产品技术能力 - 公司LungFit系统可从环境空气中产生最高400ppm的一氧化氮（NO）[115] - 公司多数控股子公司Beyond Cancer针对实体瘤的项目预计2022年上半年开展首次人体试验，其专有递送系统可安全递送超过10000ppm的气态一氧化氮（UNO）[118] - 150ppm是实现NO理想肺部抗菌效果的最低治疗剂量，目前FDA及其他国家或地区等效监管机构尚未批准任何高于80ppm NO的制剂和/或递送系统[122] 产品审批与市场潜力 - 公司于2020年11月向FDA提交LungFit PH用于治疗新生儿持续性肺动脉高压（PPHN）的PMA申请，预计2022年上半年获得FDA决定和欧盟CE认证，美国销售潜力超3亿美元，全球超6亿美元[123][124] - 美国每年约有35万例病毒性肺炎住院病例，全球多达1600万例，公司认为美国市场潜力超15亿美元，全球超30亿美元[125] - 全球每年约有1.5亿例小儿细支气管炎新病例，2 - 3%（超300万例）需住院治疗，美国每年约有12万例住院病例，全球约320万例，公司认为美国市场潜力超5亿美元，全球超12亿美元[128] - 非结核分枝杆菌（NTM）肺病中脓肿分枝杆菌（M.abscessus）占20 - 25%，北美、欧洲和日本尚无针对M. abscessus肺病的特定治疗方法[131] - 2014年美国NTM年度病例使医疗系统花费约17亿美元，美国销售潜力超10亿美元，全球超25亿美元[132] 产品临床试验情况 - 公司2020年末启动LungFit PRO系统治疗社区获得性病毒性肺炎（CAVP）的试点研究，患者按1:1比例随机分组，接受150ppm NO治疗的患者安全性良好，22.2%的受试者在出院后仍需氧支持，而对照组为40%[126][127] - 公司针对小儿细支气管炎的BRO项目因疫情暂停，三项试点研究显示150 - 160ppm NO间歇性给药安全有效，计划2022年第四季度在美国启动CAVP研究[129][130] - 2020年12月公司在澳大利亚开展12周多中心开放标签临床试验，计划招募约20名慢性难治性NTM肺病成年患者，获CFF高达217万美元赠款[133] - 2021年10月报告积极中期结果，截至9月6日8名受试者成功滴定至250 ppm NO，无剂量减少，无研究中断或治疗相关严重不良事件[134] 其他公司NO销售数据 - Mallinckrodt 2020年NO销售额为5.741亿美元（2019年为5.714亿美元），2021年第一季度为1.34亿美元，第二季度为1.06亿美元，第三季度为0.98亿美元[124] 公司融资情况 - 2021年11月Beyond Cancer获3000万美元普通股私募融资，投资者获20%股权，资金用于加速临床前工作[136] - 2020年4月2日签订的ATM协议，最高可出售普通股获得5000万美元收益，截至2021年12月31日无剩余资金可用[164] - 2020年5月14日与LPC签订4000万美元股票购买协议，截至2021年12月31日，约有1810万美元可用[165] - 2022年2月4日与Truist Securities和Oppenheimer签订新ATM协议，最高可出售普通股获得5000万美元收益[166] 公司财务关键指标变化 - 2021年第四季度和前三季度许可收入分别为0和0，2020年分别为14.9万和72.8万美元[147][148] - 2021年第四季度研发费用250万美元，较2020年减少80万美元；前三季度810万美元，较2020年减少270万美元[147][149][150] - 2021年第四季度行政费用490万美元，较2020年增加240万美元；前三季度1220万美元，较2020年增加510万美元[147][152][153] - 2021年第四季度其他收入损失50万美元，较2020年增加30万美元；前三季度损失310万美元，较2020年增加260万美元[147][155][156] - 2021年前三季度经营活动净现金使用1523.4万美元，投资活动111.1万美元，融资活动提供7378.3万美元[157] - 2021年前三季度净亏损2339.7万美元，2020年为1764.3万美元[147] - 2021年截至12月31日的九个月，经营活动净现金使用量为1520万美元，主要因净亏损2340万美元；2020年同期为1410万美元，主要因净亏损1760万美元[158] - 2021年和2020年截至12月31日的九个月，投资活动净现金使用量分别为110万美元和90万美元，主要用于购买财产和设备[159] - 2021年截至12月31日的九个月，融资活动提供的净现金为7370万美元；2020年同期为1210万美元[160] - 2021年截至12月31日的三个月，经营现金流减少630万美元，截至该日累计亏损1.036亿美元[162] - 截至2021年12月31日，公司有现金、现金等价物和受限现金9270万美元，可满足至少一年的发展、运营和资本支出需求[162] 公司风险与资本需求 - 公司市场风险主要源于外汇汇率变化[171] - 公司未来资本需求取决于产品研发、审批、商业化等多方面因素[163][169]