元和人员成本减少40万美元[6] - 2025年第一季度一般及行政费用增至400万美元，较2024年同期增加20万美元，主要因专业费用和会计服务费增加20万美元和运营成本增加20万美元，部分被人员相关费用减少20万美元抵消[7] - 2025年3月31日总运营费用为689.1万美元，2024年同期为759.9万美元[11] - 2025年3月31日总资产为3034.7万美元，2024年12月31日为3766.2万美元[13] - 2025年3月31日总负债为3055.2万美元，2024年12月31日为3116.8万美元[13] - 2025年3月31日股东（赤字）权益为 - 20.5万美元，2024年12月31日为649.4万美元[13] 糖尿病黄斑水肿（DME）业务线数据关键指标变化 - 2025年第一季度糖尿病黄斑水肿（DME）2b期ASPIRE研究公布24周和部分36周的顶线数据，UBX1325治疗的DME患者视力改善与阿柏西普对照组相当，但研究未达到基于第20周和24周最佳矫正视力（BCVA）平均值的主要终点，基于中期数据，UBX1325在第36周不劣于阿柏西普[2] - 公司预计在2025年第二季度获得完整的36周数据[3]

文章核心观点 - 公司公布2025年第一季度财务结果及糖尿病黄斑水肿（DME）2b期ASPIRE研究数据，虽研究未达主要终点，但药物有改善视力潜力，公司认为现有资金可支撑运营至2025年第四季度 [1][2][4] 分组1：研究进展 - 公司公布DME的2b期ASPIRE研究24周和部分36周顶线数据，UBX1325治疗的DME患者视力改善与阿柏西普对照相当，但研究基于20周和24周最佳矫正视力（BCVA）平均值未达对阿柏西普统计非劣效性主要终点，基于中期数据，UBX1325在36周时对阿柏西普非劣效 [2] - 公司预计2025年第二季度获得完整36周数据，该研究是多中心、随机、双盲、活性对照研究，旨在评估UBX1325与阿柏西普的安全性和有效性 [3] 分组2：财务结果 资金状况 - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和有价证券总计1690万美元，较2024年12月31日的2320万美元减少，公司认为现有资金足以支持运营至2025年第四季度 [4] 损益情况 - 2025年第一季度净亏损730万美元，高于2024年同期的580万美元；运营活动使用现金640万美元，高于2024年同期的520万美元 [5] 费用情况 - 2025年第一季度研发费用降至290万美元，较2024年同期减少90万美元，主要因直接研发费用减少50万美元和人员成本减少40万美元 [6] - 2025年第一季度一般及行政费用增至400万美元，较2024年同期增加20万美元，主要因专业费用和会计服务费增加20万美元、运营成本增加20万美元，部分被人员相关费用减少20万美元抵消 [7] 分组3：公司介绍 - 公司致力于开发延缓、阻止或逆转衰老相关疾病的新型疗法，目前专注于创造选择性消除或调节衰老细胞的药物，为年龄相关眼科和神经疾病提供变革性益处 [8]

文章核心观点 - UNITY Biotechnology公司的UBX1325在中期非劣效性研究中结果好坏参半，导致其股价昨日暴跌28.8%，但年初至今仍上涨33.1%，优于行业5.6%的涨幅 [1][4] 分组1：研究基本信息 - 研究为IIb期ASPIRE研究，主要疗效终点是证明UBX1325在最佳矫正视力平均变化上不劣于Eylea [2] - 研究招募52名尽管先前接受抗VEGF治疗但视力不佳的糖尿病黄斑水肿患者，随机分为两组分别接受10μg UBX1325或2mg Eylea治疗 [2] - UBX1325是UNITY Biotechnology公司的新型BCL - xL抑制剂，具有独特作用机制 [2] 分组2：研究结果 - UBX1325治疗使患者在24周和36周视力提升，不劣于Eylea，24周视力提高5.2个字母，36周提高5.5个字母 [3] - UBX1325在36周内除20周和24周平均值外，在所有时间点都显示出对Eylea的统计学显著非劣效性，20周和24周平均值置信区间为88%，略低于预设的90%阈值 [4] - 接受UBX1325治疗的患者在16周和20周中央亚区厚度增加 [6] - UBX1325在基线中央亚区厚度小于400微米的中度疾病严重程度患者中表现优于Eylea，这类患者约占研究人群的60% [7] - 从Eylea转为UBX1325治疗的患者视力改善最持久稳定 [7] 分组3：药物相关情况 - UBX1325在多项临床研究中显示出良好的安全性和耐受性，无眼内炎症、视网膜动脉阻塞、眼内炎或血管炎报告 [8] - UNITY Biotechnology公司预计在2025年第二季度报告其余患者的完整36周数据 [8] - Eylea是Regeneron公司的畅销眼病药物，已获批用于多种眼病治疗，包括早产儿视网膜病变 [9] 分组4：公司评级及其他股票情况 - UNITY Biotechnology公司目前Zacks排名为2（买入） [10] - Gilead Sciences和Dynavax Technologies Corporation目前Zacks排名均为2（买入） [11] - 过去30天，Gilead Sciences 2025年每股收益预期从7.81美元提高到7.87美元，2026年从8.11美元提高到8.27美元，年初至今股价上涨15.6%，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率为19.47% [12] - 过去30天，Dynavax 2025年每股收益预期从32美分提高到33美分，2026年从49美分提高到57美分，年初至今股价上涨8.4%，过去四个季度中三个季度盈利超预期，平均惊喜率为9.58% [13]

文章核心观点 - 公司公布最新研究结果后，Unity Biotechnology公司的UBX股票周一大跌，其UBX1325在治疗糖尿病黄斑水肿（DME）的2b期ASPIRE临床试验中表现出一定效果且安全性良好 [1][2][4] 临床试验情况 - 2b期ASPIRE临床试验针对接受过抗VEGF治疗但视力不佳的糖尿病黄斑水肿（DME）患者，研究结果包含所有患者24周及多数患者36周的数据 [1] 治疗效果 - UBX1325治疗使患者在24周和36周时视力较基线提高超5个字母，在36周内10个时间点中的9个达到与再生制药公司的REGN Eylea（阿柏西普）非劣效性 [2] - UBX1325治疗患者从基线到24周最佳矫正视力（BCVA）平均变化为+5.2 ETDRS字母，较阿柏西普组高+0.4 ETDRS字母；到36周平均变化为+5.5 ETDRS字母，较阿柏西普组高+0.2 ETDRS字母 [6] - 除20周和24周平均值外，UBX1325在36周内所有时间点均不劣于阿柏西普 [6] - UBX1325治疗患者在16周和20周中央子野厚度（CST）增加，部分CST显著增加患者需补充抗VEGF治疗 [6] - 在中度疾病严重程度（基线CST < 400微米，约占研究患者60%）患者中，UBX1325总体表现优于阿柏西普 [6] - 入组前从阿柏西普转换为UBX1325治疗的患者视力改善最持续和持久 [6] 安全性与后续计划 - UBX1325继续显示出良好的安全性和耐受性 [4] - 公司预计在2025年第二季度获得其余患者完整的36周数据结果 [4] 财务状况 - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券总计2320万美元，足以支持运营至2025年第四季度 [4] 股价表现 - 周一最后一次检查时，UBX股票下跌34.8%，报1.19美元 [4]

Unity Biotechnology (UBX) Update / Briefing March 24, 2025 08:00 AM ET Speaker0 Good morning, and welcome to the Unity Biotechnology Conference Call and Webcast. At this time, all attendees are in a listen only mode. A question and answer session will follow the formal presentations. As a reminder, this call is being recorded and a replay will be made available on the Unity website following the conclusion of the event. I'd now like to turn the call over to Lynn Sullivan, Chief Financial Officer of Unity Bi ...

文章核心观点 - UNITY公司公布UBX1325治疗糖尿病黄斑水肿（DME）的2b期ASPIRE临床试验顶线结果，显示其在改善视力方面与阿柏西普相当，有望为治疗效果不佳的患者提供新选择 [1][2] 试验结果 视力改善 - UBX1325治疗患者在24周和36周时视力较基线提高超5个字母，24周时平均视力变化为+5.2个ETDRS字母，36周时为+5.5个ETDRS字母 [1][3] - UBX1325在36周内的10个时间点中有9个显示出与阿柏西普的非劣效性，但在第20周和24周的平均值未达到预先设定的90%置信区间，为88% [1][3] 亚组分析 - 在疾病严重程度中等（基线中央子野厚度<400微米，约占研究患者的60%）的患者中，UBX1325总体表现优于阿柏西普 [3] - 从阿柏西普转为UBX1325治疗的患者视力改善最持久稳定 [3] 安全性和耐受性 - UBX1325在多项临床研究中显示出良好的安全性和耐受性，未出现眼内炎症、视网膜动脉阻塞、眼内炎或血管炎等情况 [3][4] 行业背景 - 美国约有170万DME患者，其中约75万已确诊并接受治疗，过去20年DME的标准治疗方法是抗VEGF相关药物 [2] - 约一半患者对抗VEGF治疗反应不佳，6个月后停止治疗；有反应的患者在治疗24个月后视力改善通常会停滞并最终下降 [2] 产品信息 - UBX1325是一种新型BCL - xL抑制剂，旨在消除糖尿病视网膜血管中的衰老细胞，同时保留健康细胞，通过玻璃体内注射给药 [4][8] - UBX1325正在进行视网膜疾病（包括DME）的研究，尚未在任何国家获批使用 [8] 研究设计 - ASPIRE是一项多中心、随机、双盲、活性对照的2b期研究，旨在评估UBX1325与阿柏西普相比的安全性和有效性 [6] - 研究招募52名受试者，按1:1随机分配，每8周接受一次10μg UBX1325或2mg阿柏西普对照注射，为期6个月 [6] - 主要疗效终点是通过最佳矫正视力（BCVA）从基线到第20周和24周平均值的变化评估与阿柏西普的非劣效性 [6] 公司动态 - 公司预计在2025年第二季度获得其余患者的完整36周数据结果 [5] - 公司将于美国东部时间3月24日上午8点举行投资者电话会议，讨论UBX1325临床数据 [1][7] 公司介绍 - UNITY公司致力于开发新型疗法，以减缓、阻止或逆转衰老相关疾病，目前专注于眼科和神经疾病 [9]